Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Клиническое исследование безопасности CNT-02 для TGCV и NLSD-M

4 июля 2019 г. обновлено: Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Клиническое исследование безопасности и эффективности капсул жирных кислот со средней длиной цепи (CNT-02) при первичной кардиомиоваскулопатии с отложением триглицеридов (TGCV) и болезни накопления нейтральных липидов с миопатией (NLSD-M)

В этом исследовании планируется оценить безопасность и клиническую эффективность капсул со средней длиной цепи жирных кислот (пищевой CNT-02) у пациентов с первичной кардиомиоваскулопатией отложений триглицеридов (TGCV) и болезнью накопления нейтральных липидов с миопатией (NLSD-M), связанной с генетические дефекты жировой триглицеридлипазы (ATGL).

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

2

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Италия
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Италия, 00163
        • IRCCS San Raffaele
      • Rome, Lazio, Италия, 00193
        • San Filippo Neri Hospital
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Италия, 20123
        • Catholic University
    • Venice
      • Lido, Venice, Италия, 30126
        • Fondazione Ospedale San Camillo IRCCS
  • Япония
    • Aomori-prefecture
      • Aomori-city, Aomori-prefecture, Япония, 030-8553
        • Aomori Prefectural Chuo Hospital
    • Miyagi-prefecture
      • Sendai-city, Miyagi-prefecture, Япония, 980-8575
        • Tohoku University
    • Osaka-prefecture
      • Suita-city, Osaka-prefecture, Япония, 565-0874
        • Graduate School of Osaka University

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

20 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Пациенты, у которых ранее была подтверждена делеция гена ATGL.
  2. Пациенты, которые могут принимать исследуемый продукт перорально.
  3. Мужчина и женщина, которым на момент согласия не менее 20 лет.
  4. Пациенты, давшие письменное информированное согласие.

Критерий исключения:

  1. Больные диабетическим кетоацидозом.
  2. Пациенты с возможностью диабетического кетоацидоза (пациенты с плохо контролируемым сахарным диабетом [HbA1c>8,4%, НГСП])
  3. Пациенты с терминальной злокачественной опухолью.
  4. Беременные или кормящие женщины.
  5. Пациенты, которые не соглашаются на использование контрацепции во время участия в этом исследовании.
  6. Пациенты с аллергией на масло МСТ.
  7. Пациенты, участвующие в другом клиническом исследовании.
  8. В противном случае пациенты, признанные исследователем или вспомогательным исследователем неприемлемыми для данного исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Жирная кислота со средней длиной цепи (CNT-02)
Диетическая добавка: УНТ-02
Каждый субъект будет принимать 2,0 г исследуемого продукта перорально 3 раза в день после каждого приема пищи. Если не произойдет явного ухудшения симптомов или неприемлемого нежелательного явления, субъект будет продолжать принимать исследуемый продукт до 6 месяцев.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Максимальная пройденная дистанция в тесте 6-минутной ходьбы в 3 месяца
Временное ограничение: 3 месяца
Измерение максимальной дистанции ходьбы в тесте 6-минутной ходьбы. Расчет отклонения этих измеренных значений от исходного уровня до 3 месяцев.
3 месяца
Максимальная пройденная дистанция в тесте 6-минутной ходьбы в 6 мес.
Временное ограничение: 6 месяцев
Измерение максимальной дистанции ходьбы в тесте 6-минутной ходьбы. Расчет отклонения этих измеренных значений от исходного уровня до 6 месяцев.
6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Суммарный балл MRC при мануальном мышечном тестировании (ММТ) через 3 месяца
Временное ограничение: 3 месяца
При оценке мышечной силы с помощью мануального мышечного теста использовали балл MRC. Оценка изменений по сравнению с исходным уровнем до 3 месяцев.
3 месяца
Суммарный балл MRC при мануальном мышечном тестировании (ММТ) через 6 месяцев
Временное ограничение: 6 месяцев
При оценке мышечной силы с помощью мануального мышечного теста использовали балл MRC. Оценка изменений по сравнению с исходным уровнем до 6 месяцев.
6 месяцев
Фракции объема легких, такие как % жизненной емкости легких, измеренные с помощью спирометра через 3 месяца
Временное ограничение: 3 месяца
Оценка функций дыхания по % жизненной емкости легких, измеренной спирометром. Оценка изменений по сравнению с исходным уровнем до 3 месяцев.
3 месяца
Фракции объема легких, такие как % жизненной емкости легких, измеренные с помощью спирометра через 6 месяцев.
Временное ограничение: 6 месяцев
Оценка функций дыхания по % жизненной емкости легких, измеренной спирометром. Оценка изменений по сравнению с исходным уровнем до 6 месяцев.
6 месяцев
Количество жира, измеренное с помощью компьютерной томографии (КТ) скелетных мышц (отложение жира) через 3 месяца
Временное ограничение: 3 месяца
Оценка отложения жира в скелетных мышцах с помощью КТ. Оценка изменений по сравнению с исходным уровнем до 3 месяцев.
3 месяца
Количество жира, измеренное с помощью компьютерной томографии (КТ) скелетных мышц (отложение жира) через 6 мес.
Временное ограничение: 6 месяцев
Оценка отложения жира в скелетных мышцах с помощью КТ. Оценка изменений по сравнению с исходным уровнем до 6 месяцев.
6 месяцев
Параметры сердечной функции, такие как фракция выброса левого желудочка по данным эхокардиографии через 3 месяца
Временное ограничение: 3 месяца
Оценка сердечной функции с использованием фракции выброса левого желудочка и т. д. с помощью эхокардиографии. Оценка изменений по сравнению с исходным уровнем до 3 месяцев.
3 месяца
Параметры сердечной функции, такие как фракция выброса левого желудочка по данным эхокардиографии через 6 мес.
Временное ограничение: 6 месяцев
Оценка сердечной функции с использованием фракции выброса левого желудочка и т. д. с помощью эхокардиографии. Оценка изменений по сравнению с исходным уровнем до 6 месяцев.
6 месяцев
Уровни свободных жирных кислот в сыворотке через 3 месяца
Временное ограничение: 3 месяца
Анализ концентрации жирных кислот в сыворотке методом ВЭЖХ. Оценка изменений по сравнению с исходным уровнем до 3 месяцев.
3 месяца
Уровни свободных жирных кислот в сыворотке через 6 месяцев
Временное ограничение: 6 месяцев
Анализ концентрации жирных кислот в сыворотке методом ВЭЖХ. Оценка изменений по сравнению с исходным уровнем до 6 месяцев.
6 месяцев

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота, тяжесть, серьезность, причинно-следственная связь и исходы нежелательных явлений
Временное ограничение: 6 месяцев
Подсчет частоты нежелательных явлений. Код LLT будет присвоен сообщенному нежелательному явлению с использованием словаря MedDRA.
6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Следователи

  • Главный следователь: Kenichi Hirano, MD, Ph.D, Department of Cardiovascular Medicine, Faculty of Internal Medicine, Graduate School of Osaka University, Japan
  • Главный следователь: Elena M Pennisi, MD, Ph.D, Department of Neurology, San Filippo Neri Hospital, Rome, Italy

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

5 сентября 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 января 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 января 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 июля 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 июля 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

13 июля 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 июля 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 июля 2019 г.

Последняя проверка

1 июля 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TRICVD1527
  • UMIN000023043 (Другой идентификатор: UMIN-CTR)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться