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결절성 경화증 복합체가 있는 영아에서 비가바트린을 사용한 간질 예방

2024년 7월 22일 업데이트: Martina Bebin

결절성 경화증이 있는 영아에서 Vigabatrin을 사용한 간질 예방(PREVeNT 시험) TSC가 있는 영아를 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 발작 예방 임상 시험

연구 설계는 Phase IIb 전향적 다중 센터, 무작위, 위약 대조, 이중 맹검 임상 시험입니다. 목표는 첫 발작이 시작되기 전 생후 6개월 미만인 결절성 경화증 콤플렉스를 가진 영아 80명을 등록하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 IIb상 시험의 중심 가설은 뇌파 검사(EEG) 바이오마커의 조기 식별 및 결절성 경화증(TSC)이 있는 영아의 비가바트린을 통한 조기 치료 대 지연 치료가 생후 24개월의 발달 결과에 긍정적인 영향을 미칠 것이라는 것입니다. 또한 영아 경련 및 난치성 발작이 발생할 위험을 예방하거나 낮출 수 있습니다. 이러한 예방적 접근법은 보다 유리한 장기적 인지, 행동, 발달 및 정신과적 결과를 가져오고 전반적인 삶의 질을 크게 향상시킬 것으로 기대됩니다. 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 임상 시험 설계입니다. 이 실험의 성공적인 완료는 또한 TSC가 있는 무증상 영아에서 EEG를 통한 체계적 감시의 가치를 입증함으로써 이 분야를 발전시킬 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

84

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • Stanford University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, 미국, 48073
        • Beaumont Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, 미국, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, PA
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 37710
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati's Children Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77054
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1일 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 생후 6개월 이하
  2. 발작 또는 영아 경련의 병력이 없거나 이전 비디오 EEG에서 무증상 전자 기록 발작의 증거가 없습니다.
  3. TSC에 대한 유전적 또는 임상적 진단 기준을 충족합니다. 후자는 신체 검사, 신경 영상, 심초음파와 같은 진단 평가에 대한 현재 권장 사항을 기반으로 합니다.

제외 기준:

  1. 생후 6개월 이상
  2. TSC 진단을 받지 않은 경우
  3. 발작 또는 영아 경련의 병력 또는 이전 비디오 EEG에서 무증상 전자 기록 발작의 증거
  4. vigabatrin, cannabidiol을 포함한 기타 항발작 치료제를 포함한 항경련제를 투여받았습니다.
  5. everolimus 또는 sirolimus와 같은 경구용 mTOR 억제제를 투여받았습니다.
  6. 등록 30일 전에 연구의 일환으로 칸나비디올을 포함하되 이에 국한되지 않는 조사 약물을 복용했거나 연구 기간 동안 언제든지 조사 약물을 복용할 계획입니다.
  7. 실험적 행동 조기 개입 연구에 현재 등록되어 있거나 연구 기간 동안 언제든지 등록할 계획입니다.
  8. 조산 병력이 있는 경우(분만 시 임신 기간이 30주 미만인 경우)

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 방지
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 지연 비가바트린(위약)
무작위화는 EEG에서 간질 활동이 감지된 후에만 발생합니다. 이 부문에 무작위로 배정된 참가자는 24개월이 될 때까지 또는 비디오 EEG에서 임상 발작이나 전기사진 발작의 증거가 나타날 때까지 일치하는 위약으로 치료를 받게 됩니다. 위약을 복용하는 동안 전기적 또는 임상적 발작이 발생하는 경우 공개 라벨 비가바트린을 사용할 수 있습니다. 참가자는 36개월까지 추적 관찰됩니다.
의약품: 초기 비가바트린
비가바트린에 무작위 배정된 피험자는 24개월이 될 때까지 또는 비디오 EEG에서 임상 발작 또는 전기사진 발작의 증거가 나타날 때까지 비가바트린 100mg/kg/일로 치료됩니다. 연구 약물을 복용하는 동안 전기적 또는 임상적 발작이 발생하는 경우 연구의 공개 라벨 단계로 전환되고 36개월까지 계속 추적됩니다.
다른 이름들:
  • 사브릴
의약품: 지연 비가바트린(위약)
위약에 무작위로 배정된 피험자는 24개월이 될 때까지 또는 비디오 EEG에서 임상 발작 또는 전기사진 발작의 증거가 나타날 때까지 일치하는 위약 100mg/kg/일로 치료됩니다. 연구 약물을 복용하는 동안 전기적 또는 임상적 발작이 발생하는 경우 연구의 공개 라벨 단계로 전환되고 36개월까지 계속 추적됩니다.
실험적: 초기 비가바트린
무작위화는 EEG에서 간질 활동이 감지된 후에만 발생합니다. 이 부문에 무작위로 배정된 참가자는 24개월이 될 때까지 또는 비디오 EEG에서 임상 발작이나 전기사진 발작의 증거가 나타날 때까지 비가바트린으로 치료를 받게 됩니다. 비가바트린을 복용하는 동안 전기적 또는 임상적 발작이 발생하는 경우 오픈 라벨 비가바트린을 사용할 수 있습니다. 참가자는 36개월까지 추적 관찰됩니다.
의약품: 초기 비가바트린
비가바트린에 무작위 배정된 피험자는 24개월이 될 때까지 또는 비디오 EEG에서 임상 발작 또는 전기사진 발작의 증거가 나타날 때까지 비가바트린 100mg/kg/일로 치료됩니다. 연구 약물을 복용하는 동안 전기적 또는 임상적 발작이 발생하는 경우 연구의 공개 라벨 단계로 전환되고 36개월까지 계속 추적됩니다.
다른 이름들:
  • 사브릴
간섭 없음: 주의 깊게 기다리기(통제 그룹)
이 부문에 등록된 참가자는 연구 기간 동안 EEG 이상이나 임상적 발작이 전혀 발생하지 않은 사람들입니다. 연구에 등록한 모든 참가자는 이 그룹에서 시작했지만 참가자는 EEG 간질 활동이 발생하면 무작위로 배정되었습니다. EEG 간질 활동이나 임상 발작이 발생하지 않고 연구를 완료한 모든 참가자가 이 그룹에 보고되었습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
인지 평가 점수 및 발달 영향
기간: 24개월
주요 결과 척도는 24개월의 베일리 영유아 발달 척도-제3판의 표준화된 인지 척도 점수가 될 것입니다. 인지 척도 종합 점수는 인지 평가 과제에 대한 아동의 관찰 및 도출된 수행에서 파생된 표준 점수로, 평균은 100이고 표준 편차는 10입니다. 인지 척도 종합 점수의 범위는 55~145입니다. 점수는 이 측정값의 매뉴얼에 있는 표준 절차를 사용하여 계산됩니다. 점수가 높을수록 성능이 우수한 것으로 간주됩니다. 24개월의 베일리 영유아 발달 척도는 데이터 분석에 사용되며 비가바트린을 사용한 조기 치료와 지연 치료의 발달 영향을 비교합니다.
24개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
ADOS2(Autism Diagnostic Observation Schedule 2nd Edition) 점수 및 조기 대 후기 치료의 영향 평가
기간: 24개월 및 36개월
24개월 및 36개월에 ADOS2 점수와 초기 대 후기 치료의 영향을 평가합니다.
24개월 및 36개월
연구의 무작위 단계 동안 연구 약물로 치료할 때 발작이 발생한 피험자의 수.
기간: 24개월
발작 예방을 위해 비가바트린이나 위약으로 치료할 때 발작이 발생한 피험자의 수를 평가합니다.
24개월
무작위화에서 피험자의 첫 번째 임상적 발작까지의 시간
기간: 24개월
피험자의 첫 번째 임상 발작까지의 시간은 위약과 비가바트린을 투여받은 피험자 모두에 대해 측정됩니다.
24개월
24개월의 약물 저항성 간질 참가자 수.
기간: 24개월
약물 저항성 간질이 있는 참가자의 수. ILAE(International League Against Epilepsy) 정의에 따라 분류된 약물 저항성 간질은 특히 2가지 이상의 항경련제를 복용하고 지속적인 발작(참가자 방문 후 24개월 이내에 발작이 발생함)을 경험하는 참가자로 정의됩니다.
24개월
Vineland II ABC 점수 및 조기 치료와 후기 치료의 영향 평가
기간: 12개월, 24개월, 36개월

Vineland-II 적응 행동 복합재의 범위는 20~160입니다.

Vineland-II ABC 표준 점수는 평균이 100이고 표준 편차가 15이며, 점수가 높을수록 전반적인 적응 기능이 더 우수함을 나타냅니다.

ABC 표준 점수는 Vineland-II의 의사소통, 일상 생활 기술, 사회화 및 운동 기술 영역에서 얻은 점수에서 파생된 종합 점수이며 Vineland-II 매뉴얼에 설명된 표준화된 절차에 따라 계산됩니다.
12개월, 24개월, 36개월
비가바트린 관련 유해사례 및 심각한 유해사례가 발생한 피험자 수
기간: 24개월
비가바트린 관련 부작용, CTCAE v4.0에 의해 평가된 심각한 부작용 및 FDA에서 요구하는 위험 평가 및 완화 전략(REMS) 조치를 취한 피험자 수.
24개월
간질 발병을 위한 EEG 바이오마커
기간: 24개월
간질 발병을 위한 EEG 바이오마커 결정에 있어 일상적인 1시간 비디오 EEG의 타당성. 결과는 바이오마커(간질 활성)를 개발하는 참가자 중에서 발작을 일으키는 참가자의 수로 결정되었습니다.
24개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Martina Bebin

협력자

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

수사관

  • 수석 연구원: Martina Bebin, MD, MPA, University of Alabama at Birmingham

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2016년 12월 1일

기본 완료 (실제)

2023년 4월 26일

연구 완료 (실제)

2023년 5월 5일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 7월 13일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 7월 28일

처음 게시됨 (추정된)

2016년 7월 29일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 8월 19일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 7월 22일

마지막으로 확인됨

2024년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • PREVENT (Janssen Biotech Inc.)
  • 1U01NS092595-01A1 (미국 NIH 보조금/계약)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

익명화된 데이터는 NDAR(National Database for Autism Research)과 공유됩니다.

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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