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Acétate d'ulipristal dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (UPACOMT)

20 juillet 2022 mis à jour par: University Hospital, Strasbourg, France

TOLÉRANCE AUX EFFETS À LONG TERME ET L'acétate d'ulipristal DANS LA MALADIE DE TYPE CHARCOT-MARIE-TOOTH DE 1A

La maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A) est la neuropathie périphérique héréditaire la plus fréquente, pour laquelle aucun traitement n'a prouvé son efficacité. Elle est autosomique dominante, associée à une duplication du chromosome 17p11.2 région qui conduit à la surexpression du gène et de la protéine-22 de la myéline périphérique (PMP22), un composant majeur de la myéline périphérique.

Chez l'animal et l'homme, le taux d'ARNm PMP22 de la glutathion S-transférase thêta 2 et de la cathepsine A (marqueurs du stress oxydatif), détectés lors d'une biopsie cutanée sont des marqueurs pouvant jouer un rôle dans l'évolution pronostique de la maladie. De plus, plusieurs études ont montré que l'administration de progestérone augmentait l'expression du gène PMP22 (mesurée sur une biopsie cutanée) et aggravait les symptômes. En revanche, les anti-progestatifs réduisent la synthèse de PMP22 et améliorent les symptômes chez le rat CMT1A.

L'innocuité à long terme de l'anti-progestérone a été évaluée pour la mifépristone (RU486), l'acétate d'ulipristal et (EllaOne®). Peu d'effets indésirables ont été rapportés dont quelques cas d'hyperplasie endométriale réversible à l'arrêt du traitement. Avec le RU486, de rares cas d'androgènes surrénaliens et d'insuffisance ont été observés. Cependant, EllaOne® a une faible action antagoniste sur le récepteur des glucocorticoïdes et aucune action sur les récepteurs aux androgènes. Les chercheurs pensent donc qu'il sera bien toléré chez l'homme et réduira la synthèse de PMP22 et l'action du stress oxydatif en améliorant le handicap des patients.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

23

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Besançon, France, 25030
        • Service d'Explorations et pathologies neuro- musculaires
      • Dijon, France, 21079
        • Département de Neurologie
      • Nancy, France, 54035
        • Département de Neurologie
      • Paris, France, 75561
        • Unité de pathologie neuro-musculaire
      • Strasbourg, France, 67098
        • Département de Neurologie Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires Grand Est (CERNEST) Hôpital de Hautepierre

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 70 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  • Homme 18-70 ans
  • CMT1A prouvé génétiquement (17p11.2 reproduction)
  • CMT1A symptomatique (score MRC <5 dans au moins un groupe musculaire)
  • Atteinte axonale non sévère (amplitude du potentiel évoqué moteur sur le nerf médian et/ou ulnaire supérieure à 50% de la normale)
  • Sujet contacté avec un numéro de téléphone valide
  • Assujetti affilié à un régime de sécurité sociale
  • Le sujet a été informé des résultats de l'examen médical avant

Critère d'exclusion:

  • Autre cause de neuropathie : Intoxication alcoolique chronique, chimiothérapie, diabète, insuffisance rénale, gammapathie monoclonale, cryoglobuline, déficit en B12, hépatite B/C, VIH, Lyme ou poliomyélite
  • Insuffisance hépatique
  • Déficit en Lapp lactase, syndrome de malabsorption glucose/galactose
  • Soutenir les médicaments à long terme interagissant avec le CYP3A4
  • Patients avec indication contre la xylocaïne adrénaline
  • Dans le site de biopsie : chirurgie, maladie de la peau ou infection locale
  • Immunosuppression innée ou acquise
  • Hypersensibilité à la substance active / à l'excipient
  • asthme sévère non contrôlé
  • Traitement par vitamine C ou vitamine B3 dans les quatre semaines précédant la randomisation
  • Chirurgie orthopédique des membres inférieurs dans les 6 mois précédant la randomisation ou planifiée
  • Contre indication xylocaïne adrénaline
  • Dysfonctionnement de la coagulation innée ou acquise

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: 1

Le bras (1) sera randomisé pour recevoir soit :

  • 5 mg/per os d'EllaOne tous les jours pendant 12 mois.
  • 10 mg/per os d'EllaOne tous les jours pendant 12 mois.
  • EllaOne placebo/per os tous les jours pendant 12 mois.
Médicament: EllaOne
  • 5 mg/per os d'EllaOne tous les jours pendant 12 mois.
  • 10 mg/per os d'EllaOne tous les jours pendant 12 mois.
  • EllaOne placebo/per os tous les jours pendant 12 mois.
Autres noms:
  • 1 : Expérimental
  • 2.expérimental
  • 3 : Expérimental
Médicament: EllaOne placebo
  • 5 mg/per os d'EllaOne tous les jours pendant 12 mois.
  • 10 mg/per os d'EllaOne tous les jours pendant 12 mois.
  • EllaOne placebo/per os tous les jours pendant 12 mois.
Autres noms:
  • 1 : Expérimental
  • 2.expérimental
  • 3 : Expérimental
Expérimental: 2

Le bras (2) sera randomisé pour recevoir soit :

  • 5 mg/per os d'EllaOne tous les jours pendant 12 mois.
  • 10 mg/per os d'EllaOne tous les jours pendant 12 mois.
  • EllaOne placebo/per os tous les jours pendant 12 mois.
Médicament: EllaOne
  • 5 mg/per os d'EllaOne tous les jours pendant 12 mois.
  • 10 mg/per os d'EllaOne tous les jours pendant 12 mois.
  • EllaOne placebo/per os tous les jours pendant 12 mois.
Autres noms:
  • 1 : Expérimental
  • 2.expérimental
  • 3 : Expérimental
Médicament: EllaOne placebo
  • 5 mg/per os d'EllaOne tous les jours pendant 12 mois.
  • 10 mg/per os d'EllaOne tous les jours pendant 12 mois.
  • EllaOne placebo/per os tous les jours pendant 12 mois.
Autres noms:
  • 1 : Expérimental
  • 2.expérimental
  • 3 : Expérimental
Expérimental: 3

Le bras (3) sera randomisé pour recevoir soit :

  • 5 mg/per os d'EllaOne tous les jours pendant 12 mois.
  • 10 mg/per os d'EllaOne tous les jours pendant 12 mois.
  • EllaOne placebo/per os tous les jours pendant 12 mois.
Médicament: EllaOne
  • 5 mg/per os d'EllaOne tous les jours pendant 12 mois.
  • 10 mg/per os d'EllaOne tous les jours pendant 12 mois.
  • EllaOne placebo/per os tous les jours pendant 12 mois.
Autres noms:
  • 1 : Expérimental
  • 2.expérimental
  • 3 : Expérimental
Médicament: EllaOne placebo
  • 5 mg/per os d'EllaOne tous les jours pendant 12 mois.
  • 10 mg/per os d'EllaOne tous les jours pendant 12 mois.
  • EllaOne placebo/per os tous les jours pendant 12 mois.
Autres noms:
  • 1 : Expérimental
  • 2.expérimental
  • 3 : Expérimental

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Analyse de l'efficacité d'Ellaone. Ceci sera évalué par la production d'ARN PMP22 à l'aide d'une biopsie cutanée.
Délai: 12 mois après le traitement avec EllaOne
12 mois après le traitement avec EllaOne

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University Hospital, Strasbourg, France

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Andoni Echaniz-Laguna, MD, University Hospital, Strasbourg, France

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

23 octobre 2015

Achèvement primaire (Réel)

1 novembre 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

2 novembre 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 novembre 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 novembre 2015

Première publication (Estimation)

9 novembre 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 juillet 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 juillet 2022

Dernière vérification

1 juillet 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 6100

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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