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Estudo Clínico sobre a Segurança do CNT-02 para TGCV e NLSD-M

4 de julho de 2019 atualizado por: Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Estudo Clínico sobre a Segurança e Eficácia de Cápsulas de Ácidos Graxos de Cadeia Média (CNT-02) para Cardiomiovasculopatia por Depósito Primário de Triglicerídeos (TGCV) e Doença de Armazenamento de Lipídios Neutros com Miopatia (NLSD-M)

Este estudo planeja avaliar a segurança e a eficácia clínica de cápsulas de ácidos graxos de cadeia média (grau alimentício CNT-02) em indivíduos com cardiomiovasculopatia primária por depósito de triglicerídeos (TGCV) e doença de armazenamento de lipídios neutros com miopatia (NLSD-M) associada a defeitos genéticos da lipase dos triglicerídeos adiposos (ATGL).

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

2

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Itália
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Itália, 00163
        • IRCCS San Raffaele
      • Rome, Lazio, Itália, 00193
        • San Filippo Neri Hospital
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Itália, 20123
        • Catholic University
    • Venice
      • Lido, Venice, Itália, 30126
        • Fondazione Ospedale San Camillo IRCCS
  • Japão
    • Aomori-prefecture
      • Aomori-city, Aomori-prefecture, Japão, 030-8553
        • Aomori Prefectural Chuo Hospital
    • Miyagi-prefecture
      • Sendai-city, Miyagi-prefecture, Japão, 980-8575
        • Tohoku University
    • Osaka-prefecture
      • Suita-city, Osaka-prefecture, Japão, 565-0874
        • Graduate School of Osaka University

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

20 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Pacientes para os quais a deleção do gene ATGL foi previamente confirmada.
  2. Pacientes que podem tomar o produto experimental por via oral.
  3. Homens e mulheres com pelo menos 20 anos de idade no momento do consentimento.
  4. Pacientes que deram consentimento informado por escrito.

Critério de exclusão:

  1. Pacientes com cetoacidose diabética.
  2. Pacientes com possibilidade de cetoacidose diabética (pacientes com diabetes mellitus mal controlado [HbA1c>8,4%, NGSP])
  3. Pacientes com neoplasia terminal.
  4. Mulheres grávidas ou lactantes.
  5. Pacientes que não consentem em usar métodos contraceptivos durante a participação neste estudo.
  6. Pacientes alérgicos ao óleo MCT.
  7. Pacientes que participam de outro ensaio clínico.
  8. Caso contrário, os pacientes determinados como inelegíveis para este estudo pelo investigador ou subinvestigador.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Ácido Graxo de Cadeia Média (CNT-02)
Suplemento dietético: CNT-02
Cada sujeito tomará 2,0 g do produto experimental por via oral 3 vezes ao dia após cada refeição. A menos que ocorra uma piora aparente dos sintomas ou um evento adverso inaceitável, o sujeito continuará a tomar o produto experimental por até 6 meses.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A distância máxima de caminhada em um teste de caminhada de 6 minutos aos 3 meses
Prazo: 3 meses
Medindo a distância máxima de caminhada do teste de caminhada de 6 minutos. Calculando a variação desses valores medidos desde a linha de base até 3 meses.
3 meses
A distância máxima de caminhada em um teste de caminhada de 6 minutos aos 6 meses
Prazo: 6 meses
Medindo a distância máxima de caminhada do teste de caminhada de 6 minutos. Calculando a variação desses valores medidos desde a linha de base até 6 meses.
6 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação da soma do MRC no teste muscular manual (MMT) aos 3 meses
Prazo: 3 meses
A avaliação da força muscular pelo teste muscular manual utilizou o escore MRC. Avaliar a mudança desde a linha de base até 3 meses.
3 meses
Pontuação da soma do MRC no teste muscular manual (MMT) aos 6 meses
Prazo: 6 meses
A avaliação da força muscular pelo teste muscular manual utilizou o escore MRC. Avaliando a mudança desde a linha de base até 6 meses.
6 meses
Frações do volume pulmonar, como % da capacidade vital, medidas por espirômetro aos 3 meses
Prazo: 3 meses
Avaliando as funções respiratórias por % Capacidade vital medida por espirômetro. Avaliar a mudança desde a linha de base até 3 meses.
3 meses
Frações do volume pulmonar, como % da capacidade vital, medidas por espirômetro aos 6 meses
Prazo: 6 meses
Avaliando as funções respiratórias por % Capacidade vital medida por espirômetro. Avaliando a mudança desde a linha de base até 6 meses.
6 meses
A quantidade de gordura medida por tomografia computadorizada (TC) do músculo esquelético (deposição de gordura) aos 3 meses
Prazo: 3 meses
Avaliação da deposição de gordura no músculo esquelético pela TC. Avaliar a mudança desde a linha de base até 3 meses.
3 meses
A quantidade de gordura medida por tomografia computadorizada (TC) do músculo esquelético (deposição de gordura) aos 6 meses
Prazo: 6 meses
Avaliação da deposição de gordura no músculo esquelético pela TC. Avaliando a mudança desde a linha de base até 6 meses.
6 meses
Parâmetros da função cardíaca, como a fração de ejeção do ventrículo esquerdo por ecocardiografia aos 3 meses
Prazo: 3 meses
Avaliar a função cardíaca usando a fração de ejeção do ventrículo esquerdo etc. por ecocardiografia. Avaliar a mudança desde a linha de base até 3 meses.
3 meses
Parâmetros da função cardíaca, como a fração de ejeção do ventrículo esquerdo por ecocardiografia aos 6 meses
Prazo: 6 meses
Avaliar a função cardíaca usando a fração de ejeção do ventrículo esquerdo etc. por ecocardiografia. Avaliando a mudança desde a linha de base até 6 meses.
6 meses
Níveis séricos de ácidos graxos livres em 3 meses
Prazo: 3 meses
Analisando a concentração de ácidos graxos no soro usando o método HPLC. Avaliar a mudança desde a linha de base até 3 meses.
3 meses
Níveis séricos de ácidos graxos livres em 6 meses
Prazo: 6 meses
Analisando a concentração de ácidos graxos no soro usando o método HPLC. Avaliando a mudança desde a linha de base até 6 meses.
6 meses

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência, gravidade, gravidade, causalidade e resultados de eventos adversos
Prazo: 6 meses
Uma contagem de frequência dos eventos adversos. O código LLT será atribuído ao evento adverso relatado usando o dicionário MedDRA.
6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Investigadores

  • Investigador principal: Kenichi Hirano, MD, Ph.D, Department of Cardiovascular Medicine, Faculty of Internal Medicine, Graduate School of Osaka University, Japan
  • Investigador principal: Elena M Pennisi, MD, Ph.D, Department of Neurology, San Filippo Neri Hospital, Rome, Italy

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

5 de setembro de 2016

Conclusão Primária (Real)

1 de janeiro de 2019

Conclusão do estudo (Real)

1 de janeiro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de julho de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de julho de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

13 de julho de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de julho de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de julho de 2019

Última verificação

1 de julho de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TRICVD1527
  • UMIN000023043 (Outro identificador: UMIN-CTR)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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