此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

Ulipristal Acetate 在 Charcot-Marie-Tooth 1A 型疾病中的应用 (UPACOMT)

2022年7月20日 更新者：University Hospital, Strasbourg, France

长期影响耐受性和醋酸乌利司他在 Charcot-MARIE-TOOTH 1A 型疾病中的作用

Charcot-Marie-Tooth 病 1A 型 (CMT1A) 是最常见的遗传性周围神经病，目前尚无治疗方法证明其有效性。 它是常染色体显性遗传，与染色体 17p11.2 的重复有关 导致该基因和外周髓鞘蛋白 22 (PMP22) 过度表达的区域，PMP22 是外周髓鞘的主要成分。

在动物和人类中，在皮肤活检中检测到的谷胱甘肽 S-转移酶 θ2 和组织蛋白酶 A（氧化应激标志物）的 PMP22 mRNA 水平是可能在疾病预后演变中发挥作用的标志物。 此外，几项研究表明，黄体酮的给药增加了 PMP22 基因的表达（在皮肤活检中测量）并使症状恶化。 相反，抗孕激素可减少 PMP22 的合成并改善大鼠 CMT1A 的症状。

针对米非司酮 (RU486) 醋酸乌利司他和 (EllaOne®) 评估了抗黄体酮的长期安全性。 很少有副作用的报道，包括几例停止治疗后可逆的子宫内膜增生。 使用 RU486，已观察到罕见的肾上腺雄激素和衰竭病例。 然而，EllaOne® 对糖皮质激素受体的拮抗作用较低，对雄激素受体没有作用。 因此，研究人员认为它在人类中具有良好的耐受性，并将通过改善患者的残疾来减少 PMP22 的合成和氧化应激的作用。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

23

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 法国
      • Besançon、法国、25030
        • Service d'Explorations et pathologies neuro- musculaires
      • Dijon、法国、21079
        • Département de Neurologie
      • Nancy、法国、54035
        • Département de Neurologie
      • Paris、法国、75561
        • Unité de pathologie neuro-musculaire
      • Strasbourg、法国、67098
        • Département de Neurologie Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires Grand Est (CERNEST) Hôpital de Hautepierre

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 70年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

描述

纳入标准：

  • 男性 18-70 岁
  • CMT1A 基因证明 (17p11.2 复制）
  • 有症状的 CMT1A（至少一个肌肉群的 MRC 评分 <5）
  • 非严重轴突损伤（正中神经和/或尺骨运动诱发电位的振幅超过正常值的 50%）
  • 使用有效电话号码联系的主题
  • 隶属于社会保障计划的主体
  • 受试者事先已被告知体检结果

排除标准：

  • 神经病变的另一个原因：慢性酒精中毒、化疗、糖尿病、肾衰竭、单克隆丙种球蛋白病、冷球蛋白、B12 缺乏症、乙型/丙型肝炎、HIV、莱姆病或脊髓灰质炎
  • 肝衰竭
  • Lapp 乳糖酶缺乏症、吸收不良综合征葡萄糖/半乳糖
  • 支持与 CYP3A4 长期相互作用的药物
  • 对赛洛卡因肾上腺素有适应症的患者
  • 在活检部位：手术、皮肤病或局部感染
  • 先天性或获得性免疫抑制
  • 对活性物质/赋形剂过敏
  • 无法控制的严重哮喘
  • 随机分组前 4 周内接受维生素 C 或维生素 B3 治疗
  • 随机分组前 6 个月或计划进行的下肢骨科手术
  • 反对适应症赛洛卡因肾上腺素
  • 先天性或获得性凝血功能障碍

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：1个

第 (1) 组将随机接受以下任一项：

  • 在 12 个月内每天 5 毫克/口服 EllaOne。
  • 在 12 个月内每天 10 毫克/口服 EllaOne。
  • 在 12 个月内每天服用 EllaOne 安慰剂/口服。
药品：艾拉万
  • 在 12 个月内每天 5 毫克/口服 EllaOne。
  • 在 12 个月内每天 10 毫克/口服 EllaOne。
  • 在 12 个月内每天服用 EllaOne 安慰剂/口服。
其他名称：
  • 1：实验性的
  • 2：实验
  • 3：实验性的
药品：EllaOne 安慰剂
  • 在 12 个月内每天 5 毫克/口服 EllaOne。
  • 在 12 个月内每天 10 毫克/口服 EllaOne。
  • 在 12 个月内每天服用 EllaOne 安慰剂/口服。
其他名称：
  • 1：实验性的
  • 2：实验
  • 3：实验性的
实验性的：2个

第 (2) 组将随机接受以下任一项：

  • 在 12 个月内每天 5 毫克/口服 EllaOne。
  • 在 12 个月内每天 10 毫克/口服 EllaOne。
  • 在 12 个月内每天服用 EllaOne 安慰剂/口服。
药品：艾拉万
  • 在 12 个月内每天 5 毫克/口服 EllaOne。
  • 在 12 个月内每天 10 毫克/口服 EllaOne。
  • 在 12 个月内每天服用 EllaOne 安慰剂/口服。
其他名称：
  • 1：实验性的
  • 2：实验
  • 3：实验性的
药品：EllaOne 安慰剂
  • 在 12 个月内每天 5 毫克/口服 EllaOne。
  • 在 12 个月内每天 10 毫克/口服 EllaOne。
  • 在 12 个月内每天服用 EllaOne 安慰剂/口服。
其他名称：
  • 1：实验性的
  • 2：实验
  • 3：实验性的
实验性的：3个

第 (3) 组将随机接受以下任一项：

  • 在 12 个月内每天 5 毫克/口服 EllaOne。
  • 在 12 个月内每天 10 毫克/口服 EllaOne。
  • 在 12 个月内每天服用 EllaOne 安慰剂/口服。
药品：艾拉万
  • 在 12 个月内每天 5 毫克/口服 EllaOne。
  • 在 12 个月内每天 10 毫克/口服 EllaOne。
  • 在 12 个月内每天服用 EllaOne 安慰剂/口服。
其他名称：
  • 1：实验性的
  • 2：实验
  • 3：实验性的
药品：EllaOne 安慰剂
  • 在 12 个月内每天 5 毫克/口服 EllaOne。
  • 在 12 个月内每天 10 毫克/口服 EllaOne。
  • 在 12 个月内每天服用 EllaOne 安慰剂/口服。
其他名称：
  • 1：实验性的
  • 2：实验
  • 3：实验性的

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
分析Ellaone的有效性。这将通过使用皮肤活检产生 RNA PMP22 来评估。
大体时间：EllaOne 治疗后 12 个月
EllaOne 治疗后 12 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

University Hospital, Strasbourg, France

调查人员

  • 研究主任：Andoni Echaniz-Laguna, MD、University Hospital, Strasbourg, France

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2015年10月23日

初级完成 (实际的)

2017年11月1日

研究完成 (实际的)

2017年11月2日

研究注册日期

首次提交

2015年11月4日

首先提交符合 QC 标准的

2015年11月5日

首次发布 (估计)

2015年11月9日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年7月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年7月20日

最后验证

2022年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 6100

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

CMT1A的临床试验

艾拉万的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Pakistan

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

3
订阅