CNT-02治疗TGCV和NLSD-M安全性的临床研究
中链脂肪酸胶囊（CNT-02）治疗原发性甘油三酯沉积性心肌血管病（TGCV）和中性脂质贮积病伴肌病（NLSD-M）安全性和有效性的临床研究
本研究计划评估中链脂肪酸胶囊（食品级 CNT-02）在患有原发性甘油三酯沉积性心肌血管病 (TGCV) 和中性脂质贮积病伴肌病 (NLSD-M) 的受试者中的安全性和临床疗效脂肪甘油三酯脂肪酶 (ATGL) 遗传缺陷。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
2
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Lazio
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Rome、Lazio、意大利、00163
- IRCCS San Raffaele
-
Rome、Lazio、意大利、00193
- San Filippo Neri Hospital
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Lombardia
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Milano、Lombardia、意大利、20123
- Catholic University
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Venice
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Lido、Venice、意大利、30126
- Fondazione Ospedale San Camillo IRCCS
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Aomori-prefecture
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Aomori-city、Aomori-prefecture、日本、030-8553
- Aomori Prefectural Chuo Hospital
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Miyagi-prefecture
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Sendai-city、Miyagi-prefecture、日本、980-8575
- Tohoku University
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Osaka-prefecture
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Suita-city、Osaka-prefecture、日本、565-0874
- Graduate School of Osaka University
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
20年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 先前已确认 ATGL 基因缺失的患者。
- 可以口服研究产品的患者。
- 同意时年满 20 岁的男性和女性。
- 给予书面知情同意的患者。
排除标准：
- 糖尿病酮症酸中毒患者。
- 有糖尿病酮症酸中毒可能的患者（糖尿病控制不佳的患者[HbA1c>8.4%， NGSP])
- 晚期恶性肿瘤患者。
- 孕妇或哺乳期妇女。
- 参与本研究时不同意使用避孕药具的患者。
- 对 MCT 油过敏的患者。
- 参加其他临床试验的患者。
- 否则，研究者或副研究者确定不符合本研究资格的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：中链脂肪酸 (CNT-02)
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每个受试者将在每餐后每天口服 2.0g 研究产品 3 次。
除非症状明显恶化或发生不可接受的不良事件，否则受试者将继续服用研究产品长达 6 个月。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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3 个月时 6 分钟步行测试的最大步行距离
大体时间：3个月
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测量 6 分钟步行测试的最大步行距离。
计算这些测量值从基线到 3 个月的变化。
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3个月
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6 个月时 6 分钟步行测试中的最大步行距离
大体时间：6个月
|
测量 6 分钟步行测试的最大步行距离。
计算这些测量值从基线到 6 个月的变化。
|
6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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3 个月时手动肌肉测试 (MMT) 的 MRC 总分
大体时间：3个月
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通过手动肌肉测试评估肌肉力量使用 MRC 评分。
评估从基线到 3 个月的变化。
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3个月
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6 个月时手动肌肉测试 (MMT) 的 MRC 总分
大体时间：6个月
|
通过手动肌肉测试评估肌肉力量使用 MRC 评分。
评估从基线到 6 个月的变化。
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6个月
|
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3 个月时通过肺活量计测量的肺容积分数，例如 % 肺活量
大体时间：3个月
|
通过肺活量计测量的 % 肺活量评估呼吸功能。
评估从基线到 3 个月的变化。
|
3个月
|
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6 个月时通过肺活量计测量的肺容积分数，例如 % 肺活量
大体时间：6个月
|
通过肺活量计测量的 % 肺活量评估呼吸功能。
评估从基线到 6 个月的变化。
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6个月
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3 个月时通过骨骼肌计算机断层扫描 (CT) 测量的脂肪量（脂肪沉积）
大体时间：3个月
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通过 CT 评估骨骼肌中的脂肪沉积。
评估从基线到 3 个月的变化。
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3个月
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6 个月时通过骨骼肌计算机断层扫描 (CT) 测量的脂肪量（脂肪沉积）
大体时间：6个月
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通过 CT 评估骨骼肌中的脂肪沉积。
评估从基线到 6 个月的变化。
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6个月
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心脏功能参数，例如 3 个月时超声心动图显示的左心室射血分数
大体时间：3个月
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通过超声心动图使用左心室射血分数等评估心脏功能。
评估从基线到 3 个月的变化。
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3个月
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心脏功能参数，例如 6 个月时超声心动图显示的左心室射血分数
大体时间：6个月
|
通过超声心动图使用左心室射血分数等评估心脏功能。
评估从基线到 6 个月的变化。
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6个月
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3 个月时的血清游离脂肪酸水平
大体时间：3个月
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使用HPLC方法分析血清中脂肪酸的浓度。
评估从基线到 3 个月的变化。
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3个月
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6 个月时的血清游离脂肪酸水平
大体时间：6个月
|
使用HPLC方法分析血清中脂肪酸的浓度。
评估从基线到 6 个月的变化。
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6个月
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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不良事件的发生率、严重程度、严重性、因果关系和结果
大体时间：6个月
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不良事件的频率计数。
LLT 代码将使用 MedDRA 词典分配给报告的不良事件。
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6个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Kenichi Hirano, MD, Ph.D、Department of Cardiovascular Medicine, Faculty of Internal Medicine, Graduate School of Osaka University, Japan
- 首席研究员：Elena M Pennisi, MD, Ph.D、Department of Neurology, San Filippo Neri Hospital, Rome, Italy
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年9月5日
初级完成 (实际的)
2019年1月1日
研究完成 (实际的)
2019年1月1日
研究注册日期
首次提交
2016年7月6日
首先提交符合 QC 标准的
2016年7月8日
首次发布 (估计)
2016年7月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年7月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年7月4日
最后验证
2019年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- TRICVD1527
- UMIN000023043 (其他标识符：UMIN-CTR)
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CNT-02的临床试验
-
Tceleron Therapeutics, Inc.终止