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Ulipristalacetat bei Krankheit Charcot-Marie-Tooth Typ 1A (UPACOMT)

20. Juli 2022 aktualisiert von: University Hospital, Strasbourg, France

LANGFRISTIGE WIRKUNGEN TOLERANZ UND Ulipristalacetat BEI KRANKHEIT Charcot-MARIE-TOOTH TYP 1A

Die Krankheit Charcot-Marie-Tooth-Krankheit Typ 1A (CMT1A) ist die häufigste erbliche periphere Neuropathie, für die keine Behandlung ihre Wirksamkeit bewiesen hat. Es ist autosomal dominant, verbunden mit einer Duplikation des Chromosoms 17p11.2 Region, die zur Überexpression des Gens und des Proteins Peripheral Myelin Protein-22 (PMP22), einem Hauptbestandteil des Peripheren Myelins, führt.

Bei Tieren und Menschen sind der PMP22-mRNA-Spiegel von Glutathion-S-Transferase Theta 2 und Cathepsin A (Marker für oxidativen Stress), die in einer Hautbiopsie nachgewiesen wurden, Marker, die bei der Prognoseentwicklung der Krankheit eine Rolle spielen können. Darüber hinaus haben mehrere Studien gezeigt, dass die Verabreichung von Progesteron die Expression des PMP22-Gens (gemessen in einer Hautbiopsie) erhöht und die Symptome verschlimmert. Im Gegensatz dazu reduzieren Antiprogestine die Synthese von PMP22 und verbessern die Symptome bei Ratten-CMT1A.

Die Langzeitsicherheit von Anti-Progesteron wurde für Mifepriston (RU486), Ulipristalacetat und (EllaOne®) bewertet. Es wurden wenige Nebenwirkungen berichtet, einschließlich einiger Fälle von Endometriumhyperplasie, die nach Absetzen der Behandlung reversibel waren. Bei RU486 wurden seltene Fälle von adrenalem Androgen und Versagen beobachtet. EllaOne® hat jedoch eine geringe antagonistische Wirkung auf den Glukokortikoidrezeptor und keine Wirkung auf Androgenrezeptoren. Die Forscher glauben daher, dass es vom Menschen gut vertragen wird und die Synthese von PMP22 und die Wirkung von oxidativem Stress reduzieren wird, indem es die Behinderung der Patienten verbessert.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

23

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Besançon, Frankreich, 25030
        • Service d'Explorations et pathologies neuro- musculaires
      • Dijon, Frankreich, 21079
        • Département de Neurologie
      • Nancy, Frankreich, 54035
        • Département de Neurologie
      • Paris, Frankreich, 75561
        • Unité de pathologie neuro-musculaire
      • Strasbourg, Frankreich, 67098
        • Département de Neurologie Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires Grand Est (CERNEST) Hôpital de Hautepierre

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 70 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich 18-70 Jahre
  • CMT1A genetisch nachgewiesen (17p11.2 Vervielfältigung)
  • symptomatische CMT1A (MRC-Score <5 in mindestens einer Muskelgruppe)
  • Nicht schwere axonale Beeinträchtigung (Amplitude des motorisch evozierten Potentials am N. medianus und/oder ulnar als 50 % des Normalwerts)
  • Betreff mit gültiger Telefonnummer kontaktiert
  • Subjekt, das einem Sozialversicherungssystem angeschlossen ist
  • Der Proband wurde zuvor über die Ergebnisse der ärztlichen Untersuchung informiert

Ausschlusskriterien:

  • Eine weitere Ursache für Neuropathie: Chronische Alkoholvergiftung, Chemotherapie, Diabetes, Nierenversagen, monoklonale Gammopathie, Kryoglobulin, B12-Mangel, Hepatitis B/C, HIV, Lyme oder Poliomyelitis
  • Leberversagen
  • Lactasemangel, Malabsorptionssyndrom Glucose/Galactose
  • Unterstützen Sie die langfristige Wechselwirkung des Medikaments mit CYP3A4
  • Patienten mit Indikation gegen Xylocain-Adrenalin
  • An der Biopsiestelle: Operation, Hauterkrankung oder lokale Infektion
  • Angeborene oder erworbene Immunsuppression
  • Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff / Hilfsstoff
  • unkontrolliertes schweres Asthma
  • Behandlung mit Vitamin C oder Vitamin B3 in den vier Wochen vor der Randomisierung
  • Orthopädische Chirurgie der unteren Extremitäten in den 6 Monaten vor der Randomisierung oder geplant
  • Gegen Indikation Xylocain Adrenalin
  • Fehlfunktion der angeborenen oder erworbenen Gerinnung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 1

Arm (1) wird randomisiert und erhält entweder:

  • 5 mg/per os von EllaOne täglich über 12 Monate.
  • 10 mg/per os von EllaOne jeden Tag über 12 Monate.
  • EllaOne Placebo/per os täglich über 12 Monate.
Arzneimittel: EllaOne
  • 5 mg/per os von EllaOne täglich über 12 Monate.
  • 10 mg/per os von EllaOne jeden Tag über 12 Monate.
  • EllaOne Placebo/per os täglich über 12 Monate.
Andere Namen:
  • 1: Experimentell
  • 2. Experimentell
  • 3: Experimentell
Arzneimittel: EllaOne-Placebo
  • 5 mg/per os von EllaOne täglich über 12 Monate.
  • 10 mg/per os von EllaOne jeden Tag über 12 Monate.
  • EllaOne Placebo/per os täglich über 12 Monate.
Andere Namen:
  • 1: Experimentell
  • 2. Experimentell
  • 3: Experimentell
Experimental: 2

Arm (2) wird randomisiert und erhält entweder:

  • 5 mg/per os von EllaOne täglich über 12 Monate.
  • 10 mg/per os von EllaOne jeden Tag über 12 Monate.
  • EllaOne Placebo/per os täglich über 12 Monate.
Arzneimittel: EllaOne
  • 5 mg/per os von EllaOne täglich über 12 Monate.
  • 10 mg/per os von EllaOne jeden Tag über 12 Monate.
  • EllaOne Placebo/per os täglich über 12 Monate.
Andere Namen:
  • 1: Experimentell
  • 2. Experimentell
  • 3: Experimentell
Arzneimittel: EllaOne-Placebo
  • 5 mg/per os von EllaOne täglich über 12 Monate.
  • 10 mg/per os von EllaOne jeden Tag über 12 Monate.
  • EllaOne Placebo/per os täglich über 12 Monate.
Andere Namen:
  • 1: Experimentell
  • 2. Experimentell
  • 3: Experimentell
Experimental: 3

Arm (3) wird randomisiert und erhält entweder:

  • 5 mg/per os von EllaOne täglich über 12 Monate.
  • 10 mg/per os von EllaOne jeden Tag über 12 Monate.
  • EllaOne Placebo/per os täglich über 12 Monate.
Arzneimittel: EllaOne
  • 5 mg/per os von EllaOne täglich über 12 Monate.
  • 10 mg/per os von EllaOne jeden Tag über 12 Monate.
  • EllaOne Placebo/per os täglich über 12 Monate.
Andere Namen:
  • 1: Experimentell
  • 2. Experimentell
  • 3: Experimentell
Arzneimittel: EllaOne-Placebo
  • 5 mg/per os von EllaOne täglich über 12 Monate.
  • 10 mg/per os von EllaOne jeden Tag über 12 Monate.
  • EllaOne Placebo/per os täglich über 12 Monate.
Andere Namen:
  • 1: Experimentell
  • 2. Experimentell
  • 3: Experimentell

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Analyse der Wirksamkeit von Ellaone. Dies wird anhand der Produktion von RNA PMP22 mittels Hautbiopsie beurteilt.
Zeitfenster: 12 Monate nach der Behandlung mit EllaOne
12 Monate nach der Behandlung mit EllaOne

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University Hospital, Strasbourg, France

Ermittler

  • Studienleiter: Andoni Echaniz-Laguna, MD, University Hospital, Strasbourg, france

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. Oktober 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. November 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

2. November 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. November 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. November 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

9. November 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. Juli 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Juli 2022

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 6100

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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