Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne dotyczące bezpieczeństwa CNT-02 dla TGCV i NLSD-M

4 lipca 2019 zaktualizowane przez: Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Badanie kliniczne dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności kapsułek średniołańcuchowych kwasów tłuszczowych (CNT-02) w pierwotnej kardiomiowaskulopatii złogów trójglicerydowych (TGCV) i chorobie spichrzeniowej lipidów obojętnych z miopatią (NLSD-M)

To badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności klinicznej kapsułek średniołańcuchowych kwasów tłuszczowych (CNT-02 klasy spożywczej) u pacjentów z pierwotną kardiomiowaskulopatią złogów triglicerydów (TGCV) i chorobą spichrzeniową lipidów obojętnych z miopatią (NLSD-M) związaną z defekty genetyczne lipazy trójglicerydowej tłuszczowej (ATGL).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

2

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
    • Aomori-prefecture
      • Aomori-city, Aomori-prefecture, Japonia, 030-8553
        • Aomori Prefectural Chuo Hospital
    • Miyagi-prefecture
      • Sendai-city, Miyagi-prefecture, Japonia, 980-8575
        • Tohoku University
    • Osaka-prefecture
      • Suita-city, Osaka-prefecture, Japonia, 565-0874
        • Graduate School of Osaka University
  • Włochy
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Włochy, 00163
        • IRCCS San Raffaele
      • Rome, Lazio, Włochy, 00193
        • San Filippo Neri Hospital
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Włochy, 20123
        • Catholic University
    • Venice
      • Lido, Venice, Włochy, 30126
        • Fondazione Ospedale San Camillo IRCCS

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

20 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci, u których wcześniej potwierdzono delecję genu ATGL.
  2. Pacjenci, którzy mogą przyjmować badany produkt doustnie.
  3. Mężczyźni i kobiety, którzy w chwili wyrażenia zgody mają co najmniej 20 lat.
  4. Pacjenci, którzy wyrazili pisemną świadomą zgodę.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci z cukrzycową kwasicą ketonową.
  2. Pacjenci z możliwością wystąpienia cukrzycowej kwasicy ketonowej (pacjenci ze źle kontrolowaną cukrzycą [HbA1c >8,4%, NGSP])
  3. Pacjenci z terminalnym nowotworem złośliwym.
  4. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  5. Pacjenci, którzy nie wyrażają zgody na stosowanie antykoncepcji podczas udziału w tym badaniu.
  6. Pacjenci uczuleni na olej MCT.
  7. Pacjenci biorący udział w innym badaniu klinicznym.
  8. W innym przypadku pacjenci uznani przez badacza lub badacza pomocniczego za niekwalifikujących się do tego badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Średniołańcuchowy kwas tłuszczowy (CNT-02)
Suplement diety: CNT-02
Każdy pacjent przyjmuje doustnie 2,0 g badanego produktu 3 razy dziennie po każdym posiłku. O ile nie nastąpi wyraźne pogorszenie objawów lub nieakceptowalne zdarzenie niepożądane, pacjent będzie nadal przyjmował badany produkt przez okres do 6 miesięcy.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalny dystans marszu w 6-minutowym teście marszu po 3 miesiącach
Ramy czasowe: 3 miesiące
Pomiar maksymalnego dystansu marszu w 6-minutowym teście marszu. Obliczanie zmienności tych zmierzonych wartości od wartości wyjściowej do 3 miesięcy.
3 miesiące
Maksymalny dystans marszu w 6-minutowym teście marszu w wieku 6 miesięcy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Pomiar maksymalnego dystansu marszu w 6-minutowym teście marszu. Obliczanie zmienności tych zmierzonych wartości od wartości wyjściowej do 6 miesięcy.
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wynik sumy MRC w ręcznym badaniu mięśni (MMT) po 3 miesiącach
Ramy czasowe: 3 miesiące
Ocena siły mięśni za pomocą manualnego testu mięśni wykorzystała wynik MRC. Ocena zmiany od wartości początkowej do 3 miesięcy.
3 miesiące
Wynik sumy MRC w ręcznym teście mięśni (MMT) po 6 miesiącach
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Ocena siły mięśni za pomocą manualnego testu mięśni wykorzystała wynik MRC. Ocena zmiany od wartości początkowej do 6 miesięcy.
6 miesięcy
Ułamki objętości płuc, takie jak % pojemności życiowej, mierzone spirometrem po 3 miesiącach
Ramy czasowe: 3 miesiące
Ocena funkcji oddechowych w % Pojemność życiowa mierzona spirometrem. Ocena zmiany od wartości początkowej do 3 miesięcy.
3 miesiące
Ułamki objętości płuc, takie jak % pojemności życiowej, mierzone spirometrem po 6 miesiącach
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Ocena funkcji oddechowych w % Pojemność życiowa mierzona spirometrem. Ocena zmiany od wartości początkowej do 6 miesięcy.
6 miesięcy
Ilość tłuszczu zmierzona za pomocą tomografii komputerowej (CT) mięśnia szkieletowego (odkładanie się tłuszczu) po 3 miesiącach
Ramy czasowe: 3 miesiące
Ocena odkładania się tłuszczu w mięśniach szkieletowych za pomocą tomografii komputerowej. Ocena zmiany od wartości początkowej do 3 miesięcy.
3 miesiące
Ilość tłuszczu zmierzona za pomocą tomografii komputerowej (CT) mięśnia szkieletowego (odkładanie się tłuszczu) po 6 miesiącach
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Ocena odkładania się tłuszczu w mięśniach szkieletowych za pomocą tomografii komputerowej. Ocena zmiany od wartości początkowej do 6 miesięcy.
6 miesięcy
Parametry czynności serca, takie jak frakcja wyrzutowa lewej komory w badaniu echokardiograficznym po 3 miesiącach
Ramy czasowe: 3 miesiące
Ocena funkcji serca za pomocą frakcji wyrzutowej lewej komory itp. za pomocą echokardiografii. Ocena zmiany od wartości początkowej do 3 miesięcy.
3 miesiące
Parametry czynności serca, takie jak frakcja wyrzutowa lewej komory w badaniu echokardiograficznym po 6 miesiącach
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Ocena funkcji serca za pomocą frakcji wyrzutowej lewej komory itp. za pomocą echokardiografii. Ocena zmiany od wartości początkowej do 6 miesięcy.
6 miesięcy
Poziomy wolnych kwasów tłuszczowych w surowicy po 3 miesiącach
Ramy czasowe: 3 miesiące
Analiza stężenia kwasów tłuszczowych w surowicy metodą HPLC. Ocena zmiany od wartości początkowej do 3 miesięcy.
3 miesiące
Poziomy wolnych kwasów tłuszczowych w surowicy po 6 miesiącach
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Analiza stężenia kwasów tłuszczowych w surowicy metodą HPLC. Ocena zmiany od wartości początkowej do 6 miesięcy.
6 miesięcy

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania, nasilenie, powaga, związek przyczynowy i skutki zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zliczanie częstości zdarzeń niepożądanych. Kod LLT zostanie przypisany zgłoszonemu zdarzeniu niepożądanemu przy użyciu słownika MedDRA.
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Śledczy

  • Główny śledczy: Kenichi Hirano, MD, Ph.D, Department of Cardiovascular Medicine, Faculty of Internal Medicine, Graduate School of Osaka University, Japan
  • Główny śledczy: Elena M Pennisi, MD, Ph.D, Department of Neurology, San Filippo Neri Hospital, Rome, Italy

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 września 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 stycznia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 lipca 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 lipca 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

13 lipca 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 lipca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 lipca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TRICVD1527
  • UMIN000023043 (Inny identyfikator: UMIN-CTR)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj