Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Улипристала ацетат при болезни Шарко-Мари-Тута типа 1А (UPACOMT)

20 июля 2022 г. обновлено: University Hospital, Strasbourg, France

ПЕРЕНОСИМОСТЬ ДОЛГОВРЕМЕННЫХ ВОЗДЕЙСТВИЙ И УЛИПРИСТАЛА АЦЕТАТ ПРИ БОЛЕЗНИ Шарко-Мари-Зуба ТИП 1А

Болезнь Шарко-Мари-Тута типа 1А (ШМТ1А) является наиболее распространенной наследственной периферической невропатией, эффективность лечения которой не доказана. Это аутосомно-доминантное заболевание, связанное с дупликацией хромосомы 17p11.2. область, которая приводит к сверхэкспрессии гена и белка периферического миелина белка-22 (PMP22), основного компонента периферического миелина.

У животных и человека уровень мРНК PMP22 глутатион-S-трансферазы тета-2 и катепсина А (маркеры окислительного стресса), обнаруженные в биопсии кожи, являются маркерами, которые могут играть роль в развитии прогноза заболевания. Кроме того, несколько исследований показали, что введение прогестерона увеличивает экспрессию гена PMP22 (измеряется при биопсии кожи) и ухудшает симптомы. Напротив, антипрогестины снижают синтез PMP22 и улучшают симптомы у крыс CMT1A.

Долгосрочная безопасность антипрогестероновых препаратов оценивалась для мифепристона (RU486), улипристала ацетата и (EllaOne®). Сообщалось о нескольких побочных эффектах, включая несколько случаев гиперплазии эндометрия, обратимой после прекращения лечения. При использовании RU486 наблюдались редкие случаи надпочечниковой андрогенной недостаточности. Однако EllaOne® обладает слабым антагонистическим действием на глюкокортикоидные рецепторы и не действует на рецепторы андрогенов. Поэтому исследователи полагают, что он будет хорошо переноситься людьми и уменьшит синтез PMP22 и действие окислительного стресса за счет улучшения инвалидности пациентов.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

23

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Франция
      • Besançon, Франция, 25030
        • Service d'Explorations et pathologies neuro- musculaires
      • Dijon, Франция, 21079
        • Département de Neurologie
      • Nancy, Франция, 54035
        • Département de Neurologie
      • Paris, Франция, 75561
        • Unité de pathologie neuro-musculaire
      • Strasbourg, Франция, 67098
        • Département de Neurologie Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires Grand Est (CERNEST) Hôpital de Hautepierre

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 70 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  • Мужчина 18-70 лет
  • CMT1A доказан генетически (17p11.2 дублирование)
  • симптоматическая CMT1A (оценка MRC <5 по крайней мере в одной группе мышц)
  • Нетяжелое поражение аксонов (амплитуда моторного вызванного потенциала на срединном нерве и/или локтевом нерве более 50% от нормы)
  • Субъект связался по действительному номеру телефона
  • Субъект, связанный с программой социального обеспечения
  • Субъект был проинформирован о результатах медицинского осмотра до

Критерий исключения:

  • Другая причина невропатии: Хроническая алкогольная интоксикация, химиотерапия, сахарный диабет, почечная недостаточность, моноклональная гаммапатия, криоглобулин, дефицит В12, гепатит В/С, ВИЧ, болезнь Лайма или полиомиелит
  • Печеночная недостаточность
  • Дефицит лактазы Лаппа, синдром мальабсорбции глюкозы/галактозы
  • Поддержите долгосрочное взаимодействие лекарств с CYP3A4
  • Пациенты с показаниями против ксилокаина адреналина
  • В месте биопсии: хирургическое вмешательство, кожное заболевание или местная инфекция.
  • Иммуносупрессия врожденная или приобретенная
  • Повышенная чувствительность к действующему веществу/вспомогательному веществу.
  • неконтролируемая тяжелая астма
  • Лечение витамином С или витамином В3 за четыре недели до рандомизации
  • Ортопедические операции на нижних конечностях за 6 мес до рандомизации или в плановом порядке
  • По показаниям ксилокаин адреналин
  • Нарушение врожденной или приобретенной коагуляции

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: 1

Рука (1) будет рандомизирована, чтобы получить:

  • 5 мг/перорально EllaOne каждый день в течение 12 месяцев.
  • 10 мг/перорально EllaOne каждый день в течение 12 месяцев.
  • EllaOne плацебо/перорально каждый день в течение 12 месяцев.
Лекарство: ЭллаУан
  • 5 мг/перорально EllaOne каждый день в течение 12 месяцев.
  • 10 мг/перорально EllaOne каждый день в течение 12 месяцев.
  • EllaOne плацебо/перорально каждый день в течение 12 месяцев.
Другие имена:
  • 1: Экспериментальный
  • 2. Экспериментальный
  • 3: Экспериментальный
Лекарство: EllaOne плацебо
  • 5 мг/перорально EllaOne каждый день в течение 12 месяцев.
  • 10 мг/перорально EllaOne каждый день в течение 12 месяцев.
  • EllaOne плацебо/перорально каждый день в течение 12 месяцев.
Другие имена:
  • 1: Экспериментальный
  • 2. Экспериментальный
  • 3: Экспериментальный
Экспериментальный: 2

Рука (2) будет рандомизирована, чтобы получить:

  • 5 мг/перорально EllaOne каждый день в течение 12 месяцев.
  • 10 мг/перорально EllaOne каждый день в течение 12 месяцев.
  • EllaOne плацебо/перорально каждый день в течение 12 месяцев.
Лекарство: ЭллаУан
  • 5 мг/перорально EllaOne каждый день в течение 12 месяцев.
  • 10 мг/перорально EllaOne каждый день в течение 12 месяцев.
  • EllaOne плацебо/перорально каждый день в течение 12 месяцев.
Другие имена:
  • 1: Экспериментальный
  • 2. Экспериментальный
  • 3: Экспериментальный
Лекарство: EllaOne плацебо
  • 5 мг/перорально EllaOne каждый день в течение 12 месяцев.
  • 10 мг/перорально EllaOne каждый день в течение 12 месяцев.
  • EllaOne плацебо/перорально каждый день в течение 12 месяцев.
Другие имена:
  • 1: Экспериментальный
  • 2. Экспериментальный
  • 3: Экспериментальный
Экспериментальный: 3

Рука (3) будет рандомизирована, чтобы получить:

  • 5 мг/перорально EllaOne каждый день в течение 12 месяцев.
  • 10 мг/перорально EllaOne каждый день в течение 12 месяцев.
  • EllaOne плацебо/перорально каждый день в течение 12 месяцев.
Лекарство: ЭллаУан
  • 5 мг/перорально EllaOne каждый день в течение 12 месяцев.
  • 10 мг/перорально EllaOne каждый день в течение 12 месяцев.
  • EllaOne плацебо/перорально каждый день в течение 12 месяцев.
Другие имена:
  • 1: Экспериментальный
  • 2. Экспериментальный
  • 3: Экспериментальный
Лекарство: EllaOne плацебо
  • 5 мг/перорально EllaOne каждый день в течение 12 месяцев.
  • 10 мг/перорально EllaOne каждый день в течение 12 месяцев.
  • EllaOne плацебо/перорально каждый день в течение 12 месяцев.
Другие имена:
  • 1: Экспериментальный
  • 2. Экспериментальный
  • 3: Экспериментальный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Анализ эффективности Эллаоне. Это будет оцениваться по продукции РНК PMP22 с использованием биопсии кожи.
Временное ограничение: 12 месяцев после лечения EllaOne
12 месяцев после лечения EllaOne

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University Hospital, Strasbourg, France

Следователи

  • Директор по исследованиям: Andoni Echaniz-Laguna, MD, University Hospital, Strasbourg, France

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

23 октября 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 ноября 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

2 ноября 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 ноября 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 ноября 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

9 ноября 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 июля 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 июля 2022 г.

Последняя проверка

1 июля 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 6100

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ЭллаУан

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Jamaica

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться