Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Klinisk studie om sikkerheten til CNT-02 for TGCV og NLSD-M

4. juli 2019 oppdatert av: Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Klinisk studie om sikkerheten og effekten av mellomkjedede fettsyrekapsler (CNT-02) for primær triglyseridavsetningskardiomyovaskulopati (TGCV) og nøytral lipidlagringssykdom med myopati (NLSD-M)

Denne studien planlegger å evaluere sikkerheten og den kliniske effekten av mellomkjedede fettsyrekapsler (matkvalitet CNT-02) hos personer med primær triglyseridavsetningskardiomyovaskulopati (TGCV) og nøytral lipidlagringssykdom med myopati (NLSD-M) assosiert med genetiske defekter i fetttriglyseridlipase (ATGL).

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

2

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 00163
        • IRCCS San Raffaele
      • Rome, Lazio, Italia, 00193
        • San Filippo Neri Hospital
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20123
        • Catholic University
    • Venice
      • Lido, Venice, Italia, 30126
        • Fondazione Ospedale San Camillo IRCCS
  • Japan
    • Aomori-prefecture
      • Aomori-city, Aomori-prefecture, Japan, 030-8553
        • Aomori Prefectural Chuo Hospital
    • Miyagi-prefecture
      • Sendai-city, Miyagi-prefecture, Japan, 980-8575
        • Tohoku University
    • Osaka-prefecture
      • Suita-city, Osaka-prefecture, Japan, 565-0874
        • Graduate School of Osaka University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

20 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter der ATGL-gensletting tidligere er bekreftet.
  2. Pasienter som kan ta undersøkelsesproduktet oralt.
  3. Mann og kvinne som er minst 20 år på tidspunktet for samtykke.
  4. Pasienter som ga skriftlig informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienter med diabetisk ketoacidose.
  2. Pasienter med mulighet for diabetisk ketoacidose (pasienter med dårlig kontrollert diabetes mellitus [HbA1c>8,4 %, NGSP])
  3. Pasienter med terminal malignitet.
  4. Gravide eller ammende kvinner.
  5. Pasienter som ikke samtykker til å bruke prevensjon mens de deltar i denne studien.
  6. Pasienter som er allergiske mot MCT-olje.
  7. Pasienter som deltar i andre kliniske studier.
  8. Ellers ble pasienter avgjort av etterforskeren eller underforskeren som ikke kvalifisert for denne studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Medium-kjede fettsyre (CNT-02)
Kosttilskudd: CNT-02
Hver forsøksperson vil ta 2,0 g av undersøkelsesproduktet oralt 3 ganger om dagen etter hvert måltid. Med mindre det oppstår en tilsynelatende forverring av symptomene eller uakseptable uønskede hendelser, vil forsøkspersonen fortsette å ta undersøkelsesproduktet i opptil 6 måneder.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal gangavstand i en 6-minutters gangtest ved 3 måneder
Tidsramme: 3 måneder
Måling av maksimal gangavstand på 6-minutters gangtest. Beregning av variasjon av de målte verdiene fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Maksimal gangavstand i en 6-minutters gangtest ved 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Måling av maksimal gangavstand på 6-minutters gangtest. Beregning av variasjon av de målte verdiene fra baseline til 6 måneder.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
MRC sum score i manuell muskeltesting (MMT) ved 3 måneder
Tidsramme: 3 måneder
Evaluering av muskelstyrke ved manuell muskeltest brukte MRC-score. Vurderer endring fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
MRC sum score i manuell muskeltesting (MMT) ved 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Evaluering av muskelstyrke ved manuell muskeltest brukte MRC-score. Vurderer endring fra baseline til 6 måneder.
6 måneder
Fraksjoner av lungevolum som % vitalkapasitet, målt med spirometer etter 3 måneder
Tidsramme: 3 måneder
Evaluering av respirasjonsfunksjonene med % Vitalkapasitet målt med spirometer. Vurderer endring fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Fraksjoner av lungevolum som % vitalkapasitet, målt med spirometer ved 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Evaluering av respirasjonsfunksjonene med % Vitalkapasitet målt med spirometer. Vurderer endring fra baseline til 6 måneder.
6 måneder
Mengden fett målt ved computertomografi (CT) av skjelettmuskelen (fettavsetning) etter 3 måneder
Tidsramme: 3 måneder
Evaluering av fettavsetning i skjelettmuskulaturen ved CT. Vurderer endring fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Mengden fett målt ved computertomografi (CT) av skjelettmuskulaturen (fettavsetning) etter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Evaluering av fettavsetning i skjelettmuskulaturen ved CT. Vurderer endring fra baseline til 6 måneder.
6 måneder
Parametre for hjertefunksjon, slik som venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon ved ekkokardiografi etter 3 måneder
Tidsramme: 3 måneder
Evaluering av hjertefunksjon ved hjelp av venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon etc. ved ekkokardiografi. Vurderer endring fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Parametre for hjertefunksjon, slik som venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon ved ekkokardiografi ved 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Evaluering av hjertefunksjon ved hjelp av venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon etc. ved ekkokardiografi. Vurderer endring fra baseline til 6 måneder.
6 måneder
Serumfrie fettsyrenivåer ved 3 måneder
Tidsramme: 3 måneder
Analyse av konsentrasjon av fettsyrer i serum ved hjelp av HPLC-metoden. Vurderer endring fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Serumfrie fettsyrenivåer ved 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Analyse av konsentrasjon av fettsyrer i serum ved hjelp av HPLC-metoden. Vurderer endring fra baseline til 6 måneder.
6 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst, alvorlighetsgrad, alvorlighetsgrad, årsakssammenheng og utfall av uønskede hendelser
Tidsramme: 6 måneder
En frekvenstelling av uønskede hendelser. LLT-kode vil bli tildelt den rapporterte uønskede hendelsen ved hjelp av MedDRA-ordboken.
6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Kenichi Hirano, MD, Ph.D, Department of Cardiovascular Medicine, Faculty of Internal Medicine, Graduate School of Osaka University, Japan
  • Hovedetterforsker: Elena M Pennisi, MD, Ph.D, Department of Neurology, San Filippo Neri Hospital, Rome, Italy

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. september 2016

Primær fullføring (Faktiske)

1. januar 2019

Studiet fullført (Faktiske)

1. januar 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. juli 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. juli 2016

Først lagt ut (Anslag)

13. juli 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. juli 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. juli 2019

Sist bekreftet

1. juli 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TRICVD1527
  • UMIN000023043 (Annen identifikator: UMIN-CTR)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere