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Ulipristal acetato nella malattia di tipo Charcot-Marie-Tooth di 1A (UPACOMT)

20 luglio 2022 aggiornato da: University Hospital, Strasbourg, France

EFFETTI A LUNGO TERMINE TOLLERANZA E Ulipristal Acetato NELLA MALATTIA Charcot-MARIE-TOOTH TIPO 1A

La malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1A (CMT1A) è la neuropatia periferica ereditaria più comune, per la quale nessun trattamento ha dimostrato la sua efficacia. È autosomico dominante, associato a una duplicazione del cromosoma 17p11.2 regione che porta alla sovraespressione del gene e della proteina-22 della mielina periferica (PMP22), un componente importante della mielina periferica.

Negli animali e nell'uomo, il livello di mRNA PMP22 del glutatione S-transferasi theta 2 e della catepsina A (marcatori dello stress ossidativo), rilevati in una biopsia cutanea, sono marcatori che possono svolgere un ruolo nell'evoluzione della prognosi della malattia. Inoltre, diversi studi hanno dimostrato che la somministrazione di progesterone aumenta l'espressione del gene PMP22 (misurata in una biopsia cutanea) e peggiora i sintomi. Al contrario, gli anti-progestinici riducono la sintesi di PMP22 e migliorano i sintomi nella CMT1A di ratto.

La sicurezza a lungo termine dell'anti-progesterone è stata valutata per mifepristone (RU486) ulipristal acetato e (EllaOne®). Sono stati segnalati pochi effetti collaterali, inclusi alcuni casi di iperplasia endometriale reversibile con l'interruzione del trattamento. Con la RU486 sono stati osservati rari casi di androgeni surrenali e insufficienza. Tuttavia, EllaOne® ha una bassa azione antagonista sul recettore dei glucocorticoidi e nessuna azione sui recettori degli androgeni. I ricercatori ritengono quindi che sarà ben tollerato nell'uomo e ridurrà la sintesi di PMP22 e l'azione dello stress ossidativo migliorando la disabilità dei pazienti.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

23

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Besançon, Francia, 25030
        • Service d'Explorations et pathologies neuro- musculaires
      • Dijon, Francia, 21079
        • Département de Neurologie
      • Nancy, Francia, 54035
        • Département de Neurologie
      • Paris, Francia, 75561
        • Unité de pathologie neuro-musculaire
      • Strasbourg, Francia, 67098
        • Département de Neurologie Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires Grand Est (CERNEST) Hôpital de Hautepierre

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio 18-70 anni
  • CMT1A dimostrata geneticamente (17p11.2 duplicazione)
  • CMT1A sintomatica (punteggio MRC <5 in almeno un gruppo muscolare)
  • Compromissione assonale non grave (ampiezza del potenziale evocato motorio sul nervo mediano e/o ulnare superiore al 50% del normale)
  • Soggetto contattato con un numero di telefono valido
  • Soggetto iscritto ad un regime previdenziale
  • Il soggetto è stato informato dei risultati della visita medica precedente

Criteri di esclusione:

  • Un'altra causa di neuropatia: intossicazione cronica da alcol, chemioterapia, diabete, insufficienza renale, gammopatia monoclonale, crioglobulina, carenza di vitamina B12, epatite B/C, HIV, Lyme o poliomielite
  • Insufficienza epatica
  • Deficit di Lapp lattasi, sindrome da malassorbimento glucosio/galattosio
  • Supporta farmaci a lungo termine che interagiscono con il CYP3A4
  • Pazienti con indicazione contro xylocaina adrenalina
  • Nel sito della biopsia: intervento chirurgico, malattia della pelle o infezione locale
  • Immunosoppressione innata o acquisita
  • Ipersensibilità al principio attivo/eccipiente
  • asma grave non controllato
  • Trattamento con vitamina C o vitamina B3 nelle quattro settimane precedenti la randomizzazione
  • Chirurgia ortopedica degli arti inferiori nei 6 mesi precedenti la randomizzazione o pianificata
  • Contro indicazione xylocaina adrenalina
  • Malfunzionamento della coagulazione innata o acquisita

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 1

Il braccio (1) sarà randomizzato per ricevere:

  • 5 mg/per os di EllaOne ogni giorno per 12 mesi.
  • 10 mg/per os di EllaOne ogni giorno per 12 mesi.
  • EllaOne placebo/per os ogni giorno per 12 mesi.
Droga: EllaOne
  • 5 mg/per os di EllaOne ogni giorno per 12 mesi.
  • 10 mg/per os di EllaOne ogni giorno per 12 mesi.
  • EllaOne placebo/per os ogni giorno per 12 mesi.
Altri nomi:
  • 1: sperimentale
  • 2. Sperimentale
  • 3: Sperimentale
Droga: EllaOne placebo
  • 5 mg/per os di EllaOne ogni giorno per 12 mesi.
  • 10 mg/per os di EllaOne ogni giorno per 12 mesi.
  • EllaOne placebo/per os ogni giorno per 12 mesi.
Altri nomi:
  • 1: sperimentale
  • 2. Sperimentale
  • 3: Sperimentale
Sperimentale: 2

Il braccio (2) sarà randomizzato per ricevere:

  • 5 mg/per os di EllaOne ogni giorno per 12 mesi.
  • 10 mg/per os di EllaOne ogni giorno per 12 mesi.
  • EllaOne placebo/per os ogni giorno per 12 mesi.
Droga: EllaOne
  • 5 mg/per os di EllaOne ogni giorno per 12 mesi.
  • 10 mg/per os di EllaOne ogni giorno per 12 mesi.
  • EllaOne placebo/per os ogni giorno per 12 mesi.
Altri nomi:
  • 1: sperimentale
  • 2. Sperimentale
  • 3: Sperimentale
Droga: EllaOne placebo
  • 5 mg/per os di EllaOne ogni giorno per 12 mesi.
  • 10 mg/per os di EllaOne ogni giorno per 12 mesi.
  • EllaOne placebo/per os ogni giorno per 12 mesi.
Altri nomi:
  • 1: sperimentale
  • 2. Sperimentale
  • 3: Sperimentale
Sperimentale: 3

Il braccio (3) sarà randomizzato per ricevere:

  • 5 mg/per os di EllaOne ogni giorno per 12 mesi.
  • 10 mg/per os di EllaOne ogni giorno per 12 mesi.
  • EllaOne placebo/per os ogni giorno per 12 mesi.
Droga: EllaOne
  • 5 mg/per os di EllaOne ogni giorno per 12 mesi.
  • 10 mg/per os di EllaOne ogni giorno per 12 mesi.
  • EllaOne placebo/per os ogni giorno per 12 mesi.
Altri nomi:
  • 1: sperimentale
  • 2. Sperimentale
  • 3: Sperimentale
Droga: EllaOne placebo
  • 5 mg/per os di EllaOne ogni giorno per 12 mesi.
  • 10 mg/per os di EllaOne ogni giorno per 12 mesi.
  • EllaOne placebo/per os ogni giorno per 12 mesi.
Altri nomi:
  • 1: sperimentale
  • 2. Sperimentale
  • 3: Sperimentale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Analisi dell'efficacia di Ellaone. Questo sarà valutato mediante la produzione di RNA PMP22 mediante biopsia cutanea.
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il trattamento con EllaOne
12 mesi dopo il trattamento con EllaOne

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University Hospital, Strasbourg, France

Investigatori

  • Direttore dello studio: Andoni Echaniz-Laguna, MD, University Hospital, Strasbourg, france

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 ottobre 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 novembre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

2 novembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 novembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 novembre 2015

Primo Inserito (Stima)

9 novembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 luglio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 luglio 2022

Ultimo verificato

1 luglio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 6100

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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