Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

University of California, San Diego (UCSD) Suramin Autism Treatment-1 (SAT1) Trial (SAT1)

21 czerwca 2019 zaktualizowane przez: Robert K. Naviaux, University of California, San Diego

Badanie UCSD Suramin Autism Treatment-1 (SAT1).

To badanie ma na celu sprawdzenie bezpieczeństwa i skuteczności pojedynczej, dożylnej dawki suraminy w zaburzeniach ze spektrum autyzmu (ASD).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie ma na celu przetestowanie nowej teorii pochodzenia i leczenia ASD. Zgodnie z tą teorią, ASD jest spowodowane interakcjami zarówno genów, jak i środowiska w celu wytworzenia trwałej odpowiedzi na zagrożenie komórki (CDR; Naviaux RK, 2014), która zakłóca i zmienia normalny rozwój mózgu dziecka. Wpływa to również na mikrobiom jelitowy i układ odpornościowy. W tej teorii patologiczne utrzymywanie się odpowiedzi komórkowej na zagrożenie można prześledzić do mitochondriów i jest utrzymywane przez sygnalizację purynergiczną, w której pośredniczy uwalnianie zewnątrzkomórkowych nukleotydów, takich jak trifosforan adenozyny (ATP), difosforan adenozyny (ADP), trifosforan urydyny (UTP) i urydyna difosforan (UDP). Suramina hamuje nadmiar sygnalizacji purynergicznej, działając jako kompetycyjny inhibitor sygnalizacji nukleotydowej zarówno na receptory purynergiczne jonotropowe (P2X), jak i metabotropowe receptory purynergiczne (P2Y) sprzężone z białkiem G. Stwierdzono, że suramina koryguje objawy, metabolizm i nieprawidłowości synaptyczne mózgu w dwóch klasycznych genetycznych i środowiskowych mysich modelach autyzmu (Naviaux JC i in. 2015; Naviaux JC i in. 2014; Naviaux RK i in. 2013) . To badanie przetestuje bezpieczeństwo i skuteczność pojedynczej dawki suraminy u dzieci z ASD. Chociaż nie przewiduje się, że pojedyncza dawka przyniesie korzyści przez więcej niż kilka tygodni, jeśli się powiedzie, badanie to może doprowadzić do opracowania nowszych i bezpieczniejszych leków do leczenia autyzmu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

10

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093
        • University of California, San Diego School of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Skala oceny diagnostycznej obserwacji autyzmu (ADOS) ≥ 7
  • Diagnoza zaburzeń ze spektrum autyzmu według Podręcznika diagnostyczno-statystycznego, wydanie 5 (DSM-V)
  • Stabilne leczenie i dieta przez ≥ 2 miesiące
  • Mieszkaniec regionu San Diego

Kryteria wyłączenia:

  • Wszelkie leki na receptę
  • Hospitalizacja w ciągu ostatnich 2 miesięcy
  • Aktywny problem medyczny, taki jak drgawki, choroba serca, wątroby, nerek lub nadnerczy
  • Planowanie rozpoczęcia nowego leku, diety lub interwencji behawioralnej podczas badania
  • Waga poniżej 5 percentyla dla wieku
  • Nie można tolerować wkłucia do żyły, pobierania moczu lub stałego cewnika dożylnego przez 3-4 godziny
  • Stężenie kreatyniny w osoczu ≥ 1,4 mg/dl
  • Czynność wątroby Aminotransferaza alaninowa (ALT) lub aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) ≥ 1,5-krotnie powyżej górnej granicy normy
  • Znana nietolerancja suraminy lub innych leków przeciwpurynergicznych
  • Niezdolność do wykonywania lub współpracy z wymaganiami dotyczącymi badań

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Suramina
20 mg/kg suraminy w 50 ml soli fizjologicznej we wlewie dożylnym trwającym 30 minut
Lek: Suramina
20 mg/kg IV w 50 ml soli fizjologicznej przez 30 minut
Inne nazwy:
  • Germanin
Komparator placebo: Solankowy
50 ml soli fizjologicznej we wlewie dożylnym trwającym 30 minut
Lek: Solankowy
50 ml IV przez 30 minut
Inne nazwy:
  • Normalna sól fizjologiczna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Harmonogram obserwacji w diagnostyce autyzmu, wydanie 2 (ADOS2)
Ramy czasowe: 6 tygodni w porównaniu z wartością wyjściową
Wyniki porównania ADOS2 to jednostki w skali od 0 do 10. Do rejestracji wymagany był wynik 7-10. Wynik 7-10 jest diagnostyczny dla zaburzeń ze spektrum autyzmu (ASD). Im wyższy wynik, tym poważniejsze są podstawowe objawy zaburzeń ze spektrum autyzmu. Wyniki 6 i poniżej są uważane za spoza spektrum ASD.
6 tygodni w porównaniu z wartością wyjściową
Ekspresyjny język
Ramy czasowe: 6 tygodni w porównaniu z wartością wyjściową
Wyniki Expressive One Word Picture Vocabulary Test (EOWPVT) są znormalizowane dla wieku. Typowy rozwój języka daje średni wynik 100 przy odchyleniu standardowym 15. Wyniki dla EOWPVT wyrażono jako średnią różnic specyficznych dla dzieci przed i 6 tygodni po leczeniu. Na przykład, jeśli 6-tygodniowy standardowy wynik EOWPVT wynosił 59,6, a wynik początkowy 63,8, różnica wynosi -4,2 (= 59,6 - 63,8). Spadek wyniku po 6 tygodniach odpowiadałby spadkowi wydajności językowej, podczas gdy wzrost, dodatnia różnica, odzwierciedlałby wzrost.
6 tygodni w porównaniu z wartością wyjściową

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Lista kontrolna nieprawidłowych zachowań (ABC)
Ramy czasowe: 6 tygodni w porównaniu z wartością wyjściową
Pełne ABC to 58-punktowa ocena rodziców z pięcioma czynnikami: drażliwość, wycofanie społeczne, stereotypy, nadpobudliwość i niewłaściwa mowa. Zgłasza się stereotypy, a wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 21, przy czym wyższe wyniki wskazują na gorsze zachowanie. Różnica ujemna odpowiada złagodzeniu objawów po leczeniu. Dodatnia różnica odpowiada nasileniu objawów po leczeniu.
6 tygodni w porównaniu z wartością wyjściową
Lista kontrolna oceny leczenia autyzmu (ATEC)
Ramy czasowe: 6 tygodni
Podana wartość to wynik cząstkowy języka ATEC, a zakres wyniku cząstkowego języka to 0-20. Im wyższy wynik, tym gorsza niepełnosprawność. Wyniki mierzono po 6 tygodniach od leczenia w porównaniu do wartości wyjściowych. Różnica ujemna odpowiada zmniejszeniu niepełnosprawności językowej, czyli poprawie mowy i języka. Dodatnia różnica odzwierciedla wzrost niepełnosprawności językowej, tj. spadek mowy i języka.
6 tygodni
Globalne wrażenie kliniczne — skala poprawy (CGI-I)
Ramy czasowe: Ogólne objawy ASD po 6 tygodniach
CGI-I to skala, która waha się od 1 do 7, odzwierciedlając zmianę podstawowych zachowań autystycznych po leczeniu. 1 jest znacznie poprawiony, 4 jest niezmieniony, a 7 jest znacznie gorszy.
Ogólne objawy ASD po 6 tygodniach
Kwestionariusz Zachowania Powtarzalnego
Ramy czasowe: 6 tygodni w porównaniu z wartością wyjściową
Całkowite powtarzalne zachowanie oceniono za pomocą kwestionariusza powtarzalnego zachowania (RBQ), który ma skalę od 0-87. Wyższe wyniki odpowiadają poważniejszym powtarzającym się zachowaniom. Wyniki analizowano jako różnicę w punktacji 6 tygodni po leczeniu w porównaniu z wartością wyjściową. Ujemna różnica odpowiada lepszemu zachowaniu w porównaniu z wartością wyjściową. Dodatnia różnica odpowiada gorszemu zachowaniu.
6 tygodni w porównaniu z wartością wyjściową

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of California, San Diego

Śledczy

  • Główny śledczy: Robert K Naviaux, MD, PhD, University of California, San Diego

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 maja 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 marca 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 lipca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 lipca 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

24 lipca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 lipca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 czerwca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 15-0134

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Dane dotyczące bezpieczeństwa, metabolomii i zakończonych wyników zostaną udostępnione kwalifikowanym grupom instytucjonalnym po wzajemnej ocenie i publikacji.

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zaburzenia ze spektrum autyzmu

Badania kliniczne na Suramina

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ethiopia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj