Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Ulipristalacetaat bij ziekte Charcot-Marie-Tooth type 1A (UPACOMT)

20 juli 2022 bijgewerkt door: University Hospital, Strasbourg, France

LANGDURIGE EFFECTEN TOLERANTIE EN Ulipristalacetaat BIJ ZIEKTE Charcot-MARIE-TOOTH TYPE 1A

De ziekte Charcot-Marie-Tooth type 1A (CMT1A) is de meest voorkomende erfelijke perifere neuropathie, waarvoor geen enkele behandeling zijn doeltreffendheid heeft bewezen. Het is autosomaal dominant, geassocieerd met een duplicatie van het chromosoom 17p11.2 gebied dat leidt tot overexpressie van het gen en het eiwit-perifere myeline-eiwit-22 (PMP22), een belangrijk onderdeel van perifere myeline.

Bij dieren en mensen zijn het PMP22-mRNA-niveau van glutathion S-transferase theta 2 en Cathepsin A (markers van oxidatieve stress), gedetecteerd in een huidbiopsie, markers die een rol kunnen spelen in de evolutie van de prognose van de ziekte. Bovendien hebben verschillende onderzoeken aangetoond dat de toediening van progesteron de expressie van het PMP22-gen verhoogde (gemeten in een huidbiopsie) en de symptomen verergerde. Daarentegen verminderen anti-progestagenen de synthese van PMP22 en verbeteren ze de symptomen bij CMT1A bij ratten.

De veiligheid op lange termijn van anti-progesteron werd geëvalueerd voor mifepriston (RU486), ulipristalacetaat en (EllaOne®). Er zijn weinig bijwerkingen gemeld, waaronder enkele gevallen van endometriumhyperplasie die omkeerbaar was na stopzetting van de behandeling. Met de RU486 zijn zeldzame gevallen van adrenale androgeen en falen waargenomen. EllaOne® heeft echter een lage antagonistische werking op de glucocorticoïdreceptor en geen werking op de androgeenreceptoren. De onderzoekers zijn daarom van mening dat het goed wordt verdragen door mensen en de synthese van PMP22 en de werking van oxidatieve stress zal verminderen door de invaliditeit van patiënten te verbeteren.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

23

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Besançon, Frankrijk, 25030
        • Service d'Explorations et pathologies neuro- musculaires
      • Dijon, Frankrijk, 21079
        • Département de Neurologie
      • Nancy, Frankrijk, 54035
        • Département de Neurologie
      • Paris, Frankrijk, 75561
        • Unité de pathologie neuro-musculaire
      • Strasbourg, Frankrijk, 67098
        • Département de Neurologie Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires Grand Est (CERNEST) Hôpital de Hautepierre

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 70 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man 18-70 jaar
  • CMT1A genetisch bewezen (17p11.2 duplicatie)
  • symptomatische CMT1A (MRC-score <5 in ten minste één spiergroep)
  • Niet-ernstige axonale stoornis (amplitude van de motor evoked potential op de nervus medianus en/of ulnaire dan 50% van normaal)
  • Betrokkene gecontacteerd met een geldig telefoonnummer
  • Betrokkene aangesloten bij een sociale zekerheidsregeling
  • Proefpersoon is vooraf op de hoogte gebracht van de uitslag van het medisch onderzoek

Uitsluitingscriteria:

  • Een andere oorzaak van neuropathie: chronische alcoholintoxicatie, chemotherapie, diabetes, nierfalen, monoklonale gammopathie, cryoglobulin, B12-tekort, hepatitis B/C, HIV, Lyme of poliomyelitis
  • Leverfalen
  • Lapp lactasedeficiëntie, malabsorptiesyndroom glucose / galactose
  • Ondersteuning van langdurige geneesmiddelinteractie met de CYP3A4
  • Patiënten met een indicatie tegen xylocaïne-adrenaline
  • In de biopsieplaats: operatie, huidziekte of lokale infectie
  • Immunosuppressie aangeboren of verworven
  • Overgevoeligheid voor de werkzame stof/hulpstof
  • ongecontroleerde ernstige astma
  • Behandeling met vitamine C of vitamine B3 in de vier weken voorafgaand aan randomisatie
  • Orthopedische chirurgie van de onderste ledematen in de 6 maanden voorafgaand aan randomisatie of gepland
  • Tegen indicatie xylocaïne adrenaline
  • Storing van de aangeboren of verworven stolling

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: 1

Arm (1) wordt gerandomiseerd om ofwel te ontvangen:

  • 5 mg/per os EllaOne elke dag gedurende 12 maanden.
  • 10 mg/per os EllaOne elke dag gedurende 12 maanden.
  • EllaOne placebo/per os elke dag gedurende 12 maanden.
Geneesmiddel: EllaEen
  • 5 mg/per os EllaOne elke dag gedurende 12 maanden.
  • 10 mg/per os EllaOne elke dag gedurende 12 maanden.
  • EllaOne placebo/per os elke dag gedurende 12 maanden.
Andere namen:
  • 1: Experimenteel
  • 2. experimenteel
  • 3: Experimenteel
Geneesmiddel: EllaOne-placebo
  • 5 mg/per os EllaOne elke dag gedurende 12 maanden.
  • 10 mg/per os EllaOne elke dag gedurende 12 maanden.
  • EllaOne placebo/per os elke dag gedurende 12 maanden.
Andere namen:
  • 1: Experimenteel
  • 2. experimenteel
  • 3: Experimenteel
Experimenteel: 2

Arm (2) wordt gerandomiseerd om ofwel te ontvangen:

  • 5 mg/per os EllaOne elke dag gedurende 12 maanden.
  • 10 mg/per os EllaOne elke dag gedurende 12 maanden.
  • EllaOne placebo/per os elke dag gedurende 12 maanden.
Geneesmiddel: EllaEen
  • 5 mg/per os EllaOne elke dag gedurende 12 maanden.
  • 10 mg/per os EllaOne elke dag gedurende 12 maanden.
  • EllaOne placebo/per os elke dag gedurende 12 maanden.
Andere namen:
  • 1: Experimenteel
  • 2. experimenteel
  • 3: Experimenteel
Geneesmiddel: EllaOne-placebo
  • 5 mg/per os EllaOne elke dag gedurende 12 maanden.
  • 10 mg/per os EllaOne elke dag gedurende 12 maanden.
  • EllaOne placebo/per os elke dag gedurende 12 maanden.
Andere namen:
  • 1: Experimenteel
  • 2. experimenteel
  • 3: Experimenteel
Experimenteel: 3

Arm (3) wordt gerandomiseerd om ofwel te ontvangen:

  • 5 mg/per os EllaOne elke dag gedurende 12 maanden.
  • 10 mg/per os EllaOne elke dag gedurende 12 maanden.
  • EllaOne placebo/per os elke dag gedurende 12 maanden.
Geneesmiddel: EllaEen
  • 5 mg/per os EllaOne elke dag gedurende 12 maanden.
  • 10 mg/per os EllaOne elke dag gedurende 12 maanden.
  • EllaOne placebo/per os elke dag gedurende 12 maanden.
Andere namen:
  • 1: Experimenteel
  • 2. experimenteel
  • 3: Experimenteel
Geneesmiddel: EllaOne-placebo
  • 5 mg/per os EllaOne elke dag gedurende 12 maanden.
  • 10 mg/per os EllaOne elke dag gedurende 12 maanden.
  • EllaOne placebo/per os elke dag gedurende 12 maanden.
Andere namen:
  • 1: Experimenteel
  • 2. experimenteel
  • 3: Experimenteel

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Analyse van de effectiviteit van Ellaone. Dit zal worden beoordeeld door de productie van RNA PMP22 met behulp van huidbiopsie.
Tijdsspanne: 12 maanden na behandeling met EllaOne
12 maanden na behandeling met EllaOne

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University Hospital, Strasbourg, France

Onderzoekers

  • Studie directeur: Andoni Echaniz-Laguna, MD, University Hospital, Strasbourg, France

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 oktober 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 november 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

2 november 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 november 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 november 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

9 november 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 juli 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 juli 2022

Laatst geverifieerd

1 juli 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 6100

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op CMT1A

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren