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X-연관 저인산혈증(XLH) 성인의 KRN23 연구

2024년 6월 14일 업데이트: Kyowa Kirin, Inc.

X-연관 저인산혈증(XLH)이 있는 성인에서 KRN23의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 공개 확장을 통한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 3상 연구

이 연구의 주요 효능 목적은 XLH를 가진 성인의 혈청 인 수준 증가에 대한 위약과 비교하여 부로수맙 치료의 효과를 확립하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

134

단계

  • 3단계

확장된 액세스

사용 가능 임상시험 외. 확장 액세스 기록을 참조하세요.

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 대한민국
      • Seoul, 대한민국, 138-736
        • Asan Medical Center
      • Seoul, 대한민국, 110-744
        • Seoul National University Hospital
  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • San Francisco, California, 미국, 94158
        • University of California-San Francisco Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, 미국, 06510
        • Yale University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • Indiana University Department of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21224
        • Johns Hopkins University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43203
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Houston Methodist Hospital
  • 아일랜드
      • Dublin, 아일랜드, 4
        • St. Vincent's University Hospital
  • 영국
      • Edinburgh, 영국, EH4 2XU
        • University of Edinburgh Edinburgh Clinical Trials Unit (ECTU) - Western General Hospital
      • London, 영국, WC1C 3BG
        • Univeristy College of London Hospital
      • Oxford, 영국, OX3 7HE
        • University of Oxford
      • Sheffield, 영국, S5 7AU
        • Northern General Hospital, Metabolic Bone Centre (Sorby Wing)
      • Stanmore, 영국, HA7 4LP
        • Royal National Orthopaedic Hospital
  • 이탈리아
      • Firenze, 이탈리아, 50139
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi - Neurofarba
  • 일본
      • Okayama, 일본, 700-0013
        • Okayama Saiseikai General Hospital
      • Osaka, 일본, 565-0871
        • Osaka University Hospital
      • Osaka, 일본, 545-8586
        • Osaka City University Hospital
      • Tokyo, 일본, 105-8470
        • Toranomon Hospital
      • Tokyo, 일본, 113-8655
        • The University of Tokyo Hospital
  • 프랑스
      • Le Kremlin-Bicêtre, 프랑스, 94275
        • CHU de Bicêtre, Service d'Endocrinologie et des Maladies de la Reproduction
      • Paris, 프랑스, 75010
        • Hôpital Lariboisière, Dept. of Rheumatology
      • Paris, 프랑스, 75014
        • CHU Paris Centre-Hôpital Cochin

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 만 18세~65세의 남성 또는 여성

  2. XLH의 진단은 성인 XLH의 고전적인 임상 특징(예: 저신장 또는 휘어진 다리) 및 스크리닝 시 다음 중 적어도 하나에 의해 뒷받침됩니다.

    • 환자 또는 적절한 X-연관 유전을 가진 직계 가족 구성원의 X 염색체(PHEX) 돌연변이에 대한 엔도펩티다아제에 대한 상동성을 가진 문서화된 인산염 조절 유전자
    • 혈청 온전한 FGF23(iFGF23) 수준 > Kainos 분석에 의한 30pg/mL

  3. 하룻밤 금식 후 선별 방문 2에서 XLH와 일치하는 생화학적 소견(최소 8 시간):

    • 혈청 인 < 2.5 mg/dL
    • TmP/GFR < 2.5mg/dL
  4. 스크리닝 방문 1에서 BPI(간단한 통증 목록) 질문 3(최악의 통증)에서 4점 이상으로 정의된 XLH/골연화증에 기인한 골격 통증의 존재. XLH/골연화증 이외의 원인에만 해당하는 경우(예: 해당 해부학적 위치에서 방사선 사진에 의해 심각한 골관절염이 있는 허리 또는 관절 통증) XLH/골연화증에 기인할 가능성이 있는 골격 통증이 없는 경우는 적격성으로 고려되지 않아야 합니다.
  5. 추정 사구체 여과율(eGFR) ≥ 60 mL/min(만성 신장 질환 역학 협력[CKD-EPI] 방정식 사용) 또는 45 ± 60 mL/min의 eGFR(신부전이 신석회증으로 인한 것이 아니라는 확인과 함께 스크리닝 방문 2에서 45 ± 60 mL/min)
  6. 만성 진통제(마약성 진통제/오피오이드 포함)를 복용하는 경우 스크리닝 방문 1 이전 최소 21일 동안 안정적인 요법에 있어야 하며, 위약 기간 동안 동일한 안정적인 용량(들) 및 일정으로 약물을 기꺼이 유지할 의향이 있어야 합니다. - 연구의 통제된 처리 기간. 복용량은 60mg 경구 모르핀 등가물/일을 초과해서는 안 됩니다.
  7. 서면 동의서를 제공하거나, 미성년자인 경우 서면 동의서를 제공하고 서면 동의서를 제공할 의향과 능력이 있는 법적 대리인을 두십시오.
  8. 생화학적 및 방사선학적 데이터와 질병 이력 수집을 위해 이전 의료 기록에 대한 액세스를 기꺼이 제공합니다.
  9. 가임 여성은 스크리닝 시 소변 임신 검사 결과가 음성이어야 하며 연구 중에 추가 임신 검사를 받을 의향이 있어야 합니다. 가임 가능성이 없는 것으로 간주되는 여성에는 스크리닝 전 최소 2년 동안 폐경 상태이거나 스크리닝 전 최소 1년 동안 난관 결찰술을 받았거나 전체 자궁 적출술 또는 양측 난관-난소 절제술을 받은 적이 있는 여성이 포함됩니다.
  10. 양측 난소난소절제술을 받지 않고 성적으로 활동적인 가임 가능성이 있는 참여자 또는 가임 가능성이 있는 파트너는 현장 조사자가 결정한 대로 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다(즉, 경구 호르몬 피임약, 패치 호르몬 피임약, 질 링, 자궁 내 장치, 물리적 이중 장벽 방법, 외과적 자궁 절제술, 정관 절제술, 난관 결찰 또는 진정한 금욕) 동의서 서명 이후 기간부터 연구의 마지막 투여 후 12주까지 의약품
  11. 연구자의 의견에 따라 연구의 모든 측면을 완료할 의지와 능력이 있어야 하고, 연구 방문 일정을 준수하고 평가를 준수해야 합니다.
  12. 베이스라인 방문 전에 환자 일지의 7일 중 최소 4일을 완료해야 합니다.

제외 기준:

  1. 스크리닝 방문 2 이전 14일 이내에 약리학적 비타민 D 대사산물 또는 유사체(칼시트리올, 독서칼시페롤 및 파리칼시톨)의 사용
  2. 스크리닝 방문 2 이전 14일 이내에 경구 인산염 사용
  3. 스크리닝 방문 2 이전 7일 이내에 수산화알루미늄 제산제, 아세타졸아미드 및 티아지드 사용
  4. 지난 2개월 동안 10일 이상으로 정의된 전신 코르티코스테로이드의 만성 사용
  5. 스크리닝 방문 2에서 보정된 혈청 칼슘 수준 ≥ 10.8mg/dL(2.7mmol/L)
  6. 스크리닝 방문 1에서 혈청 온전한 부갑상선 호르몬(iPTH) ≥ 2.5 정상 상한(ULN)
  7. 스크리닝 방문 1 이전 60일 이내에 부갑상선 호르몬(PTH)(예: 시나칼셋)을 억제하기 위한 약물 사용
  8. 스크리닝 방문 1 이전 2년 동안 6개월 이상 경구용 비스포스포네이트 사용
  9. 스크리닝 방문 1 이전 6개월 동안 데노수맙 사용
  10. 스크리닝 방문 1 이전 2개월 동안 테리파라타이드 사용
  11. 임상시험 기간의 첫 24주 이내에 계획했거나 권장한 정형외과 수술
  12. 스크리닝 방문 1 이전 6개월 이내에 외상성 골절 또는 정형외과 수술의 병력
  13. 스크리닝 방문 1 이전 90일 이내에 KRN23 또는 기타 치료용 모노클로날 항체의 사용

  14. 스크리닝 방문 1 전 30일 이내에 임의의 조사 제품 또는 조사 의료 기기의 사용, 또는 예정된 모든 연구 평가 완료 전에 임의의 조사 제제에 대한 요구.

    또는 일본에서 스크리닝 전 4개월 이내에 조사 제품 또는 조사 의료 기기를 사용하거나 예정된 모든 연구 평가를 완료하기 전에 조사 에이전트에 대한 요구 사항.

  15. 스크리닝/기준선에서 임신 또는 모유 수유 중이거나 연구 기간 중 언제라도 임신할 계획(본인 또는 배우자)
  16. 연구 내내 금지된 약물을 보류할 수 없거나 보류할 의사가 없음
  17. 연구자의 판단에 따라 피험자를 부작용 위험이 증가된 상태로 만드는 단일클론항체 또는 KRN23 부형제에 대한 과민성, 알레르기 또는 아나필락시스 반응의 존재 또는 이력.
  18. 인간 면역결핍 바이러스 항체, B형 간염 표면 항원 및/또는 C형 간염 항체에 대한 양성 검사의 이전 병력
  19. 재발성 감염 또는 감염 소인 또는 알려진 면역결핍의 병력
  20. 악성 신생물의 존재(기저 세포 암종 제외)
  21. 연구 참여를 방해하거나 안전에 영향을 미칠 동시 질병 또는 상태의 존재
  22. 연구자의 관점에서 피험자가 치료 순응도가 낮거나 연구를 완료하지 못할 위험이 높은 상태의 존재 또는 이력

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 부로수맙 1mg/kg
연구 기간 동안 매 4주마다 부로수맙 1 mg/kg을 피하(SC) 투여함.
생물학적: 부로수맙
SC 주입 솔루션
다른 이름들:
  • KRN23
  • UX023
  • 크리스비타
위약 비교기: 위약
연구 기간 동안 24주까지 4주마다 위약을 피하 투여한 후 부로수맙 1mg/kg을 투여했습니다.
생물학적: 부로수맙
SC 주입 솔루션
다른 이름들:
  • KRN23
  • UX023
  • 크리스비타
다른: 위약
SC 주사용 식염수

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
기준선과 24주 사이의 용량 주기에 걸쳐 평균화한 용량 간격의 중간 지점에서 LLN 이상의 평균 혈청 인 수치(2.5mg/dL[0.81mmol/L])를 달성한 참가자의 백분율
기간: 24주까지의 기준선
24주까지의 기준선

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
간단한 통증 인벤토리(BPI) 질문 3(Q3; 지난 24시간 동안 최악의 통증) 점수에서 기준선에서 24주까지의 변화
기간: 기준선, 24주

BPI는 이전 24시간 동안의 모든 통증 상태를 평가합니다. 두 가지 차원이 측정됩니다: 통증 심각도(최악, 최소, 평균, 현재) 및 통증이 기능에 미치는 영향(일반적인 활동, 걷기, 작업, 기분, 삶의 즐거움, 타인과의 관계 및 수면에 대한 통증 간섭). 짧은 형식의 BPI(BPI-Q3) 질문 3은 피험자에게 지난 24시간 동안 가장 심한 통증을 0(통증 없음)에서 10(상상할 수 있는 가장 심한 통증)까지의 척도로 평가하도록 요청합니다.

일반화 추정 방정식(GEE) 모델에서 관심 끝점에 대한 기준선의 변화를 종속 변수로 포함합니다. 지역, 방문, 치료, 실제 무작위화 계층화(BPI 최악의 통증 분석에는 포함되지 않음) 및 고정 요인으로서 치료별 방문; 및 복합 대칭 공분산 구조를 갖는 공변량으로서 관심 종점에 대한 기준선 값.
기준선, 24주
Western Ontario 및 McMaster University 골관절염 지수(WOMAC) 경직 점수에서 기준선에서 24주까지의 변화
기간: 기준선, 24주

WOMAC는 이전 48시간 동안 뻣뻣함(2개 질문) 및 신체 기능(17개 질문)의 두 가지 영역이 있는 24개 항목의 참가자 보고 설문지입니다. WOMAC는 0-4의 서수 척도에 해당하는 없음, 경증, 중등도, 중증 및 극한의 설명어를 사용하여 5점 리커트 척도 형식으로 관리됩니다. WOMAC의 점수가 높을수록 강성과 기능적 제한이 더 심함을 나타냅니다. 점수는 0-100 메트릭으로 정규화되며 0은 최상의 건강 상태이고 100은 최악입니다.

GEE 추정치는 종속 변수로서의 WOMAC 경직성의 기준선으로부터의 변화, 지역, 방문, 치료, 고정 요인으로서의 치료에 의한 실제 무작위화 층화 및 방문, 및 공변량으로서의 WOMAC 경직성의 기준선으로부터의 변화를 화합물과 함께 포함하는 GEE 모델로부터 도출됩니다. 대칭 공분산 구조.
기준선, 24주
WOMAC 신체 기능 점수에서 기준선에서 24주까지의 변화
기간: 기준선, 24주

WOMAC는 이전 48시간 동안 뻣뻣함(2개 질문) 및 신체 기능(17개 질문)의 두 가지 영역이 있는 24개 항목의 참가자 보고 설문지입니다. WOMAC는 0-4의 서수 척도에 해당하는 없음, 경증, 중등도, 중증 및 극한의 설명어를 사용하여 5점 리커트 척도 형식으로 관리됩니다. WOMAC의 점수가 높을수록 강성과 기능적 제한이 더 심함을 나타냅니다. 점수는 0-100 메트릭으로 정규화되며 0은 최상의 건강 상태이고 100은 최악입니다.

GEE 추정치는 종속 변수로서 WOMAC 신체 기능에 대한 기준선으로부터의 변화, 고정 요인으로서 지역, 방문, 치료, 실제 무작위화 층화 및 치료에 의한 방문, 및 공변량으로서 WOMAC 신체 기능의 기준선으로부터의 변화를 포함하는 GEE 모델로부터 도출됩니다. 복합 대칭 공분산 구조.
기준선, 24주
BPI 최악의 통증 점수에서 시간 경과에 따른 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 12주, 24주, 36주, 48주, 72주, 96주

1주일에 걸쳐 기록된 일일 일기 점수 및 연구 방문 점수로부터 평균된 BPI-Q3(최악의 통증) 점수에서 기준선에서 기준선 후 방문까지의 변화. BPI는 이전 24시간 동안의 모든 통증 상태를 평가합니다. 두 가지 차원이 측정됩니다: 통증 심각도(최악, 최소, 평균, 현재) 및 통증이 기능에 미치는 영향(일반적인 활동, 걷기, 작업, 기분, 삶의 즐거움, 타인과의 관계 및 수면에 대한 통증 간섭). 짧은 형식의 BPI(BPI-Q3) 질문 3은 피험자에게 지난 24시간 동안 가장 심한 통증을 0(통증 없음)에서 10(상상할 수 있는 가장 심한 통증)까지의 척도로 평가하도록 요청합니다.

GEE 추정치는 BPI 최악의 통증에 대한 기준선으로부터의 변화를 종속 변수로, 지역, 방문, 치료 및 치료에 의한 방문을 고정 요인으로, 그리고 BPI 최악의 통증의 기준선을 공변량으로 포함하고 복합 대칭 공분산을 포함하는 GEE 모델에서 가져옵니다. 구조.
기준선, 12주, 24주, 36주, 48주, 72주, 96주
BPI 통증 심각도 점수의 기준선에서 시간에 따른 변화
기간: 기준선, 12주, 24주, 36주, 48주, 72주, 96주

1주일에 걸쳐 기록된 일일 일기 점수 및 연구 방문 점수로부터 평균된 BPI 통증 중증도 점수의 기준선에서 기준선 후 방문으로의 변화. BPI는 이전 24시간 동안의 모든 통증 상태를 평가합니다. 두 가지 차원이 측정됩니다: 통증 심각도(최악, 최소, 평균, 현재) 및 통증이 기능에 미치는 영향(일반적인 활동, 걷기, 작업, 기분, 삶의 즐거움, 타인과의 관계 및 수면에 대한 통증 간섭). 지난 24시간 동안의 통증의 정도는 0(통증 없음)에서 10(상상할 수 있는 가장 심한 통증)까지의 등급으로 평가됩니다.

GEE 추정치는 각 BPI 종점에 대한 기준선으로부터의 변화를 종속 변수로, 지역, 방문, 치료 및 치료별 방문을 고정 요인으로, 공변량으로 각 BPI 종점의 기준선에서 복합 대칭을 포함하는 GEE 모델에서 가져옵니다. 공분산 구조.
기준선, 12주, 24주, 36주, 48주, 72주, 96주
기준선에서 BPI 통증 간섭 점수의 시간 경과에 따른 변화
기간: 기준선, 12주, 24주, 36주, 48주, 72주, 96주

연구 방문 당일에 기록된 BPI 통증 간섭 점수에서 기준선에서 기준선 후 방문까지의 변화. BPI는 이전 24시간 동안의 모든 통증 상태를 평가합니다. 두 가지 차원이 측정됩니다: 통증 심각도(최악, 최소, 평균, 현재) 및 통증이 기능에 미치는 영향(일반적인 활동, 걷기, 작업, 기분, 삶의 즐거움, 타인과의 관계 및 수면에 대한 통증 간섭). 지난 24시간 동안의 통증 간섭은 0(방해하지 않음)에서 10(완전히 방해함)의 등급으로 평가됩니다.

GEE 추정치는 각 BPI 종점에 대한 기준선으로부터의 변화를 종속 변수로, 지역, 방문, 치료 및 치료별 방문을 고정 요인으로, 공변량으로 각 BPI 종점의 기준선에서 복합 대칭을 포함하는 GEE 모델에서 가져옵니다. 공분산 구조.
기준선, 12주, 24주, 36주, 48주, 72주, 96주
WOMAC 강성 점수에서 시간 경과에 따른 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12주, 24주, 36주, 48주, 72주, 96주, 120주, 144주

WOMAC는 이전 48시간 동안 뻣뻣함(2개 질문) 및 신체 기능(17개 질문)의 두 가지 영역이 있는 24개 항목의 참가자 보고 설문지입니다. WOMAC는 0-4의 서수 척도에 해당하는 없음, 경증, 중등도, 중증 및 극한의 설명어를 사용하여 5점 리커트 척도 형식으로 관리됩니다. WOMAC의 점수가 높을수록 강성과 기능적 제한이 더 심함을 나타냅니다. 점수는 0-100 메트릭으로 정규화되며 0은 최상의 건강 상태이고 100은 최악입니다.

GEE 추정치는 종속 변수로서의 WOMAC 경직성의 기준선으로부터의 변화, 지역, 방문, 치료, 고정 요인으로서의 치료에 의한 실제 무작위화 층화 및 방문, 및 공변량으로서의 WOMAC 경직성의 기준선으로부터의 변화를 화합물과 함께 포함하는 GEE 모델로부터의 것입니다. 대칭 공분산 구조.
기준선, 12주, 24주, 36주, 48주, 72주, 96주, 120주, 144주
WOMAC 신체 기능 점수의 기준선에서 시간 경과에 따른 변화
기간: 기준선, 12주, 24주, 36주, 48주, 72주, 96주, 120주, 144주

WOMAC는 이전 48시간 동안 뻣뻣함(2개 질문) 및 신체 기능(17개 질문)의 두 가지 영역이 있는 24개 항목의 참가자 보고 설문지입니다. WOMAC는 0-4의 서수 척도에 해당하는 없음, 경증, 중등도, 중증 및 극한의 설명어를 사용하여 5점 리커트 척도 형식으로 관리됩니다. WOMAC의 점수가 높을수록 강성과 기능적 제한이 더 심함을 나타냅니다. 점수는 0-100 메트릭으로 정규화되며 0은 최상의 건강 상태이고 100은 최악입니다.

GEE 추정치는 종속 변수로서의 WOMAC 경직성의 기준선으로부터의 변화, 지역, 방문, 치료, 고정 요인으로서의 치료에 의한 실제 무작위화 층화 및 방문, 및 공변량으로서의 WOMAC 경직성의 기준선으로부터의 변화를 화합물과 함께 포함하는 GEE 모델로부터의 것입니다. 대칭 공분산 구조.
기준선, 12주, 24주, 36주, 48주, 72주, 96주, 120주, 144주
BFI 최악의 피로 점수에서 시간 경과에 따른 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 12주, 24주, 36주, 48주, 72주, 96주

1주일에 걸쳐 기록된 일일 일기 점수 및 연구 방문 점수로부터 평균된 간략한 피로 인벤토리 질문 3(지난 24시간 동안의 최악의 피로; BFI-Q3)에서 기준선에서 기준선 이후 방문으로의 변화. BFI는 피로와 관련된 9개 항목으로 구성된 자가 보고식 설문지로, 24시간의 회상 기간과 함께 0에서 10까지의 숫자 척도로 평가됩니다. 두 가지 차원이 측정됩니다: 피로의 심각도 및 일상 생활에 대한 피로의 방해(활동, 기분, 보행 능력, 일, 타인과의 관계 및 삶의 즐거움). 참가자들에게 지난 24시간 동안 가장 심한 피로를 0(피로 없음)에서 10(상상할 수 있는 가장 나쁨)까지 평가하도록 요청합니다.

GEE 추정치는 각 BFI 종점에 대한 기준선으로부터의 변화를 종속 변수로, 지역, 방문, 치료, 실제 무작위화 계층화 및 치료별 방문을 고정 요인으로, 각 BFI 종점의 기준선을 공변량으로 포함하는 GEE 모델에서 가져옵니다. 복합 대칭 공분산 구조.
기준선, 12주, 24주, 36주, 48주, 72주, 96주
BFI 글로벌 피로 점수에서 시간 경과에 따른 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 12주, 24주, 36주, 48주, 72주, 96주

연구 방문 당일에 기록된 모든 9개의 BFI 항목을 평균하여 계산된 BFI 전체 피로 점수의 기준선에서 기준선 후 방문까지의 변화. BFI는 피로와 관련된 9개 항목으로 구성된 자가 보고형 설문지로 24시간의 회상 기간으로 수치 척도로 평가됩니다. 두 가지 차원이 측정됩니다: 피로의 심각도 및 일상 생활에 대한 피로의 방해(활동, 기분, 보행 능력, 일, 타인과의 관계 및 삶의 즐거움). BFI Global Fatigue 점수는 BFI의 9개 항목을 모두 평균하여 계산했습니다. 전체 점수의 범위는 0에서 10까지이며 점수가 높을수록 피로 심각도와 간섭이 심함을 나타냅니다.

GEE 추정치는 각 BFI 종점에 대한 기준선으로부터의 변화를 종속 변수로, 지역, 방문, 치료, 실제 무작위화 계층화 및 치료별 방문을 고정 요인으로, 각 BFI 종점의 기준선을 공변량으로 포함하는 GEE 모델에서 가져옵니다. 복합 대칭 공분산 구조.
기준선, 12주, 24주, 36주, 48주, 72주, 96주
뼈 리모델링 프로콜라겐 1형 N-프로펩티드(P1NP)의 생화학적 마커에서 시간 경과에 따른 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 12주, 24주, 36주, 48주, 72주, 96주
기준선, 12주, 24주, 36주, 48주, 72주, 96주
뼈 재형성 P1NP의 생화학적 마커에서 시간 경과에 따른 기준선으로부터의 백분율 변화
기간: 기준선, 12주, 24주, 36주, 48주, 72주, 96주
기준선, 12주, 24주, 36주, 48주, 72주, 96주
뼈 리모델링의 생화학적 마커에서 시간 경과에 따른 기준선으로부터의 변화 I형 콜라겐(CTx)의 카르복시-말단 가교 텔로펩티드
기간: 기준선, 12주, 24주, 36주, 48주, 72주, 96주
GEE 추정치는 종속 변수인 CTx의 기준선으로부터의 변화, 지역, 방문, 치료, 실제 무작위 계층화 및 치료별 방문을 고정 요인으로 포함하고 복합 대칭 공분산과 함께 공변량인 CTx의 기준선을 포함하는 GEE 모델에서 가져옵니다. 구조.
기준선, 12주, 24주, 36주, 48주, 72주, 96주
뼈 재형성 CTx의 생화학적 마커에서 시간 경과에 따른 기준선으로부터의 변화율
기간: 기준선, 12주, 24주, 36주, 48주, 72주, 96주
GEE 추정치는 CTx에 대한 기준선으로부터의 백분율 변화를 종속 변수로, 지역, 방문, 치료, 실제 무작위 계층화 및 치료에 의한 방문을 고정 요인으로, CTx 기준선을 공변량으로 포함하는 GEE 모델에서 가져오며 복합 대칭을 사용합니다. 공분산 구조.
기준선, 12주, 24주, 36주, 48주, 72주, 96주
Bone Remodeling Bone-Specific Alkaline Phosphatase (BALP)의 생화학적 마커에서 시간 경과에 따른 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 12주, 24주, 36주, 48주, 72주, 96주
GEE 추정치는 BALP에 대한 기준선으로부터의 변화를 종속 변수, 지역, 방문, 치료, 실제 무작위 계층화 및 치료에 의한 방문을 고정 요인으로 포함하고 BALP의 기준선을 공변량으로 포함하고 복합 대칭 공분산을 포함하는 GEE 모델에서 가져옵니다. 구조.
기준선, 12주, 24주, 36주, 48주, 72주, 96주
뼈 재형성 BALP의 생화학적 마커에서 시간 경과에 따른 기준선으로부터의 변화율
기간: 기준선, 12주, 24주, 36주, 48주, 72주, 96주
GEE 추정치는 종속 변수로 BALP에 대한 기준선으로부터 백분율 변화, 지역, 방문, 치료, 실제 무작위 계층화 및 치료에 의한 방문을 고정 요인으로 포함하고, 뼈 ALP의 기준선을 공변량으로 포함하는 GEE 모델에서 나온 것입니다. 대칭 공분산 구조.
기준선, 12주, 24주, 36주, 48주, 72주, 96주
혈청 인의 시간 경과에 따른 기준선에서 변화
기간: 기준선, 1, 2, 4, 6, 10, 12, 14, 18, 20, 21, 22, 24, 26, 28, 34, 36, 46, 48, 60, 70, 72, 84, 94, 96주 , 108, 120, 132, 144
GEE 추정치는 종속 변수로 혈청 인에 대한 기준선으로부터의 변화, 지역, 방문, 치료, 실제 무작위 계층화 및 치료별 방문을 고정 요인으로 포함하고 혈청 인 기준선을 공변량으로 포함하는 GEE 모델에서 나온 것입니다. 대칭 공분산 구조.
기준선, 1, 2, 4, 6, 10, 12, 14, 18, 20, 21, 22, 24, 26, 28, 34, 36, 46, 48, 60, 70, 72, 84, 94, 96주 , 108, 120, 132, 144
혈청 인의 시간 경과에 따른 기준선 대비 변화율
기간: 기준선, 1, 2, 4, 6, 10, 12, 14, 18, 20, 21, 22, 24, 26, 28, 34, 36, 46, 48, 60, 70, 72, 84, 94, 96주 , 108, 120, 132, 144
GEE 추정치는 종속 변수로 혈청 인, 지역, 방문, 치료, 실제 무작위 계층화 및 치료별 방문을 고정 요인으로, 그리고 혈청 인의 기준선을 공변량으로 포함하는 GEE 모델에서 나온 것입니다. 복합 대칭 공분산 구조.
기준선, 1, 2, 4, 6, 10, 12, 14, 18, 20, 21, 22, 24, 26, 28, 34, 36, 46, 48, 60, 70, 72, 84, 94, 96주 , 108, 120, 132, 144
혈청 1,25(OH)2D의 기준선에서 시간 경과에 따른 변화
기간: 기준선, 1, 2, 4, 20, 21, 22, 46, 48, 60, 70, 72, 84, 94, 96, 108, 120, 132, 144주
GEE 추정치는 종속 변수로 1,25(OH)2D에 대한 기준선으로부터의 변화, 지역, 방문, 치료, 실제 무작위화 계층화 및 치료별 방문을 고정 요인으로 포함하고 기준선 1, 25를 포함하는 GEE 모델에서 가져온 것입니다. 복합 대칭 공분산 구조를 갖는 공변량으로서의 (OH)2 D.
기준선, 1, 2, 4, 20, 21, 22, 46, 48, 60, 70, 72, 84, 94, 96, 108, 120, 132, 144주
혈청 1,25(OH)2D에서 시간 경과에 따른 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 1, 2, 4, 20, 21, 22, 46, 48, 60, 70, 72, 84, 94, 96, 108, 120, 132, 144주
GEE 추정치는 종속 변수인 1,25(OH)2D, 지역, 방문, 치료, 실제 무작위화 계층화 및 치료별 방문을 고정 요인으로, 기준선 1, 복합 대칭 공분산 구조를 갖는 공변량으로서 25 (OH)2 D.
기준선, 1, 2, 4, 20, 21, 22, 46, 48, 60, 70, 72, 84, 94, 96, 108, 120, 132, 144주
24시간 요중 인의 시간 경과에 따른 기준치로부터의 변화
기간: 기준선, 12주, 24주, 36주, 48주, 72주, 96주
GEE 추정치는 종속 변수로 24시간 요로 인에 대한 기준선으로부터의 변화, 고정 요인으로 지역, 방문, 치료, 실제 무작위 계층화 및 치료별 방문, 그리고 공변량으로 요로 인 기준선으로부터의 변화를 포함하는 GEE 모델에서 나온 것입니다. , 복합 대칭 공분산 구조.
기준선, 12주, 24주, 36주, 48주, 72주, 96주
24시간 요중 인의 시간 경과에 따른 기준선 대비 변화율
기간: 기준선, 12주, 24주, 36주, 48주, 72주, 96주
GEE 추정치는 종속 변수로 24시간 소변 인에 대한 기준선으로부터의 백분율 변화, 지역, 방문, 치료, 실제 무작위 계층화 및 치료별 방문을 고정 요인으로, 요로 인 기준선을 공변량, 복합 대칭 공분산 구조.
기준선, 12주, 24주, 36주, 48주, 72주, 96주
사구체 여과율(TmP/GFR)에 대한 인산염의 신세뇨관 최대 재흡수 비율의 시간 경과에 따른 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 2주, 4주, 12주, 22주, 24주, 48주, 60주, 72주, 84주, 96주
GEE 추정치는 TmP/GFR에 대한 기준선으로부터의 변화를 종속 변수로, 지역, 방문, 치료, 실제 무작위 계층화 및 치료별 방문을 고정 요인으로, TmP/GFR 기준선을 공변량으로 포함하는 GEE 모델에서 나온 것입니다. 복합 대칭 공분산 구조.
기준선, 2주, 4주, 12주, 22주, 24주, 48주, 60주, 72주, 84주, 96주
TmP/GFR에서 시간 경과에 따른 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 2주, 4주, 12주, 22주, 24주, 48주, 60주, 72주, 84주, 96주
GEE 추정치는 종속 변수로 TmP/GFR, 지역, 방문, 치료, 실제 무작위 계층화 및 치료별 방문을 고정 요인으로, TmP/GFR 기준을 공변량으로 포함하는 GEE 모델에서 나온 것입니다. , 복합 대칭 공분산 구조.
기준선, 2주, 4주, 12주, 22주, 24주, 48주, 60주, 72주, 84주, 96주
인산염의 세뇨관 재흡수(TRP)에서 시간 경과에 따른 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 2주, 4주, 12주, 22주, 24주, 48주, 60주, 72주, 84주, 96주
GEE 추정치는 TRP에 대한 기준선으로부터의 변화를 종속 변수, 지역, 방문, 치료, 실제 무작위 계층화 및 치료에 의한 방문을 고정 요인으로 포함하고 TRP의 기준선을 공변량으로 포함하고 복합 대칭 공분산을 포함하는 GEE 모델에서 가져옵니다. 구조.
기준선, 2주, 4주, 12주, 22주, 24주, 48주, 60주, 72주, 84주, 96주
TRP의 기준선에서 시간 경과에 따른 백분율 변화
기간: 기준선, 2주, 4주, 12주, 22주, 24주, 48주, 60주, 72주, 84주, 96주
GEE 추정치는 TRP에 대한 기준선으로부터의 백분율 변화를 종속 변수로, 지역, 방문, 치료, 실제 무작위화 계층화 및 치료에 의한 방문을 고정 요인으로, TRP의 기준선을 공변량으로 포함하는 GEE 모델에서 가져왔습니다. 공분산 구조.
기준선, 2주, 4주, 12주, 22주, 24주, 48주, 60주, 72주, 84주, 96주
기준선과 24주차 사이의 투여 주기에 걸쳐 평균한 투여 주기 종료 시점에 LLN(2.5mg/dL[0.81mmol/L]) 이상의 평균 혈청 인 수치를 달성한 참가자의 백분율
기간: 24주까지의 기준선
24주까지의 기준선
기준선과 24주차 사이의 투여 주기에 걸쳐 평균한 투여 주기의 각 중간 지점에서 혈청 인의 기준선으로부터의 변화
기간: 24주까지의 기준선
24주까지의 기준선
기준선과 24주차 사이의 투여 주기에 걸쳐 평균한 각 투여 주기의 중간 지점에서 혈청 인의 기준선으로부터 백분율 변화
기간: 24주까지의 기준선
24주까지의 기준선
기준선과 24주차 사이의 용량 주기에 걸쳐 평균한 각 투여 주기 종료 시 혈청 인의 기준선으로부터의 변화
기간: 24주까지의 기준선
24주까지의 기준선
기준선과 24주차 사이의 용량 주기에 걸쳐 평균한 각 투여 주기 종료 시 혈청 인의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 24주까지의 기준선
24주까지의 기준선
기준선과 24주차 사이의 혈청 인의 곡선 아래 시간 조정 면적(AUC)
기간: 24주까지의 기준선
24주까지의 기준선

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Kyowa Kirin, Inc.

협력자

Kyowa Kirin Co., Ltd.

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2015년 10월 22일

기본 완료 (실제)

2016년 12월 22일

연구 완료 (실제)

2018년 12월 6일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 7월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 8월 14일

처음 게시됨 (추정된)

2015년 8월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 6월 18일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 6월 14일

마지막으로 확인됨

2024년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • UX023-CL303
  • 2014-005529-11 (EudraCT 번호)

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