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Studio di KRN23 negli adulti con ipofosfatemia legata all'X (XLH)

14 giugno 2024 aggiornato da: Kyowa Kirin, Inc.

Uno studio di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo con estensione in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di KRN23 negli adulti con ipofosfatemia legata all'X (XLH)

L'obiettivo primario di efficacia di questo studio è stabilire l'effetto del trattamento con burosumab rispetto al placebo sull'aumento dei livelli sierici di fosforo negli adulti con XLH.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

134

Fase

  • Fase 3

Accesso esteso

A disposizione al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 138-736
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 110-744
        • Seoul National University Hospital
  • Francia
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94275
        • CHU de Bicêtre, Service d'Endocrinologie et des Maladies de la Reproduction
      • Paris, Francia, 75010
        • Hôpital Lariboisière, Dept. of Rheumatology
      • Paris, Francia, 75014
        • CHU Paris Centre-Hôpital Cochin
  • Giappone
      • Okayama, Giappone, 700-0013
        • Okayama Saiseikai General Hospital
      • Osaka, Giappone, 565-0871
        • Osaka University Hospital
      • Osaka, Giappone, 545-8586
        • Osaka City University Hospital
      • Tokyo, Giappone, 105-8470
        • Toranomon Hospital
      • Tokyo, Giappone, 113-8655
        • The University of Tokyo Hospital
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, 4
        • St. Vincent'S University Hospital
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50139
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi - Neurofarba
  • Regno Unito
      • Edinburgh, Regno Unito, EH4 2XU
        • University of Edinburgh Edinburgh Clinical Trials Unit (ECTU) - Western General Hospital
      • London, Regno Unito, WC1C 3BG
        • Univeristy College of London Hospital
      • Oxford, Regno Unito, OX3 7HE
        • University of Oxford
      • Sheffield, Regno Unito, S5 7AU
        • Northern General Hospital, Metabolic Bone Centre (Sorby Wing)
      • Stanmore, Regno Unito, HA7 4LP
        • Royal National Orthopaedic Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • University of California-San Francisco Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
        • Yale University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University Department of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21224
        • Johns Hopkins University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43203
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Houston Methodist Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschio o femmina, di età compresa tra 18 e 65 anni inclusi

  2. Diagnosi di XLH supportata dalle classiche caratteristiche cliniche della XLH adulta (come bassa statura o gambe arcuate) e almeno UNO dei seguenti allo Screening:

    • Gene documentato regolatore del fosfato con omologie alle endopeptidasi sulla mutazione del cromosoma X (PHEX) nel paziente o in un membro della famiglia direttamente imparentato con ereditarietà legata all'X appropriata
    • Livello sierico intatto di FGF23 (iFGF23) > 30 pg/mL mediante dosaggio Kainos

  3. Risultati biochimici coerenti con XLH alla visita di screening 2 dopo il digiuno notturno (min. 8 ore):

    • Fosforo sierico < 2,5 mg/dL
    • TmP/GFR < 2,5 mg/dL
  4. Presenza di dolore scheletrico attribuito a XLH/osteomalacia, come definito da un punteggio ≥ 4 sulle domande 3 del Brief Pain Inventory (BPI) (peggior dolore) alla visita di screening 1. (Dolore scheletrico che, secondo l'opinione dello sperimentatore, è attribuito esclusivamente per cause diverse da XLH/osteomalacia, ad esempio dolore alla schiena o alle articolazioni in presenza di grave artrosi mediante radiografia in quella posizione anatomica, in assenza di qualsiasi dolore scheletrico probabilmente attribuito a XLH/osteomalacia non dovrebbe essere considerato per l'ammissibilità)
  5. Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) ≥ 60 mL/min (utilizzando l'equazione della Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration [CKD-EPI]) o eGFR di 45 60 mL/min alla visita di screening 2 con conferma che l'insufficienza renale non è dovuta a nefrocalcinosi
  6. Se si assumono farmaci antidolorifici cronici (inclusi antidolorifici narcotici/oppioidi), è necessario seguire un regime stabile per almeno 21 giorni prima della visita di screening 1 ed essere disposti a mantenere i farmaci alla stessa dose stabile e programmare per tutto il periodo del placebo periodo di trattamento controllato dello studio. La dose non deve superare i 60 mg equivalenti di morfina orale/giorno
  7. Fornire il consenso informato scritto o, se minorenne, fornire il consenso scritto e avere un rappresentante legalmente autorizzato disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto, dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima di qualsiasi procedura correlata alla ricerca
  8. Disponibilità a fornire l'accesso a precedenti cartelle cliniche per la raccolta di dati biochimici e radiografici e storia della malattia
  9. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza sulle urine negativo allo Screening ed essere disposte a sottoporsi a ulteriori test di gravidanza durante lo studio. Le donne considerate non potenzialmente fertili includono quelle che sono state in menopausa per almeno due anni prima dello screening, o che hanno subito la legatura delle tube almeno un anno prima dello screening, o che hanno subito un'isterectomia totale o una salpingo-ooforectomia bilaterale
  10. I partecipanti in età fertile o con partner in età fertile che non sono stati sottoposti a salpingo-ooforectomia bilaterale e sono sessualmente attivi devono acconsentire all'uso di un metodo contraccettivo efficace come stabilito dal ricercatore del sito (ad es. contraccettivi ormonali orali, contraccettivi ormonali cerotti, anello vaginale, dispositivo intrauterino, metodi fisici a doppia barriera, isterectomia chirurgica, vasectomia, legatura delle tube o vera astinenza) dal periodo successivo alla firma del consenso informato fino a 12 settimane dopo l'ultima dose dello studio farmaco
  11. Deve, secondo il parere dello sperimentatore, essere disposto e in grado di completare tutti gli aspetti dello studio, aderire al programma delle visite di studio e rispettare le valutazioni
  12. Deve aver completato almeno 4 giorni su 7 dei diari del paziente prima della visita di riferimento.

Criteri di esclusione:

  1. Uso di un metabolita o analogo farmacologico della vitamina D (calcitriolo, doxercalciferolo e paracalcitolo) nei 14 giorni precedenti la visita di screening 2
  2. Uso di fosfato orale entro 14 giorni prima della visita di screening 2
  3. Uso di antiacidi a base di idrossido di alluminio, acetazolamidi e tiazidici entro 7 giorni prima della visita di screening 2
  4. Uso cronico di corticosteroidi sistemici definito come più di 10 giorni nei 2 mesi precedenti
  5. Livello di calcio sierico corretto ≥ 10,8 mg/dL (2,7 mmol/L) alla visita di screening 2
  6. Ormone paratiroideo intatto (iPTH) sierico ≥ 2,5 limite superiore della norma (ULN) alla visita di screening 1
  7. Uso di farmaci per sopprimere l'ormone paratiroideo (PTH) (cinacalcet per esempio) entro 60 giorni prima della visita di screening 1
  8. Uso di bifosfonati orali per 6 mesi o più nei 2 anni precedenti la visita di screening 1
  9. Uso di denosumab nei 6 mesi precedenti la visita di screening 1
  10. Uso di teriparatide nei 2 mesi precedenti la visita di screening 1
  11. Chirurgia ortopedica pianificata o raccomandata entro le prime 24 settimane del periodo di sperimentazione clinica
  12. Storia di frattura traumatica o chirurgia ortopedica nei 6 mesi precedenti la visita di screening 1
  13. Uso di KRN23 o di qualsiasi altro anticorpo monoclonale terapeutico entro 90 giorni prima della visita di screening 1

  14. Uso di qualsiasi prodotto sperimentale o dispositivo medico sperimentale entro 30 giorni prima della visita di screening 1 o requisito di qualsiasi agente sperimentale prima del completamento di tutte le valutazioni dello studio programmate.

    OPPURE, in Giappone, uso di qualsiasi prodotto sperimentale o dispositivo medico sperimentale entro 4 mesi prima dello Screening, o richiesta di qualsiasi agente sperimentale prima del completamento di tutte le valutazioni dello studio programmate.

  15. Gravidanza o allattamento al momento dello screening/basale o pianificazione di una gravidanza (sé o partner) in qualsiasi momento durante lo studio
  16. Incapace o riluttante a trattenere i farmaci proibiti durante lo studio
  17. Presenza o anamnesi di qualsiasi reazione di ipersensibilità, allergica o anafilattica a qualsiasi anticorpo monoclonale o eccipiente KRN23 che, a giudizio dello sperimentatore, pone il soggetto a maggior rischio di effetti avversi.
  18. Storia precedente di test positivo per anticorpi del virus dell'immunodeficienza umana, antigene di superficie dell'epatite B e/o anticorpo dell'epatite C
  19. Anamnesi di infezione ricorrente o predisposizione all'infezione o di immunodeficienza nota
  20. Presenza di neoplasia maligna (eccetto carcinoma basocellulare)
  21. Presenza di una malattia o condizione concomitante che interferirebbe con la partecipazione allo studio o pregiudicherebbe la sicurezza
  22. Presenza o anamnesi di qualsiasi condizione che, a parere dello sperimentatore, pone il soggetto ad alto rischio di scarsa compliance al trattamento o di mancato completamento dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Burosumab 1 mg/kg
Burosumab 1 mg/kg somministrato per via sottocutanea (SC) ogni 4 settimane, per la durata dello studio.
Biologico: burosumab
soluzione per iniezione SC
Altri nomi:
  • KRN23
  • UX023
  • Crisvita
Comparatore placebo: Placebo
Placebo somministrato SC ogni 4 settimane fino alla settimana 24, seguito da burosumab 1 mg/kg, per la durata dello studio.
Biologico: burosumab
soluzione per iniezione SC
Altri nomi:
  • KRN23
  • UX023
  • Crisvita
Altro: Placebo
soluzione salina per iniezione SC

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto livelli medi di fosforo sierico superiori all'LLN (2,5 mg/dL [0,81 mmol/L]) al punto medio dell'intervallo di somministrazione, come media tra i cicli di somministrazione tra il basale e la settimana 24
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 24
Basale fino alla settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale alla settimana 24 nel punteggio della domanda 3 (Q3; peggior dolore nelle ultime 24 ore) del Brief Pain Inventory (BPI)
Lasso di tempo: Basale, 24 settimane

Il BPI valuta la condizione di tutto il dolore nelle 24 ore precedenti. Vengono misurate due dimensioni: la gravità del dolore (peggiore, minimo, medio e attuale) e l'impatto del dolore sul funzionamento (interferenza del dolore con l'attività generale, il camminare, il lavoro, l'umore, il godimento della vita, le relazioni con gli altri e il sonno). La domanda 3 della forma abbreviata BPI (BPI-Q3) chiede ai soggetti di valutare il loro dolore al massimo nelle ultime 24 ore su una scala da 0 (nessun dolore) a 10 (dolore così grave come puoi immaginare).

Dal modello dell'equazione di stima generalizzata (GEE), che include la modifica rispetto alla linea di base per l'endpoint di interesse come variabile dipendente; regione, visita, trattamento, stratificazione della randomizzazione effettiva (non inclusa per l'analisi di BPI Worst Pain) e visita per trattamento come fattori fissi; e Valore di riferimento per l'endpoint di interesse come covariata, con struttura di covarianza di simmetria composta.
Basale, 24 settimane
Variazione dal basale alla settimana 24 nel punteggio di rigidità del Western Ontario and McMaster University Osteoarthritis Index (WOMAC)
Lasso di tempo: Basale, 24 settimane

Il WOMAC è un questionario di 24 voci riportato dai partecipanti con due domini, Rigidità (2 domande) e Funzione fisica (17 domande) nelle precedenti 48 ore. Il WOMAC viene somministrato in un formato di scala Likert a 5 punti utilizzando descrittori di nessuno, lieve, moderato, grave ed estremo corrispondenti a una scala ordinale di 0-4. Punteggi più alti sul WOMAC indicano rigidità e limiti funzionali peggiori. I punteggi sono normalizzati a una metrica 0-100 dove 0 era il miglior stato di salute e 100 il peggiore.

Le stime GEE derivano dal modello GEE che include la variazione rispetto al basale per la rigidità WOMAC come variabile dipendente, la regione, la visita, il trattamento, la stratificazione della randomizzazione effettiva e la visita per trattamento come fattori fissi e la rigidità al basale della WOMAC come covariata, con composto struttura di covarianza di simmetria.
Basale, 24 settimane
Modifica dal basale alla settimana 24 nel punteggio della funzione fisica WOMAC
Lasso di tempo: Basale, 24 settimane

Il WOMAC è un questionario di 24 voci riportato dai partecipanti con due domini, Rigidità (2 domande) e Funzione fisica (17 domande) nelle precedenti 48 ore. Il WOMAC viene somministrato in un formato di scala Likert a 5 punti utilizzando descrittori di nessuno, lieve, moderato, grave ed estremo corrispondenti a una scala ordinale di 0-4. Punteggi più alti sul WOMAC indicano rigidità e limiti funzionali peggiori. I punteggi sono normalizzati a una metrica 0-100 dove 0 era il miglior stato di salute e 100 il peggiore.

Le stime GEE provengono dal modello GEE che include la variazione rispetto al basale per la funzione fisica WOMAC come variabile dipendente, regione, visita, trattamento, stratificazione di randomizzazione effettiva e visita per trattamento come fattori fissi e il basale della funzione fisica WOMAC come covariata, con struttura di covarianza a simmetria composta.
Basale, 24 settimane
Variazione rispetto al basale nel tempo nel punteggio di dolore peggiore BPI
Lasso di tempo: Basale, settimane 12, 24, 36, 48, 72, 96

Variazione dal basale alle visite post-basale nel punteggio BPI-Q3 (peggior dolore) come media dei punteggi del diario giornaliero registrati nell'arco di 1 settimana e del punteggio della visita dello studio. Il BPI valuta la condizione di tutto il dolore nelle 24 ore precedenti. Vengono misurate due dimensioni: la gravità del dolore (peggiore, minimo, medio e attuale) e l'impatto del dolore sul funzionamento (interferenza del dolore con l'attività generale, il camminare, il lavoro, l'umore, il godimento della vita, le relazioni con gli altri e il sonno). La domanda 3 della forma abbreviata BPI (BPI-Q3) chiede ai soggetti di valutare il loro dolore al massimo nelle ultime 24 ore su una scala da 0 (nessun dolore) a 10 (dolore così grave come puoi immaginare).

Le stime GEE provengono dal modello GEE che include la variazione rispetto al basale per BPI Worst Pain come variabile dipendente, regione, visita, trattamento e visita per trattamento come fattori fissi e il basale di BPI Worst Pain come covariata, con covarianza di simmetria composta struttura.
Basale, settimane 12, 24, 36, 48, 72, 96
Variazione rispetto al basale nel tempo nel punteggio di gravità del dolore BPI
Lasso di tempo: Basale, settimane 12, 24, 36, 48, 72, 96

Variazione dal basale alle visite post-basale nel punteggio di gravità del dolore BPI come media dei punteggi del diario giornaliero registrati nell'arco di 1 settimana e del punteggio della visita dello studio. Il BPI valuta la condizione di tutto il dolore nelle 24 ore precedenti. Vengono misurate due dimensioni: la gravità del dolore (peggiore, minimo, medio e attuale) e l'impatto del dolore sul funzionamento (interferenza del dolore con l'attività generale, il camminare, il lavoro, l'umore, il godimento della vita, le relazioni con gli altri e il sonno). La gravità del dolore nelle ultime 24 ore è valutata su una scala da 0 (nessun dolore) a 10 (il dolore più forte che puoi immaginare).

Le stime GEE provengono dal modello GEE che include la variazione rispetto al basale per ciascun endpoint BPI come variabile dipendente, regione, visita, trattamento e visita per trattamento come fattori fissi e il basale di ciascun endpoint BPI come covariata, con simmetria composta struttura di covarianza.
Basale, settimane 12, 24, 36, 48, 72, 96
Variazione rispetto al basale nel tempo nel punteggio di interferenza del dolore BPI
Lasso di tempo: Basale, settimane 12, 24, 36, 48, 72, 96

Variazione dal basale alle visite post-basale nel punteggio di interferenza del dolore BPI come registrato il giorno della visita dello studio. Il BPI valuta la condizione di tutto il dolore nelle 24 ore precedenti. Vengono misurate due dimensioni: la gravità del dolore (peggiore, minimo, medio e attuale) e l'impatto del dolore sul funzionamento (interferenza del dolore con l'attività generale, il camminare, il lavoro, l'umore, il godimento della vita, le relazioni con gli altri e il sonno). L'interferenza del dolore nelle ultime 24 ore è valutata su una scala da 0 (non interferisce) a 10 (interferisce completamente).

Le stime GEE provengono dal modello GEE che include la variazione rispetto al basale per ciascun endpoint BPI come variabile dipendente, regione, visita, trattamento e visita per trattamento come fattori fissi e il basale di ciascun endpoint BPI come covariata, con simmetria composta struttura di covarianza.
Basale, settimane 12, 24, 36, 48, 72, 96
Variazione rispetto al basale nel tempo nel punteggio di rigidità WOMAC
Lasso di tempo: Basale, settimane 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144

Il WOMAC è un questionario di 24 voci riportato dai partecipanti con due domini, Rigidità (2 domande) e Funzione fisica (17 domande) nelle precedenti 48 ore. Il WOMAC viene somministrato in un formato di scala Likert a 5 punti utilizzando descrittori di nessuno, lieve, moderato, grave ed estremo corrispondenti a una scala ordinale di 0-4. Punteggi più alti sul WOMAC indicano rigidità e limiti funzionali peggiori. I punteggi sono normalizzati a una metrica 0-100 dove 0 era il miglior stato di salute e 100 il peggiore.

Le stime GEE provengono dal modello GEE che include la variazione rispetto al basale per la rigidità WOMAC come variabile dipendente, la regione, la visita, il trattamento, la stratificazione della randomizzazione effettiva e la visita per trattamento come fattori fissi e la rigidità al basale della WOMAC come covariata, con composto struttura di covarianza di simmetria.
Basale, settimane 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144
Variazione rispetto al basale nel tempo nel punteggio della funzione fisica WOMAC
Lasso di tempo: Basale, settimane 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144

Il WOMAC è un questionario di 24 voci riportato dai partecipanti con due domini, Rigidità (2 domande) e Funzione fisica (17 domande) nelle precedenti 48 ore. Il WOMAC viene somministrato in un formato di scala Likert a 5 punti utilizzando descrittori di nessuno, lieve, moderato, grave ed estremo corrispondenti a una scala ordinale di 0-4. Punteggi più alti sul WOMAC indicano rigidità e limiti funzionali peggiori. I punteggi sono normalizzati a una metrica 0-100 dove 0 era il miglior stato di salute e 100 il peggiore.

Le stime GEE provengono dal modello GEE che include la variazione rispetto al basale per la rigidità WOMAC come variabile dipendente, la regione, la visita, il trattamento, la stratificazione della randomizzazione effettiva e la visita per trattamento come fattori fissi e la rigidità al basale della WOMAC come covariata, con composto struttura di covarianza di simmetria.
Basale, settimane 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144
Variazione rispetto al basale nel tempo del peggior punteggio di affaticamento BFI
Lasso di tempo: Basale, settimane 12, 24, 36, 48, 72, 96

Variazione dalle visite al basale a quelle post-basale nella domanda 3 dell'inventario della fatica breve (peggiore fatica nelle ultime 24 ore; BFI-Q3) come media dei punteggi del diario giornaliero registrati nell'arco di 1 settimana e del punteggio della visita dello studio. Il BFI è un questionario auto-segnalato composto da 9 item relativi alla fatica valutati su una scala numerica da 0 a 10 con un periodo di richiamo di 24 ore. Vengono misurate due dimensioni: la gravità della fatica e l'interferenza della fatica sulla vita quotidiana (attività, umore, capacità di deambulazione, lavoro, relazioni con gli altri e godimento della vita). Ai partecipanti viene chiesto di valutare il loro peggior affaticamento nelle ultime 24 ore da 0 (nessun affaticamento) a 10 (il massimo che puoi immaginare).

Le stime GEE provengono dal modello GEE che include la variazione rispetto al basale per ciascun endpoint BFI come variabile dipendente, regione, visita, trattamento, stratificazione di randomizzazione effettiva e visita per trattamento come fattori fissi e il basale di ciascun endpoint BFI come covariata, con struttura di covarianza a simmetria composta.
Basale, settimane 12, 24, 36, 48, 72, 96
Variazione rispetto al basale nel tempo nel punteggio di affaticamento globale BFI
Lasso di tempo: Basale, settimane 12, 24, 36, 48, 72, 96

Variazione dal basale alle visite post-basale nel punteggio di affaticamento globale BFI, calcolato calcolando la media di tutti i 9 elementi BFI registrati il ​​giorno della visita di studio. Il BFI è un questionario auto-segnalato composto da 9 item relativi alla fatica che vengono valutati su una scala numerica con un periodo di richiamo di 24 ore. Vengono misurate due dimensioni: la gravità della fatica e l'interferenza della fatica sulla vita quotidiana (attività, umore, capacità di deambulazione, lavoro, relazioni con gli altri e godimento della vita). Il punteggio BFI Global Fatigue è stato calcolato calcolando la media di tutti e 9 gli elementi del BFI. I punteggi globali vanno da 0 a 10, con un punteggio più alto che indica una gravità della fatica e un'interferenza peggiori.

Le stime GEE provengono dal modello GEE che include la variazione rispetto al basale per ciascun endpoint BFI come variabile dipendente, regione, visita, trattamento, stratificazione di randomizzazione effettiva e visita per trattamento come fattori fissi e il basale di ciascun endpoint BFI come covariata, con struttura di covarianza a simmetria composta.
Basale, settimane 12, 24, 36, 48, 72, 96
Variazione rispetto al basale nel tempo del marker biochimico del rimodellamento osseo Procollagene di tipo 1 N-Propeptide (P1NP)
Lasso di tempo: Basale, settimane 12, 24, 36, 48, 72, 96
Basale, settimane 12, 24, 36, 48, 72, 96
Variazione percentuale rispetto al basale nel tempo nel marcatore biochimico del rimodellamento osseo P1NP
Lasso di tempo: Basale, settimane 12, 24, 36, 48, 72, 96
Basale, settimane 12, 24, 36, 48, 72, 96
Variazione rispetto al basale nel tempo del marcatore biochimico del rimodellamento osseo Telopeptide reticolato carbossi-terminale del collagene di tipo I (CTx)
Lasso di tempo: Basale, settimane 12, 24, 36, 48, 72, 96
Le stime GEE provengono dal modello GEE che include la variazione dal basale per CTx come variabile dipendente, regione, visita, trattamento, stratificazione di randomizzazione effettiva e visita per trattamento come fattori fissi e il basale di CTx come covariata, con covarianza di simmetria composta struttura.
Basale, settimane 12, 24, 36, 48, 72, 96
Variazione percentuale rispetto al basale nel tempo nel marker biochimico del rimodellamento osseo CTx
Lasso di tempo: Basale, settimane 12, 24, 36, 48, 72, 96
Le stime GEE provengono dal modello GEE che include la variazione percentuale rispetto al basale per CTx come variabile dipendente, regione, visita, trattamento, stratificazione di randomizzazione effettiva e visita per trattamento come fattori fissi e basale di CTx come covariata, con simmetria composta struttura di covarianza.
Basale, settimane 12, 24, 36, 48, 72, 96
Variazione rispetto al basale nel tempo del marcatore biochimico del rimodellamento osseo Fosfatasi alcalina specifica per l'osso (BALP)
Lasso di tempo: Basale, settimane 12, 24, 36, 48, 72, 96
Le stime GEE provengono dal modello GEE che include la variazione rispetto al basale per BALP come variabile dipendente, regione, visita, trattamento, stratificazione di randomizzazione effettiva e visita per trattamento come fattori fissi e basale di BALP come covariata, con covarianza di simmetria composta struttura.
Basale, settimane 12, 24, 36, 48, 72, 96
Variazione percentuale rispetto al basale nel tempo nel marcatore biochimico del rimodellamento osseo BALP
Lasso di tempo: Basale, settimane 12, 24, 36, 48, 72, 96
Le stime GEE provengono dal modello GEE che include la variazione percentuale rispetto al basale per BALP come variabile dipendente, regione, visita, trattamento, stratificazione di randomizzazione effettiva e visita per trattamento come fattori fissi e basale di Bone ALP come covariata, con composto struttura di covarianza di simmetria.
Basale, settimane 12, 24, 36, 48, 72, 96
Variazione rispetto al basale nel tempo del fosforo sierico
Lasso di tempo: Basale, settimane 1, 2, 4, 6, 10, 12, 14, 18, 20, 21, 22, 24, 26, 28, 34, 36, 46, 48, 60, 70, 72, 84, 94, 96 , 108, 120, 132, 144
Le stime GEE derivano dal modello GEE che include la variazione rispetto al basale del fosforo sierico come variabile dipendente, la regione, la visita, il trattamento, la stratificazione della randomizzazione effettiva e la visita per trattamento come fattori fissi e il basale del fosforo sierico come covariata, con composto struttura di covarianza di simmetria.
Basale, settimane 1, 2, 4, 6, 10, 12, 14, 18, 20, 21, 22, 24, 26, 28, 34, 36, 46, 48, 60, 70, 72, 84, 94, 96 , 108, 120, 132, 144
Variazione percentuale rispetto al basale nel tempo nel fosforo sierico
Lasso di tempo: Basale, settimane 1, 2, 4, 6, 10, 12, 14, 18, 20, 21, 22, 24, 26, 28, 34, 36, 46, 48, 60, 70, 72, 84, 94, 96 , 108, 120, 132, 144
Le stime GEE derivano dal modello GEE che include la variazione percentuale rispetto al basale del fosforo sierico come variabile dipendente, regione, visita, trattamento, stratificazione della randomizzazione effettiva e visita per trattamento come fattori fissi e il basale del fosforo sierico come covariata, con struttura di covarianza a simmetria composta.
Basale, settimane 1, 2, 4, 6, 10, 12, 14, 18, 20, 21, 22, 24, 26, 28, 34, 36, 46, 48, 60, 70, 72, 84, 94, 96 , 108, 120, 132, 144
Variazione rispetto al basale nel tempo nel siero 1,25(OH)2D
Lasso di tempo: Basale, settimane 1, 2, 4, 20, 21, 22, 46, 48, 60, 70, 72, 84, 94, 96, 108, 120, 132, 144
Le stime GEE derivano dal modello GEE che include la variazione rispetto al basale per 1,25(OH)2D come variabile dipendente, regione, visita, trattamento, stratificazione di randomizzazione effettiva e visita per trattamento come fattori fissi e basale di 1, 25 (OH)2 D come covariata, con struttura di covarianza a simmetria composta.
Basale, settimane 1, 2, 4, 20, 21, 22, 46, 48, 60, 70, 72, 84, 94, 96, 108, 120, 132, 144
Variazione percentuale rispetto al basale nel tempo nel siero 1,25(OH)2D
Lasso di tempo: Basale, settimane 1, 2, 4, 20, 21, 22, 46, 48, 60, 70, 72, 84, 94, 96, 108, 120, 132, 144
Le stime GEE provengono dal modello GEE che include la variazione percentuale rispetto al basale per 1,25(OH)2D come variabile dipendente, regione, visita, trattamento, stratificazione di randomizzazione effettiva e visita per trattamento come fattori fissi e basale di 1, 25 (OH)2 D come covariata, con struttura di covarianza a simmetria composta.
Basale, settimane 1, 2, 4, 20, 21, 22, 46, 48, 60, 70, 72, 84, 94, 96, 108, 120, 132, 144
Variazione rispetto al basale nel tempo nel fosforo urinario nelle 24 ore
Lasso di tempo: Basale, settimana 12, 24, 36, 48, 72, 96
Le stime GEE derivano dal modello GEE che include la variazione dal basale per il fosforo urinario nelle 24 ore come variabile dipendente, regione, visita, trattamento, stratificazione della randomizzazione effettiva e visita per trattamento come fattori fissi e il basale del fosforo urinario come covariata , con struttura di covarianza a simmetria composta.
Basale, settimana 12, 24, 36, 48, 72, 96
Variazione percentuale rispetto al basale nel tempo nel fosforo urinario nelle 24 ore
Lasso di tempo: Basale, settimana 12, 24, 36, 48, 72, 96
Le stime GEE derivano dal modello GEE che include la variazione percentuale rispetto al basale per il fosforo urinario nelle 24 ore come variabile dipendente, regione, visita, trattamento, stratificazione della randomizzazione effettiva e visita per trattamento come fattori fissi e il valore basale del fosforo urinario come fattore fisso covariata, con struttura di covarianza a simmetria composta.
Basale, settimana 12, 24, 36, 48, 72, 96
Variazione rispetto al basale nel tempo del rapporto tra il tasso massimo di riassorbimento tubulare renale del fosfato e il tasso di filtrazione glomerulare (TmP/GFR)
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 4, 12, 22, 24, 48, 60, 72, 84, 96
Le stime GEE provengono dal modello GEE che include la variazione rispetto al basale per TmP/GFR come variabile dipendente, regione, visita, trattamento, stratificazione di randomizzazione effettiva e visita per trattamento come fattori fissi e basale di TmP/GFR come covariata, con struttura di covarianza a simmetria composta.
Basale, settimane 2, 4, 12, 22, 24, 48, 60, 72, 84, 96
Variazione percentuale rispetto al basale nel tempo in TmP/GFR
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 4, 12, 22, 24, 48, 60, 72, 84, 96
Le stime GEE provengono dal modello GEE che include la variazione percentuale rispetto al basale per TmP/GFR come variabile dipendente, regione, visita, trattamento, stratificazione di randomizzazione effettiva e visita per trattamento come fattori fissi e basale di TmP/GFR come covariata , con struttura di covarianza a simmetria composta.
Basale, settimane 2, 4, 12, 22, 24, 48, 60, 72, 84, 96
Variazione rispetto al basale nel tempo nel riassorbimento tubulare del fosfato (TRP)
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 4, 12, 22, 24, 48, 60, 72, 84, 96
Le stime GEE provengono dal modello GEE che include la variazione rispetto al basale per TRP come variabile dipendente, regione, visita, trattamento, stratificazione di randomizzazione effettiva e visita per trattamento come fattori fissi e basale di TRP come covariata, con covarianza di simmetria composta struttura.
Basale, settimane 2, 4, 12, 22, 24, 48, 60, 72, 84, 96
Variazione percentuale rispetto al basale nel tempo in TRP
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 4, 12, 22, 24, 48, 60, 72, 84, 96
Le stime GEE provengono dal modello GEE che include la variazione percentuale rispetto al basale per TRP come variabile dipendente, regione, visita, trattamento, stratificazione di randomizzazione effettiva e visita per trattamento come fattori fissi e basale di TRP come covariata, con simmetria composta struttura di covarianza.
Basale, settimane 2, 4, 12, 22, 24, 48, 60, 72, 84, 96
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto livelli medi di fosforo sierico superiori all'LLN (2,5 mg/dL [0,81 mmol/L]) alla fine del ciclo di somministrazione, come media tra i cicli di somministrazione tra il basale e la settimana 24
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 24
Basale fino alla settimana 24
Variazione rispetto al basale del fosforo sierico a ogni punto medio del ciclo di dosaggio, come media tra i cicli di dosaggio tra il basale e la settimana 24
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 24
Basale fino alla settimana 24
Variazione percentuale rispetto al basale del fosforo sierico a ogni punto medio del ciclo di dosaggio, come media tra i cicli di dosaggio tra il basale e la settimana 24
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 24
Basale fino alla settimana 24
Variazione rispetto al basale del fosforo sierico a ciascuna fine del ciclo di somministrazione, come media tra i cicli di somministrazione tra il basale e la settimana 24
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 24
Basale fino alla settimana 24
Variazione percentuale rispetto al basale del fosforo sierico a ciascuna fine del ciclo di somministrazione, come media tra i cicli di somministrazione tra il basale e la settimana 24
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 24
Basale fino alla settimana 24
Area sotto la curva (AUC) aggiustata per il tempo del fosforo sierico tra il basale e la settimana 24
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 24
Basale fino alla settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Kyowa Kirin, Inc.

Collaboratori

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 ottobre 2015

Completamento primario (Effettivo)

22 dicembre 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

6 dicembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 luglio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 agosto 2015

Primo Inserito (Stimato)

18 agosto 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 giugno 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 giugno 2024

Ultimo verificato

1 giugno 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • UX023-CL303
  • 2014-005529-11 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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