골수 섬유증에서 파크리티닙의 제2상 비통제, 공개 라벨, 효능, 안전성, 약동학 및 약력학 연구
2021년 5월 3일 업데이트: Baxalta now part of Shire
원발성 골수섬유화증, 진성적혈구증가증 후 골수섬유화증 또는 본태성 혈소판증가증 후 골수섬유화증이 있는 아시아 피험자를 대상으로 한 파크리티닙의 II상, 전향적, 비통제, 공개, 효능, 안전성, 약동학 및 약력학 연구
원발성 골수 섬유증(PMF), 진성적혈구증가증후 골수섬유화증(PPV-MF) 또는 본태혈소판증가증후증을 포함하는 골수섬유증(MF)이 있는 아시아인 피험자에서 파크리티닙의 효능, 안전성, 약동학(PK) 및 약력학(PD)을 평가하기 위해 MF(PET-MF).
연구 개요
연구 유형
중재적
단계
- 2 단계
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- DIPSS(Dynamic International Prognostic Scoring System) 기준에 따른 중급-1, 중급-2 또는 고위험 PMF, PPV-MF 또는 PET-MF
- 신체 검사에서 쇄골 중앙선의 LCM 아래 ≥5cm 만져지는 비장비대
- MPN-SAF TSS 2.0에서 TSS ≥13, 비활성 질문 제외, 스크리닝 방문 중 단일 평가 기준
- 스크리닝 시점에 ≥18세(또는 최소 >18세인 경우 현지 규정에 따른 법적 동의의 최소 연령)
- ECOG 수행 상태 0~3
- 주변 폭발 횟수 <10%
- 절대 호중구 수 >500/μL
- 혈소판 또는 RBC 수혈에 의존하는 참가자가 자격이 있습니다.
- 간 트랜스아미나제(AST/혈청 글루타민 옥살로아세트산 트랜스아미나제[SOOT] 및 알라닌 아미노트랜스퍼라제[ALT]/혈청 글루타민 피루빅 트랜스아미나제[SGPT])로 정의되는 적절한 간 및 신장 기능 ≤3 × 정상 상한([ULN], AST/ALT 트랜스아미나제 상승이 MF와 관련된 경우 ≤5 × ULN), 직접 빌리루빈 ≤4 × ULN 및 크레아티닌 ≤2.5 mg/dL
- 이전 비장 방사선 조사로부터 최소 6개월
- 이전 32P 요법으로부터 최소 12개월
- 강력한 CYP3A4 억제제 또는 유도제로 사전 치료(가장 최근 용량)한 지 최소 1주일
- PMF, PPV-MF 또는 PET-MF에 대한 실험적 치료 후 최소 4주
- PMF, PPV-MF 또는 PET-MF 치료 후 최소 2주
- 가임력이 있는 경우 남성과 여성 모두 효과적인 산아제한을 사용하는 데 동의해야 합니다.
- 환자가 보고한 결과 도구를 사용하여 증상 평가를 이해하고 완료할 의향이 있으며 프로토콜의 치료 및 연구 절차를 준수합니다.
- 정보에 입각한 동의서(ICF)를 이해하고 서명할 의사가 있음
- 참가자는 프로토콜의 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있습니다.
제외 기준:
- 경구 약물의 흡수를 방해할 수 있는 모든 GI 또는 대사 상태
- 기대 수명 <6개월
- JAK2 억제제로 사전 치료
- ASCT를 완료했거나 ASCT를 완료할 자격이 있고 완료할 의향이 있는 경우
- 비장 절제술의 병력 또는 비장 절제술을 받을 계획
- 진행중인 활동성 감염, 정신 질환 또는 치료 의사의 판단에 따라 연구 요구 사항 준수를 제한하는 사회적 상황을 포함하되 이에 국한되지 않는 통제되지 않은 병발성 질병
- 근치적 치료를 받은 기저 세포 또는 편평 세포 피부암, 자궁경부의 상피내암종, 기관 폐쇄 또는 치료된 비전이성 전립선암(전립선 특이 항원 음성 음성), 완전한 수술 후 상피내 유방암 이외의 지난 3년 이내의 기타 악성 종양 절제 또는 표재성 이행 세포 방광 암종
- 크론병, 염증성 장질환, 만성 설사 또는 변비와 같은 염증성 또는 만성 기능성 장 질환
- 임상적으로 증상이 있고 조절되지 않는 심혈관 질환
- 파크리티닙 첫 투여 전 6개월 이내에 다음 중 하나의 병력: 심근 경색, 중증/불안정 협심증 또는 증후성 울혈성 심부전
- New York Heart Association Class II, III 또는 IV 울혈성 심부전
- NCI CTCAE(버전 4.03) 2등급 심장 부정맥이 있는 참가자는 부정맥이 안정적이고 무증상이며 참가자 안전에 영향을 미칠 가능성이 없는 경우 의료 모니터의 승인을 받아 포함을 고려할 수 있습니다. NCI CTCAE 등급 ≥3, QTc 연장 >450 ms 또는 QT 간격 연장의 위험을 증가시키는 기타 상태(예: 심부전, 저칼륨혈증[혈청 칼륨 <3.0 mEq/ 지속적이고 교정에 불응하는 L] 또는 긴 QT 간격 증후군의 가족력)
- 파크리티닙 첫 투여 전 28일 이내의 적혈구 조혈제
- 파크리티닙 첫 투여 전 14일 이내의 혈전형성제
- 인간 면역 결핍 바이러스 또는 매독에 대한 알려진 혈청 양성 또는 알려진 활동성 A, B 또는 C 바이러스 감염
- 참가자는 등록 전 30일 이내에 IP 또는 조사 장치와 관련된 다른 임상 연구에 참여했거나 이 연구 과정 동안 IP 또는 조사 장치를 포함하는 다른 임상 연구에 참여할 예정입니다.
- 참가자는 조사자의 가족 또는 직원입니다.
- 여성인 경우 참가자는 등록 당시 임신 중이거나 모유 수유 중입니다. 모유 수유를 중단할 수 있더라도 참가자는 연구에 등록해서는 안 됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 파크리티닙
경구 투여
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QD(1일 1회)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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비장 부피가 35% 이상 감소한 참가자 비율
기간: 24주차 기준선
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MRI 또는 CT 스캔으로 측정
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24주차 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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총 증상 점수(TSS)가 50% 이상 감소한 참여자의 비율
기간: 24주차 기준선
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골수 증식성 신생물 증상 평가 양식(MPN-SAF) TSS 2.0으로 측정
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24주차 기준선
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기준 혈소판 수가 100,000/μL 미만인 참여자의 비율이 비장 용적의 ≥35% 감소를 달성했습니다.
기간: 24주차 기준선
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MRI 또는 CT 스캔으로 측정
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24주차 기준선
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기준 혈소판 수가 100,000/μL 미만인 참가자의 비율이 총 증상 점수(TSS)에서 ≥50% 감소를 달성했습니다.
기간: 24주차 기준선
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24주차 기준선
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기준 혈소판 수가 50,000/μL 미만인 참여자의 비율이 비장 용적의 ≥35% 감소를 달성했습니다.
기간: 24주차 기준선
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MRI 또는 CT 스캔으로 측정
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24주차 기준선
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총 증상 점수(TSS)가 50% 이상 감소한 기준 혈소판 수가 50,000/μL 미만인 참가자의 비율
기간: 24주차 기준선
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24주차 기준선
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임상적으로 유의미한 부작용(AE)
기간: 약 5년의 공부 기간 동안
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약 5년의 공부 기간 동안
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실험실 결과의 임상적으로 중요한 변화
기간: 약 5년의 공부 기간 동안
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약 5년의 공부 기간 동안
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활력 징후의 임상적으로 유의미한 변화
기간: 약 5년의 공부 기간 동안
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약 5년의 공부 기간 동안
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심전도(ECG)의 임상적으로 유의미한 변화
기간: 약 5년의 공부 기간 동안
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약 5년의 공부 기간 동안
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파크리티닙 약동학(PK) 매개변수: 관찰된 최대 농도(Cmax)
기간: 기준선 3, 12, 24주차
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기준선 3, 12, 24주차
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파크리티닙 약동학(PK) 매개변수: 관찰된 최대 농도 시간(Tmax)
기간: 기준선 3, 12, 24주차
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기준선 3, 12, 24주차
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파크리티닙 약동학(PK) 매개변수: 최소 관찰 농도(Cmin)
기간: 기준선 3, 12, 24주차
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기준선 3, 12, 24주차
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파크리티닙 약동학(PK) 매개변수: 농도 곡선하 면적(AUC)
기간: 기준선 3, 12, 24주차
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기준선 3, 12, 24주차
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파크리티닙 약동학(PK) 매개변수: 겉보기 분포 용적(V/F)
기간: 기준선 3, 12, 24주차
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기준선 3, 12, 24주차
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약력학적 매개변수: 관찰된 최대 효과(Emax)
기간: 기준선 3, 12, 24주차
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기준선 3, 12, 24주차
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약력학적 매개변수: 관찰된 최대 효과 시간(tEmax)
기간: 기준선 3, 12, 24주차
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기준선 3, 12, 24주차
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약력학적 매개변수: 효과 곡선 아래 면적(AUEC)
기간: 기준선 3, 12, 24주차
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기준선 3, 12, 24주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 11월 30일
기본 완료 (실제)
2017년 9월 30일
연구 완료 (실제)
2020년 8월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 10월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 10월 21일
처음 게시됨 (추정)
2015년 10월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 5월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 5월 3일
마지막으로 확인됨
2021년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- 381401
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