Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Klinische studie naar de veiligheid van CNT-02 voor TGCV en NLSD-M

4 juli 2019 bijgewerkt door: Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Klinische studie naar de veiligheid en werkzaamheid van capsules met middellange vetzuurketens (CNT-02) voor primaire triglyceride-afzetting cardiomyovasculopathie (TGCV) en neutrale lipidenstapelingsziekte met myopathie (NLSD-M)

Deze studie is van plan om de veiligheid en klinische werkzaamheid te evalueren van capsules met middellange vetzuurketens (food-grade CNT-02) bij proefpersonen met primaire triglycerideafzetting cardiomyovasculopathie (TGCV) en neutrale lipidenstapelingsziekte met myopathie (NLSD-M) geassocieerd met vet triglyceride lipase (ATGL) genetische defecten.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

2

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Italië
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italië, 00163
        • IRCCS San Raffaele
      • Rome, Lazio, Italië, 00193
        • San Filippo Neri Hospital
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italië, 20123
        • Catholic University
    • Venice
      • Lido, Venice, Italië, 30126
        • Fondazione Ospedale San Camillo IRCCS
  • Japan
    • Aomori-prefecture
      • Aomori-city, Aomori-prefecture, Japan, 030-8553
        • Aomori Prefectural Chuo Hospital
    • Miyagi-prefecture
      • Sendai-city, Miyagi-prefecture, Japan, 980-8575
        • Tohoku University
    • Osaka-prefecture
      • Suita-city, Osaka-prefecture, Japan, 565-0874
        • Graduate School of Osaka University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

20 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënten bij wie de verwijdering van het ATGL-gen eerder is bevestigd.
  2. Patiënten die het onderzoeksproduct oraal kunnen innemen.
  3. Mannen en vrouwen die ten minste 20 jaar oud zijn op het moment van toestemming.
  4. Patiënten die schriftelijke geïnformeerde toestemming hebben gegeven.

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënten met diabetische ketoacidose.
  2. Patiënten met de mogelijkheid van diabetische ketoacidose (patiënten met slecht gereguleerde diabetes mellitus [HbA1c>8,4%, NGSP])
  3. Patiënten met terminale maligniteit.
  4. Zwangere of zogende vrouwen.
  5. Patiënten die tijdens deelname aan dit onderzoek niet instemmen met het gebruik van anticonceptie.
  6. Patiënten die allergisch zijn voor MCT-olie.
  7. Patiënten die deelnemen aan andere klinische onderzoeken.
  8. Anders, patiënten die door de onderzoeker of subonderzoeker niet in aanmerking komen voor dit onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Vetzuur met middellange keten (CNT-02)
Voedingssupplement: CNT-02
Elke proefpersoon neemt driemaal daags na elke maaltijd 2,0 g van het onderzoeksproduct oraal in. Tenzij een duidelijke verergering van de symptomen of een onaanvaardbare bijwerking optreedt, zal de proefpersoon het onderzoeksproduct maximaal 6 maanden blijven gebruiken.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De maximale loopafstand in een looptest van 6 minuten na 3 maanden
Tijdsspanne: 3 maanden
Het meten van de maximale loopafstand van 6 minuten looptest. Het berekenen van variatie van die gemeten waarden vanaf baseline tot 3 maanden.
3 maanden
De maximale loopafstand in een looptest van 6 minuten na 6 maanden
Tijdsspanne: 6 maanden
Het meten van de maximale loopafstand van een looptest van 6 minuten. Het berekenen van variatie van die gemeten waarden vanaf baseline tot 6 maanden.
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
MRC-somscore in handmatige spiertesten (MMT) na 3 maanden
Tijdsspanne: 3 maanden
Evalueren van spierkracht door handmatige spiertest gebruikte MRC-score. Beoordeling van verandering vanaf baseline tot 3 maanden.
3 maanden
MRC-somscore in handmatige spiertesten (MMT) na 6 maanden
Tijdsspanne: 6 maanden
Evalueren van spierkracht door handmatige spiertest gebruikte MRC-score. Beoordeling van verandering vanaf baseline tot 6 maanden.
6 maanden
Fracties van het longvolume, zoals % vitale capaciteit, gemeten met een spirometer na 3 maanden
Tijdsspanne: 3 maanden
Evaluatie van de ademhalingsfuncties door % Vitale capaciteit gemeten door spirometer. Beoordeling van verandering vanaf baseline tot 3 maanden.
3 maanden
Fracties van het longvolume, zoals % vitale capaciteit, gemeten met een spirometer na 6 maanden
Tijdsspanne: 6 maanden
Evaluatie van de ademhalingsfuncties door % Vitale capaciteit gemeten door spirometer. Beoordeling van verandering vanaf baseline tot 6 maanden.
6 maanden
De hoeveelheid vet gemeten door computertomografie (CT) van de skeletspier (vetafzetting) na 3 maanden
Tijdsspanne: 3 maanden
Evaluatie van vetafzetting in de skeletspier door CT. Beoordeling van verandering vanaf baseline tot 3 maanden.
3 maanden
De hoeveelheid vet gemeten door computertomografie (CT) van de skeletspier (vetafzetting) na 6 maanden
Tijdsspanne: 6 maanden
Evaluatie van vetafzetting in de skeletspier door CT. Beoordeling van verandering vanaf baseline tot 6 maanden.
6 maanden
Parameters van de hartfunctie, zoals de linkerventrikelejectiefractie door echocardiografie na 3 maanden
Tijdsspanne: 3 maanden
Evalueren van de hartfunctie met behulp van de linkerventrikelejectiefractie enz. Door middel van echocardiografie. Beoordeling van verandering vanaf baseline tot 3 maanden.
3 maanden
Parameters van de hartfunctie, zoals de linkerventrikelejectiefractie door echocardiografie na 6 maanden
Tijdsspanne: 6 maanden
Evalueren van de hartfunctie met behulp van de linkerventrikelejectiefractie enz. Door middel van echocardiografie. Beoordeling van verandering vanaf baseline tot 6 maanden.
6 maanden
Serumvrije vetzuren na 3 maanden
Tijdsspanne: 3 maanden
Analyse van de concentratie van vetzuren in serum met behulp van de HPLC-methode. Beoordeling van verandering vanaf baseline tot 3 maanden.
3 maanden
Serum vrije vetzuren na 6 maanden
Tijdsspanne: 6 maanden
Analyse van de concentratie van vetzuren in serum met behulp van de HPLC-methode. Beoordeling van verandering vanaf baseline tot 6 maanden.
6 maanden

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie, ernst, ernst, causaliteit en uitkomsten van bijwerkingen
Tijdsspanne: 6 maanden
Een frequentietelling van de bijwerkingen. De LLT-code wordt toegewezen aan de gemelde bijwerking met behulp van het MedDRA-woordenboek.
6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Kenichi Hirano, MD, Ph.D, Department of Cardiovascular Medicine, Faculty of Internal Medicine, Graduate School of Osaka University, Japan
  • Hoofdonderzoeker: Elena M Pennisi, MD, Ph.D, Department of Neurology, San Filippo Neri Hospital, Rome, Italy

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 september 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 juli 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 juli 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

13 juli 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 juli 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 juli 2019

Laatst geverifieerd

1 juli 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TRICVD1527
  • UMIN000023043 (Andere identificatie: UMIN-CTR)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren