Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

University of California, San Diego (UCSD) Suramin Autism Treatment-1 (SAT1) prøveversjon (SAT1)

21. juni 2019 oppdatert av: Robert K. Naviaux, University of California, San Diego

UCSD Suramin Autism Treatment-1 (SAT1)-prøven

Denne studien er designet for å teste sikkerheten og effekten av en enkelt, intravenøs dose suramin ved autismespekterforstyrrelser (ASD).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien er designet for å teste en ny teori om opprinnelsen og behandlingen av ASD. I denne teorien er ASD forårsaket av både gener og miljø som samhandler for å produsere en vedvarende cellefarerespons (CDR; Naviaux RK, 2014) som forstyrrer og endrer normal hjerneutvikling hos barn. Tarmmikrobiom og immunforsvar påvirkes også. I denne teorien er den patologiske persistensen av cellefareresponsen sporbar til mitokondrier, og opprettholdes av purinergisk signalering mediert av frigjøring av ekstracellulære nukleotider som adenosintrifosfat (ATP), adenosindifosfat (ADP), uridintrifosfat (UTP) og uridin. difosfat (UDP). Suramin hemmer overflødig purinergisk signalering ved å fungere som en konkurrerende hemmer av nukleotidsignalering ved både ionotrope purinerge (P2X) reseptorer, og G-proteinkoblede, metabotrope purinerge (P2Y) reseptorer. Suramin har vist seg å korrigere symptomene, metabolismen og hjernesynaptiske abnormiteter i to klassiske genetiske og miljømessige musemodeller av autisme (Naviaux JC, et al. 2015; Naviaux JC, et al. 2014; Naviaux RK, et al. 2013) . Denne studien vil teste sikkerheten og effekten av en enkeltdose suramin hos barn med ASD. Selv om det ikke er forventet at en enkelt dose vil gi fordeler i mer enn noen få uker, hvis vellykket, kan denne studien føre til utvikling av nyere og sikrere medisiner for autismebehandling.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92093
        • University of California, San Diego School of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Autisme diagnostisk observasjonsplan (ADOS) score på ≥ 7
  • Diagnose av autismespekterforstyrrelse av Diagnostic and Statistical Manual, 5. utgave (DSM-V)
  • Stabil behandling og diett i ≥ 2 måneder
  • Bosatt i San Diego-regionen

Ekskluderingskriterier:

  • Eventuelle reseptbelagte medisiner
  • Sykehusinnleggelse de siste 2 månedene
  • Aktive medisinske problemer som anfall, hjerte-, lever-, nyre- eller binyresykdom
  • Planlegger å starte et nytt medikament, diett eller atferdsintervensjon under studien
  • Vekt under 5. persentil for alder
  • Kan ikke tolerere venepunktur, urinoppsamling eller et inneliggende intravenøst ​​kateter i 3-4 timer
  • Plasmakreatinin ≥ 1,4 mg/dl
  • Leverfunksjon alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) ≥ 1,5 ganger over den øvre normalgrensen
  • Kjent intoleranse overfor suramin eller andre antipurinerge legemidler
  • Kan ikke utføre eller samarbeide med studiekrav

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Suramin
20 mg/kg suramin i 50 ml saltvann ved intravenøs infusjon over 30 minutter
Legemiddel: Suramin
20 mg/kg IV i 50 ml saltvann over 30 minutter
Andre navn:
  • Germanin
Placebo komparator: Saltvann
50 ml saltvann ved intravenøs infusjon over 30 minutter
Legemiddel: Saltvann
50 ml IV over 30 minutter
Andre navn:
  • Vanlig saltvann

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Autism Diagnostic Observation Schedule, 2nd Edition (ADOS2)
Tidsramme: 6 uker sammenlignet med baseline
ADOS2 sammenligningsskår er enheter på en skala fra 0-10. En poengsum på 7-10 var nødvendig for påmelding. En score på 7-10 er diagnostisk for autismespekterforstyrrelse (ASD). Jo høyere poengsum er, desto alvorligere er kjernesymptomene på autismespekterforstyrrelser. Poeng på 6 og lavere anses utenfor ASD-spekteret.
6 uker sammenlignet med baseline
Ekspressivt språk
Tidsramme: 6 uker sammenlignet med baseline
Ekspressive One Word Picture Vocabulary Test (EOWPVT) score er normalisert for alder. Typisk språkutvikling gir en gjennomsnittlig poengsum på 100 med et standardavvik på 15. Utfall for EOWPVT ble uttrykt som gjennomsnittet av den barnespesifikke forskjellen før og 6 uker etter behandling. For eksempel, hvis 6-ukers standard EOWPVT-score var 59,6 og baseline-skåren var 63,8, er forskjellen -4,2 (= 59,6 - 63,8). En nedgang i skår ved 6 uker vil tilsvare en nedgang i språkprestasjonene, mens en økning, en positiv forskjell, vil reflektere en økning.
6 uker sammenlignet med baseline

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sjekkliste for avvikende atferd (ABC)
Tidsramme: 6 uker sammenlignet med baseline
Den fullstendige ABC er en 58-elements foreldrevurdering med fem faktorer: Irritabilitet, sosial tilbaketrekning, stereotypi, hyperaktivitet og upassende tale. Stereotypi er rapportert, og skårene varierer fra 0 til 21, med høyere skårer som indikerer dårligere oppførsel. En negativ forskjell tilsvarer reduserte symptomer etter behandling. En positiv forskjell tilsvarer økte symptomer etter behandling.
6 uker sammenlignet med baseline
Sjekkliste for evaluering av autismebehandling (ATEC)
Tidsramme: 6 uker
Den rapporterte verdien er underscore for språk til ATEC, og området for underpoeng for språk er 0-20. Jo høyere poengsum, desto dårligere funksjonshemming. Resultatene ble målt 6 uker etter behandling sammenlignet med baseline. En negativ forskjell tilsvarer en nedgang i språkvansker, det vil si en forbedring i tale og språk. En positiv forskjell gjenspeiler en økning i språkvansker, det vil si en nedgang i tale og språk.
6 uker
The Clinical Global Impression - Improvement Scale (CGI-I)
Tidsramme: Generelle ASD-symptomer ved 6 uker
CGI-I er en skala som spenner fra 1-7, og reflekterer endringen i kjerneautismeatferd etter behandling. 1 er mye forbedret, 4 er uendret, og 7 er mye dårligere.
Generelle ASD-symptomer ved 6 uker
Spørreskjema om repeterende atferd
Tidsramme: 6 uker sammenlignet med baseline
Total repeterende atferd ble vurdert ved hjelp av spørreskjemaet for repeterende oppførsel (RBQ), som har en skala fra 0-87. Høyere score tilsvarer mer alvorlig repeterende atferd. Resultatene ble analysert som forskjellen i poengsum 6 uker etter behandling sammenlignet med baseline. En negativ forskjell tilsvarer forbedret atferd sammenlignet med baseline. En positiv forskjell tilsvarer dårligere oppførsel.
6 uker sammenlignet med baseline

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of California, San Diego

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Robert K Naviaux, MD, PhD, University of California, San Diego

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mai 2015

Primær fullføring (Faktiske)

1. mars 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. april 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. juli 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. juli 2015

Først lagt ut (Anslag)

24. juli 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. juli 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. juni 2019

Sist bekreftet

1. juni 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 15-0134

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Sikkerhet, metabolomiske og komplette utfallsdata vil bli gjort tilgjengelig for kvalifiserte institusjonelle grupper etter fagfellevurdering og publisering.

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Autismespekterforstyrrelser

Kliniske studier på Suramin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Burundi

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere