TGCVおよびNLSD-Mに対するCNT-02の安全性に関する臨床研究
中鎖脂肪酸カプセル（CNT-02）の原発性トリグリセリド沈着性心筋血管症（TGCV）およびミオパシーを伴う中性脂質蓄積症（NLSD-M）に対する安全性と有効性に関する臨床研究
この研究は、中鎖脂肪酸カプセル (食品用 CNT-02) の安全性と臨床効果を評価することを計画しています。脂肪トリグリセリドリパーゼ (ATGL) の遺伝的欠陥。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
2
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Lazio
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Rome、Lazio、イタリア、00163
- IRCCS San Raffaele
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Rome、Lazio、イタリア、00193
- San Filippo Neri Hospital
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Lombardia
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Milano、Lombardia、イタリア、20123
- Catholic University
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Venice
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Lido、Venice、イタリア、30126
- Fondazione Ospedale San Camillo IRCCS
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Aomori-prefecture
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Aomori-city、Aomori-prefecture、日本、030-8553
- Aomori Prefectural Chuo Hospital
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Miyagi-prefecture
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Sendai-city、Miyagi-prefecture、日本、980-8575
- Tohoku University
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Osaka-prefecture
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Suita-city、Osaka-prefecture、日本、565-0874
- Graduate School of Osaka University
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
20年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -ATGL遺伝子の欠失が以前に確認されている患者。
- 治験薬を経口摂取できる患者。
- 同意時に20歳以上の男女。
- -書面によるインフォームドコンセントを提供した患者。
除外基準:
- 糖尿病性ケトアシドーシス患者。
- 糖尿病性ケトアシドーシスの可能性がある患者（コントロール不良の糖尿病患者[HbA1c>8.4％、 NGSP])
- 末期悪性腫瘍の患者。
- 妊娠中または授乳中の女性。
- -この研究に参加している間、避妊の使用に同意しない患者。
- MCTオイルにアレルギーのある患者。
- -他の臨床試験に参加している患者。
- それ以外の場合、治験責任医師または治験分担医師が本試験に不適格であると判断した患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：中鎖脂肪酸（CNT-02）
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治験薬 2.0g を 1 日 3 回、毎食後に経口摂取する。
明らかな症状の悪化または容認できない有害事象が発生しない限り、被験者は治験薬を最大6か月間服用し続けます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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3ヶ月の6分間歩行テストでの最大歩行距離
時間枠：3ヶ月
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6分間歩行テストの最大歩行距離を測定。
これらの測定値のベースラインから 3 か月までの変動を計算します。
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3ヶ月
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生後6ヶ月の6分間歩行試験における最大歩行距離
時間枠：6ヵ月
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6分間歩行テストの最大歩行距離を測定。
ベースラインから 6 か月までの測定値の変動を計算します。
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6ヵ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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3 か月時の手動筋力テスト (MMT) の MRC 合計スコア
時間枠：3ヶ月
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手動筋力テストによる筋力の評価は、MRC スコアを使用しました。
ベースラインから 3 か月までの変化の評価。
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3ヶ月
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6 か月時の手動筋力テスト (MMT) の MRC 合計スコア
時間枠：6ヵ月
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手動筋力テストによる筋力の評価は、MRC スコアを使用しました。
ベースラインから 6 か月までの変化の評価。
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6ヵ月
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肺活量計で 3 か月で測定した肺活量 % などの肺容量の割合
時間枠：3ヶ月
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肺活量計で測定した肺活量%で呼吸機能を評価します。
ベースラインから 3 か月までの変化の評価。
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3ヶ月
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肺活量計で 6 か月で測定した肺活量 % などの肺容量の割合
時間枠：6ヵ月
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肺活量計で測定した肺活量%で呼吸機能を評価します。
ベースラインから 6 か月までの変化の評価。
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6ヵ月
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3 か月後の骨格筋のコンピューター断層撮影法 (CT) で測定された脂肪の量 (脂肪沈着)
時間枠：3ヶ月
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CTによる骨格筋への脂肪沈着の評価。
ベースラインから 3 か月までの変化の評価。
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3ヶ月
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6 か月の時点で骨格筋のコンピューター断層撮影法 (CT) によって測定された脂肪の量 (脂肪沈着)
時間枠：6ヵ月
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CTによる骨格筋への脂肪沈着の評価。
ベースラインから 6 か月までの変化の評価。
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6ヵ月
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3ヶ月の心エコー検査による左心室駆出率などの心機能のパラメータ
時間枠：3ヶ月
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心エコー検査による左心室駆出率などを用いた心機能の評価。
ベースラインから 3 か月までの変化の評価。
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3ヶ月
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6ヶ月の心エコー検査による左心室駆出率などの心機能のパラメータ
時間枠：6ヵ月
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心エコー検査による左心室駆出率などを用いた心機能の評価。
ベースラインから 6 か月までの変化の評価。
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6ヵ月
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3か月の血清遊離脂肪酸レベル
時間枠：3ヶ月
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HPLC法による血清中の脂肪酸濃度の分析。
ベースラインから 3 か月までの変化の評価。
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3ヶ月
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6ヶ月の血清遊離脂肪酸レベル
時間枠：6ヵ月
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HPLC法による血清中の脂肪酸濃度の分析。
ベースラインから 6 か月までの変化の評価。
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6ヵ月
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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有害事象の発生率、重症度、重症度、因果関係、転帰
時間枠：6ヵ月
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有害事象の頻度カウント。
LLT コードは、MedDRA 辞書を使用して、報告された有害事象に割り当てられます。
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6ヵ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Kenichi Hirano, MD, Ph.D、Department of Cardiovascular Medicine, Faculty of Internal Medicine, Graduate School of Osaka University, Japan
- 主任研究者：Elena M Pennisi, MD, Ph.D、Department of Neurology, San Filippo Neri Hospital, Rome, Italy
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年9月5日
一次修了 (実際)
2019年1月1日
研究の完了 (実際)
2019年1月1日
試験登録日
最初に提出
2016年7月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年7月8日
最初の投稿 (見積もり)
2016年7月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年7月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年7月4日
最終確認日
2019年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- TRICVD1527
- UMIN000023043 (その他の識別子：UMIN-CTR)
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
CNT-02の臨床試験
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UNC Lineberger Comprehensive Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)完了
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Tceleron Therapeutics, Inc.終了しました