Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Klinisk studie om säkerheten för CNT-02 för TGCV och NLSD-M

4 juli 2019 uppdaterad av: Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Klinisk studie om säkerheten och effekten av medelkedjiga fettsyrakapslar (CNT-02) för primär triglyceridavlagringskardiomyovaskulopati (TGCV) och neutral lipidlagringssjukdom med myopati (NLSD-M)

Denna studie planerar att utvärdera säkerheten och den kliniska effekten av medelkedjiga fettsyrakapslar (livsmedelsgodkänd CNT-02) hos personer med primär triglyceriddepositionskardiomyovaskulopati (TGCV) och neutral lipidlagringssjukdom med myopati (NLSD-M) associerad med genetiska defekter av fetttriglyceridlipas (ATGL).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

2

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Italien
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italien, 00163
        • IRCCS San Raffaele
      • Rome, Lazio, Italien, 00193
        • San Filippo Neri Hospital
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20123
        • Catholic University
    • Venice
      • Lido, Venice, Italien, 30126
        • Fondazione Ospedale San Camillo IRCCS
  • Japan
    • Aomori-prefecture
      • Aomori-city, Aomori-prefecture, Japan, 030-8553
        • Aomori Prefectural Chuo Hospital
    • Miyagi-prefecture
      • Sendai-city, Miyagi-prefecture, Japan, 980-8575
        • Tohoku University
    • Osaka-prefecture
      • Suita-city, Osaka-prefecture, Japan, 565-0874
        • Graduate School of Osaka University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

20 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Patienter för vilka ATGL-gendeletion tidigare har bekräftats.
  2. Patienter som kan ta prövningsprodukten oralt.
  3. Man och kvinna som är minst 20 år gamla vid tidpunkten för samtycke.
  4. Patienter som gav skriftligt informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

  1. Patienter med diabetisk ketoacidos.
  2. Patienter med risk för diabetisk ketoacidos (patienter med dåligt kontrollerad diabetes mellitus [HbA1c>8,4 %, NGSP])
  3. Patienter med terminal malignitet.
  4. Gravida eller ammande kvinnor.
  5. Patienter som inte samtycker till att använda preventivmedel när de deltar i denna studie.
  6. Patienter som är allergiska mot MCT-olja.
  7. Patienter som deltar i andra kliniska prövningar.
  8. I annat fall bedömdes patienterna inte vara berättigade till denna studie av utredaren eller underutredaren.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Medelkedjig fettsyra (CNT-02)
Kosttillskott: CNT-02
Varje försöksperson kommer att ta 2,0 g av försöksprodukten oralt 3 gånger om dagen efter varje måltid. Såvida inte en uppenbar försämring av symtomen eller oacceptabel biverkning inträffar, kommer patienten att fortsätta att ta prövningsprodukten i upp till 6 månader.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Max gångavstånd i ett 6-minuters gångtest vid 3 månader
Tidsram: 3 månader
Mäter maximal gångavstånd på 6 minuters gångtest. Beräknar variation av dessa uppmätta värden från baslinje till 3 månader.
3 månader
Max gångavstånd i ett 6-minuters gångtest vid 6 månader
Tidsram: 6 månader
Mäter maximalt gångavstånd på 6 minuters gångtest. Beräknar variation av dessa uppmätta värden från baslinje till 6 månader.
6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
MRC summapoäng i manuell muskeltestning (MMT) vid 3 månader
Tidsram: 3 månader
Utvärdering av muskelstyrka genom manuellt muskeltest använde MRC-poäng. Bedömer förändring från baslinje till 3 månader.
3 månader
MRC summapoäng i manuell muskeltestning (MMT) vid 6 månader
Tidsram: 6 månader
Utvärdering av muskelstyrka genom manuellt muskeltest använde MRC-poäng. Bedömer förändring från baslinje till 6 månader.
6 månader
Bråkdelar av lungvolymen såsom % vitalkapacitet, mätt med spirometer vid 3 månader
Tidsram: 3 månader
Utvärdering av andningsfunktionerna med % Vitalkapacitet mätt med spirometer. Bedömer förändring från baslinje till 3 månader.
3 månader
Bråkdelar av lungvolymen såsom % vitalkapacitet, mätt med spirometer vid 6 månader
Tidsram: 6 månader
Utvärdering av andningsfunktionerna med % Vitalkapacitet mätt med spirometer. Bedömer förändring från baslinje till 6 månader.
6 månader
Mängden fett mätt med datortomografi (CT) av skelettmuskeln (fettdeposition) efter 3 månader
Tidsram: 3 månader
Utvärdering av fettavlagring i skelettmuskeln med CT. Bedömer förändring från baslinje till 3 månader.
3 månader
Mängden fett mätt med datortomografi (CT) av skelettmuskeln (fettdeposition) efter 6 månader
Tidsram: 6 månader
Utvärdering av fettavlagring i skelettmuskeln med CT. Bedömer förändring från baslinje till 6 månader.
6 månader
Parametrar för hjärtfunktion, såsom den vänstra ventrikulära ejektionsfraktionen genom ekokardiografi efter 3 månader
Tidsram: 3 månader
Utvärdering av hjärtfunktionen med hjälp av vänsterkammars ejektionsfraktion etc. genom ekokardiografi. Bedömer förändring från baslinje till 3 månader.
3 månader
Parametrar för hjärtfunktion, såsom den vänstra kammarens ejektionsfraktion genom ekokardiografi vid 6 månader
Tidsram: 6 månader
Utvärdering av hjärtfunktionen med hjälp av vänsterkammars ejektionsfraktion etc. genom ekokardiografi. Bedömer förändring från baslinje till 6 månader.
6 månader
Serumfria fettsyranivåer vid 3 månader
Tidsram: 3 månader
Analysera koncentrationen av fettsyror i serum med hjälp av HPLC-metoden. Bedömer förändring från baslinje till 3 månader.
3 månader
Serumfria fettsyranivåer vid 6 månader
Tidsram: 6 månader
Analysera koncentrationen av fettsyror i serum med hjälp av HPLC-metoden. Bedömer förändring från baslinje till 6 månader.
6 månader

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Incidens, svårighetsgrad, allvarlighetsgrad, kausalitet och utfall av biverkningar
Tidsram: 6 månader
En frekvensräkning av biverkningarna. LLT-koden kommer att tilldelas den rapporterade biverkningen med hjälp av MedDRA-ordboken.
6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Utredare

  • Huvudutredare: Kenichi Hirano, MD, Ph.D, Department of Cardiovascular Medicine, Faculty of Internal Medicine, Graduate School of Osaka University, Japan
  • Huvudutredare: Elena M Pennisi, MD, Ph.D, Department of Neurology, San Filippo Neri Hospital, Rome, Italy

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

5 september 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

1 januari 2019

Avslutad studie (Faktisk)

1 januari 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 juli 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 juli 2016

Första postat (Uppskatta)

13 juli 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 juli 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 juli 2019

Senast verifierad

1 juli 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TRICVD1527
  • UMIN000023043 (Annan identifierare: UMIN-CTR)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på CNT-02

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Iran

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera