TGCV 및 NLSD-M에 대한 CNT-02의 안전성에 관한 임상 연구
2019년 7월 4일 업데이트: Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan
원발성 중성지방 침착성 심근혈관병증(TGCV) 및 근병증을 동반한 중성지질축적질환(NLSD-M)에 대한 중쇄지방산캡슐(CNT-02)의 안전성 및 유효성에 관한 임상연구
본 연구는 원발성 중성지방 침착성 심근병증(TGCV) 및 근병증을 동반한 중성지질축적질환(NLSD-M) 환자를 대상으로 중쇄지방산캡슐(food-grade CNT-02)의 안전성 및 임상적 효능을 평가할 계획이다. 지방 트리글리세리드 리파제(ATGL) 유전적 결함.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
2
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Lazio
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Rome, Lazio, 이탈리아, 00163
- IRCCS San Raffaele
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Rome, Lazio, 이탈리아, 00193
- San Filippo Neri Hospital
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Lombardia
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Milano, Lombardia, 이탈리아, 20123
- Catholic University
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Venice
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Lido, Venice, 이탈리아, 30126
- Fondazione Ospedale San Camillo IRCCS
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Aomori-prefecture
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Aomori-city, Aomori-prefecture, 일본, 030-8553
- Aomori Prefectural Chuo Hospital
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Miyagi-prefecture
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Sendai-city, Miyagi-prefecture, 일본, 980-8575
- Tohoku University
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Osaka-prefecture
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Suita-city, Osaka-prefecture, 일본, 565-0874
- Graduate School of Osaka University
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
20년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 이전에 ATGL 유전자 결실이 확인된 환자.
- 시험용 제품을 구두로 복용할 수 있는 환자.
- 동의 시점에 만 20세 이상인 남녀.
- 서면 동의서를 제공한 환자.
제외 기준:
- 당뇨병성 케톤산증 환자.
- 당뇨병성 케톤산증의 가능성이 있는 환자(당뇨병[HbA1c>8.4%, NGSP])
- 말기 악성 종양 환자.
- 임산부 또는 수유부.
- 본 연구에 참여하는 동안 피임법 사용에 동의하지 않는 환자.
- MCT 오일에 알레르기가 있는 환자.
- 다른 임상시험에 참여하는 환자.
- 그렇지 않으면, 시험자 또는 하위 시험자가 이 연구에 부적격하다고 결정한 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 중쇄지방산(CNT-02)
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각 피험자는 매 식사 후 1일 3회 2.0g의 연구용 제품을 구두로 섭취합니다.
명백한 증상 악화 또는 용인할 수 없는 부작용이 발생하지 않는 한, 피험자는 최대 6개월 동안 연구 제품을 계속 복용합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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3개월 6분 보행 테스트에서 최대 보행 거리
기간: 3 개월
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6분 보행 테스트의 최대 보행 거리 측정.
기준선에서 3개월까지 측정된 값의 변동을 계산합니다.
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3 개월
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6개월 6분 보행 테스트에서 최대 보행 거리
기간: 6 개월
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6분 걷기 테스트의 최대보행거리 측정 .
기준선에서 6개월까지 측정된 값의 변동을 계산합니다.
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6 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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3개월 후 수동 근육 검사(MMT)의 MRC 합계 점수
기간: 3 개월
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MRC 점수를 사용하여 도수 근력 검사로 근력 평가.
기준선에서 3개월까지의 변화를 평가합니다.
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3 개월
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6개월 후 수동 근육 검사(MMT)의 MRC 합계 점수
기간: 6 개월
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MRC 점수를 사용하여 도수 근력 검사로 근력 평가.
기준선에서 6개월까지의 변화를 평가합니다.
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6 개월
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3개월에 폐활량계로 측정한 % 폐활량과 같은 폐용적의 비율
기간: 3 개월
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폐활량계로 측정한 % 폐활량으로 호흡 기능을 평가합니다.
기준선에서 3개월까지의 변화를 평가합니다.
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3 개월
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6개월에 폐활량계로 측정한 % 폐활량과 같은 폐용적의 비율
기간: 6 개월
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폐활량계로 측정한 % 폐활량으로 호흡 기능을 평가합니다.
기준선에서 6개월까지의 변화를 평가합니다.
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6 개월
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3개월째 골격근(지방축적)을 컴퓨터단층촬영(CT)으로 측정한 지방량
기간: 3 개월
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CT로 골격근의 지방 침착을 평가합니다.
기준선에서 3개월까지의 변화를 평가합니다.
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3 개월
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6개월에 골격근(지방축적)을 컴퓨터단층촬영(CT)으로 측정한 지방량
기간: 6 개월
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CT로 골격근의 지방 침착을 평가합니다.
기준선에서 6개월까지의 변화를 평가합니다.
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6 개월
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3개월째 심초음파에 의한 좌심실 박출률과 같은 심장 기능의 매개변수
기간: 3 개월
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심초음파로 좌심실박출률 등을 이용하여 심장기능을 평가한다.
기준선에서 3개월까지의 변화를 평가합니다.
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3 개월
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6개월에 심초음파에 의한 좌심실 박출률과 같은 심장 기능의 매개변수
기간: 6 개월
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심초음파로 좌심실박출률 등을 이용하여 심장기능을 평가한다.
기준선에서 6개월까지의 변화를 평가합니다.
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6 개월
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3개월에 혈청 유리 지방산 수치
기간: 3 개월
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HPLC 방법을 이용한 혈청 내 지방산 농도 분석
기준선에서 3개월까지의 변화를 평가합니다.
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3 개월
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6개월 혈청 유리지방산 수치
기간: 6 개월
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HPLC 방법을 이용한 혈청 내 지방산 농도 분석
기준선에서 6개월까지의 변화를 평가합니다.
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6 개월
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용의 발생률, 중증도, 심각성, 인과관계 및 결과
기간: 6 개월
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부작용의 빈도 계산.
LLT 코드는 MedDRA 사전을 사용하여 보고된 부작용에 할당됩니다.
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6 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Kenichi Hirano, MD, Ph.D, Department of Cardiovascular Medicine, Faculty of Internal Medicine, Graduate School of Osaka University, Japan
- 수석 연구원: Elena M Pennisi, MD, Ph.D, Department of Neurology, San Filippo Neri Hospital, Rome, Italy
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 9월 5일
기본 완료 (실제)
2019년 1월 1일
연구 완료 (실제)
2019년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 7월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 7월 8일
처음 게시됨 (추정)
2016년 7월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 7월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 7월 4일
마지막으로 확인됨
2019년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- TRICVD1527
- UMIN000023043 (기타 식별자: UMIN-CTR)
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