Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A KRN23 vizsgálata X-kapcsolt hipofoszfatémiában (XLH) szenvedő felnőtteknél

2023. április 11. frissítette: Kyowa Kirin, Inc.

Véletlenszerű, kettős vak, placebo-kontrollos, 3. fázisú vizsgálat nyílt kiterjesztéssel a KRN23 hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére X-kapcsolt hipofoszfatémiában (XLH) szenvedő felnőtteknél

Ennek a vizsgálatnak az elsődleges hatékonysági célja a burosumab-kezelés placebóval összehasonlítva a szérum foszforszint növelésére gyakorolt ​​hatásának megállapítása XLH-ban szenvedő felnőtteknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

134

Fázis

  • 3. fázis

Kiterjesztett hozzáférés

Elérhető a klinikai vizsgálaton kívül. Lásd a bővített hozzáférési rekordot.

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Edinburgh, Egyesült Királyság, EH4 2XU
        • University of Edinburgh Edinburgh Clinical Trials Unit (ECTU) - Western General Hospital
      • London, Egyesült Királyság, WC1C 3BG
        • Univeristy College of London Hospital
      • Oxford, Egyesült Királyság, OX3 7HE
        • University of Oxford
      • Sheffield, Egyesült Királyság, S5 7AU
        • Northern General Hospital, Metabolic Bone Centre (Sorby Wing)
      • Stanmore, Egyesült Királyság, HA7 4LP
        • Royal National Orthopaedic Hospital
  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
        • University of California-San Francisco Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06510
        • Yale University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Indiana University Department of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21224
        • Johns Hopkins University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43203
        • The Ohio State University Wexner Medical CEnter
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Houston Methodist Hospital
  • Franciaország
      • Le Kremlin-Bicêtre, Franciaország, 94275
        • CHU de Bicêtre, Service d'Endocrinologie et des Maladies de la Reproduction
      • Paris, Franciaország, 75010
        • Hôpital Lariboisière, Dept. of Rheumatology
      • Paris, Franciaország, 75014
        • CHU Paris Centre-Hôpital Cochin
  • Japán
      • Okayama, Japán, 700-0013
        • Okayama Saiseikai General Hospital
      • Osaka, Japán, 565-0871
        • Osaka University Hospital
      • Osaka, Japán, 545-8586
        • Osaka City University Hospital
      • Tokyo, Japán, 105-8470
        • Toranomon Hospital
      • Tokyo, Japán, 113-8655
        • The University of Tokyo Hospital
  • Koreai Köztársaság
      • Seoul, Koreai Köztársaság, 138-736
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Koreai Köztársaság, 110-744
        • Seoul National University Hospital
  • Olaszország
      • Firenze, Olaszország, 50139
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi - Neurofarba
  • Írország
      • Dublin, Írország, 4
        • St. Vincent's University Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Férfi vagy nő, 18-65 éves korig

  2. Az XLH diagnózisa, amelyet a felnőtt XLH klasszikus klinikai jellemzői (például alacsony termet vagy hajlított lábak) támogatnak, és a szűrés során az alábbiak közül legalább EGYIK:

    • Dokumentált foszfátszabályozó gén, amely homológ az X kromoszóma (PHEX) mutációján lévő endopeptidázokkal a páciensben vagy egy közvetlenül rokon családtagban, megfelelő X-hez kötött öröklődéssel
    • A szérum érintetlen FGF23 (iFGF23) szintje > 30 pg/ml Kainos teszttel

  3. Az XLH-val megegyező biokémiai leletek a 2. szűrési látogatáson egy éjszakai éhezést követően (min. 8 óra):

    • Szérum foszfor < 2,5 mg/dl
    • TmP/GFR < 2,5 mg/dl
  4. Az XLH-nak/osteomalaciának tulajdonított csontvázfájdalom jelenléte, a Brief Pain Inventory (BPI) 3. kérdésében (a legrosszabb fájdalom) meghatározott ≥ 4 ponttal az 1. szűrési látogatáson. (A vizsgáló véleménye szerint betudható csontfájdalom kizárólag az XLH-tól/osteomalaciától eltérő okok miatt – például hát- vagy ízületi fájdalom súlyos osteoarthritis jelenlétében röntgenfelvétellel az adott anatómiai helyen –, ha nincs olyan csontrendszeri fájdalom, amely valószínűleg az XLH-nak/osteomalacia-nak tulajdonítható, nem kell figyelembe venni a jogosultságot)
  5. A becsült glomeruláris filtrációs ráta (eGFR) ≥ 60 ml/perc (a krónikus vesebetegség epidemiológiai együttműködési [CKD-EPI] egyenletével) vagy eGFR 45 60 ml/perc a 2. szűrési viziten, annak megerősítésével, hogy a veseelégtelenség nem a nephroccinosis következménye
  6. Ha krónikus fájdalomcsillapítókat (beleértve a kábítószeres fájdalomcsillapítókat/opioidokat is) szed, az 1. szűrési látogatás előtt legalább 21 napig stabil kezelési rendet kell alkalmazni, és késznek kell lennie arra, hogy a gyógyszereket ugyanazon a stabil dózis(ok)on és ütemezésen tartsa a placebo alatt. -kontrollált kezelési időszak a vizsgálat. Az adag nem haladhatja meg a napi 60 mg orális morfium egyenértéket
  7. Adjon írásos beleegyező nyilatkozatot, vagy ha kiskorú, adjon írásbeli beleegyezést, és legyen egy törvényes képviselője, aki hajlandó és képes írásos beleegyező nyilatkozatot adni a vizsgálat természetének ismertetése után, és bármilyen kutatással kapcsolatos eljárás előtt.
  8. Hajlandó hozzáférést biztosítani a korábbi orvosi feljegyzésekhez a biokémiai és radiográfiai adatok, valamint a betegségtörténet gyűjtéséhez
  9. A fogamzóképes korú nőknek negatív vizelet terhességi teszttel kell rendelkezniük a szűrés során, és hajlandónak kell lenniük további terhességi tesztekre a vizsgálat során. A nem fogamzóképes nők közé tartoznak azok a nők, akik a szűrést megelőzően legalább két éve menopauzában éltek, vagy a szűrés előtt legalább egy évvel petevezeték-lekötésen esett át, vagy teljes méheltávolításon vagy kétoldali salpingo-oophorectomián esett át.
  10. Azoknak a fogamzóképes résztvevőknek, illetve olyan, fogamzóképes partnereiknek, akiknél nem estek át kétoldali salpingo-oophorectomián, és szexuálisan aktívak, bele kell járulniuk a helyszíni kutató által meghatározott hatékony fogamzásgátlási módszer használatába (pl. orális hormonális fogamzásgátlók, tapasz hormonális fogamzásgátlók, hüvelygyűrű, méhen belüli eszköz, fizikai kettős korlátos módszerek, műtéti méheltávolítás, vazektómia, petevezeték lekötés vagy valódi absztinencia) a beleegyezés aláírását követő időszaktól az utolsó vizsgálati adagot követő 12 hétig drog
  11. A vizsgáló véleménye szerint hajlandónak és képesnek kell lennie a vizsgálat minden aspektusának elvégzésére, be kell tartania a tanulmányi látogatás ütemtervét, és be kell tartania az értékeléseket
  12. A 7 napból legalább 4 betegnaplót kell kitöltenie az alaplátogatás előtt.

Kizárási kritériumok:

  1. Farmakológiai D-vitamin metabolit vagy analóg (kalcitriol, doxerkalciferol és parikalcitol) alkalmazása a 2. szűrési látogatást megelőző 14 napon belül
  2. Orális foszfát használata a 2. szűrési látogatást megelőző 14 napon belül
  3. Alumínium-hidroxid savkötők, acetazolamidok és tiazidok használata a 2. szűrési látogatást megelőző 7 napon belül
  4. A szisztémás kortikoszteroidok krónikus alkalmazása az előző 2 hónapban több mint 10 napon keresztül
  5. Korrigált szérum kalciumszint ≥ 10,8 mg/dL (2,7 mmol/L) a 2. szűrési látogatáson
  6. A szérum intakt parathormon (iPTH) ≥ 2,5 a normál felső határ (ULN) az 1. szűrési látogatáson
  7. A mellékpajzsmirigyhormon (PTH) elnyomására alkalmazott gyógyszer (például cinakalcet) az 1. szűrési látogatást megelőző 60 napon belül
  8. Orális biszfoszfonátok 6 hónapig vagy hosszabb ideig történő alkalmazása az 1. szűrési látogatást megelőző 2 évben
  9. A denosumab alkalmazása az 1. szűrési látogatást megelőző 6 hónapban
  10. Teriparatid alkalmazása az 1. szűrési látogatást megelőző 2 hónapban
  11. Tervezett vagy javasolt ortopédiai műtét a klinikai vizsgálati időszak első 24 hetében
  12. Traumatikus törés vagy ortopédiai műtét a kórelőzményben a szűrési látogatást megelőző 6 hónapon belül 1
  13. KRN23 vagy bármely más terápiás monoklonális antitest használata az 1. szűrési látogatást megelőző 90 napon belül

  14. Bármely vizsgálati termék vagy vizsgálati orvostechnikai eszköz használata az 1. szűrési látogatást megelőző 30 napon belül, vagy bármely vizsgálati szerre vonatkozó követelmény az összes tervezett vizsgálati értékelés befejezése előtt.

    VAGY Japánban bármely vizsgálati termék vagy vizsgálati orvostechnikai eszköz használata a szűrést megelőző 4 hónapon belül, vagy bármely vizsgálati szer szükségessége az összes tervezett vizsgálati értékelés befejezése előtt.

  15. Terhes vagy szoptat a szűrés/kiinduláskor, vagy terhességet tervez (önmaga vagy partnere) a vizsgálat során bármikor
  16. Képtelen vagy nem hajlandó visszatartani a tiltott gyógyszereket a vizsgálat során
  17. Bármilyen monoklonális antitesttel vagy KRN23 segédanyaggal szembeni túlérzékenység, allergiás vagy anafilaxiás reakció jelenléte vagy kórtörténete, amelyek a vizsgáló megítélése szerint fokozott kockázatnak teszik ki az alanyt a káros hatások tekintetében.
  18. A korábbi pozitív teszt humán immunhiány vírus ellenanyagra, hepatitis B felületi antigénre és/vagy hepatitis C antitestre
  19. Az anamnézisben szereplő visszatérő fertőzés vagy fertőzésre való hajlam, vagy ismert immunhiány
  20. Rosszindulatú daganat jelenléte (kivéve bazális sejtes karcinóma)
  21. Egyidejű betegség vagy állapot jelenléte, amely zavarná a vizsgálatban való részvételt vagy befolyásolná a biztonságot
  22. Bármely olyan állapot jelenléte vagy kórtörténete, amely a vizsgáló véleménye szerint nagy kockázatnak teszi ki a vizsgálati alanyt a rossz kezelési megfelelés vagy a vizsgálat be nem fejezésének kockázatát.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Burosumab 1 mg/kg
Burosumab 1 mg/kg szubkután (SC) beadva 4 hetente, a vizsgálat időtartama alatt.
Biológiai: burosumab
oldat SC injekcióhoz
Más nevek:
  • KRN23
  • UX023
  • Crysvita
Placebo Comparator: Placebo
A vizsgálat időtartama alatt 4 hetente szubkután placebót adtak be a 24. hétig, majd 1 mg/kg burosumabot.
Biológiai: burosumab
oldat SC injekcióhoz
Más nevek:
  • KRN23
  • UX023
  • Crysvita
Egyéb: Placebo
sóoldat SC injekcióhoz

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Azon résztvevők százalékos aránya, akik átlagos szérumfoszforszintet értek el az LLN felett (2,5 mg/dl [0,81 mmol/L]) az adagolási intervallum közepén, a kiindulási és a 24. hét közötti dózisciklusok átlagában
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
Alaphelyzet a 24. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalról a 24. hétre a rövid fájdalomleltárban (BPI) 3. kérdés (3. negyedév; legrosszabb fájdalom az elmúlt 24 órában) pontszám
Időkeret: Alapállapot, 24 hét

A BPI értékeli az összes fájdalom állapotát az elmúlt 24 órában. Két dimenziót mérnek: a fájdalom súlyosságát (legrosszabb, legkevésbé, átlagos és jelenleg) és a fájdalom működésre gyakorolt ​​hatását (a fájdalom zavarása az általános tevékenységben, a járásban, a munkában, a hangulatban, az élet élvezetében, a másokkal való kapcsolatokban és az alvásban). A rövid formájú BPI (BPI-Q3) 3. kérdése arra kéri az alanyokat, hogy az elmúlt 24 órában tapasztalt legrosszabb fájdalmukat értékeljék egy 0-tól (nincs fájdalom) 10-ig terjedő skálán (olyan erős fájdalom, ahogyan el tudja képzelni).

Az általánosított becslési egyenlet (GEE) modellből, amely függő változóként tartalmazza az érdeklődésre számot tartó végpont alapvonaltól való változását; régió, látogatás, kezelés, tényleges randomizációs rétegződés (nem szerepel a BPI legrosszabb fájdalom elemzésénél), és a kezelés szerinti látogatás, mint rögzített tényezők; és a vizsgált végpont alapértéke kovariánsként, összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Alapállapot, 24 hét
Változás az alapértékről a 24. hétre a Western Ontario és a McMaster Egyetem Osteoarthritis Index (WOMAC) merevségi pontszámában
Időkeret: Alapállapot, 24 hét

A WOMAC egy 24 elemből álló, résztvevők által bejelentett kérdőív, amely két területtel rendelkezik, a merevség (2 kérdés) és a fizikai funkció (17 kérdés) az elmúlt 48 órában. A WOMAC-ot 5 pontos Likert-skála formátumban adják be, az egyik, enyhe, közepes, súlyos és szélsőséges leírók használatával, amelyek 0-4-ig terjedő sorrendi skálának felelnek meg. A WOMAC magasabb pontszámai rosszabb merevséget és funkcionális korlátokat jeleznek. A pontszámokat 0 és 100 közötti értékre normalizálják, ahol a 0 a legjobb egészségi állapot, a 100 pedig a legrosszabb.

A GEE becslések a GEE modellből származnak, amely magában foglalja a WOMAC merevség kiindulási értékéhez viszonyított változását mint függő változót, régiót, látogatást, kezelést, tényleges randomizációs rétegződést és látogatásonkénti kezelést mint fix faktort, valamint a WOMAC merevség kiindulási értékét kovariánsként, vegyülettel. szimmetria kovariancia szerkezet.
Alapállapot, 24 hét
Változás az alapértékről a 24. hétre a WOMAC fizikai funkció pontszámában
Időkeret: Alapállapot, 24 hét

A WOMAC egy 24 elemből álló, résztvevők által bejelentett kérdőív, amely két területtel rendelkezik, a merevség (2 kérdés) és a fizikai funkció (17 kérdés) az elmúlt 48 órában. A WOMAC-ot 5 pontos Likert-skála formátumban adják be, az egyik, enyhe, közepes, súlyos és szélsőséges leírók használatával, amelyek 0-4-ig terjedő sorrendi skálának felelnek meg. A WOMAC magasabb pontszámai rosszabb merevséget és funkcionális korlátokat jeleznek. A pontszámokat 0 és 100 közötti értékre normalizálják, ahol a 0 a legjobb egészségi állapot, a 100 pedig a legrosszabb.

A GEE becslések a GEE modellből származnak, amely tartalmazza a WOMAC Physical Function alapvonalhoz képesti változását függő változóként, régiót, látogatást, kezelést, a tényleges randomizációs rétegződést és a kezelésenkénti látogatást, mint fix tényezőket, valamint a WOMAC Physical Function alapvonalát, mint kovariánst, összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Alapállapot, 24 hét
Változás az alapvonalhoz képest az idő múlásával a BPI legrosszabb fájdalompontszámában
Időkeret: Alapállapot, 12., 24., 36., 48., 72., 96. hét

A BPI-Q3 (legrosszabb fájdalom) pontszám változása a kiindulási értékről a kiindulási vizit utánira, az 1 hét alatt feljegyzett napi naplópontszámok és a vizsgálati látogatás pontszámának átlagaként. A BPI értékeli az összes fájdalom állapotát az elmúlt 24 órában. Két dimenziót mérnek: a fájdalom súlyosságát (legrosszabb, legkevésbé, átlagos és jelenleg) és a fájdalom működésre gyakorolt ​​hatását (a fájdalom zavarása az általános tevékenységben, a járásban, a munkában, a hangulatban, az élet élvezetében, a másokkal való kapcsolatokban és az alvásban). A rövid formájú BPI (BPI-Q3) 3. kérdése arra kéri az alanyokat, hogy az elmúlt 24 órában tapasztalt legrosszabb fájdalmukat értékeljék egy 0-tól (nincs fájdalom) 10-ig terjedő skálán (olyan erős fájdalom, ahogyan el tudja képzelni).

A GEE becslések a GEE modellből származnak, amely tartalmazza a BPI legrosszabb fájdalom kiindulási értékéhez viszonyított változását, mint függő változót, a régiót, a látogatást, a kezelést és a kezelésenkénti látogatást fix faktorként, valamint a BPI legrosszabb fájdalom kiindulási értékét, mint kovariánst, összetett szimmetria kovarianciával. szerkezet.
Alapállapot, 12., 24., 36., 48., 72., 96. hét
Változás az alapvonalhoz képest idővel a BPI fájdalom súlyossági pontszámában
Időkeret: Alapállapot, 12., 24., 36., 48., 72., 96. hét

Változás az alapvonalról a kiindulási vizit utánira a BPI fájdalom súlyossági pontszámában, amelyet az 1 hét alatt feljegyzett napi naplópontszámok és a vizsgálati látogatás pontszáma alapján átlagolnak. A BPI értékeli az összes fájdalom állapotát az elmúlt 24 órában. Két dimenziót mérnek: a fájdalom súlyosságát (legrosszabb, legkevésbé, átlagos és jelenleg) és a fájdalom működésre gyakorolt ​​hatását (a fájdalom zavarása az általános tevékenységben, a járásban, a munkában, a hangulatban, az élet élvezetében, a másokkal való kapcsolatokban és az alvásban). A fájdalom súlyosságát az elmúlt 24 órában egy 0-tól (nincs fájdalom) 10-ig (olyan erős fájdalom, amennyire csak el tudja képzelni) skálán értékelik.

A GEE-becslések a GEE-modellből származnak, amely tartalmazza az egyes BPI-végpontok kiindulási változását függő változóként, régiót, látogatást, kezelést és kezelésenkénti látogatást fix faktorként, valamint az egyes BPI-végpontok alapvonalát kovariánsként, összetett szimmetriával. kovariancia szerkezet.
Alapállapot, 12., 24., 36., 48., 72., 96. hét
Változás az alapvonalhoz képest az idő múlásával a BPI fájdalom interferencia pontszámában
Időkeret: Alapállapot, 12., 24., 36., 48., 72., 96. hét

Változás az alapvonalról a kiindulási vizit utánira a BPI fájdalom-interferencia pontszámban, amint azt a vizsgálati látogatás napján rögzítették. A BPI értékeli az összes fájdalom állapotát az elmúlt 24 órában. Két dimenziót mérnek: a fájdalom súlyosságát (legrosszabb, legkevésbé, átlagos és jelenleg) és a fájdalom működésre gyakorolt ​​hatását (a fájdalom zavarása az általános tevékenységben, a járásban, a munkában, a hangulatban, az élet élvezetében, a másokkal való kapcsolatokban és az alvásban). A fájdalom interferenciáját az elmúlt 24 órában a 0-tól (nem zavarja) 10-ig (teljesen zavaró) terjedő skálán értékelik.

A GEE-becslések a GEE-modellből származnak, amely tartalmazza az egyes BPI-végpontok kiindulási változását függő változóként, régiót, látogatást, kezelést és kezelésenkénti látogatást fix faktorként, valamint az egyes BPI-végpontok alapvonalát kovariánsként, összetett szimmetriával. kovariancia szerkezet.
Alapállapot, 12., 24., 36., 48., 72., 96. hét
Változás az alapvonalhoz képest idővel a WOMAC merevségi pontszámában
Időkeret: Alapállapot, 12., 24., 36., 48., 72., 96., 120., 144. hét

A WOMAC egy 24 elemből álló, résztvevők által bejelentett kérdőív, amely két területtel rendelkezik, a merevség (2 kérdés) és a fizikai funkció (17 kérdés) az elmúlt 48 órában. A WOMAC-ot 5 pontos Likert-skála formátumban adják be, az egyik, enyhe, közepes, súlyos és szélsőséges leírók használatával, amelyek 0-4-ig terjedő sorrendi skálának felelnek meg. A WOMAC magasabb pontszámai rosszabb merevséget és funkcionális korlátokat jeleznek. A pontszámokat 0 és 100 közötti értékre normalizálják, ahol a 0 a legjobb egészségi állapot, a 100 pedig a legrosszabb.

A GEE becslések a GEE modellből származnak, amely magában foglalja a WOMAC merevség kiindulási értékéhez viszonyított változását mint függő változót, régiót, látogatást, kezelést, tényleges randomizációs rétegződést és kezelésenkénti látogatást mint fix faktort, valamint a WOMAC merevség kiindulási értékét mint kovariánst, vegyülettel. szimmetria kovariancia szerkezet.
Alapállapot, 12., 24., 36., 48., 72., 96., 120., 144. hét
Változás az alapvonalhoz képest idővel a WOMAC fizikai funkció pontszámában
Időkeret: Alapállapot, 12., 24., 36., 48., 72., 96., 120., 144. hét

A WOMAC egy 24 elemből álló, résztvevők által bejelentett kérdőív, amely két területtel rendelkezik, a merevség (2 kérdés) és a fizikai funkció (17 kérdés) az elmúlt 48 órában. A WOMAC-ot 5 pontos Likert-skála formátumban adják be, az egyik, enyhe, közepes, súlyos és szélsőséges leírók használatával, amelyek 0-4-ig terjedő sorrendi skálának felelnek meg. A WOMAC magasabb pontszámai rosszabb merevséget és funkcionális korlátokat jeleznek. A pontszámokat 0 és 100 közötti értékre normalizálják, ahol a 0 a legjobb egészségi állapot, a 100 pedig a legrosszabb.

A GEE becslések a GEE modellből származnak, amely magában foglalja a WOMAC merevség kiindulási értékéhez viszonyított változását mint függő változót, régiót, látogatást, kezelést, tényleges randomizációs rétegződést és kezelésenkénti látogatást mint fix faktort, valamint a WOMAC merevség kiindulási értékét mint kovariánst, vegyülettel. szimmetria kovariancia szerkezet.
Alapállapot, 12., 24., 36., 48., 72., 96., 120., 144. hét
Változás az alapvonalhoz képest az idő múlásával a BFI legrosszabb fáradtsági pontszámában
Időkeret: Alapállapot, 12., 24., 36., 48., 72., 96. hét

Változás az alapvonalról a kiindulási állapot utáni vizitekre a rövid fáradtságleltár 3. kérdésében (legrosszabb fáradtság az elmúlt 24 órában; BFI-3. negyedév) az 1 hét alatt rögzített napi naplópontszámok és a vizsgálati látogatás pontszámának átlagaként. A BFI egy önbevallásos kérdőív, amely 9, a fáradtsággal kapcsolatos elemből áll, 0-tól 10-ig terjedő numerikus skálán, 24 órás visszahívási idővel. Két dimenziót mérnek: a fáradtság súlyosságát és a fáradtság interferenciáját a mindennapi életben (tevékenység, hangulat, járási képesség, munka, másokkal való kapcsolatok és az élet élvezete). A résztvevőket arra kérik, hogy értékeljék az elmúlt 24 órában tapasztalt legrosszabb fáradtságukat 0-tól (nincs fáradtságig) 10-ig (olyan rossz, amit el tud képzelni).

A GEE-becslések a GEE-modellből származnak, amely tartalmazza az egyes BFI-végpontok kiindulási változását függő változóként, régiót, látogatást, kezelést, tényleges randomizációs rétegződést és kezelésenkénti látogatást fix faktorként, valamint az egyes BFI-végpontok alapvonalát kovariánsként, összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Alapállapot, 12., 24., 36., 48., 72., 96. hét
Változás az alapvonalhoz képest idővel a BFI globális fáradtsági pontszámában
Időkeret: Alapállapot, 12., 24., 36., 48., 72., 96. hét

Változás az alapvonalról a kiindulási vizit utánira a BFI globális fáradtsági pontszámában, amelyet a vizsgálati látogatás napján rögzített, mind a 9 BFI-elem átlagával számítanak ki. A BFI egy önbevallásos kérdőív, amely 9, a fáradtsággal kapcsolatos elemből áll, amelyeket egy numerikus skálán értékelnek, 24 órás visszahívási periódussal. Két dimenziót mérnek: a fáradtság súlyosságát és a fáradtság interferenciáját a mindennapi életben (tevékenység, hangulat, járási képesség, munka, másokkal való kapcsolatok és az élet élvezete). A BFI Global Fatigue pontszámot a BFI mind a 9 elemének átlagolásával számítottuk ki. A globális pontszámok 0-tól 10-ig terjednek, a magasabb pontszám a fáradtság rosszabb súlyosságát és interferenciáját jelzi.

A GEE-becslések a GEE-modellből származnak, amely tartalmazza az egyes BFI-végpontok kiindulási változását függő változóként, régiót, látogatást, kezelést, tényleges randomizációs rétegződést és kezelésenkénti látogatást fix faktorként, valamint az egyes BFI-végpontok alapvonalát kovariánsként, összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Alapállapot, 12., 24., 36., 48., 72., 96. hét
Változás az alapvonalhoz képest az 1-es típusú prokollagén N-propeptid (P1NP) biokémiai markerében az idő múlásával
Időkeret: Alapállapot, 12., 24., 36., 48., 72., 96. hét
Alapállapot, 12., 24., 36., 48., 72., 96. hét
Százalékos változás az alapvonalhoz képest az idő múlásával a P1NP csontremodelling biokémiai markerében
Időkeret: Alapállapot, 12., 24., 36., 48., 72., 96. hét
Alapállapot, 12., 24., 36., 48., 72., 96. hét
Változás az alapvonalhoz képest az idő múlásával az I. típusú kollagén karboxi-terminális keresztkötésű telopeptidjének biokémiai markerében (CTx)
Időkeret: Alapállapot, 12., 24., 36., 48., 72., 96. hét
A GEE becslések a GEE modellből származnak, amely tartalmazza a CTx mint függő változó, a régió, a látogatás, a kezelés, a tényleges randomizációs rétegződés és a kezelésenkénti látogatások közötti változást, valamint a CTx alapvonalát, mint kovariánst, összetett szimmetria kovarianciával. szerkezet.
Alapállapot, 12., 24., 36., 48., 72., 96. hét
Százalékos változás az alapvonalhoz képest az idő múlásával a csontremodelling CTx biokémiai markerében
Időkeret: Alapállapot, 12., 24., 36., 48., 72., 96. hét
A GEE becslések a GEE modellből származnak, amely tartalmazza a CTx kiindulási értékhez viszonyított százalékos változását, mint függő változót, régiót, látogatást, kezelést, tényleges randomizációs rétegződést és kezelésenkénti látogatást fix faktorként, valamint a CTx alapvonalát kovariánsként, összetett szimmetriával. kovariancia szerkezet.
Alapállapot, 12., 24., 36., 48., 72., 96. hét
Változás az alapvonalhoz képest idővel a csontremodelling csontspecifikus alkalikus foszfatáz (BALP) biokémiai markerében
Időkeret: Alapállapot, 12., 24., 36., 48., 72., 96. hét
A GEE becslések a GEE modellből származnak, amely a BALP mint függő változó, régió, látogatás, kezelés, a tényleges randomizációs rétegződés és a kezelésenkénti látogatás, valamint a BALP alapvonala, mint kovariáns változását tartalmazza a BALP kiindulási értékéhez képest függő változóként, összetett szimmetria kovarianciával. szerkezet.
Alapállapot, 12., 24., 36., 48., 72., 96. hét
Százalékos változás az alapvonalhoz képest az idő múlásával a csontremodelling BALP biokémiai markerében
Időkeret: Alapállapot, 12., 24., 36., 48., 72., 96. hét
A GEE becslések a GEE modellből származnak, amely tartalmazza a BALP kiindulási értékhez viszonyított százalékos változását, mint függő változót, régiót, látogatást, kezelést, tényleges randomizációs rétegződést és kezelésenkénti látogatást fix faktorként, valamint a csont ALP alapvonalát kovariánsként, vegyülettel. szimmetria kovariancia szerkezet.
Alapállapot, 12., 24., 36., 48., 72., 96. hét
Változás az alapvonalhoz képest idővel a szérum foszfortartalmában
Időkeret: Kiindulási hét, 1, 2, 4, 6, 10, 12, 14, 18, 20, 21, 22, 24, 26, 28, 34, 36, 46, 48, 60, 70, 72, 84, 94, 96 , 108, 120, 132, 144
A GEE-becslések a GEE-modellből származnak, amely magában foglalja a szérumfoszfor mint függő változó, régió, látogatás, kezelés, a tényleges randomizációs rétegződés és a kezelésenkénti látogatás, mint fix faktor, valamint a szérum foszfor kiindulási értékének változását mint függő változót, valamint a szérumfoszfor kiindulási értékét, mint kovariánst, vegyülettel. szimmetria kovariancia szerkezet.
Kiindulási hét, 1, 2, 4, 6, 10, 12, 14, 18, 20, 21, 22, 24, 26, 28, 34, 36, 46, 48, 60, 70, 72, 84, 94, 96 , 108, 120, 132, 144
Százalékos változás az alapértékhez képest az idő múlásával a szérum foszfortartalmában
Időkeret: Kiindulási hét, 1, 2, 4, 6, 10, 12, 14, 18, 20, 21, 22, 24, 26, 28, 34, 36, 46, 48, 60, 70, 72, 84, 94, 96 , 108, 120, 132, 144
A GEE-becslések a GEE-modellből származnak, amely magában foglalja a szérumfoszfor mint függő változó, a régió, a látogatás, a kezelés, a tényleges randomizációs rétegződés és a kezelésenkénti látogatások arányának százalékos változását mint függő változót, valamint a szérumfoszfor kiindulási értékét, mint kovariánst. összetett szimmetria kovariancia szerkezet.
Kiindulási hét, 1, 2, 4, 6, 10, 12, 14, 18, 20, 21, 22, 24, 26, 28, 34, 36, 46, 48, 60, 70, 72, 84, 94, 96 , 108, 120, 132, 144
Változás az alapvonalhoz képest idővel a szérumban 1,25(OH)2D
Időkeret: Alapállapot, 1., 2., 4., 20., 21., 22., 46., 48., 60., 70., 72., 84., 94., 96., 108., 120., 132., 144.
A GEE becslések a GEE modellből származnak, amely függő változóként tartalmazza az 1,25(OH)2D alapvonalhoz képesti változását, a régiót, a látogatást, a kezelést, a tényleges randomizációs rétegződést és a kezelésenkénti látogatást mint fix faktort, valamint az 1, 25 alapvonalat. (OH)2 D kovariánsként, vegyületszimmetria kovariancia szerkezettel.
Alapállapot, 1., 2., 4., 20., 21., 22., 46., 48., 60., 70., 72., 84., 94., 96., 108., 120., 132., 144.
Százalékos változás az alapvonalhoz képest az idő múlásával a szérumban 1,25(OH)2D
Időkeret: Alapállapot, 1., 2., 4., 20., 21., 22., 46., 48., 60., 70., 72., 84., 94., 96., 108., 120., 132., 144.
A GEE becslések a GEE modellből származnak, amely az 1,25(OH)2D alapvonalhoz viszonyított százalékos változását tartalmazza függő változóként, régiót, látogatást, kezelést, tényleges randomizációs rétegződést és kezelésenkénti látogatást, mint rögzített faktort, valamint 1-es alapvonalat, 25 (OH)2 D kovariánsként, vegyületszimmetria kovariancia szerkezettel.
Alapállapot, 1., 2., 4., 20., 21., 22., 46., 48., 60., 70., 72., 84., 94., 96., 108., 120., 132., 144.
Változás az alapvonalhoz képest az idő múlásával a 24 órás vizeletfoszforban
Időkeret: Alapállapot, 12., 24., 36., 48., 72., 96. hét
A GEE becslések a GEE modellből származnak, amely függő változóként tartalmazza a 24 órás vizeletfoszfor kiindulási értékéhez viszonyított változást, a régiót, a látogatást, a kezelést, a tényleges randomizációs rétegződést és a kezelésenkénti látogatást mint fix faktort, valamint a vizelet foszfor kiindulási értékét, mint kovariánst. , összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Alapállapot, 12., 24., 36., 48., 72., 96. hét
Százalékos változás az alapértékhez képest az idő múlásával a 24 órás vizeletfoszforban
Időkeret: Alapállapot, 12., 24., 36., 48., 72., 96. hét
A GEE becslések a GEE modellből származnak, amely függő változóként tartalmazza a 24 órás vizeletfoszfor kiindulási értékéhez viszonyított százalékos változását, a régiót, a látogatást, a kezelést, a tényleges randomizációs rétegződést és a kezelésenkénti látogatást mint fix faktort, valamint a vizelet foszfor kiindulási értékét. kovariáns, összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Alapállapot, 12., 24., 36., 48., 72., 96. hét
Változás az alapvonalról idővel a vesetubuláris maximális reabszorpciós sebesség és a glomeruláris szűrési sebesség (TmP/GFR) arányában
Időkeret: Alapállapot, 2., 4., 12., 22., 24., 48., 60., 72., 84., 96. HÉT
A GEE becslések a GEE modellből származnak, amely tartalmazza a TmP/GFR kiindulási értékhez viszonyított változását, mint függő változót, régiót, látogatást, kezelést, a tényleges randomizációs rétegződést és a kezelésenkénti látogatást fix faktorként, valamint a TmP/GFR kiindulási értékét, mint kovariánst, összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Alapállapot, 2., 4., 12., 22., 24., 48., 60., 72., 84., 96. HÉT
Százalékos változás az alapvonalhoz képest az idő múlásával TmP/GFR-ben
Időkeret: Alapállapot, 2., 4., 12., 22., 24., 48., 60., 72., 84., 96. HÉT
A GEE becslések a GEE modellből származnak, amely tartalmazza a TmP/GFR kiindulási értékhez viszonyított százalékos változását függő változóként, régiót, látogatást, kezelést, a tényleges randomizációs rétegződést és a kezelésenkénti látogatást mint fix faktort, valamint a TmP/GFR alapvonalát, mint kovariánst. , összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Alapállapot, 2., 4., 12., 22., 24., 48., 60., 72., 84., 96. HÉT
Változás az alapvonalhoz képest idővel a foszfát tubuláris reabszorpciójában (TRP)
Időkeret: Alapállapot, 2., 4., 12., 22., 24., 48., 60., 72., 84., 96. HÉT
A GEE becslések a GEE modellből származnak, amely tartalmazza a TRP mint függő változó kiindulási változását, a régiót, a látogatást, a kezelést, a tényleges randomizációs rétegződést és a kezelésenkénti látogatást fix faktorként, valamint a TRP alapvonalát, mint kovariánst, összetett szimmetria kovarianciával. szerkezet.
Alapállapot, 2., 4., 12., 22., 24., 48., 60., 72., 84., 96. HÉT
Százalékos változás az alapvonalhoz képest az idő múlásával a TRP-ben
Időkeret: Alapállapot, 2., 4., 12., 22., 24., 48., 60., 72., 84., 96. HÉT
A GEE becslések a GEE modellből származnak, amely tartalmazza a TRP kiindulási értékhez viszonyított százalékos változását mint függő változót, régiót, látogatást, kezelést, tényleges randomizációs rétegződést és kezelésenkénti látogatást fix faktorként, valamint a TRP alapvonalát kovariánsként, vegyületszimmetriával. kovariancia szerkezet.
Alapállapot, 2., 4., 12., 22., 24., 48., 60., 72., 84., 96. HÉT
Azon résztvevők százalékos aránya, akik átlagos szérumfoszforszintet értek el az LLN felett (2,5 mg/dl [0,81 mmol/L]) az adagolási ciklus végén, a kiindulási és a 24. hét közötti dózisciklusok átlagában
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
Alaphelyzet a 24. hétig
A szérum foszfortartalmának változása a kiindulási értékhez képest az adagolási ciklus minden középső pontjában, mint az adagolási ciklusok átlaga az alapvonal és a 24. hét között
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
Alaphelyzet a 24. hétig
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a szérum foszfortartalmában az adagolási ciklus minden középpontjában, az adagolási ciklusok átlagában az alapvonal és a 24. hét között
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
Alaphelyzet a 24. hétig
A szérum foszfortartalmának változása a kiindulási értékhez képest az adagolási ciklus minden végén, mint az adagolási ciklusok átlaga az alapvonal és a 24. hét között
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
Alaphelyzet a 24. hétig
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a szérum foszfortartalmában az adagolási ciklus mindkét végén, az adagolási ciklusok átlagaként az alapvonal és a 24. hét között
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
Alaphelyzet a 24. hétig
A szérum foszfor görbe alatti területe (AUC) az alapvonal és a 24. hét között
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
Alaphelyzet a 24. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Kyowa Kirin, Inc.

Együttműködők

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. október 22.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2016. december 22.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. december 6.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. július 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. augusztus 14.

Első közzététel (Becslés)

2015. augusztus 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. április 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. április 11.

Utolsó ellenőrzés

2021. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • UX023-CL303
  • 2014-005529-11 (EudraCT szám)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a X-hez kötött hipofoszfatémia

Klinikai vizsgálatok a burosumab

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Rwanda

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel