Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Ulipristalacetat ved sykdom Charcot-Marie-Tooth Type 1A (UPACOMT)

20. juli 2022 oppdatert av: University Hospital, Strasbourg, France

LANGSIKTIGE EFFEKTER TOLERANSE OG Ulipristalacetatet VED SYKDOM Charcot-MARIE-TANN TYPE 1A

Sykdommen Charcot-Marie-Tooth sykdom type 1A (CMT1A) er den vanligste arvelige perifere nevropatien, som ingen behandling har vist sin effektivitet for. Det er autosomalt dominant, assosiert med en duplisering av kromosom 17p11.2 region som fører til overekspresjon av genet og protein-perifert myelinprotein-22 (PMP22), en hovedkomponent i perifert myelin.

Hos dyr og mennesker er PMP22-mRNA-nivået av glutation S-transferase theta 2 og Cathepsin A (markører for oksidativt stress), påvist i en hudbiopsi, markører som kan spille en rolle i prognoseutviklingen av sykdommen. Videre har flere studier vist at administrering av progesteron økte ekspresjonen av PMP22-genet (målt i en hudbiopsi) og forverrede symptomer. I kontrast reduserer anti-progestiner syntesen av PMP22 og forbedrer symptomene hos rotte CMT1A.

Langtidssikkerheten til anti-progesteron ble evaluert for mifepriston (RU486), ulipristalacetat og (EllaOne®). Få bivirkninger er rapportert, inkludert noen få tilfeller av endometriehyperplasi som er reversibel ved seponering av behandlingen. Med RU486 har sjeldne tilfeller av binyreandrogen og svikt blitt observert. EllaOne® har imidlertid lav antagonistisk virkning på glukokortikoidreseptoren og ingen virkning på androgenreseptorer. Etterforskerne mener derfor at det vil bli godt tolerert hos mennesker og vil redusere syntesen av PMP22 og virkningen av oksidativt stress ved å forbedre funksjonshemming hos pasienter.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

23

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Besançon, Frankrike, 25030
        • Service d'Explorations et pathologies neuro- musculaires
      • Dijon, Frankrike, 21079
        • Département de Neurologie
      • Nancy, Frankrike, 54035
        • Département de Neurologie
      • Paris, Frankrike, 75561
        • Unité de pathologie neuro-musculaire
      • Strasbourg, Frankrike, 67098
        • Département de Neurologie Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires Grand Est (CERNEST) Hôpital de Hautepierre

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 70 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann 18-70 år
  • CMT1A bevist genetisk (17p11.2 duplisering)
  • symptomatisk CMT1A (MRC-score <5 i minst én muskelgruppe)
  • Ikke-alvorlig aksonal svekkelse (amplitude av det motoriske fremkalte potensialet på medianusnerven og/eller ulnar enn 50 % av normalen)
  • Emnet kontaktet med et gyldig telefonnummer
  • Subjekt tilsluttet trygdeordning
  • Forsøkspersonen har blitt informert om resultatet av den medisinske undersøkelsen på forhånd

Ekskluderingskriterier:

  • En annen årsak til nevropati: Kronisk alkoholforgiftning, kjemoterapi, diabetes, nyresvikt, monoklonal gammopati, kryoglobulin, B12-mangel, hepatitt B/C, HIV, Lyme eller poliomyelitt
  • Leversvikt
  • Lapp laktasemangel, malabsoprsjonssyndrom glukose/galaktose
  • Støtt langsiktig legemiddelinteraksjon med CYP3A4
  • Pasienter med indikasjon mot xylocain adrenalin
  • På biopsistedet: kirurgi, hudsykdom eller lokal infeksjon
  • Immunsuppresjon medfødt eller ervervet
  • Overfølsomhet overfor virkestoffet/hjelpestoffet
  • ukontrollert alvorlig astma
  • Behandling med vitamin C eller vitamin B3 i de fire ukene før randomisering
  • Ortopedisk kirurgi av underekstremiteter i 6 måneder før randomisering eller planlagt
  • Mot indikasjon xylocaine adrenalin
  • Feilfunksjon av den medfødte eller ervervede koagulasjonen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: 1

Arm (1) vil bli randomisert til å motta enten:

  • 5 mg/per os av EllaOne hver dag gjennom 12 måneder.
  • 10 mg/per os av EllaOne hver dag gjennom 12 måneder.
  • EllaOne placebo/per os hver dag gjennom 12 måneder.
Legemiddel: EllaOne
  • 5 mg/per os av EllaOne hver dag gjennom 12 måneder.
  • 10 mg/per os av EllaOne hver dag gjennom 12 måneder.
  • EllaOne placebo/per os hver dag gjennom 12 måneder.
Andre navn:
  • 1: Eksperimentell
  • 2. Eksperimentell
  • 3: Eksperimentell
Legemiddel: EllaOne placebo
  • 5 mg/per os av EllaOne hver dag gjennom 12 måneder.
  • 10 mg/per os av EllaOne hver dag gjennom 12 måneder.
  • EllaOne placebo/per os hver dag gjennom 12 måneder.
Andre navn:
  • 1: Eksperimentell
  • 2. Eksperimentell
  • 3: Eksperimentell
Eksperimentell: 2

Arm (2) vil bli randomisert til å motta enten:

  • 5 mg/per os av EllaOne hver dag gjennom 12 måneder.
  • 10 mg/per os av EllaOne hver dag gjennom 12 måneder.
  • EllaOne placebo/per os hver dag gjennom 12 måneder.
Legemiddel: EllaOne
  • 5 mg/per os av EllaOne hver dag gjennom 12 måneder.
  • 10 mg/per os av EllaOne hver dag gjennom 12 måneder.
  • EllaOne placebo/per os hver dag gjennom 12 måneder.
Andre navn:
  • 1: Eksperimentell
  • 2. Eksperimentell
  • 3: Eksperimentell
Legemiddel: EllaOne placebo
  • 5 mg/per os av EllaOne hver dag gjennom 12 måneder.
  • 10 mg/per os av EllaOne hver dag gjennom 12 måneder.
  • EllaOne placebo/per os hver dag gjennom 12 måneder.
Andre navn:
  • 1: Eksperimentell
  • 2. Eksperimentell
  • 3: Eksperimentell
Eksperimentell: 3

Arm (3) vil bli randomisert til å motta enten:

  • 5 mg/per os av EllaOne hver dag gjennom 12 måneder.
  • 10 mg/per os av EllaOne hver dag gjennom 12 måneder.
  • EllaOne placebo/per os hver dag gjennom 12 måneder.
Legemiddel: EllaOne
  • 5 mg/per os av EllaOne hver dag gjennom 12 måneder.
  • 10 mg/per os av EllaOne hver dag gjennom 12 måneder.
  • EllaOne placebo/per os hver dag gjennom 12 måneder.
Andre navn:
  • 1: Eksperimentell
  • 2. Eksperimentell
  • 3: Eksperimentell
Legemiddel: EllaOne placebo
  • 5 mg/per os av EllaOne hver dag gjennom 12 måneder.
  • 10 mg/per os av EllaOne hver dag gjennom 12 måneder.
  • EllaOne placebo/per os hver dag gjennom 12 måneder.
Andre navn:
  • 1: Eksperimentell
  • 2. Eksperimentell
  • 3: Eksperimentell

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Analyse av effektiviteten til Ellaone. Dette vil bli vurdert ved produksjon av RNA PMP22 ved hjelp av hudbiopsi.
Tidsramme: 12 måneder etter behandling med EllaOne
12 måneder etter behandling med EllaOne

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University Hospital, Strasbourg, France

Etterforskere

  • Studieleder: Andoni Echaniz-Laguna, MD, University Hospital, Strasbourg, France

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. oktober 2015

Primær fullføring (Faktiske)

1. november 2017

Studiet fullført (Faktiske)

2. november 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. november 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. november 2015

Først lagt ut (Anslag)

9. november 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. juli 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. juli 2022

Sist bekreftet

1. juli 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 6100

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere