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Étude clinique sur la sécurité du CNT-02 pour le TGCV et le NLSD-M

4 juillet 2019 mis à jour par: Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Étude clinique sur l'innocuité et l'efficacité des capsules d'acides gras à chaîne moyenne (CNT-02) pour la cardiomyovasculopathie primaire à dépôt de triglycérides (TGCV) et la maladie de stockage des lipides neutres avec myopathie (NLSD-M)

Cette étude prévoit d'évaluer l'innocuité et l'efficacité clinique des capsules d'acides gras à chaîne moyenne (CNT-02 de qualité alimentaire) chez des sujets atteints de cardiomyovasculopathie primaire à dépôt de triglycérides (TGCV) et de maladie de stockage des lipides neutres avec myopathie (NLSD-M) associée à anomalies génétiques de la lipase triglycéride adipeuse (ATGL).

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

2

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Italie
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italie, 00163
        • IRCCS San Raffaele
      • Rome, Lazio, Italie, 00193
        • San Filippo Neri Hospital
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italie, 20123
        • Catholic University
    • Venice
      • Lido, Venice, Italie, 30126
        • Fondazione Ospedale San Camillo IRCCS
  • Japon
    • Aomori-prefecture
      • Aomori-city, Aomori-prefecture, Japon, 030-8553
        • Aomori Prefectural Chuo Hospital
    • Miyagi-prefecture
      • Sendai-city, Miyagi-prefecture, Japon, 980-8575
        • Tohoku University
    • Osaka-prefecture
      • Suita-city, Osaka-prefecture, Japon, 565-0874
        • Graduate School of Osaka University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

20 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients pour lesquels la suppression du gène ATGL a déjà été confirmée.
  2. Patients pouvant prendre le produit expérimental par voie orale.
  3. Homme et femme âgés d'au moins 20 ans au moment du consentement.
  4. Patients ayant donné leur consentement éclairé par écrit.

Critère d'exclusion:

  1. Patients atteints d'acidocétose diabétique.
  2. Patients avec possibilité d'acidocétose diabétique (patients avec un diabète sucré mal contrôlé [HbA1c>8,4 %, NGSP])
  3. Patients atteints d'une tumeur maligne en phase terminale.
  4. Femmes enceintes ou allaitantes.
  5. Les patients qui ne consentent pas à utiliser la contraception tout en participant à cette étude.
  6. Patients allergiques à l'huile MCT.
  7. Patients participant à d'autres essais cliniques.
  8. Sinon, patients jugés inéligibles pour cette étude par l'investigateur ou le sous-investigateur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Acide gras à chaîne moyenne (CNT-02)
Complément alimentaire: CNT-02
Chaque sujet prendra 2,0 g du produit expérimental par voie orale 3 fois par jour après chaque repas. À moins qu'une aggravation apparente des symptômes ou un événement indésirable inacceptable ne se produise, le sujet continuera à prendre le produit expérimental jusqu'à 6 mois.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La distance de marche maximale lors d'un test de marche de 6 minutes à 3 mois
Délai: 3 mois
Mesure de la distance de marche maximale du test de marche de 6 minutes. Calcul de la variation de ces valeurs mesurées de la ligne de base à 3 mois.
3 mois
La distance de marche maximale lors d'un test de marche de 6 minutes à 6 mois
Délai: 6 mois
Mesure de la distance de marche maximale du test de marche de 6 minutes. Calcul de la variation de ces valeurs mesurées de la ligne de base à 6 mois.
6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score total du MRC au test musculaire manuel (MMT) à 3 mois
Délai: 3 mois
L'évaluation de la force musculaire par test musculaire manuel a utilisé le score MRC. Évaluer le changement de la ligne de base à 3 mois.
3 mois
Score total du MRC au test musculaire manuel (MMT) à 6 mois
Délai: 6 mois
L'évaluation de la force musculaire par test musculaire manuel a utilisé le score MRC. Évaluer le changement de la ligne de base à 6 mois.
6 mois
Fractions de volume pulmonaire telles que % de capacité vitale, mesurées par spiromètre à 3 mois
Délai: 3 mois
Evaluer les fonctions respiratoires en % Capacité vitale mesurée par spiromètre. Évaluer le changement de la ligne de base à 3 mois.
3 mois
Fractions de volume pulmonaire telles que % de capacité vitale, mesurées par spiromètre à 6 mois
Délai: 6 mois
Evaluer les fonctions respiratoires en % Capacité vitale mesurée par spiromètre. Évaluer le changement de la ligne de base à 6 mois.
6 mois
La quantité de graisse mesurée par tomodensitométrie (TDM) du muscle squelettique (dépôt de graisse) à 3 mois
Délai: 3 mois
Évaluer le dépôt de graisse dans le muscle squelettique par CT. Évaluer le changement de la ligne de base à 3 mois.
3 mois
La quantité de graisse mesurée par tomodensitométrie (TDM) du muscle squelettique (dépôt de graisse) à 6 mois
Délai: 6 mois
Évaluer le dépôt de graisse dans le muscle squelettique par CT. Évaluer le changement de la ligne de base à 6 mois.
6 mois
Paramètres de la fonction cardiaque, tels que la fraction d'éjection ventriculaire gauche par échocardiographie à 3 mois
Délai: 3 mois
Évaluation de la fonction cardiaque à l'aide de la fraction d'éjection ventriculaire gauche, etc. par échocardiographie. Évaluer le changement de la ligne de base à 3 mois.
3 mois
Paramètres de la fonction cardiaque, tels que la fraction d'éjection ventriculaire gauche par échocardiographie à 6 mois
Délai: 6 mois
Évaluation de la fonction cardiaque à l'aide de la fraction d'éjection ventriculaire gauche, etc. par échocardiographie. Évaluer le changement de la ligne de base à 6 mois.
6 mois
Taux d'acides gras libres sériques à 3 mois
Délai: 3 mois
Analyse de la concentration d'acides gras dans le sérum à l'aide de la méthode HPLC. Évaluer le changement de la ligne de base à 3 mois.
3 mois
Taux d'acides gras libres sériques à 6 mois
Délai: 6 mois
Analyse de la concentration d'acides gras dans le sérum à l'aide de la méthode HPLC. Évaluer le changement de la ligne de base à 6 mois.
6 mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence, gravité, gravité, causalité et résultats des événements indésirables
Délai: 6 mois
Un comptage de la fréquence des événements indésirables. Le code LLT sera attribué à l'événement indésirable signalé à l'aide du dictionnaire MedDRA.
6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Kenichi Hirano, MD, Ph.D, Department of Cardiovascular Medicine, Faculty of Internal Medicine, Graduate School of Osaka University, Japan
  • Chercheur principal: Elena M Pennisi, MD, Ph.D, Department of Neurology, San Filippo Neri Hospital, Rome, Italy

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

5 septembre 2016

Achèvement primaire (Réel)

1 janvier 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

1 janvier 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 juillet 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 juillet 2016

Première publication (Estimation)

13 juillet 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 juillet 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 juillet 2019

Dernière vérification

1 juillet 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TRICVD1527
  • UMIN000023043 (Autre identifiant: UMIN-CTR)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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