질병의 울리프리스탈 아세테이트 Charcot-Marie-Tooth Type 1A (UPACOMT)
장기 영향 내성 및 질병에 대한 울리프리스탈 아세테이트 Charcot-MARIE-TOOTH TYPE OF 1A
Charcot-Marie-Tooth 질병 유형 1A(CMT1A)는 가장 흔한 유전성 말초 신경병증으로, 치료 효과가 입증되지 않았습니다. 그것은 염색체 17p11.2의 중복과 관련된 상염색체 우성입니다. 유전자의 과발현을 유도하는 영역 및 말초 미엘린의 주요 구성요소인 단백질-말초 미엘린 단백질-22(PMP22).
동물과 인간에서 피부 생검에서 검출된 glutathione S-transferase theta 2 및 Cathepsin A(산화 스트레스의 마커)의 PMP22 mRNA 수준은 질병의 예후 변화에 역할을 할 수 있는 마커입니다. 또한 여러 연구에서 프로게스테론 투여가 PMP22 유전자의 발현을 증가(피부 생검에서 측정)하고 증상을 악화시키는 것으로 나타났습니다. 대조적으로, 항 프로게스틴은 PMP22의 합성을 감소시키고 쥐 CMT1A에서 증상을 개선합니다.
항프로게스테론의 장기 안전성은 미페프리스톤(RU486) 울리프리스탈 아세테이트 및 (EllaOne®)에 대해 평가되었습니다. 치료 중단 시 가역적인 자궁내막 증식의 몇 가지 사례를 포함하여 부작용이 거의 보고되지 않았습니다. RU486에서는 드물게 부신 안드로겐 및 기능부전이 관찰되었습니다. 그러나 EllaOne®은 글루코코르티코이드 수용체에 대한 길항 작용이 낮고 안드로겐 수용체에 대한 작용이 없습니다. 따라서 연구자들은 인간에서 잘 견디고 환자의 장애를 개선하여 PMP22의 합성과 산화 스트레스의 작용을 감소시킬 것이라고 믿습니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Besançon, 프랑스, 25030
- Service d'Explorations et pathologies neuro- musculaires
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Dijon, 프랑스, 21079
- Département de Neurologie
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Nancy, 프랑스, 54035
- Département de Neurologie
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Paris, 프랑스, 75561
- Unité de pathologie neuro-musculaire
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Strasbourg, 프랑스, 67098
- Département de Neurologie Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires Grand Est (CERNEST) Hôpital de Hautepierre
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 남성 18-70세
- 유전적으로 입증된 CMT1A(17p11.2 복사)
- 증상이 있는 CMT1A(적어도 하나의 근육 그룹에서 MRC 점수 <5)
- 중증이 아닌 축삭 손상(정중 신경 및/또는 척골에서 정상의 50%보다 큰 운동 유발 전위의 진폭)
- 피험자가 유효한 전화번호로 연락함
- 사회보장제도에 소속된 대상
- 피험자는 사전에 건강 검진 결과를 통보받았습니다.
제외 기준:
- 신경병증의 또 다른 원인: 만성 알코올 중독, 화학 요법, 당뇨병, 신부전, 단클론 감마병증, 한랭글로불린, B12 결핍, B/C형 간염, HIV, 라임 또는 소아마비
- 간부전
- Lapp lactase 결핍, malabsoprtion 증후군 포도당 / 갈락토스
- CYP3A4와 상호 작용하는 장기 약물 지원
- 자일로카인 아드레날린에 대한 적응증이 있는 환자
- 생검 부위: 수술, 피부 질환 또는 국소 감염
- 선천적 또는 후천적 면역억제
- 활성 물질/부형제에 대한 과민증
- 조절되지 않는 심한 천식
- 무작위 배정 전 4주 동안 비타민 C 또는 비타민 B3로 치료
- 무작위 배정 또는 계획 전 6개월 이내에 하지의 정형외과 수술
- 적응증에 대하여 자일로카인 아드레날린
- 선천적 또는 후천적 응고 장애
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 1
팔 (1)은 다음 중 하나를 받도록 무작위로 지정됩니다.
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다른 이름들:
다른 이름들:
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실험적: 2
팔 (2)는 다음 중 하나를 받도록 무작위 배정됩니다.
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다른 이름들:
다른 이름들:
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실험적: 삼
팔 (3)은 다음 중 하나를 받도록 무작위로 지정됩니다.
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다른 이름들:
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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Ellaone의 효과 분석. 이것은 피부 생검을 사용하여 RNA PMP22의 생산에 의해 평가될 것입니다.
기간: 엘라원 치료 12개월 후
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엘라원 치료 12개월 후
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Andoni Echaniz-Laguna, MD, University Hospital, Strasbourg, france
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 6100
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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CMT1A에 대한 임상 시험
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University Medical Center Goettingen모병
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University Medical Center GoettingenAssistance Publique Hopitaux De Marseille모병CMT - 샤르코-마리-투스병 | CMT1A | CMT(샤르코 마리 투스병) | CMT 1A | CMT독일
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University Medical Center Goettingen모병CMT - 샤르코-마리-투스병 | CMT1A | CMT(샤르코 마리 투스병) | CMT 1A독일
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St George's, University of LondonUniversity College London Hospitals알려지지 않은
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Nationwide Children's Hospital아직 모집하지 않음
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Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo...모병항-MAG 신경병증 | 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP) | CMT1A | 샤르코-마리-투스 | 항-MAG 항체 관련 다발신경병증 (Anti-MAG 다발신경병증)이탈리아
엘라원에 대한 임상 시험
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HRA Pharma완전한