Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Octan uliprystalu w chorobie Charcota-Mariego-Tootha typu 1A (UPACOMT)

20 lipca 2022 zaktualizowane przez: University Hospital, Strasbourg, France

DŁUGOTERMINOWA TOLERANCJA DZIAŁANIA A Octan Uliprystalu W CHOROBIE Charcota-MARIEGO-ZĘBA TYPU 1A

Choroba Charcota-Mariego-Tootha typu 1A (CMT1A) jest najczęstszą dziedziczną neuropatią obwodową, w przypadku której żadne leczenie nie dowiodło swojej skuteczności. Jest autosomalny dominujący, związany z duplikacją chromosomu 17p11.2 region, który prowadzi do nadekspresji genu i białka mieliny obwodowej-białka-22 (PMP22), głównego składnika mieliny obwodowej.

U zwierząt i ludzi poziom mRNA PMP22 S-transferazy glutationowej theta 2 i katepsyny A (markery stresu oksydacyjnego), wykryty w biopsji skóry, jest markerem, który może odgrywać rolę w ewolucji rokowania choroby. Ponadto w kilku badaniach wykazano, że podawanie progesteronu zwiększa ekspresję genu PMP22 (mierzoną w biopsji skóry) i pogarsza objawy. Przeciwnie, anty-progestageny zmniejszają syntezę PMP22 i poprawiają objawy u szczura CMT1A.

Długoterminowe bezpieczeństwo antyprogesteronu oceniano dla mifepristonu (RU486), octanu uliprystalu i (EllaOne®). Zgłoszono niewiele działań niepożądanych, w tym kilka przypadków przerostu endometrium odwracalnego po przerwaniu leczenia. W przypadku RU486 obserwowano rzadkie przypadki androgenów nadnerczowych i niepowodzeń. Jednak EllaOne® ma słabe działanie antagonistyczne na receptor glukokortykoidowy i nie działa na receptory androgenowe. Badacze uważają zatem, że będzie on dobrze tolerowany przez ludzi i zmniejszy syntezę PMP22 oraz działanie stresu oksydacyjnego poprzez poprawę niesprawności pacjentów.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

23

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Besançon, Francja, 25030
        • Service d'Explorations et pathologies neuro- musculaires
      • Dijon, Francja, 21079
        • Département de Neurologie
      • Nancy, Francja, 54035
        • Département de Neurologie
      • Paris, Francja, 75561
        • Unité de pathologie neuro-musculaire
      • Strasbourg, Francja, 67098
        • Département de Neurologie Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires Grand Est (CERNEST) Hôpital de Hautepierre

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna 18-70 lat
  • CMT1A udowodnione genetycznie (17p11.2 powielanie)
  • objawowa CMT1A (wynik MRC <5 w co najmniej jednej grupie mięśniowej)
  • Nieciężkie upośledzenie aksonów (amplituda motorycznego potencjału wywołanego na nerwie pośrodkowym i / lub łokciowym niż 50% normy)
  • Podmiot skontaktował się z ważnym numerem telefonu
  • Podmiot objęty systemem zabezpieczenia społecznego
  • Podmiot został wcześniej poinformowany o wynikach badania lekarskiego

Kryteria wyłączenia:

  • Inna przyczyna neuropatii: Przewlekłe zatrucie alkoholem, chemioterapia, cukrzyca, niewydolność nerek, gammopatia monoklonalna, krioglobulina, niedobór witaminy B12, wirusowe zapalenie wątroby typu B/C, HIV, borelioza lub poliomyelitis
  • Niewydolność wątroby
  • Niedobór laktazy typu Lapp, zespół złego wchłaniania glukozy/galaktozy
  • Wspieraj długoterminowe interakcje leków z CYP3A4
  • Pacjenci ze wskazaniem do stosowania adrenaliny z ksylokainą
  • W miejscu biopsji: operacja, choroba skóry lub miejscowa infekcja
  • Immunosupresja wrodzona lub nabyta
  • Nadwrażliwość na substancję czynną/pomocniczą
  • niekontrolowana ciężka astma
  • Leczenie witaminą C lub witaminą B3 w ciągu czterech tygodni poprzedzających randomizację
  • Operacja ortopedyczna kończyn dolnych w ciągu 6 miesięcy przed randomizacją lub planowana
  • Przeciwwskazań ksylokaina adrenalina
  • Wadliwe działanie wrodzonej lub nabytej krzepliwości krwi

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 1

Ramię (1) zostanie losowo przydzielone do otrzymania:

  • 5 mg/os EllaOne codziennie przez 12 miesięcy.
  • 10 mg/os EllaOne codziennie przez 12 miesięcy.
  • EllaOne placebo/doustnie codziennie przez 12 miesięcy.
Lek: EllaOne
  • 5 mg/os EllaOne codziennie przez 12 miesięcy.
  • 10 mg/os EllaOne codziennie przez 12 miesięcy.
  • EllaOne placebo/doustnie codziennie przez 12 miesięcy.
Inne nazwy:
  • 1: Eksperymentalny
  • 2. Eksperymentalny
  • 3: Eksperymentalny
Lek: Placebo EllaOne
  • 5 mg/os EllaOne codziennie przez 12 miesięcy.
  • 10 mg/os EllaOne codziennie przez 12 miesięcy.
  • EllaOne placebo/doustnie codziennie przez 12 miesięcy.
Inne nazwy:
  • 1: Eksperymentalny
  • 2. Eksperymentalny
  • 3: Eksperymentalny
Eksperymentalny: 2

Ramię (2) zostanie losowo przydzielone do otrzymania:

  • 5 mg/os EllaOne codziennie przez 12 miesięcy.
  • 10 mg/os EllaOne codziennie przez 12 miesięcy.
  • EllaOne placebo/doustnie codziennie przez 12 miesięcy.
Lek: EllaOne
  • 5 mg/os EllaOne codziennie przez 12 miesięcy.
  • 10 mg/os EllaOne codziennie przez 12 miesięcy.
  • EllaOne placebo/doustnie codziennie przez 12 miesięcy.
Inne nazwy:
  • 1: Eksperymentalny
  • 2. Eksperymentalny
  • 3: Eksperymentalny
Lek: Placebo EllaOne
  • 5 mg/os EllaOne codziennie przez 12 miesięcy.
  • 10 mg/os EllaOne codziennie przez 12 miesięcy.
  • EllaOne placebo/doustnie codziennie przez 12 miesięcy.
Inne nazwy:
  • 1: Eksperymentalny
  • 2. Eksperymentalny
  • 3: Eksperymentalny
Eksperymentalny: 3

Ramię (3) zostanie losowo przydzielone do otrzymania:

  • 5 mg/os EllaOne codziennie przez 12 miesięcy.
  • 10 mg/os EllaOne codziennie przez 12 miesięcy.
  • EllaOne placebo/doustnie codziennie przez 12 miesięcy.
Lek: EllaOne
  • 5 mg/os EllaOne codziennie przez 12 miesięcy.
  • 10 mg/os EllaOne codziennie przez 12 miesięcy.
  • EllaOne placebo/doustnie codziennie przez 12 miesięcy.
Inne nazwy:
  • 1: Eksperymentalny
  • 2. Eksperymentalny
  • 3: Eksperymentalny
Lek: Placebo EllaOne
  • 5 mg/os EllaOne codziennie przez 12 miesięcy.
  • 10 mg/os EllaOne codziennie przez 12 miesięcy.
  • EllaOne placebo/doustnie codziennie przez 12 miesięcy.
Inne nazwy:
  • 1: Eksperymentalny
  • 2. Eksperymentalny
  • 3: Eksperymentalny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Analiza skuteczności Ellaone. Zostanie to ocenione na podstawie produkcji RNA PMP22 przy użyciu biopsji skóry.
Ramy czasowe: 12 miesięcy po kuracji EllaOne
12 miesięcy po kuracji EllaOne

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Hospital, Strasbourg, France

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Andoni Echaniz-Laguna, MD, University Hospital, Strasbourg, france

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 października 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 listopada 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

2 listopada 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 listopada 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 listopada 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

9 listopada 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 lipca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 lipca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 6100

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na CMT1A

Badania kliniczne na EllaOne

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Brazil

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj