Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

KRN23-tutkimus aikuisilla, joilla on X-kytketty hypofosfatemia (XLH)

tiistai 11. huhtikuuta 2023 päivittänyt: Kyowa Kirin, Inc.

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaiheen 3 tutkimus avoimella laajennuksella arvioimaan KRN23:n tehoa ja turvallisuutta aikuisilla, joilla on X-kytketty hypofosfatemia (XLH)

Tämän tutkimuksen ensisijainen tehokkuustavoite on selvittää burosumabihoidon vaikutus seerumin fosforipitoisuuksiin verrattuna lumelääkkeeseen aikuisilla, joilla on XLH.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

134

Vaihe

  • Vaihe 3

Laajennettu käyttöoikeus

Saatavilla kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti, 4
        • St. Vincent's University Hospital
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50139
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi - Neurofarba
  • Japani
      • Okayama, Japani, 700-0013
        • Okayama Saiseikai General Hospital
      • Osaka, Japani, 565-0871
        • Osaka University Hospital
      • Osaka, Japani, 545-8586
        • Osaka City University Hospital
      • Tokyo, Japani, 105-8470
        • Toranomon Hospital
      • Tokyo, Japani, 113-8655
        • The University of Tokyo Hospital
  • Korean tasavalta
      • Seoul, Korean tasavalta, 138-736
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Korean tasavalta, 110-744
        • Seoul National University Hospital
  • Ranska
      • Le Kremlin-Bicêtre, Ranska, 94275
        • CHU de Bicêtre, Service d'Endocrinologie et des Maladies de la Reproduction
      • Paris, Ranska, 75010
        • Hôpital Lariboisière, Dept. of Rheumatology
      • Paris, Ranska, 75014
        • CHU Paris Centre-Hôpital Cochin
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta, EH4 2XU
        • University of Edinburgh Edinburgh Clinical Trials Unit (ECTU) - Western General Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1C 3BG
        • Univeristy College of London Hospital
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 7HE
        • University of Oxford
      • Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S5 7AU
        • Northern General Hospital, Metabolic Bone Centre (Sorby Wing)
      • Stanmore, Yhdistynyt kuningaskunta, HA7 4LP
        • Royal National Orthopaedic Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • University of California-San Francisco Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
        • Yale University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Indiana University Department of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21224
        • Johns Hopkins University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43203
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Houston Methodist Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies tai nainen, 18-65 vuotta, mukaan lukien

  2. XLH:n diagnoosi, jota tukevat aikuisen XLH:n klassiset kliiniset ominaisuudet (kuten lyhytkasvuinen tai taipuneet jalat) ja vähintään YKSI seuraavista seulonnassa:

    • Dokumentoitu fosfaattia säätelevä geeni, jolla on homologioita endopeptidaasien kanssa X-kromosomin (PHEX) mutaatiossa potilaalla tai suoraan sukulaisella perheenjäsenellä, jolla on asianmukainen X-kromosomin perintö
    • Seerumin koskematon FGF23 (iFGF23) -taso > 30 pg/ml Kainos-määrityksellä

  3. XLH:n mukaiset biokemialliset löydökset seulontakäynnillä 2 yön yli paaston jälkeen (min. 8 tuntia):

    • Seerumin fosfori < 2,5 mg/dl
    • TmP/GFR < 2,5 mg/dl
  4. XLH:sta/osteomalasiasta johtuva luurankokipu, joka on määritelty pisteellä ≥ 4 Brief Pain Inventory (BPI) kysymyksessä 3 (pahin kipu) seulontakäynnillä 1. (Luuston kipu, joka tutkijan mielestä johtuu yksinomaan muihin syihin kuin XLH/osteomalasia – esimerkiksi selkä- tai nivelkipu, kun kyseessä on vakava nivelrikko röntgenkuvan perusteella kyseisessä anatomisessa paikassa – jos luurankokipua ei todennäköisesti ole XLH:sta/osteomalasiasta johtuvaa, sitä ei pitäisi harkita kelpoisuuden osalta)
  5. Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) ≥ 60 ml/min (käytettäessä kroonisen munuaistaudin epidemiologisen yhteistyön [CKD-EPI] -yhtälöä) tai eGFR 45 60 ml/min seulontakäynnillä 2, kun varmistetaan, että munuaisten vajaatoiminta ei johdu munuaisten vajaatoiminnasta
  6. Jos käytät kroonisia kipulääkkeitä (mukaan lukien huumausainekipulääkkeet/opioidit), sinun on oltava vakaalla hoito-ohjelmalla vähintään 21 päivää ennen seulontakäyntiä 1 ja oltava valmis pitämään lääkkeet samana (samassa stabiilissa annoksessa) ja aikataulussa koko lumelääkkeen ajan. -kontrolloitu tutkimuksen hoitojakso. Annos ei saa ylittää 60 mg oraalista morfiiniekvivalenttia/vrk
  7. Anna kirjallinen tietoinen suostumus tai jos on alaikäinen, anna kirjallinen suostumus ja hanki laillinen edustaja, joka on halukas ja kykenevä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä
  8. Halukas tarjoamaan pääsyn aikaisempiin potilastietoihin biokemiallisten ja radiografisten tietojen ja sairaushistorian keräämiseksi
  9. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla tulee olla negatiivinen virtsaraskaustesti seulonnassa ja heillä on oltava valmiudet tehdä lisäraskaustestejä tutkimuksen aikana. Naisia, joita ei pidetä hedelmällisessä iässä, ovat naiset, jotka ovat olleet vaihdevuosissa vähintään kaksi vuotta ennen seulontatutkimusta tai joille on tehty munanjohdinsidonta vähintään vuosi ennen seulontaa tai joilla on ollut täydellinen kohdun tai molemminpuolinen salpingo-ooforektomia
  10. Hedelmällisessä iässä olevien osallistujien tai hedelmällisessä iässä olevien kumppanien kanssa, joille ei ole tehty kahdenvälistä salpingo-ooforektomiaa ja jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia, on suostuttava tehokkaan ehkäisymenetelmän käyttöön, jonka tutkija on määrittänyt (esim. suun kautta otettavat hormonaaliset ehkäisyvalmisteet, hormonaaliset ehkäisytabletit, emätinrengas, kohdunsisäinen laite, fyysiset kaksoisestemenetelmät, kirurginen kohdun poisto, vasektomia, munanjohtimen ligaation tai todellinen abstinenssi) tietoisen suostumuksen allekirjoittamisen jälkeisestä ajanjaksosta 12 viikkoon viimeisen tutkimusannoksen jälkeen huume
  11. Hänen on tutkijan mielestä oltava halukas ja kyettävä suorittamaan kaikki tutkimuksen osa-alueet, noudatettava opintovierailuaikataulua ja noudatettava arvioita
  12. Potilaspäiväkirjaa on täytynyt vähintään 4/7 päivää ennen peruskäyntiä.

Poissulkemiskriteerit:

  1. D-vitamiinin farmakologisen metaboliitin tai analogin (kalsitrioli, dokserkalsiferoli ja parikalsitoli) käyttö 14 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä 2
  2. Suun kautta otettavan fosfaatin käyttö 14 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä 2
  3. Alumiinihydroksidi antasidien, asetatsolamidien ja tiatsidien käyttö 7 päivän aikana ennen seulontakäyntiä 2
  4. Krooninen systeemisten kortikosteroidien käyttö, joka on määritelty yli 10 päivän ajaksi edellisten 2 kuukauden aikana
  5. Korjattu seerumin kalsiumtaso ≥ 10,8 mg/dl (2,7 mmol/L) seulontakäynnillä 2
  6. Seerumin koskematon lisäkilpirauhashormoni (iPTH) ≥ 2,5 normaalin ylärajaa (ULN) seulontakäynnillä 1
  7. Lääkkeen käyttö lisäkilpirauhashormonin (PTH) estämiseen (esimerkiksi sinakalseetti) 60 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä 1
  8. Suun kautta otettavien bisfosfonaattien käyttö vähintään 6 kuukauden ajan seulontakäyntiä 1 edeltäneiden 2 vuoden aikana
  9. Denosumabin käyttö 6 kuukauden aikana ennen seulontakäyntiä 1
  10. Teriparatidin käyttö 2 kuukauden aikana ennen seulontakäyntiä 1
  11. Suunniteltu tai suositeltu ortopedinen leikkaus kliinisen koejakson ensimmäisen 24 viikon aikana
  12. Traumaattinen murtuma tai ortopedinen leikkaushistoria 6 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä 1
  13. KRN23:n tai minkä tahansa muun terapeuttisen monoklonaalisen vasta-aineen käyttö 90 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä 1

  14. Minkä tahansa tutkimustuotteen tai tutkimuslääketieteellisen laitteen käyttö 30 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä 1 tai vaatimus minkä tahansa tutkimusaineen käyttämisestä ennen kaikkien suunniteltujen tutkimusarviointien suorittamista.

    TAI Japanissa minkä tahansa tutkimustuotteen tai tutkimuslääketieteellisen laitteen käyttö 4 kuukauden sisällä ennen seulontaa tai vaatimus minkä tahansa tutkittavan aineen käytöstä ennen kaikkien suunniteltujen tutkimusarviointien suorittamista.

  15. Raskaana tai imetyksen aikana seulonnassa / lähtötilanteessa tai suunnittelet raskautta (itse tai kumppani) milloin tahansa tutkimuksen aikana
  16. Ei pysty tai halua olla ottamatta kiellettyjä lääkkeitä koko tutkimuksen ajan
  17. Yliherkkyys, allergiset tai anafylaktiset reaktiot jollekin monoklonaaliselle vasta-aineelle tai KRN23-apuaineelle, jotka tutkijan arvion mukaan lisäävät koehenkilön haittavaikutusten riskiä.
  18. Aiempi positiivinen testi ihmisen immuunikatoviruksen vasta-aineelle, hepatiitti B -pinta-antigeenille ja/tai hepatiitti C -vasta-aineelle
  19. Toistuva infektio tai alttius infektiolle tai tunnettu immuunipuutos
  20. Pahanlaatuinen kasvain (paitsi tyvisolusyöpä)
  21. Samanaikainen sairaus tai tila, joka häiritsisi tutkimukseen osallistumista tai vaikuttaisi turvallisuuteen
  22. Minkä tahansa sellaisen sairauden olemassaolo tai historia, joka tutkijan näkemyksen mukaan asettaa koehenkilölle suuren riskin huonosta hoitomyöntyvyydestä tai tutkimuksen suorittamatta jättämisestä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Burosumabi 1 mg/kg
Burosumabi 1 mg/kg ihonalaisesti (SC) 4 viikon välein tutkimuksen ajan.
Biologinen: burosumabi
liuos SC-injektioon
Muut nimet:
  • KRN23
  • UX023
  • Crysvita
Placebo Comparator: Plasebo
Plaseboa annettiin ihonalaisesti 4 viikon välein viikkoon 24 asti ja sen jälkeen burosumabia 1 mg/kg tutkimuksen ajan.
Biologinen: burosumabi
liuos SC-injektioon
Muut nimet:
  • KRN23
  • UX023
  • Crysvita
Muut: Plasebo
suolaliuos SC-injektioon

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttavat keskimääräiset seerumin fosforipitoisuudet yli LLN:n (2,5 mg/dl [0,81 mmol/L]) annosvälin keskipisteessä, keskiarvoina lähtötilanteen ja viikon 24 välisten annossyklien välillä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24 asti
Lähtötilanne viikolle 24 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta viikolle 24 lyhyessä kipuinventaariossa (BPI) kysymyksen 3 (Q3; pahin kipu viimeisen 24 tunnin aikana) pisteet
Aikaikkuna: Perustaso, 24 viikkoa

BPI arvioi kaiken kivun tilan edellisen 24 tunnin aikana. Mitataan kahta ulottuvuutta: kivun vakavuutta (pahin, vähiten, keskimääräinen ja nyt) ja kivun vaikutusta toimintaan (kivun häiriö yleiseen toimintaan, kävelyyn, työhön, mielialaan, elämästä nauttimiseen, ihmissuhteisiin ja uneen). Lyhyen BPI:n (BPI-Q3) kysymyksessä 3 koehenkilöitä pyydetään arvioimaan kipunsa pahimmillaan viimeisen 24 tunnin aikana asteikolla 0 (ei kipua) 10:een (niin paha kuin voit kuvitella).

Yleisestä estimointiyhtälön (GEE) mallista, joka sisältää muutoksen lähtötilanteesta kiinnostavan päätepisteen osalta riippuvaisena muuttujana; alue, käynti, hoito, varsinainen satunnaistuksen kerrostuminen (ei sisälly BPI:n pahimman kivun analysointiin) ja käynti hoitokohtaisesti kiinteinä tekijöinä; ja kiinnostavan päätepisteen perusarvo kovariaattina, yhdistetyn symmetrian kovarianssirakenteella.
Perustaso, 24 viikkoa
Muutos lähtötilanteesta viikolle 24 Länsi-Ontariossa ja McMaster Universityn nivelrikkoindeksin (WOMAC) jäykkyyspisteissä
Aikaikkuna: Perustaso, 24 viikkoa

WOMAC on 24 kohdan osallistujien raportoima kyselylomake, jossa on kaksi aluetta, jäykkyys (2 kysymystä) ja fyysinen toiminta (17 kysymystä) viimeisen 48 tunnin aikana. WOMAC annetaan 5-pisteen Likert-asteikkomuodossa käyttäen kuvauksia ei mitään, lievä, kohtalainen, vakava ja äärimmäinen, jotka vastaavat järjestysasteikkoa 0-4. Korkeammat pisteet WOMACissa osoittavat huonompaa jäykkyyttä ja toiminnallisia rajoituksia. Pisteet normalisoidaan 0-100 metriin, jossa 0 oli paras terveydentila ja 100 huonoin.

GEE-arviot ovat peräisin GEE-mallista, joka sisältää WOMAC-jäykkyyden muutoksen lähtötasosta riippuvaisena muuttujana, alueen, käynnin, hoidon, todellisen satunnaistuksen kerrostuksen ja käyntikohtaisen hoidon kiinteinä tekijöinä sekä WOMAC-jäykkyyden lähtötilanteen kovariaattina yhdisteen kanssa. symmetrian kovarianssirakenne.
Perustaso, 24 viikkoa
WOMAC Physical Function Score -muutos lähtötilanteesta viikkoon 24
Aikaikkuna: Perustaso, 24 viikkoa

WOMAC on 24 kohdan osallistujien raportoima kyselylomake, jossa on kaksi aluetta, jäykkyys (2 kysymystä) ja fyysinen toiminta (17 kysymystä) viimeisen 48 tunnin aikana. WOMAC annetaan 5-pisteen Likert-asteikkomuodossa käyttäen kuvauksia ei mitään, lievä, kohtalainen, vakava ja äärimmäinen, jotka vastaavat järjestysasteikkoa 0-4. Korkeammat pisteet WOMACissa osoittavat huonompaa jäykkyyttä ja toiminnallisia rajoituksia. Pisteet normalisoidaan 0-100 metriin, jossa 0 oli paras terveydentila ja 100 huonoin.

GEE-arviot ovat peräisin GEE-mallista, joka sisältää WOMAC Physical Functionin muutoksen lähtötilanteesta riippuvaisena muuttujana, alueen, käynnin, hoidon, todellisen satunnaistuksen kerrostuksen ja käyntikohtaisen hoidon kiinteinä tekijöinä ja WOMAC Physical Functionin lähtötilanteen kovariaattina, yhdistesymmetrian kovarianssirakenteella.
Perustaso, 24 viikkoa
Muutos lähtötasosta ajan myötä BPI:n pahimmassa kipupisteessä
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 12, 24, 36, 48, 72, 96

Muutos lähtötilanteesta lähtötilanteen jälkeisiin käynteihin BPI-Q3 (pahin kipu) -pisteissä keskiarvona laskettuna päiväkirjan pisteistä, jotka on kirjattu yhden viikon aikana, ja tutkimuskäyntien pisteistä. BPI arvioi kaiken kivun tilan edellisen 24 tunnin aikana. Mitataan kahta ulottuvuutta: kivun vakavuutta (pahin, vähiten, keskimääräinen ja nyt) ja kivun vaikutusta toimintaan (kivun häiriö yleiseen toimintaan, kävelyyn, työhön, mielialaan, elämästä nauttimiseen, ihmissuhteisiin ja uneen). Lyhyen BPI:n (BPI-Q3) kysymyksessä 3 koehenkilöitä pyydetään arvioimaan kipunsa pahimmillaan viimeisen 24 tunnin aikana asteikolla 0 (ei kipua) 10:een (niin paha kuin voit kuvitella).

GEE-arviot ovat peräisin GEE-mallista, joka sisältää BPI:n pahimman kivun muutoksen lähtötasosta riippuvaisena muuttujana, alueen, käynnin, hoidon ja hoitokohtaisen käynnin kiinteinä tekijöinä ja BPI:n pahimman kivun lähtötilanteen kovariaattina yhdistesymmetrian kovarianssilla. rakenne.
Perustaso, viikot 12, 24, 36, 48, 72, 96
Muutos lähtötasosta ajan myötä BPI-kivun vakavuuspisteessä
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 12, 24, 36, 48, 72, 96

Muutos lähtötilanteesta lähtötilanteen jälkeisiin käynteihin BPI-kivun vakavuuspisteissä keskiarvona laskettuna päivittäisistä päiväkirjatuloksista, jotka on kirjattu yhden viikon aikana, ja tutkimuskäyntien pisteet. BPI arvioi kaiken kivun tilan edellisen 24 tunnin aikana. Mitataan kahta ulottuvuutta: kivun vakavuutta (pahin, vähiten, keskimääräinen ja nyt) ja kivun vaikutusta toimintaan (kivun häiriö yleiseen toimintaan, kävelyyn, työhön, mielialaan, elämästä nauttimiseen, ihmissuhteisiin ja uneen). Kivun vakavuus viimeisen 24 tunnin aikana on arvioitu asteikolla 0 (ei kipua) 10:een (kipu niin paha kuin voit kuvitella).

GEE-arviot ovat peräisin GEE-mallista, joka sisältää muutoksen lähtötasosta jokaiselle BPI-päätepisteelle riippuvaisena muuttujana, alueen, käynnin, hoidon ja käyntikohtaisen hoidon kiinteinä tekijöinä ja kunkin BPI-päätepisteen lähtötilanteen kovariaattina yhdistesymmetrian kanssa. kovarianssirakenne.
Perustaso, viikot 12, 24, 36, 48, 72, 96
Muutos lähtötasosta ajan myötä BPI-kipuhäiriöpisteessä
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 12, 24, 36, 48, 72, 96

Muutos lähtötilanteesta lähtötilanteen jälkeisiin käynteihin BPI-kivun häiriöpisteissä tutkimuskäynnin päivänä kirjatussa muodossa. BPI arvioi kaiken kivun tilan edellisen 24 tunnin aikana. Mitataan kahta ulottuvuutta: kivun vakavuutta (pahin, vähiten, keskimääräinen ja nyt) ja kivun vaikutusta toimintaan (kivun häiriö yleiseen toimintaan, kävelyyn, työhön, mielialaan, elämästä nauttimiseen, ihmissuhteisiin ja uneen). Kivun häiriöt viimeisen 24 tunnin aikana on arvioitu asteikolla 0 (ei häiritse) 10:een (häiritsee täysin).

GEE-arviot ovat peräisin GEE-mallista, joka sisältää muutoksen lähtötasosta jokaiselle BPI-päätepisteelle riippuvaisena muuttujana, alueen, käynnin, hoidon ja käyntikohtaisen hoidon kiinteinä tekijöinä ja kunkin BPI-päätepisteen lähtötilanteen kovariaattina yhdistesymmetrian kanssa. kovarianssirakenne.
Perustaso, viikot 12, 24, 36, 48, 72, 96
Muutos lähtötasosta ajan myötä WOMAC-jäykkyyspisteissä
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144

WOMAC on 24 kohdan osallistujien raportoima kyselylomake, jossa on kaksi aluetta, jäykkyys (2 kysymystä) ja fyysinen toiminta (17 kysymystä) viimeisen 48 tunnin aikana. WOMAC annetaan 5-pisteen Likert-asteikkomuodossa käyttäen kuvauksia ei mitään, lievä, kohtalainen, vakava ja äärimmäinen, jotka vastaavat järjestysasteikkoa 0-4. Korkeammat pisteet WOMACissa osoittavat huonompaa jäykkyyttä ja toiminnallisia rajoituksia. Pisteet normalisoidaan 0-100 metriin, jossa 0 oli paras terveydentila ja 100 huonoin.

GEE-arviot ovat peräisin GEE-mallista, joka sisältää WOMAC-jäykkyyden muutoksen lähtötasosta riippuvaisena muuttujana, alueen, käynnin, hoidon, todellisen satunnaistuksen kerrostuksen ja käyntikohtaisen hoidon kiinteinä tekijöinä sekä WOMAC-jäykkyyden lähtötilanteen kovariaattina yhdisteen kanssa. symmetrian kovarianssirakenne.
Perustaso, viikot 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144
Muutos lähtötasosta ajan myötä WOMAC-fysikaalisten toimintojen pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144

WOMAC on 24 kohdan osallistujien raportoima kyselylomake, jossa on kaksi aluetta, jäykkyys (2 kysymystä) ja fyysinen toiminta (17 kysymystä) viimeisen 48 tunnin aikana. WOMAC annetaan 5-pisteen Likert-asteikkomuodossa käyttäen kuvauksia ei mitään, lievä, kohtalainen, vakava ja äärimmäinen, jotka vastaavat järjestysasteikkoa 0-4. Korkeammat pisteet WOMACissa osoittavat huonompaa jäykkyyttä ja toiminnallisia rajoituksia. Pisteet normalisoidaan 0-100 metriin, jossa 0 oli paras terveydentila ja 100 huonoin.

GEE-arviot ovat peräisin GEE-mallista, joka sisältää WOMAC-jäykkyyden muutoksen lähtötasosta riippuvaisena muuttujana, alueen, käynnin, hoidon, todellisen satunnaistuksen kerrostuksen ja käyntikohtaisen hoidon kiinteinä tekijöinä sekä WOMAC-jäykkyyden lähtötilanteen kovariaattina yhdisteen kanssa. symmetrian kovarianssirakenne.
Perustaso, viikot 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144
Muutos lähtötasosta ajan myötä BFI:n pahimmassa väsymyspisteessä
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 12, 24, 36, 48, 72, 96

Muutos lähtötilanteesta perustilanteen jälkeisiin käynteihin lyhyen väsymyskartoituksen kysymyksessä 3 (pahin väsymys viimeisen 24 tunnin aikana; BFI-Q3) keskiarvona yhden viikon aikana kirjatuista päivittäisistä päiväkirjatuloksista ja tutkimuskäyntien pisteistä. BFI on itseraportoitu kyselylomake, joka koostuu 9:stä väsymykseen liittyvästä kohdasta, jotka on arvioitu numeerisella asteikolla 0-10 ja palautusaika on 24 tuntia. Mitataan kahta ulottuvuutta: väsymyksen vakavuutta ja väsymyksen vaikutusta jokapäiväiseen elämään (aktiivisuus, mieliala, kävelykyky, työ, ihmissuhteet ja elämästä nauttiminen). Osallistujia pyydetään arvioimaan pahin väsymys viimeisen 24 tunnin aikana 0 (ei väsymystä) 10:een (niin huono kuin voit kuvitella).

GEE-arviot ovat peräisin GEE-mallista, joka sisältää muutoksen lähtötasosta kunkin BFI-päätepisteen osalta riippuvaisena muuttujana, alueen, käynnin, hoidon, todellisen satunnaistuksen osituksen ja käyntikohtaisen hoidon kiinteinä tekijöinä ja kunkin BFI-päätepisteen lähtötilanteen kovariaattina, yhdistesymmetrian kovarianssirakenteella.
Perustaso, viikot 12, 24, 36, 48, 72, 96
Muutos perustasosta ajan myötä BFI:n maailmanlaajuisessa väsymyspisteessä
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 12, 24, 36, 48, 72, 96

Muutos lähtötilanteesta perustilanteen jälkeisiin käynteihin BFI:n maailmanlaajuisessa väsymyspisteessä, joka lasketaan laskemalla kaikkien 9 BFI-kohteen keskiarvo tutkimuskäynnin päivänä. BFI on itseraportoitu kyselylomake, joka koostuu 9 väsymykseen liittyvästä kohdasta, jotka on arvioitu numeerisella asteikolla 24 tunnin palautusajalla. Mitataan kahta ulottuvuutta: väsymyksen vakavuutta ja väsymyksen vaikutusta jokapäiväiseen elämään (aktiivisuus, mieliala, kävelykyky, työ, ihmissuhteet ja elämästä nauttiminen). BFI Global Fatigue -pistemäärä laskettiin laskemalla kaikkien 9 BFI:n kohteen keskiarvo. Globaalit pisteet vaihtelevat välillä 0–10, ja korkeampi pistemäärä osoittaa huonompaa väsymyksen vakavuutta ja häiriöitä.

GEE-arviot ovat peräisin GEE-mallista, joka sisältää muutoksen lähtötasosta kunkin BFI-päätepisteen osalta riippuvaisena muuttujana, alueen, käynnin, hoidon, todellisen satunnaistuksen osituksen ja käyntikohtaisen hoidon kiinteinä tekijöinä ja kunkin BFI-päätepisteen lähtötilanteen kovariaattina, yhdistesymmetrian kovarianssirakenteella.
Perustaso, viikot 12, 24, 36, 48, 72, 96
Muutos lähtötasosta ajan myötä luun uudelleenmuotoilun biokemiallisessa markkerissa, tyypin 1 prokollageenin N-propeptidissä (P1NP)
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 12, 24, 36, 48, 72, 96
Perustaso, viikot 12, 24, 36, 48, 72, 96
Prosenttimuutos perustasosta ajan myötä luun uudelleenmuotoilun biokemiallisessa markkerissa P1NP
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 12, 24, 36, 48, 72, 96
Perustaso, viikot 12, 24, 36, 48, 72, 96
Muutos lähtötasosta ajan mittaan luun uudelleenmuotoilun karboksiterminaalisen silloitetun telopeptidin tyypin I kollageenin (CTx) biokemiallisessa markkerissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 12, 24, 36, 48, 72, 96
GEE-arviot ovat peräisin GEE-mallista, joka sisältää muutoksen lähtötasosta CTx:lle riippuvaisena muuttujana, alueen, käynnin, hoidon, todellisen satunnaistuksen kerrostumisen ja käyntikohtaisen hoidon kiinteinä tekijöinä sekä CTx:n lähtötilanteen kovariaattina yhdistesymmetrian kovarianssilla. rakenne.
Perustaso, viikot 12, 24, 36, 48, 72, 96
Prosenttimuutos perustasosta ajan myötä luun remodellingin biokemiallisessa markkerissa CTx
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 12, 24, 36, 48, 72, 96
GEE-arviot ovat GEE-mallista, joka sisältää prosentuaalisen muutoksen perustasosta CTx:lle riippuvaisena muuttujana, alueen, käynnin, hoidon, varsinaisen satunnaistuksen kerrostuksen ja käyntikohtaisen hoidon kiinteinä tekijöinä sekä CTx:n perusviivan kovariaattina yhdistesymmetrian kanssa. kovarianssirakenne.
Perustaso, viikot 12, 24, 36, 48, 72, 96
Muutos perustasosta ajan myötä luuspesifisen alkalisen fosfataasin (BALP) biokemiallisessa markkerissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 12, 24, 36, 48, 72, 96
GEE-arviot ovat peräisin GEE-mallista, joka sisältää muutoksen lähtötasosta BALP:lle riippuvaisena muuttujana, alueen, käynnin, hoidon, todellisen satunnaistuksen kerrostumisen ja käyntikohtaisen hoidon kiinteinä tekijöinä sekä BALP:n perusviivan kovariaattina yhdistesymmetrian kovarianssilla. rakenne.
Perustaso, viikot 12, 24, 36, 48, 72, 96
Prosenttimuutos perustasosta ajan myötä luun uudelleenmuotoilun biokemiallisessa markkerissa BALP
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 12, 24, 36, 48, 72, 96
GEE-arviot ovat peräisin GEE-mallista, joka sisältää prosentuaalisen muutoksen lähtötasosta BALP:lle riippuvaisena muuttujana, alueen, käynnin, hoidon, todellisen satunnaistuksen kerrostuksen ja käyntikohtaisen hoidon kiinteinä tekijöinä sekä Bone ALP:n lähtötason kovariaattina yhdisteen kanssa. symmetrian kovarianssirakenne.
Perustaso, viikot 12, 24, 36, 48, 72, 96
Muutos perustasosta ajan myötä seerumin fosforissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 1, 2, 4, 6, 10, 12, 14, 18, 20, 21, 22, 24, 26, 28, 34, 36, 46, 48, 60, 70, 72, 84, 94, 96 , 108, 120, 132, 144
GEE-arviot ovat peräisin GEE-mallista, joka sisältää muutoksen lähtötasosta seerumin fosforin suhteen riippuvaisena muuttujana, alueen, käynnin, hoidon, todellisen satunnaistuksen kerrostuksen ja käyntikerran hoitokohtaisena kiinteinä tekijöinä sekä seerumin fosforin lähtötilanteen kovariaattina yhdisteen kanssa. symmetrian kovarianssirakenne.
Perustaso, viikot 1, 2, 4, 6, 10, 12, 14, 18, 20, 21, 22, 24, 26, 28, 34, 36, 46, 48, 60, 70, 72, 84, 94, 96 , 108, 120, 132, 144
Seerumin fosforin prosentuaalinen muutos perustasosta ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 1, 2, 4, 6, 10, 12, 14, 18, 20, 21, 22, 24, 26, 28, 34, 36, 46, 48, 60, 70, 72, 84, 94, 96 , 108, 120, 132, 144
GEE-arviot ovat peräisin GEE-mallista, joka sisältää seerumin fosforin prosentuaalisen muutoksen lähtötasosta riippuvaisena muuttujana, alueen, käynnin, hoidon, varsinaisen satunnaistuksen kerrostuksen ja hoidon käynnin mukaan kiinteinä tekijöinä ja seerumin fosforin lähtötason kovariaattina. yhdistesymmetrian kovarianssirakenne.
Perustaso, viikot 1, 2, 4, 6, 10, 12, 14, 18, 20, 21, 22, 24, 26, 28, 34, 36, 46, 48, 60, 70, 72, 84, 94, 96 , 108, 120, 132, 144
Muutos lähtötasosta ajan myötä seerumissa 1,25(OH)2D
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 1, 2, 4, 20, 21, 22, 46, 48, 60, 70, 72, 84, 94, 96, 108, 120, 132, 144
GEE-arviot ovat peräisin GEE-mallista, joka sisältää muutoksen lähtötasosta 1,25(OH)2D:lle riippuvaisena muuttujana, alueen, käynnin, hoidon, todellisen satunnaistuksen kerrostuksen ja käyntikerran hoitokohtaisena kiinteinä tekijöinä ja lähtötilanteen 1,25 (OH)2 D kovariaattina, yhdistesymmetrian kovarianssirakenteella.
Perustaso, viikot 1, 2, 4, 20, 21, 22, 46, 48, 60, 70, 72, 84, 94, 96, 108, 120, 132, 144
Prosenttimuutos perustasosta ajan kuluessa seerumissa 1,25(OH)2D
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 1, 2, 4, 20, 21, 22, 46, 48, 60, 70, 72, 84, 94, 96, 108, 120, 132, 144
GEE-arviot ovat peräisin GEE-mallista, joka sisältää prosentuaalisen muutoksen lähtötasosta 1,25(OH)2D:lle riippuvaisena muuttujana, alueen, käynnin, hoidon, todellisen satunnaistuksen kerrostuksen ja käyntikohtaisen hoidon kiinteinä tekijöinä ja lähtötason 1, 25 (OH)2 D kovariaattina, yhdistesymmetrian kovarianssirakenteella.
Perustaso, viikot 1, 2, 4, 20, 21, 22, 46, 48, 60, 70, 72, 84, 94, 96, 108, 120, 132, 144
Muutos lähtötasosta ajan myötä 24 tunnin virtsan fosforissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12, 24, 36, 48, 72, 96
GEE-arviot ovat GEE-mallista, joka sisältää 24 tunnin virtsan fosforin muutoksen lähtötasosta riippuvaisena muuttujana, alueen, käynnin, hoidon, todellisen satunnaistuksen kerrostuksen ja hoidon käyntikerran kiinteinä tekijöinä sekä virtsan fosforin lähtötason kovariaattina. , jossa yhdistesymmetriakovarianssirakenne.
Perustaso, viikko 12, 24, 36, 48, 72, 96
Prosenttimuutos perustasosta ajan myötä 24 tunnin virtsan fosforissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12, 24, 36, 48, 72, 96
GEE-arviot ovat peräisin GEE-mallista, joka sisältää prosentuaalisen muutoksen lähtötasosta 24 tunnin virtsan fosforille riippuvaisena muuttujana, alueen, käynnin, hoidon, todellisen satunnaistuksen kerrostuksen ja hoidon käyntikerran kiinteinä tekijöinä sekä virtsan fosforin lähtötilanteen kovariaatti, jossa on yhdistesymmetriakovarianssirakenne.
Perustaso, viikko 12, 24, 36, 48, 72, 96
Muutos lähtötasosta ajan myötä munuaistiehyiden maksimireabsorptionopeuden fosfaatin suhteessa glomerulussuodatusnopeuteen (TmP/GFR)
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 2, 4, 12, 22, 24, 48, 60, 72, 84, 96
GEE-arviot ovat peräisin GEE-mallista, joka sisältää TmP/GFR:n muutoksen lähtötasosta riippuvaisena muuttujana, alueen, käynnin, hoidon, todellisen satunnaistuksen kerrostuksen ja käyntikohtaisen hoidon kiinteinä tekijöinä ja TmP/GFR:n lähtötilanteen kovariaattina, yhdistesymmetrian kovarianssirakenteella.
Perustaso, viikot 2, 4, 12, 22, 24, 48, 60, 72, 84, 96
Prosenttimuutos perustasosta ajan kuluessa TmP/GFR:nä
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 2, 4, 12, 22, 24, 48, 60, 72, 84, 96
GEE-arviot ovat peräisin GEE-mallista, joka sisältää prosentuaalisen muutoksen lähtötasosta riippuvaisena muuttujana TmP/GFR:lle, alueen, käynnin, hoidon, todellisen satunnaistuksen kerrostuksen ja käyntikohtaisen hoidon kiinteinä tekijöinä ja TmP/GFR:n lähtötason kovariaattina. , jossa yhdistesymmetriakovarianssirakenne.
Perustaso, viikot 2, 4, 12, 22, 24, 48, 60, 72, 84, 96
Muutos lähtötasosta ajan myötä fosfaatin tubulaarisessa takaisinabsorptiossa (TRP)
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 2, 4, 12, 22, 24, 48, 60, 72, 84, 96
GEE-arviot ovat peräisin GEE-mallista, joka sisältää muutoksen lähtötasosta TRP:lle riippuvaisena muuttujana, alueen, käynnin, hoidon, todellisen satunnaistuksen kerrostumisen ja käyntikohtaisen hoidon kiinteinä tekijöinä sekä TRP:n lähtötilanteen kovariaattina yhdistesymmetrian kovarianssilla. rakenne.
Perustaso, viikot 2, 4, 12, 22, 24, 48, 60, 72, 84, 96
Prosenttimuutos perustasosta ajan kuluessa TRP:ssä
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 2, 4, 12, 22, 24, 48, 60, 72, 84, 96
GEE-arviot ovat peräisin GEE-mallista, joka sisältää prosentuaalisen muutoksen lähtötasosta TRP:lle riippuvaisena muuttujana, alueen, käynnin, hoidon, todellisen satunnaistuksen kerrostuksen ja käyntikerran hoitokohtaisena kiinteinä tekijöinä sekä TRP:n perusviivan kovariaattina yhdistesymmetrian kanssa. kovarianssirakenne.
Perustaso, viikot 2, 4, 12, 22, 24, 48, 60, 72, 84, 96
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttavat keskimääräiset seerumin fosforipitoisuudet yli LLN:n (2,5 mg/dl [0,81 mmol/L]) annostelujakson lopussa, keskiarvoina koko annossyklien välillä lähtötilanteen ja viikon 24 välillä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24 asti
Lähtötilanne viikolle 24 asti
Muutos lähtötilanteesta seerumin fosforissa kussakin annostelujakson keskipisteessä, annossyklien keskiarvona lähtötilanteen ja viikon 24 välillä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24 asti
Lähtötilanne viikolle 24 asti
Prosenttimuutos lähtötasosta seerumin fosforissa jokaisessa annostelujakson keskipisteessä, keskiarvona koko annossyklien välillä lähtötilanteen ja viikon 24 välillä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24 asti
Lähtötilanne viikolle 24 asti
Muutos lähtötasosta seerumin fosforissa kussakin annostelujakson lopussa, keskiarvona koko annossyklien välillä lähtötilanteen ja viikon 24 välillä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24 asti
Lähtötilanne viikolle 24 asti
Seerumin fosforin prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta jokaisessa annostelujakson lopussa, keskiarvona koko annossyklien välillä lähtötilanteen ja viikon 24 välillä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24 asti
Lähtötilanne viikolle 24 asti
Seerumin fosforin aikasovitettu käyrän alla oleva alue (AUC) lähtötilanteen ja viikon 24 välillä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24 asti
Lähtötilanne viikolle 24 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Kyowa Kirin, Inc.

Yhteistyökumppanit

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 22. lokakuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 22. joulukuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 6. joulukuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 17. heinäkuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 14. elokuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 18. elokuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 12. huhtikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 11. huhtikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. tammikuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • UX023-CL303
  • 2014-005529-11 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset X-kytketty hypofosfatemia

Kliiniset tutkimukset burosumabi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa