Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ulipristaaliasetaatti taudissa Charcot-Marie-Tooth tyyppi 1A (UPACOMT)

keskiviikko 20. heinäkuuta 2022 päivittänyt: University Hospital, Strasbourg, France

PITKÄAIKAISEN VAIKUTUKSEN TOLERANSSI JA ulipristaaliasetaatti 1A-TYYPIN TAUDESSA Charcot-MARIE-TOOTH

Charcot-Marie-Toothin tauti tyyppi 1A (CMT1A) on yleisin perinnöllinen perifeerinen neuropatia, johon mikään hoito ei ole osoittautunut tehokkaaksi. Se on autosomaalinen dominantti, joka liittyy kromosomin 17p11.2 päällekkäisyyteen alueella, joka johtaa geenin ja proteiini-perifeerisen myeliiniproteiini-22:n (PMP22), perifeerisen myeliinin pääkomponentin, yliekspressioon.

Eläimillä ja ihmisillä glutationi-S-transferaasi theta 2:n ja katepsiini A:n (hapetusstressin merkkiaineet), jotka havaitaan ihobiopsiassa, PMP22-mRNA-taso ovat markkereita, jotka voivat vaikuttaa sairauden ennusteen kehitykseen. Lisäksi useat tutkimukset ovat osoittaneet, että progesteronin antaminen lisäsi PMP22-geenin ilmentymistä (mitattu ihobiopsialla) ja pahensi oireita. Sitä vastoin antiprogestiinit vähentävät PMP22:n synteesiä ja parantavat oireita rotan CMT1A:ssa.

Anti-progesteronin pitkäaikaisturvallisuus arvioitiin mifepristonin (RU486), ulipristaaliasetaatin ja (EllaOne®) osalta. Harvoja sivuvaikutuksia on raportoitu, mukaan lukien muutamat tapaukset kohdun limakalvon liikakasvusta, jotka palautuvat hoidon lopettamisen jälkeen. RU486:lla on havaittu harvoin lisämunuaisen androgeenia ja vajaatoimintaa. EllaOne®:lla on kuitenkin vähäinen antagonistinen vaikutus glukokortikoidireseptoreihin, eikä se vaikuta androgeenireseptoreihin. Siksi tutkijat uskovat, että se on hyvin siedetty ihmisillä ja vähentää PMP22:n synteesiä ja oksidatiivisen stressin vaikutusta parantamalla potilaiden vammaisuutta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

23

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Besançon, Ranska, 25030
        • Service d'Explorations et pathologies neuro- musculaires
      • Dijon, Ranska, 21079
        • Département de Neurologie
      • Nancy, Ranska, 54035
        • Département de Neurologie
      • Paris, Ranska, 75561
        • Unité de pathologie neuro-musculaire
      • Strasbourg, Ranska, 67098
        • Département de Neurologie Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires Grand Est (CERNEST) Hôpital de Hautepierre

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 70 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies 18-70 vuotta
  • CMT1A on todistettu geneettisesti (17p11.2 päällekkäisyys)
  • oireinen CMT1A (MRC-pistemäärä <5 vähintään yhdessä lihasryhmässä)
  • Ei vakava aksonaalinen vajaatoiminta (keskihermon ja/tai kyynärluun motorisen potentiaalin amplitudi yli 50 % normaalista)
  • Aiheeseen otettiin yhteyttä kelvollisella puhelinnumerolla
  • Sosiaaliturvajärjestelmään kuuluva henkilö
  • Tutkittavalle on ilmoitettu lääkärintarkastuksen tuloksista etukäteen

Poissulkemiskriteerit:

  • Toinen neuropatian syy: krooninen alkoholimyrkytys, kemoterapia, diabetes, munuaisten vajaatoiminta, monoklonaalinen gammopatia, kryoglobuliini, B12-puutos, hepatiitti B/C, HIV, Lyme tai poliomyeliitti
  • Maksan vajaatoiminta
  • Lapp-laktaasin puutos, imeytymishäiriö glukoosi/galaktoosi
  • Tukee pitkäaikaista lääkkeiden vuorovaikutusta CYP3A4:n kanssa
  • Potilaat, joilla on indikaatio ksylokaiiniadrenaliinia vastaan
  • Biopsiakohdassa: leikkaus, ihosairaus tai paikallinen infektio
  • Immunosuppressio synnynnäinen tai hankittu
  • Yliherkkyys vaikuttavalle aineelle/apuaineelle
  • hallitsematon vaikea astma
  • Hoito C-vitamiinilla tai B3-vitamiinilla neljän viikon aikana ennen satunnaistamista
  • Alaraajojen ortopedinen leikkaus 6 kuukauden aikana ennen satunnaistamista tai suunniteltua
  • Käyttöaihetta vastaan ​​ksylokaiini-adrenaliini
  • Synnynnäisen tai hankitun hyytymisen toimintahäiriö

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 1

Käsi (1) satunnaistetaan vastaanottamaan joko:

  • 5 mg/per os EllaOnea joka päivä 12 kuukauden ajan.
  • 10 mg/per os EllaOnea joka päivä 12 kuukauden ajan.
  • EllaOne lumelääke/per os joka päivä 12 kuukauden ajan.
Lääke: EllaOne
  • 5 mg/per os EllaOnea joka päivä 12 kuukauden ajan.
  • 10 mg/per os EllaOnea joka päivä 12 kuukauden ajan.
  • EllaOne lumelääke/per os joka päivä 12 kuukauden ajan.
Muut nimet:
  • 1: Kokeellinen
  • 2. Kokeellinen
  • 3: Kokeellinen
Lääke: EllaOne lumelääke
  • 5 mg/per os EllaOnea joka päivä 12 kuukauden ajan.
  • 10 mg/per os EllaOnea joka päivä 12 kuukauden ajan.
  • EllaOne lumelääke/per os joka päivä 12 kuukauden ajan.
Muut nimet:
  • 1: Kokeellinen
  • 2. Kokeellinen
  • 3: Kokeellinen
Kokeellinen: 2

Käsi (2) satunnaistetaan vastaanottamaan joko:

  • 5 mg/per os EllaOnea joka päivä 12 kuukauden ajan.
  • 10 mg/per os EllaOnea joka päivä 12 kuukauden ajan.
  • EllaOne lumelääke/per os joka päivä 12 kuukauden ajan.
Lääke: EllaOne
  • 5 mg/per os EllaOnea joka päivä 12 kuukauden ajan.
  • 10 mg/per os EllaOnea joka päivä 12 kuukauden ajan.
  • EllaOne lumelääke/per os joka päivä 12 kuukauden ajan.
Muut nimet:
  • 1: Kokeellinen
  • 2. Kokeellinen
  • 3: Kokeellinen
Lääke: EllaOne lumelääke
  • 5 mg/per os EllaOnea joka päivä 12 kuukauden ajan.
  • 10 mg/per os EllaOnea joka päivä 12 kuukauden ajan.
  • EllaOne lumelääke/per os joka päivä 12 kuukauden ajan.
Muut nimet:
  • 1: Kokeellinen
  • 2. Kokeellinen
  • 3: Kokeellinen
Kokeellinen: 3

Käsi (3) satunnaistetaan vastaanottamaan joko:

  • 5 mg/per os EllaOnea joka päivä 12 kuukauden ajan.
  • 10 mg/per os EllaOnea joka päivä 12 kuukauden ajan.
  • EllaOne lumelääke/per os joka päivä 12 kuukauden ajan.
Lääke: EllaOne
  • 5 mg/per os EllaOnea joka päivä 12 kuukauden ajan.
  • 10 mg/per os EllaOnea joka päivä 12 kuukauden ajan.
  • EllaOne lumelääke/per os joka päivä 12 kuukauden ajan.
Muut nimet:
  • 1: Kokeellinen
  • 2. Kokeellinen
  • 3: Kokeellinen
Lääke: EllaOne lumelääke
  • 5 mg/per os EllaOnea joka päivä 12 kuukauden ajan.
  • 10 mg/per os EllaOnea joka päivä 12 kuukauden ajan.
  • EllaOne lumelääke/per os joka päivä 12 kuukauden ajan.
Muut nimet:
  • 1: Kokeellinen
  • 2. Kokeellinen
  • 3: Kokeellinen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Ellaonen tehokkuuden analyysi. Tämä arvioidaan tuottamalla RNA PMP22:ta käyttämällä ihobiopsiaa.
Aikaikkuna: 12 kuukautta EllaOne-hoidon jälkeen
12 kuukautta EllaOne-hoidon jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University Hospital, Strasbourg, France

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Andoni Echaniz-Laguna, MD, University Hospital, Strasbourg, france

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 23. lokakuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. marraskuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 2. marraskuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 4. marraskuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 5. marraskuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 9. marraskuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 25. heinäkuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 20. heinäkuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. heinäkuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 6100

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset CMT1A

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Russia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa