Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Klinikai tanulmány a CNT-02 biztonságosságáról TGCV és NLSD-M esetén

2019. július 4. frissítette: Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Klinikai tanulmány a közepes láncú zsírsav kapszulák (CNT-02) biztonságosságáról és hatékonyságáról primer trigliceridlerakódásos kardiomiovasculopathia (TGCV) és myopathiával járó semleges lipidraktározási betegség (NLSD-M) kezelésére

Ez a tanulmány a közepes láncú zsírsavkapszulák (élelmiszer-minőségű CNT-02) biztonságosságának és klinikai hatékonyságának értékelését tervezi olyan betegeknél, akiknél primer trigliceridlerakódási kardiomiovasculopathiában (TGCV) és myopathiával (NLSD-M) társuló semleges lipidraktározási betegségben szenvednek. zsíros triglicerid lipáz (ATGL) genetikai hibái.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

2

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Japán
    • Aomori-prefecture
      • Aomori-city, Aomori-prefecture, Japán, 030-8553
        • Aomori Prefectural Chuo Hospital
    • Miyagi-prefecture
      • Sendai-city, Miyagi-prefecture, Japán, 980-8575
        • Tohoku University
    • Osaka-prefecture
      • Suita-city, Osaka-prefecture, Japán, 565-0874
        • Graduate School of Osaka University
  • Olaszország
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Olaszország, 00163
        • IRCCS San Raffaele
      • Rome, Lazio, Olaszország, 00193
        • San Filippo Neri Hospital
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Olaszország, 20123
        • Catholic University
    • Venice
      • Lido, Venice, Olaszország, 30126
        • Fondazione Ospedale San Camillo IRCCS

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

20 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Olyan betegek, akiknél az ATGL gén delécióját korábban megerősítették.
  2. Azok a betegek, akik szájon át szedhetik a vizsgálati készítményt.
  3. Férfi és nő, akik a beleegyezés időpontjában legalább 20 évesek.
  4. Betegek, akik írásos beleegyezésüket adták.

Kizárási kritériumok:

  1. Diabéteszes ketoacidózisban szenvedő betegek.
  2. Diabéteszes ketoacidózis lehetőségével rendelkező betegek (rosszul kontrollált diabetes mellitusban [HbA1c>8,4%, NGSP])
  3. Terminális rosszindulatú daganatos betegek.
  4. Terhes vagy szoptató nők.
  5. Azok a betegek, akik nem járulnak hozzá a fogamzásgátlás használatához, miközben részt vesznek ebben a vizsgálatban.
  6. MCT olajra allergiás betegek.
  7. Más klinikai vizsgálatokban részt vevő betegek.
  8. Ellenkező esetben a betegeket a vizsgáló vagy az alvizsgáló nem alkalmasnak ítélte meg ebben a vizsgálatban.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Közepes láncú zsírsav (CNT-02)
Étrend-kiegészítő: CNT-02
Minden alany szájon át 2,0 g vizsgálati készítményt vesz be naponta háromszor minden étkezés után. Hacsak a tünetek nyilvánvaló romlása vagy elfogadhatatlan nemkívánatos esemény nem következik be, az alany legfeljebb 6 hónapig folytatja a vizsgálati készítmény szedését.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A maximális sétatáv egy 6 perces sétatesztben 3 hónapos korban
Időkeret: 3 hónap
Maximum sétatáv mérése 6 perc séta teszt. A mért értékek eltérésének kiszámítása a kiindulási értéktől 3 hónapig.
3 hónap
A maximális sétatáv egy 6 perces sétatesztben 6 hónapos korban
Időkeret: 6 hónap
Maximum sétatáv mérése 6 perces séta teszt. A mért értékek eltérésének kiszámítása a kiindulási értéktől a 6 hónapig.
6 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
MRC összesített pontszám a manuális izomtesztben (MMT) 3 hónapon belül
Időkeret: 3 hónap
Az izomerő értékelése manuális izomteszttel MRC pontszámot használt. A kiindulási állapottól 3 hónapig tartó változás értékelése.
3 hónap
MRC összesített pontszám a kézi izomtesztben (MMT) 6 hónapon belül
Időkeret: 6 hónap
Az izomerő értékelése manuális izomteszttel MRC pontszámot használt. A kiindulási állapottól a 6 hónapig tartó változás értékelése.
6 hónap
Tüdőtérfogat-frakciók, például %-os vitálkapacitás, spirométerrel mérve 3 hónap után
Időkeret: 3 hónap
A légzési funkciók értékelése %-kal Spirométerrel mért életkapacitás. A kiindulási állapottól 3 hónapig tartó változás értékelése.
3 hónap
Tüdőtérfogat-frakciók, például % vitális kapacitás, spirométerrel mérve 6 hónapos korban
Időkeret: 6 hónap
A légzési funkciók értékelése %-kal Spirométerrel mért életkapacitás. A kiindulási állapottól a 6 hónapig tartó változás értékelése.
6 hónap
A vázizomzat számítógépes tomográfiájával (CT) mért zsír mennyisége (zsírlerakódás) 3 hónap után
Időkeret: 3 hónap
A zsírlerakódás értékelése a vázizomzatban CT-vel. A kiindulási állapottól 3 hónapig tartó változás értékelése.
3 hónap
A vázizomzat számítógépes tomográfiájával (CT) mért zsír mennyisége (zsírlerakódás) 6 hónap után
Időkeret: 6 hónap
A zsírlerakódás értékelése a vázizomzatban CT-vel. A kiindulási állapottól a 6 hónapig tartó változás értékelése.
6 hónap
A szívműködés paraméterei, például a bal kamrai ejekciós frakció echokardiográfiával 3 hónapos korban
Időkeret: 3 hónap
A szívműködés értékelése bal kamra ejekciós frakcióval stb. echokardiográfiával. A kiindulási állapottól 3 hónapig tartó változás értékelése.
3 hónap
A szívműködés paraméterei, például a bal kamrai ejekciós frakció echokardiográfiával 6 hónapos korban
Időkeret: 6 hónap
A szívműködés értékelése bal kamra ejekciós frakcióval stb. echokardiográfiával. A kiindulási állapottól a 6 hónapig tartó változás értékelése.
6 hónap
Szérum szabad zsírsav szint 3 hónapos korban
Időkeret: 3 hónap
A szérum zsírsav-koncentrációjának elemzése HPLC módszerrel. A kiindulási állapottól 3 hónapig tartó változás értékelése.
3 hónap
A szérum szabad zsírsav szintje 6 hónapos korban
Időkeret: 6 hónap
A szérum zsírsav-koncentrációjának elemzése HPLC módszerrel. A kiindulási állapottól a 6 hónapig tartó változás értékelése.
6 hónap

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A nemkívánatos események előfordulása, súlyossága, súlyossága, okozati összefüggése és kimenetele
Időkeret: 6 hónap
A nemkívánatos események gyakoriságának számlálása. A bejelentett nemkívánatos eseményhez a MedDRA szótár segítségével LLT-kódot rendelünk.
6 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Kenichi Hirano, MD, Ph.D, Department of Cardiovascular Medicine, Faculty of Internal Medicine, Graduate School of Osaka University, Japan
  • Kutatásvezető: Elena M Pennisi, MD, Ph.D, Department of Neurology, San Filippo Neri Hospital, Rome, Italy

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2016. szeptember 5.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. január 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. január 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. július 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. július 8.

Első közzététel (Becslés)

2016. július 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. július 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. július 4.

Utolsó ellenőrzés

2019. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • TRICVD1527
  • UMIN000023043 (Egyéb azonosító: UMIN-CTR)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a CNT-02

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Denmark

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel