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在患有结节性硬化症的婴儿中使用氨己烯酸预防癫痫

2024年7月22日 更新者：Martina Bebin

在患有结节性硬化症的婴儿中使用氨己烯酸预防癫痫（PREVeNT 试验）一项针对 TSC 婴儿的随机、双盲、安慰剂对照的癫痫发作预防临床试验

研究设计是一项 IIb 期前瞻性多中心、随机、安慰剂对照、双盲临床试验。 目标是招募 80 名在第一次癫痫发作前小于 6 个月大的患有结节性硬化症的婴儿

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这项 IIb 期试验的中心假设是，早期识别脑电图 (EEG) 生物标志物和早期治疗与氨己烯酸延迟治疗结节性硬化症 (TSC) 婴儿将对 24 个月大时的发育结果产生积极影响。 它还可以预防或降低发生婴儿痉挛症和难治性癫痫发作的风险。 这种预防方法有望带来更有利的长期认知、行为、发育和精神结果，并显着改善整体生活质量。 这是一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验设计。 该试验的成功完成还将通过证明使用 EEG 对无症状 TSC 婴儿进行系统监测的价值来推动该领域的发展。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

84

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • University of California, Los Angeles
      • Palo Alto、California、美国、94304
        • Stanford University
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20010
        • Children's National Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02215
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Royal Oak、Michigan、美国、48073
        • Beaumont Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul、Minnesota、美国、55102
        • Minnesota Epilepsy Group, PA
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University in St. Louis
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、37710
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Cincinnati's Children Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77054
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98105
        • Seattle Children's Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1天 至 6个月 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 小于或等于 6 个月大
  2. 无癫痫发作或婴儿痉挛史，或先前视频脑电图显示亚临床电图癫痫发作的证据
  3. 满足 TSC 的遗传或临床诊断标准，后者基于当前的诊断评估建议，如体格检查、神经影像学、超声心动图

排除标准：

  1. 大于 6 个月大
  2. 尚未被诊断出患有 TSC
  3. 癫痫发作史或婴儿痉挛症史，或先前视频脑电图显示亚临床癫痫发作的证据
  4. 接受过任何抗惊厥药物，包括氨己烯酸，其他抗癫痫治疗剂，包括大麻二酚
  5. 已接受口服 mTOR 抑制剂，如依维莫司或西罗莫司
  6. 在入组前 30 天服用过研究药物，包括但不限于大麻二酚，作为研究的一部分，或计划在研究期间的任何时间服用研究药物
  7. 目前正在参加或计划在研究期间的任何时间参加一项实验性行为早期干预研究
  8. 有早产史（分娩时妊娠小于 30 周）

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：预防
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：延迟服用氨己烯酸（安慰剂）
仅在脑电图检测到癫痫样活动后才会进行随机化。 随机分配到这一组的参与者将接受匹配的安慰剂治疗，直到 24 个月大，或者直到他们在视频脑电图上显示出临床癫痫发作或电图癫痫发作的证据。 如果在服用安慰剂时发生电图或临床癫痫发作，他们将有资格服用开放标签氨己烯酸。 参与者将被跟踪至 36 个月大。
药品：早期氨己烯酸
随机接受氨己烯酸治疗的受试者将接受氨己烯酸 100 毫克/公斤/天的治疗，直至 24 个月大或直到他们在视频脑电图上显示出临床癫痫发作或电图癫痫发作的证据。 如果在服用研究药物期间发生电图或临床癫痫发作，他们将过渡到研究的开放标签阶段，并继续随访直至 36 个月大。
其他名称：
  • 沙百利
药品：延迟服用氨己烯酸（安慰剂）
随机接受安慰剂的受试者将接受 100 毫克/公斤/天的匹配安慰剂治疗，直至 24 个月大或直到他们在视频脑电图上显示出临床癫痫发作或电图癫痫发作的证据。 如果在服用研究药物期间发生电图或临床癫痫发作，他们将过渡到研究的开放标签阶段，并继续随访直至 36 个月大。
实验性的：早期氨己烯酸
仅在脑电图检测到癫痫样活动后才会进行随机化。 随机分配到这一组的参与者将接受氨己烯酸治疗，直至 24 个月大，或直到他们在视频脑电图上显示出临床癫痫发作或电图癫痫发作的证据。 如果在服用氨己烯酸期间发生电图或临床癫痫发作，他们将有资格接受开放标签氨己烯酸。 参与者将被跟踪至 36 个月大。
药品：早期氨己烯酸
随机接受氨己烯酸治疗的受试者将接受氨己烯酸 100 毫克/公斤/天的治疗，直至 24 个月大或直到他们在视频脑电图上显示出临床癫痫发作或电图癫痫发作的证据。 如果在服用研究药物期间发生电图或临床癫痫发作，他们将过渡到研究的开放标签阶段，并继续随访直至 36 个月大。
其他名称：
  • 沙百利
无干预：观察等待（对照组）
该组的登记参与者是那些在研究期间从未出现脑电图异常或临床癫痫发作的人。 虽然所有参加该研究的参与者都是从该组开始的，但参与者在脑电图癫痫样活动发生后被随机分组​​。 所有完成研究但未出现脑电图癫痫样活动或临床癫痫发作的参与者均报告在该组中。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
认知评估分数和发展影响
大体时间：24个月
主要结果指标将是 24 个月大时婴儿和幼儿发展贝利量表第三版的标准化认知量表分数。 认知量表综合分数是根据观察和引发的儿童在认知评估任务中的表现得出的标准分数，平均值为 100，标准差为 10。 认知量表综合分数的范围是 55 到 145。 分数是使用该措施手册中提供的标准程序计算的。 分数越高被认为表现越好。 24 个月婴儿和幼儿发育贝利量表将用于数据分析，并比较早期与延迟治疗氨己烯酸对发育的影响。
24个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
评估自闭症诊断观察计划第 2 版 (ADOS2) 分数和早期与晚期治疗的影响
大体时间：24个月和36个月
评估 ADOS2 评分以及早期与晚期治疗在 24 个月和 36 个月时的影响。
24个月和36个月
在研究的随机阶段接受研究药物治疗时出现癫痫发作的受试者数量。
大体时间：24个月
评估使用氨己烯酸或安慰剂预防癫痫发作时发生癫痫发作的受试者数量。
24个月
从随机分组到受试者首次临床癫痫发作的时间
大体时间：24个月
将测量服用安慰剂和氨己烯酸的受试者第一次临床癫痫发作的时间。
24个月
24 个月大时患有耐药性癫痫的参与者人数。
大体时间：24个月
患有耐药性癫痫的参与者人数。 耐药性癫痫根据国际抗癫痫联盟 (ILAE) 的定义进行分类，具体定义为任何服用 2 种或多种抗癫痫药物的参与者出现持续性癫痫发作（参与者在 24 个月的访视后 3 个月内发生癫痫发作）。
24个月
评估 Vineland II ABC 评分以及早期与晚期治疗的影响
大体时间：12个月、24个月和36个月

Vineland-II 适应性行为综合的范围是 20 到 160

Vineland-II ABC 标准分数的平均值为 100，标准差为 15，分数越高表明整体适应功能越好。

ABC 标准分数是根据 Vineland-II 上的沟通、日常生活技能、社交和运动技能领域获得的分数得出的综合分数，并根据 Vineland-II 手册中描述的标准化程序进行计算。
12个月、24个月和36个月
发生氨己烯酸相关不良事件和严重不良事件的受试者数量
大体时间：24个月
发生氨己烯酸相关不良事件、按照 CTCAE v4.0 评估的严重不良事件以及 FDA 要求的风险评估和缓解策略 (REMS) 措施的受试者数量。
24个月
癫痫发展的脑电图生物标志物
大体时间：24个月
常规 1 小时视频脑电图确定癫痫脑电图生物标志物的可行性。 结果确定为出现生物标志物（癫痫样活动）的参与者中出现癫痫发作的人数。
24个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Martina Bebin

合作者

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

调查人员

  • 首席研究员：Martina Bebin, MD, MPA、University of Alabama at Birmingham

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2016年12月1日

初级完成 (实际的)

2023年4月26日

研究完成 (实际的)

2023年5月5日

研究注册日期

首次提交

2016年7月13日

首先提交符合 QC 标准的

2016年7月28日

首次发布 (估计的)

2016年7月29日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年8月19日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年7月22日

最后验证

2024年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • PREVENT (Janssen Biotech Inc.)
  • 1U01NS092595-01A1 (美国 NIH 拨款/合同)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

去识别化数据将与国家自闭症研究数据库 (NDAR) 共享

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