Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ulipristalacetat ved sygdom Charcot-Marie-Tooth Type af 1A (UPACOMT)

20. juli 2022 opdateret af: University Hospital, Strasbourg, France

LANGSIGTIGE VIRKNINGER TOLERANCE OG Ulipristalacetatet VED SYGDOM Charcot-MARIE-TOOTH TYPE PÅ 1A

Sygdommen Charcot-Marie-Tooth sygdom type 1A (CMT1A) er den mest almindelige arvelige perifere neuropati, for hvilken ingen behandling har bevist sin effektivitet. Det er autosomalt dominant, forbundet med en duplikering af kromosom 17p11.2 region, som fører til overekspression af genet og det protein-perifere myelinprotein-22 (PMP22), en hovedkomponent af perifert myelin.

Hos dyr og mennesker er PMP22-mRNA-niveauet af glutathion S-transferase theta 2 og Cathepsin A (markører for oxidativt stress), påvist i en hudbiopsi, markører, der kan spille en rolle i prognoseudviklingen af ​​sygdommen. Ydermere har flere undersøgelser vist, at administration af progesteron øgede ekspressionen af ​​PMP22-genet (målt i en hudbiopsi) og forværrede symptomer. I modsætning hertil reducerer anti-progestiner syntesen af ​​PMP22 og forbedrer symptomerne hos rotte CMT1A.

Den langsigtede sikkerhed af anti-progesteron blev evalueret for mifepriston (RU486), ulipristalacetat og (EllaOne®). Der er rapporteret få bivirkninger, herunder nogle få tilfælde af endometriehyperplasi, der er reversibel efter seponering af behandlingen. Med RU486 er der observeret sjældne tilfælde af adrenal androgen og svigt. EllaOne® har imidlertid lav antagonistisk virkning på glukokortikoidreceptoren og ingen virkning på androgenreceptorer. Efterforskerne mener derfor, at det vil blive godt tolereret hos mennesker og vil reducere syntesen af ​​PMP22 og virkningen af ​​oxidativt stress ved at forbedre patienters handicap.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

23

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Besançon, Frankrig, 25030
        • Service d'Explorations et pathologies neuro- musculaires
      • Dijon, Frankrig, 21079
        • Département de Neurologie
      • Nancy, Frankrig, 54035
        • Département de Neurologie
      • Paris, Frankrig, 75561
        • Unité de pathologie neuro-musculaire
      • Strasbourg, Frankrig, 67098
        • Département de Neurologie Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires Grand Est (CERNEST) Hôpital de Hautepierre

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 70 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand 18-70 år
  • CMT1A bevist genetisk (17p11.2 duplikering)
  • symptomatisk CMT1A (MRC-score <5 i mindst én muskelgruppe)
  • Ikke-svær aksonal svækkelse (amplitude af det motorisk fremkaldte potentiale på medianusnerven og/eller ulnar end 50 % af det normale)
  • Emnet kontaktes med et gyldigt telefonnummer
  • Person, der er tilsluttet en social sikringsordning
  • Forsøgspersonen er blevet informeret om resultaterne af lægeundersøgelsen forud

Ekskluderingskriterier:

  • En anden årsag til neuropati: Kronisk alkoholforgiftning, kemoterapi, diabetes, nyresvigt, monoklonal gammopati, kryoglobulin, B12-mangel, hepatitis B/C, HIV, Lyme eller poliomyelitis
  • Leversvigt
  • Lapp lactasemangel, malabsoprtionssyndrom glucose/galactose
  • Støt langsigtet lægemiddelinteraktion med CYP3A4
  • Patienter med indikation mod xylocain adrenalin
  • På biopsistedet: operation, hudsygdom eller lokal infektion
  • Immunsuppression medfødt eller erhvervet
  • Overfølsomhed over for det aktive stof/hjælpestof
  • ukontrolleret svær astma
  • Behandling med C-vitamin eller B3-vitamin i de fire uger forud for randomisering
  • Ortopædisk kirurgi af underekstremiteterne i de 6 måneder forud for randomisering eller planlagt
  • Mod indikation xylocain adrenalin
  • Fejlfunktion af den medfødte eller erhvervede koagulation

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 1

Arm (1) vil blive randomiseret til at modtage enten:

  • 5 mg/pr. os af EllaOne hver dag gennem 12 måneder.
  • 10 mg/pr. os af EllaOne hver dag gennem 12 måneder.
  • EllaOne placebo/per os hver dag gennem 12 måneder.
Medicin: EllaOne
  • 5 mg/pr. os af EllaOne hver dag gennem 12 måneder.
  • 10 mg/pr. os af EllaOne hver dag gennem 12 måneder.
  • EllaOne placebo/per os hver dag gennem 12 måneder.
Andre navne:
  • 1: Eksperimentel
  • 2: Eksperimentel
  • 3: Eksperimentel
Medicin: EllaOne placebo
  • 5 mg/pr. os af EllaOne hver dag gennem 12 måneder.
  • 10 mg/pr. os af EllaOne hver dag gennem 12 måneder.
  • EllaOne placebo/per os hver dag gennem 12 måneder.
Andre navne:
  • 1: Eksperimentel
  • 2: Eksperimentel
  • 3: Eksperimentel
Eksperimentel: 2

Arm (2) vil blive randomiseret til at modtage enten:

  • 5 mg/pr. os af EllaOne hver dag gennem 12 måneder.
  • 10 mg/pr. os af EllaOne hver dag gennem 12 måneder.
  • EllaOne placebo/per os hver dag gennem 12 måneder.
Medicin: EllaOne
  • 5 mg/pr. os af EllaOne hver dag gennem 12 måneder.
  • 10 mg/pr. os af EllaOne hver dag gennem 12 måneder.
  • EllaOne placebo/per os hver dag gennem 12 måneder.
Andre navne:
  • 1: Eksperimentel
  • 2: Eksperimentel
  • 3: Eksperimentel
Medicin: EllaOne placebo
  • 5 mg/pr. os af EllaOne hver dag gennem 12 måneder.
  • 10 mg/pr. os af EllaOne hver dag gennem 12 måneder.
  • EllaOne placebo/per os hver dag gennem 12 måneder.
Andre navne:
  • 1: Eksperimentel
  • 2: Eksperimentel
  • 3: Eksperimentel
Eksperimentel: 3

Arm (3) vil blive randomiseret til at modtage enten:

  • 5 mg/pr. os af EllaOne hver dag gennem 12 måneder.
  • 10 mg/pr. os af EllaOne hver dag gennem 12 måneder.
  • EllaOne placebo/per os hver dag gennem 12 måneder.
Medicin: EllaOne
  • 5 mg/pr. os af EllaOne hver dag gennem 12 måneder.
  • 10 mg/pr. os af EllaOne hver dag gennem 12 måneder.
  • EllaOne placebo/per os hver dag gennem 12 måneder.
Andre navne:
  • 1: Eksperimentel
  • 2: Eksperimentel
  • 3: Eksperimentel
Medicin: EllaOne placebo
  • 5 mg/pr. os af EllaOne hver dag gennem 12 måneder.
  • 10 mg/pr. os af EllaOne hver dag gennem 12 måneder.
  • EllaOne placebo/per os hver dag gennem 12 måneder.
Andre navne:
  • 1: Eksperimentel
  • 2: Eksperimentel
  • 3: Eksperimentel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Analyse af effektiviteten af ​​Ellaone. Dette vil blive vurderet ved produktion af RNA PMP22 ved hjælp af hudbiopsi.
Tidsramme: 12 måneder efter behandling med EllaOne
12 måneder efter behandling med EllaOne

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Hospital, Strasbourg, France

Efterforskere

  • Studieleder: Andoni Echaniz-Laguna, MD, University Hospital, Strasbourg, France

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. oktober 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2017

Studieafslutning (Faktiske)

2. november 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. november 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. november 2015

Først opslået (Skøn)

9. november 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. juli 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. juli 2022

Sidst verificeret

1. juli 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 6100

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med CMT1A

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner