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Suramin Autism Treatment-1 (SAT1)-Studie der University of California, San Diego (UCSD). (SAT1)

21. Juni 2019 aktualisiert von: Robert K. Naviaux, University of California, San Diego

Die UCSD Suramin Autism Treatment-1 (SAT1)-Studie

Diese Studie soll die Sicherheit und Wirksamkeit einer intravenösen Einzeldosis Suramin bei Autismus-Spektrum-Störungen (ASS) testen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie soll eine neue Theorie über die Entstehung und Behandlung von ASD testen. In dieser Theorie wird ASD durch die Interaktion von Genen und Umwelt verursacht, um eine anhaltende Zellgefahrenreaktion (CDR; Naviaux RK, 2014) hervorzurufen, die die normale Entwicklung des kindlichen Gehirns stört und verändert. Auch das Darmmikrobiom und das Immunsystem sind betroffen. In dieser Theorie ist die pathologische Persistenz der Zellgefahrenreaktion auf die Mitochondrien zurückzuführen und wird durch purinerge Signalübertragung aufrechterhalten, die durch die Freisetzung extrazellulärer Nukleotide wie Adenosintriphosphat (ATP), Adenosindiphosphat (ADP), Uridintriphosphat (UTP) und Uridin vermittelt wird Diphosphat (UDP). Suramin hemmt übermäßige purinerge Signalübertragung, indem es als kompetitiver Inhibitor der Nukleotidsignalübertragung sowohl an ionotropen purinergen (P2X)-Rezeptoren als auch an G-Protein-gekoppelten, metabotropen purinergen (P2Y)-Rezeptoren wirkt. Es wurde festgestellt, dass Suramin die Symptome, den Stoffwechsel und die synaptischen Anomalien des Gehirns in zwei klassischen genetischen und umweltbedingten Mausmodellen von Autismus korrigiert (Naviaux JC, et al. 2015; Naviaux JC, et al. 2014; Naviaux RK, et al. 2013) . Diese Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit einer Einzeldosis Suramin bei Kindern mit ASD testen. Es wird zwar nicht erwartet, dass eine Einzeldosis länger als ein paar Wochen Vorteile bringen wird, aber wenn sie erfolgreich ist, kann diese Studie zur Entwicklung neuerer und sichererer Medikamente zur Behandlung von Autismus führen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92093
        • University of California, San Diego School of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • ADOS-Score (ADOS-Diagnostik-Beobachtungsplan) von ≥ 7
  • Diagnose der Autismus-Spektrum-Störung nach Diagnose- und Statistikhandbuch, 5. Auflage (DSM-V)
  • Stabile Behandlung und Diät für ≥ 2 Monate
  • Einwohner der Region San Diego

Ausschlusskriterien:

  • Alle verschreibungspflichtigen Medikamente
  • Krankenhausaufenthalt innerhalb der letzten 2 Monate
  • Aktives medizinisches Problem wie Krampfanfälle, Herz-, Leber-, Nieren- oder Nebennierenerkrankungen
  • Planen, während der Studie mit einem neuen Medikament, einer neuen Diät oder einer Verhaltensintervention zu beginnen
  • Gewicht unter dem 5. Perzentil für das Alter
  • Kann keine Venenpunktion, Urinsammlung oder einen intravenösen Verweilkatheter für 3-4 Stunden tolerieren
  • Plasma-Kreatinin ≥ 1,4 mg/dl
  • Leberfunktion Alanin-Aminotransferase (ALT) oder Aspartat-Aminotransferase (AST) ≥ 1,5-fach über der oberen Normgrenze
  • Bekannte Intoleranz gegenüber Suramin oder anderen Antipurinergika
  • Kann die Studienanforderungen nicht erfüllen oder kooperieren

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Suramin
20 mg/kg Suramin in 50 ml Kochsalzlösung als intravenöse Infusion über 30 Minuten
Arzneimittel: Suramin
20 mg/kg IV in 50 ml Kochsalzlösung über 30 Minuten
Andere Namen:
  • Deutschin
Placebo-Komparator: Kochsalzlösung
50 ml Kochsalzlösung als intravenöse Infusion über 30 Minuten
Arzneimittel: Kochsalzlösung
50 ml IV über 30 Minuten
Andere Namen:
  • Normale Kochsalzlösung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Autismusdiagnostischer Beobachtungsplan, 2. Auflage (ADOS2)
Zeitfenster: 6 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert
ADOS2-Vergleichswerte sind Einheiten auf einer Skala von 0-10. Für die Einschreibung war eine Punktzahl von 7-10 erforderlich. Eine Punktzahl von 7-10 ist diagnostisch für eine Autismus-Spektrum-Störung (ASD). Je höher die Punktzahl, desto schwerwiegender sind die Kernsymptome der Autismus-Spektrum-Störung. Werte von 6 und darunter gelten als außerhalb des ASD-Spektrums.
6 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert
Expressive Sprache
Zeitfenster: 6 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert
Die Ergebnisse des Expressive One Word Picture Vocabulary Tests (EOWPVT) sind für das Alter normalisiert. Eine typische Sprachentwicklung ergibt einen Mittelwert von 100 mit einer Standardabweichung von 15. Die Ergebnisse für EOWPVT wurden als Mittelwert der kindspezifischen Differenz vor und 6 Wochen nach der Behandlung ausgedrückt. Wenn beispielsweise der 6-Wochen-Standard-EOWPVT-Score 59,6 und der Ausgangswert 63,8 betrug, beträgt die Differenz -4,2 (= 59,6 - 63,8). Eine Abnahme der Punktzahl nach 6 Wochen würde einer Abnahme der Sprachleistung entsprechen, während eine Zunahme, eine positive Differenz, eine Zunahme widerspiegeln würde.
6 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Checkliste für abweichendes Verhalten (ABC)
Zeitfenster: 6 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert
Das vollständige ABC ist eine Elternbewertung mit 58 Punkten und fünf Faktoren: Reizbarkeit, sozialer Rückzug, Stereotypie, Hyperaktivität und unangemessene Sprache. Stereotypie wird berichtet, und die Werte reichen von 0 bis 21, wobei höhere Werte ein schlechteres Verhalten anzeigen. Eine negative Differenz entspricht einer Verringerung der Symptome nach der Behandlung. Eine positive Differenz entspricht verstärkten Symptomen nach der Behandlung.
6 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert
Checkliste zur Bewertung der Behandlung von Autismus (ATEC)
Zeitfenster: 6 Wochen
Der gemeldete Wert ist die Sprach-Teilpunktzahl des ATEC, und der Bereich für die Sprach-Teilpunktzahl liegt zwischen 0 und 20. Je höher die Punktzahl, desto schlimmer die Behinderung. Die Ergebnisse wurden 6 Wochen nach der Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert gemessen. Eine negative Differenz entspricht einer Abnahme der Sprachbehinderung, d. h. einer Verbesserung des Sprechens und der Sprache. Ein positiver Unterschied spiegelt eine Zunahme der Sprachbehinderung wider, d. h. eine Abnahme des Sprechens und der Sprache.
6 Wochen
Die Clinical Global Impression – Improvement Scale (CGI-I)
Zeitfenster: Allgemeine ASD-Symptome nach 6 Wochen
Die CGI-I ist eine Skala, die von 1 bis 7 reicht und die Veränderung des Kernverhaltens von Autismus nach der Behandlung widerspiegelt. 1 ist viel besser, 4 ist unverändert und 7 ist viel schlechter.
Allgemeine ASD-Symptome nach 6 Wochen
Fragebogen zu sich wiederholendem Verhalten
Zeitfenster: 6 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert
Das Gesamtwiederholungsverhalten wurde mit dem Repetitive Behavior Questionnaire (RBQ) bewertet, der eine Skala von 0-87 hat. Höhere Werte entsprechen einem stärkeren repetitiven Verhalten. Die Ergebnisse wurden als Differenz im Score 6 Wochen nach der Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert analysiert. Eine negative Differenz entspricht einem verbesserten Verhalten im Vergleich zum Ausgangswert. Eine positive Differenz entspricht einem schlechteren Verhalten.
6 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of California, San Diego

Ermittler

  • Hauptermittler: Robert K Naviaux, MD, PhD, University of California, San Diego

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Mai 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. März 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. April 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Juli 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Juli 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

24. Juli 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. Juli 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Juni 2019

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 15-0134

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Beschreibung des IPD-Plans

Sicherheits-, Metabolomik- und vollständige Ergebnisdaten werden qualifizierten institutionellen Gruppen nach Peer-Review und Veröffentlichung zur Verfügung gestellt.

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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