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Estudio clínico sobre la seguridad de CNT-02 para TGCV y NLSD-M

4 de julio de 2019 actualizado por: Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Estudio clínico sobre la seguridad y eficacia de las cápsulas de ácidos grasos de cadena media (CNT-02) para la cardiomiovasculopatía primaria por depósito de triglicéridos (TGCV) y la enfermedad por almacenamiento de lípidos neutros con miopatía (NLSD-M)

Este estudio planea evaluar la seguridad y la eficacia clínica de las cápsulas de ácidos grasos de cadena media (CNT-02 de calidad alimentaria) en sujetos con cardiomiovasculopatía primaria por depósito de triglicéridos (TGCV) y enfermedad por almacenamiento de lípidos neutros con miopatía (NLSD-M) asociada con Defectos genéticos de la triglicérido lipasa adiposa (ATGL).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

2

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Italia
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 00163
        • IRCCS San Raffaele
      • Rome, Lazio, Italia, 00193
        • San Filippo Neri Hospital
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20123
        • Catholic University
    • Venice
      • Lido, Venice, Italia, 30126
        • Fondazione Ospedale San Camillo IRCCS
  • Japón
    • Aomori-prefecture
      • Aomori-city, Aomori-prefecture, Japón, 030-8553
        • Aomori Prefectural Chuo Hospital
    • Miyagi-prefecture
      • Sendai-city, Miyagi-prefecture, Japón, 980-8575
        • Tohoku University
    • Osaka-prefecture
      • Suita-city, Osaka-prefecture, Japón, 565-0874
        • Graduate School of Osaka University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

20 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Pacientes en los que se haya confirmado previamente la deleción del gen ATGL.
  2. Pacientes que pueden tomar el producto en investigación por vía oral.
  3. Hombres y mujeres que tengan al menos 20 años de edad en el momento del consentimiento.
  4. Pacientes que dieron su consentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión:

  1. Pacientes con cetoacidosis diabética.
  2. Pacientes con posibilidad de cetoacidosis diabética (pacientes con diabetes mellitus mal controlada [HbA1c>8,4%, NGSP])
  3. Pacientes con malignidad terminal.
  4. Mujeres embarazadas o lactantes.
  5. Pacientes que no den su consentimiento para usar métodos anticonceptivos mientras participan en este estudio.
  6. Pacientes alérgicos al aceite MCT.
  7. Pacientes que participan en otro ensayo clínico.
  8. De lo contrario, los pacientes que el investigador o subinvestigador determine que no son elegibles para este estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Ácido Graso de Cadena Media (CNT-02)
Suplemento dietético: CNT-02
Cada sujeto tomará 2,0 g del producto en investigación por vía oral 3 veces al día después de cada comida. A menos que ocurra un aparente empeoramiento de los síntomas o un evento adverso inaceptable, el sujeto continuará tomando el producto en investigación hasta por 6 meses.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
La distancia máxima recorrida en una prueba de marcha de 6 minutos a los 3 meses
Periodo de tiempo: 3 meses
Medición de la distancia máxima de caminata de la prueba de caminata de 6 minutos. Cálculo de la variación de esos valores medidos desde el inicio hasta los 3 meses.
3 meses
La distancia máxima recorrida en una prueba de marcha de 6 minutos a los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
Medición de la distancia máxima de caminata de la prueba de caminata de 6 minutos. Cálculo de la variación de esos valores medidos desde el inicio hasta los 6 meses.
6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntaje total de MRC en la prueba muscular manual (MMT) a los 3 meses
Periodo de tiempo: 3 meses
La evaluación de la fuerza muscular mediante la prueba muscular manual utilizó la puntuación MRC. Evaluación del cambio desde el inicio hasta los 3 meses.
3 meses
Puntaje total de MRC en la prueba muscular manual (MMT) a los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
La evaluación de la fuerza muscular mediante la prueba muscular manual utilizó la puntuación MRC. Evaluación del cambio desde el inicio hasta los 6 meses.
6 meses
Fracciones de volumen pulmonar como % de capacidad vital, medido por espirómetro a los 3 meses
Periodo de tiempo: 3 meses
Evaluación de las funciones respiratorias por % Capacidad vital medida por espirómetro. Evaluación del cambio desde el inicio hasta los 3 meses.
3 meses
Fracciones de volumen pulmonar como % de capacidad vital, medido por espirómetro a los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
Evaluación de las funciones respiratorias por % Capacidad vital medida por espirómetro. Evaluación del cambio desde el inicio hasta los 6 meses.
6 meses
La cantidad de grasa medida por tomografía computarizada (TC) del músculo esquelético (depósito de grasa) a los 3 meses
Periodo de tiempo: 3 meses
Evaluación de la deposición de grasa en el músculo esquelético por TC. Evaluación del cambio desde el inicio hasta los 3 meses.
3 meses
La cantidad de grasa medida por tomografía computarizada (TC) del músculo esquelético (depósito de grasa) a los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
Evaluación de la deposición de grasa en el músculo esquelético por TC. Evaluación del cambio desde el inicio hasta los 6 meses.
6 meses
Parámetros de función cardíaca, como la fracción de eyección del ventrículo izquierdo por ecocardiografía a los 3 meses
Periodo de tiempo: 3 meses
Evaluación de la función cardíaca mediante la fracción de eyección del ventrículo izquierdo, etc. mediante ecocardiografía. Evaluación del cambio desde el inicio hasta los 3 meses.
3 meses
Parámetros de función cardíaca, como la fracción de eyección del ventrículo izquierdo por ecocardiografía a los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
Evaluación de la función cardíaca mediante la fracción de eyección del ventrículo izquierdo, etc. mediante ecocardiografía. Evaluación del cambio desde el inicio hasta los 6 meses.
6 meses
Niveles séricos de ácidos grasos libres a los 3 meses
Periodo de tiempo: 3 meses
Análisis de la concentración de ácidos grasos en suero mediante el método HPLC. Evaluación del cambio desde el inicio hasta los 3 meses.
3 meses
Niveles séricos de ácidos grasos libres a los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
Análisis de la concentración de ácidos grasos en suero mediante el método HPLC. Evaluación del cambio desde el inicio hasta los 6 meses.
6 meses

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia, gravedad, gravedad, causalidad y resultados de los eventos adversos
Periodo de tiempo: 6 meses
Un conteo de frecuencia de los eventos adversos. El código LLT se asignará al evento adverso informado utilizando el diccionario MedDRA.
6 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Investigadores

  • Investigador principal: Kenichi Hirano, MD, Ph.D, Department of Cardiovascular Medicine, Faculty of Internal Medicine, Graduate School of Osaka University, Japan
  • Investigador principal: Elena M Pennisi, MD, Ph.D, Department of Neurology, San Filippo Neri Hospital, Rome, Italy

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

5 de septiembre de 2016

Finalización primaria (Actual)

1 de enero de 2019

Finalización del estudio (Actual)

1 de enero de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de julio de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de julio de 2016

Publicado por primera vez (Estimar)

13 de julio de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de julio de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de julio de 2019

Última verificación

1 de julio de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TRICVD1527
  • UMIN000023043 (Otro identificador: UMIN-CTR)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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