Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio clinico sulla sicurezza di CNT-02 per TGCV e NLSD-M

4 luglio 2019 aggiornato da: Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Studio clinico sulla sicurezza e l'efficacia delle capsule di acidi grassi a catena media (CNT-02) per la cardiomiovasculopatia da deposito primario di trigliceridi (TGCV) e la malattia da accumulo di lipidi neutri con miopatia (NLSD-M)

Questo studio ha in programma di valutare la sicurezza e l'efficacia clinica delle capsule di acidi grassi a catena media (CNT-02 di grado alimentare) in soggetti con cardiomiovasculopatia primaria da deposito di trigliceridi (TGCV) e malattia da accumulo di lipidi neutri con miopatia (NLSD-M) associata a Difetti genetici della lipasi del trigliceride adiposo (ATGL).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

2

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
    • Aomori-prefecture
      • Aomori-city, Aomori-prefecture, Giappone, 030-8553
        • Aomori Prefectural Chuo Hospital
    • Miyagi-prefecture
      • Sendai-city, Miyagi-prefecture, Giappone, 980-8575
        • Tohoku University
    • Osaka-prefecture
      • Suita-city, Osaka-prefecture, Giappone, 565-0874
        • Graduate School of Osaka University
  • Italia
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 00163
        • IRCCS San Raffaele
      • Rome, Lazio, Italia, 00193
        • San Filippo Neri Hospital
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20123
        • Catholic University
    • Venice
      • Lido, Venice, Italia, 30126
        • Fondazione Ospedale San Camillo IRCCS

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

20 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti per i quali è stata precedentemente confermata la delezione del gene ATGL.
  2. Pazienti che possono assumere il prodotto sperimentale per via orale.
  3. Maschio e femmina che hanno almeno 20 anni al momento del consenso.
  4. Pazienti che hanno fornito il consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti con chetoacidosi diabetica.
  2. Pazienti con possibilità di chetoacidosi diabetica (pazienti con diabete mellito scarsamente controllato [HbA1c>8,4%, NGSP])
  3. Pazienti con tumore terminale.
  4. Donne in gravidanza o in allattamento.
  5. Pazienti che non acconsentono all'uso della contraccezione durante la partecipazione a questo studio.
  6. Pazienti allergici all'olio MCT.
  7. Pazienti che partecipano ad altri studi clinici.
  8. In caso contrario, pazienti determinati a non essere idonei per questo studio dallo sperimentatore o dal sub-ricercatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Acidi grassi a catena media (CNT-02)
Integratore alimentare: CNT-02
Ogni soggetto assumerà 2,0 g del prodotto sperimentale per via orale 3 volte al giorno dopo ogni pasto. A meno che non si verifichi un apparente peggioramento dei sintomi o un evento avverso inaccettabile, il soggetto continuerà ad assumere il prodotto sperimentale per un massimo di 6 mesi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La distanza massima percorsa in un test del cammino di 6 minuti a 3 mesi
Lasso di tempo: 3 mesi
Misurazione della distanza massima percorribile del test del cammino di 6 minuti. Calcolo della variazione di quei valori misurati dal basale a 3 mesi.
3 mesi
La distanza massima percorsa in un test del cammino di 6 minuti a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
Misurazione della distanza massima percorribile del test del cammino di 6 minuti. Calcolo della variazione di tali valori misurati dal basale a 6 mesi.
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio della somma MRC nel test muscolare manuale (MMT) a 3 mesi
Lasso di tempo: 3 mesi
La valutazione della forza muscolare mediante test muscolare manuale ha utilizzato il punteggio MRC. Valutazione del cambiamento dal basale a 3 mesi.
3 mesi
Punteggio della somma MRC nel test muscolare manuale (MMT) a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
La valutazione della forza muscolare mediante test muscolare manuale ha utilizzato il punteggio MRC. Valutazione del cambiamento dal basale a 6 mesi.
6 mesi
Frazioni del volume polmonare come la % della capacità vitale, misurate dallo spirometro a 3 mesi
Lasso di tempo: 3 mesi
Valutazione delle funzioni respiratorie in % Capacità vitale misurata con spirometro. Valutazione del cambiamento dal basale a 3 mesi.
3 mesi
Frazioni del volume polmonare come la % della capacità vitale, misurata mediante spirometro a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
Valutazione delle funzioni respiratorie in % Capacità vitale misurata con spirometro. Valutazione del cambiamento dal basale a 6 mesi.
6 mesi
La quantità di grasso misurata mediante tomografia computerizzata (TC) del muscolo scheletrico (deposizione di grasso) a 3 mesi
Lasso di tempo: 3 mesi
Valutazione della deposizione di grasso nel muscolo scheletrico mediante TC. Valutazione del cambiamento dal basale a 3 mesi.
3 mesi
La quantità di grasso misurata mediante tomografia computerizzata (TC) del muscolo scheletrico (deposizione di grasso) a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
Valutazione della deposizione di grasso nel muscolo scheletrico mediante TC. Valutazione del cambiamento dal basale a 6 mesi.
6 mesi
Parametri della funzione cardiaca, come la frazione di eiezione ventricolare sinistra mediante ecocardiografia a 3 mesi
Lasso di tempo: 3 mesi
Valutazione della funzione cardiaca utilizzando la frazione di eiezione ventricolare sinistra ecc. mediante ecocardiografia. Valutazione del cambiamento dal basale a 3 mesi.
3 mesi
Parametri della funzione cardiaca, come la frazione di eiezione ventricolare sinistra mediante ecocardiografia a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
Valutazione della funzione cardiaca utilizzando la frazione di eiezione ventricolare sinistra ecc. mediante ecocardiografia. Valutazione del cambiamento dal basale a 6 mesi.
6 mesi
Livelli sierici di acidi grassi liberi a 3 mesi
Lasso di tempo: 3 mesi
Analisi della concentrazione di acidi grassi nel siero utilizzando il metodo HPLC. Valutazione del cambiamento dal basale a 3 mesi.
3 mesi
Livelli sierici di acidi grassi liberi a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
Analisi della concentrazione di acidi grassi nel siero utilizzando il metodo HPLC. Valutazione del cambiamento dal basale a 6 mesi.
6 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza, gravità, serietà, causalità ed esiti degli eventi avversi
Lasso di tempo: 6 mesi
Un conteggio della frequenza degli eventi avversi. Il codice LLT verrà assegnato all'evento avverso riportato utilizzando il dizionario MedDRA.
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Investigatori

  • Investigatore principale: Kenichi Hirano, MD, Ph.D, Department of Cardiovascular Medicine, Faculty of Internal Medicine, Graduate School of Osaka University, Japan
  • Investigatore principale: Elena M Pennisi, MD, Ph.D, Department of Neurology, San Filippo Neri Hospital, Rome, Italy

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 settembre 2016

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 luglio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 luglio 2016

Primo Inserito (Stima)

13 luglio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 luglio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 luglio 2019

Ultimo verificato

1 luglio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TRICVD1527
  • UMIN000023043 (Altro identificatore: UMIN-CTR)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su CNT-02

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Malaysia

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi