Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kliininen tutkimus CNT-02:n turvallisuudesta TGCV:lle ja NLSD-M:lle

torstai 4. heinäkuuta 2019 päivittänyt: Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Kliininen tutkimus keskipitkäketjuisten rasvahappokapseleiden (CNT-02) turvallisuudesta ja tehokkuudesta primaariseen triglyseridipitoisuuteen liittyvään kardiomyovaskulopatiaan (TGCV) ja neutraalien lipidien varastointisairauksiin, joihin liittyy myopatia (NLSD-M)

Tässä tutkimuksessa aiotaan arvioida keskipitkäketjuisten rasvahappokapseleiden (elintarvikelaatuinen CNT-02) turvallisuutta ja kliinistä tehoa henkilöillä, joilla on primaarinen triglyseridikertymäkardiomyvaskulopatia (TGCV) ja neutraali lipidien varastointisairaus, johon liittyy myopatia (NLSD-M). rasvatriglyseridilipaasin (ATGL) geneettiset viat.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

2

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 00163
        • IRCCS San Raffaele
      • Rome, Lazio, Italia, 00193
        • San Filippo Neri Hospital
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20123
        • Catholic University
    • Venice
      • Lido, Venice, Italia, 30126
        • Fondazione Ospedale San Camillo IRCCS
  • Japani
    • Aomori-prefecture
      • Aomori-city, Aomori-prefecture, Japani, 030-8553
        • Aomori Prefectural Chuo Hospital
    • Miyagi-prefecture
      • Sendai-city, Miyagi-prefecture, Japani, 980-8575
        • Tohoku University
    • Osaka-prefecture
      • Suita-city, Osaka-prefecture, Japani, 565-0874
        • Graduate School of Osaka University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

20 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilaat, joille ATGL-geenin deleetio on aiemmin vahvistettu.
  2. Potilaat, jotka voivat ottaa tutkimusvalmistetta suun kautta.
  3. Mies ja nainen, jotka ovat suostumushetkellä vähintään 20-vuotiaita.
  4. Potilaat, jotka ovat antaneet kirjallisen tietoisen suostumuksen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Diabeettista ketoasidoosia sairastavat potilaat.
  2. Potilaat, joilla on diabeettisen ketoasidoosin mahdollisuus (potilaat, joilla on huonosti hallinnassa oleva diabetes mellitus [HbA1c>8,4%, NGSP])
  3. Potilaat, joilla on terminaalinen maligniteetti.
  4. Raskaana oleville tai imettäville naisille.
  5. Potilaat, jotka eivät suostu käyttämään ehkäisyä osallistuessaan tähän tutkimukseen.
  6. Potilaat, jotka ovat allergisia MCT-öljylle.
  7. Muihin kliinisiin tutkimuksiin osallistuvat potilaat.
  8. Muussa tapauksessa tutkija tai osatutkija totesi, että potilaat eivät kelpaa tähän tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Keskipitkäketjuinen rasvahappo (CNT-02)
Ravintolisä: CNT-02
Jokainen koehenkilö ottaa 2,0 g tutkimustuotetta suun kautta 3 kertaa päivässä jokaisen aterian jälkeen. Ellei ilmeistä oireiden pahenemista tai ei-hyväksyttävää haittatapahtumaa tapahdu, koehenkilö jatkaa tutkimustuotteen käyttöä 6 kuukauden ajan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Suurin kävelymatka 6 minuutin kävelytestissä 3 kuukauden iässä
Aikaikkuna: 3 kuukautta
Maksimi kävelyetäisyyden mittaaminen 6 minuutin kävelytestillä. Näiden mitattujen arvojen vaihtelun laskeminen lähtötasosta 3 kuukauteen.
3 kuukautta
Suurin kävelymatka 6 minuutin kävelytestissä 6 kuukauden iässä
Aikaikkuna: 6 kuukautta
6 minuutin kävelytestin maksimikävelymatkan mittaaminen. Näiden mitattujen arvojen vaihtelun laskeminen lähtötasosta 6 kuukauteen.
6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
MRC-summapisteet manuaalisessa lihastestauksessa (MMT) 3 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 3 kuukautta
Lihasvoiman arvioinnissa manuaalisella lihastestillä käytettiin MRC-pisteitä. Arvioidaan muutosta lähtötilanteesta 3 kuukauteen.
3 kuukautta
MRC-summapisteet manuaalisessa lihastestauksessa (MMT) 6 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Lihasvoiman arvioinnissa manuaalisella lihastestillä käytettiin MRC-pisteitä. Arvioidaan muutosta lähtötilanteesta 6 kuukauteen.
6 kuukautta
Keuhkojen tilavuuden fraktiot, kuten % vitaalikapasiteetti mitattuna spirometrillä 3 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 3 kuukautta
Hengitystoimintojen arviointi %:lla Elinkapasiteetti mitattuna spirometrillä. Arvioidaan muutosta lähtötilanteesta 3 kuukauteen.
3 kuukautta
Keuhkojen tilavuuden fraktiot, kuten % vitaalikapasiteetti, mitattuna spirometrillä kuuden kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Hengitystoimintojen arviointi %:lla Elinkapasiteetti mitattuna spirometrillä. Arvioidaan muutosta lähtötilanteesta 6 kuukauteen.
6 kuukautta
Luurankolihasten tietokonetomografialla (CT) mitattu rasvan määrä (rasvakertymä) 3 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 3 kuukautta
Rasvan kertymisen arviointi luustolihakseen CT:llä. Arvioidaan muutosta lähtötilanteesta 3 kuukauteen.
3 kuukautta
Luurankolihasten tietokonetomografialla (CT) mitattu rasvamäärä (rasvakertymä) 6 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Rasvan kertymisen arviointi luustolihakseen CT:llä. Arvioidaan muutosta lähtötilanteesta 6 kuukauteen.
6 kuukautta
Sydämen toiminnan parametrit, kuten vasemman kammion ejektiofraktio kaikukardiografialla 3 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 3 kuukautta
Sydämen toiminnan arviointi käyttämällä vasemman kammion ejektiofraktiota jne. kaikukardiografialla. Arvioidaan muutosta lähtötilanteesta 3 kuukauteen.
3 kuukautta
Sydämen toiminnan parametrit, kuten vasemman kammion ejektiofraktio kaikukardiografialla 6 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Sydämen toiminnan arviointi käyttämällä vasemman kammion ejektiofraktiota jne. kaikukardiografialla. Arvioidaan muutosta lähtötilanteesta 6 kuukauteen.
6 kuukautta
Seerumin vapaiden rasvahappojen taso 3 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 3 kuukautta
Seerumin rasvahappopitoisuuden analysointi HPLC-menetelmällä. Arvioidaan muutosta lähtötilanteesta 3 kuukauteen.
3 kuukautta
Seerumin vapaiden rasvahappojen määrä 6 kuukauden iässä
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Seerumin rasvahappopitoisuuden analysointi HPLC-menetelmällä. Arvioidaan muutosta lähtötilanteesta 6 kuukauteen.
6 kuukautta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haitallisten tapahtumien ilmaantuvuus, vakavuus, vakavuus, syy-yhteys ja seuraukset
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Haittavaikutusten esiintymistiheyslaskenta. LLT-koodi määritetään raportoidulle haittatapahtumalle MedDRA-sanakirjan avulla.
6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Tutkijat

  • Päätutkija: Kenichi Hirano, MD, Ph.D, Department of Cardiovascular Medicine, Faculty of Internal Medicine, Graduate School of Osaka University, Japan
  • Päätutkija: Elena M Pennisi, MD, Ph.D, Department of Neurology, San Filippo Neri Hospital, Rome, Italy

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 5. syyskuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. tammikuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. tammikuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 6. heinäkuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 8. heinäkuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 13. heinäkuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 8. heinäkuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 4. heinäkuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. heinäkuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TRICVD1527
  • UMIN000023043 (Muu tunniste: UMIN-CTR)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa