결절성 경화증 복합체가 있는 영아에서 비가바트린을 사용한 간질 예방
2023년 5월 6일 업데이트: Martina Bebin
결절성 경화증이 있는 영아에서 Vigabatrin을 사용한 간질 예방(PREVeNT 시험) TSC가 있는 영아를 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 발작 예방 임상 시험
연구 설계는 Phase IIb 전향적 다중 센터, 무작위, 위약 대조, 이중 맹검 임상 시험입니다.
목표는 첫 발작이 시작되기 전 생후 6개월 미만인 결절성 경화증 콤플렉스를 가진 영아 80명을 등록하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 IIb상 시험의 중심 가설은 뇌파 검사(EEG) 바이오마커의 조기 식별 및 결절성 경화증(TSC)이 있는 영아의 비가바트린을 통한 조기 치료 대 지연 치료가 생후 24개월의 발달 결과에 긍정적인 영향을 미칠 것이라는 것입니다.
또한 영아 경련 및 난치성 발작이 발생할 위험을 예방하거나 낮출 수 있습니다.
이러한 예방적 접근법은 보다 유리한 장기적 인지, 행동, 발달 및 정신과적 결과를 가져오고 전반적인 삶의 질을 크게 향상시킬 것으로 기대됩니다.
무작위, 이중 맹검, 위약 대조 임상 시험 설계입니다.
이 실험의 성공적인 완료는 또한 TSC가 있는 무증상 영아에서 EEG를 통한 체계적 감시의 가치를 입증함으로써 이 분야를 발전시킬 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
84
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- University of California, Los Angeles
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Stanford University
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02215
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Royal Oak, Michigan, 미국, 48073
- Beaumont Children's Hospital
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, 미국, 55102
- Minnesota Epilepsy Group, PA
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University in St. Louis
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 37710
- Duke University
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati's Children Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77054
- University of Texas Health Science Center at Houston
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1일 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 생후 6개월 이하
- 발작 또는 영아 경련의 병력이 없거나 이전 비디오 EEG에서 무증상 전자 기록 발작의 증거가 없습니다.
- TSC에 대한 유전적 또는 임상적 진단 기준을 충족합니다. 후자는 신체 검사, 신경 영상, 심초음파와 같은 진단 평가에 대한 현재 권장 사항을 기반으로 합니다.
제외 기준:
- 생후 6개월 이상
- TSC 진단을 받지 않은 경우
- 발작 또는 영아 경련의 병력 또는 이전 비디오 EEG에서 무증상 전자 기록 발작의 증거
- vigabatrin, cannabidiol을 포함한 기타 항발작 치료제를 포함한 항경련제를 투여받았습니다.
- everolimus 또는 sirolimus와 같은 경구용 mTOR 억제제를 투여받았습니다.
- 등록 30일 전에 연구의 일환으로 칸나비디올을 포함하되 이에 국한되지 않는 조사 약물을 복용했거나 연구 기간 동안 언제든지 조사 약물을 복용할 계획입니다.
- 실험적 행동 조기 개입 연구에 현재 등록되어 있거나 연구 기간 동안 언제든지 등록할 계획입니다.
- 조산 병력이 있는 경우(분만 시 임신 기간이 30주 미만인 경우)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 방지
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 비가바트린 또는 위약
Vigabatrin 또는 위약이 투여용으로 제공되며, 1포(활성 약물 500mg)의 전체 내용물을 경구 투여용 물 10ml에 용해하여 체중 50-150mg/kg/일 분할 BID에 따라 투여합니다.
투여는 확립된 권장 지침을 따릅니다(50mg/kg/일 및 필요에 따라 3일마다 50mg/kg/일씩 증량하여 최대 용량 150mg/kg/일, 분할 BID).
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A군에서 비가바트린으로 무작위 배정된 피험자는 생후 24개월까지 또는 비디오 EEG에서 임상적 발작 또는 전자 기록 발작의 증거가 나타날 때까지 비가바트린 100mg/kg/일로 치료받게 됩니다.
연구 약물을 복용하는 동안 전자 기록 또는 임상 발작이 발생하면 연구의 공개 라벨 단계(B군)로 전환되고 생후 36개월까지 계속 추적됩니다.
다른 이름들:
A군에서 위약으로 무작위 배정된 피험자는 생후 24개월까지 또는 비디오 EEG에서 임상적 발작 또는 전자 기록 발작의 증거가 나타날 때까지 일치하는 위약으로 100mg/kg/일로 치료받게 됩니다.
연구 약물을 복용하는 동안 전자 기록 또는 임상 발작이 발생하면 연구의 공개 라벨 단계(B군)로 전환되고 생후 36개월까지 계속 추적됩니다.
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다른: 비가바트린
Vigabatrin 공개 라벨이 투여용으로 제공되며, 1포(활성 약물 500mg)의 전체 내용물은 체중 50-150mg/kg/일 분할 BID에 따라 투여되는 경구 투여용 물 10ml에 용해됩니다.
투여는 확립된 권장 지침을 따릅니다(50mg/kg/일 및 필요에 따라 3일마다 50mg/kg/일씩 증량하여 최대 용량 150mg/kg/일, 분할 BID).
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A군에서 비가바트린으로 무작위 배정된 피험자는 생후 24개월까지 또는 비디오 EEG에서 임상적 발작 또는 전자 기록 발작의 증거가 나타날 때까지 비가바트린 100mg/kg/일로 치료받게 됩니다.
연구 약물을 복용하는 동안 전자 기록 또는 임상 발작이 발생하면 연구의 공개 라벨 단계(B군)로 전환되고 생후 36개월까지 계속 추적됩니다.
다른 이름들:
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간섭 없음: 대조군
EEG 이상 또는 임상적 발작이 전혀 발생하지 않는 등록 대상자
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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인지 평가 점수 및 발달 영향
기간: 24개월
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주요 결과 측정은 24개월에 Bayley 영유아 발달 척도의 인지 평가 점수입니다. 24개월에 Bayley 영유아 발달 척도를 데이터 분석에 사용하고 vigabatrin을 사용한 조기 치료와 지연 치료의 발달 영향을 비교합니다. |
24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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비가바트린으로 치료했을 때 발작이 발생한 피험자의 수
기간: 24개월
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발작 예방으로 비가바트린으로 치료할 때 발작을 일으키는 피험자의 수를 평가하십시오.
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24개월
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피험자의 첫 번째 임상적 발작까지의 시간
기간: 24개월
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피험자의 첫 번째 임상적 발작까지의 시간은 위약 및 비가바트린에 대한 피험자 모두에 대해 측정됩니다.
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24개월
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약물 내성 간질의 유병률
기간: 24개월
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약물 내성 간질의 유병률.
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24개월
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Vineland II 점수 및 조기 대 후기 치료의 영향 평가
기간: 12개월, 24개월, 36개월
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Vineland II 점수와 12, 24, 36개월에 vigabatrin을 사용한 조기 치료와 후기 치료의 영향을 평가하십시오.
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12개월, 24개월, 36개월
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ADOS2(Autism Diagnostic Observation Schedule 2nd Edition) 점수 및 조기 대 후기 치료의 영향 평가
기간: 24개월 및 36개월
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24개월 및 36개월에 ADOS2 점수와 초기 대 후기 치료의 영향을 평가합니다.
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24개월 및 36개월
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비가바트린 관련 부작용 및 심각한 부작용이 있는 피험자 수
기간: 24개월
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비가바트린 관련 부작용, CTCAE v4.0으로 평가한 심각한 부작용, FDA에서 요구하는 위험 평가 및 완화 전략(REMS) 조치가 있는 피험자 수.
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24개월
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뇌전증 발생을 위한 EEG 바이오마커
기간: 24개월
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뇌전증 발생에 대한 EEG 바이오마커 결정에 있어 일상적인 1시간 비디오 EEG의 타당성
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24개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Martina Bebin, MD, MPA, University of Alabama at Birmingham
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2016년 12월 1일
기본 완료 (실제)
2023년 4월 26일
연구 완료 (실제)
2023년 5월 5일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 7월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 7월 28일
처음 게시됨 (추정)
2016년 7월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 5월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 5월 6일
마지막으로 확인됨
2023년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PREVENT (Janssen Biotech Inc.)
- 1U01NS092595-01A1 (미국 NIH 보조금/계약)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
익명화된 데이터는 NDAR(National Database for Autism Research)과 공유됩니다.
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
결절성 경화증 복합체에 대한 임상 시험
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비가바트린에 대한 임상 시험
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Orphelia Pharma완전한
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Orphelia PharmaHospices Civils de Lyon; Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France 그리고 다른 협력자들완전한