在患有结节性硬化症的婴儿中使用氨己烯酸预防癫痫
2023年5月6日 更新者：Martina Bebin
在患有结节性硬化症的婴儿中使用氨己烯酸预防癫痫（PREVeNT 试验）一项针对 TSC 婴儿的随机、双盲、安慰剂对照的癫痫发作预防临床试验
研究设计是一项 IIb 期前瞻性多中心、随机、安慰剂对照、双盲临床试验。
目标是招募 80 名在第一次癫痫发作前小于 6 个月大的患有结节性硬化症的婴儿
研究概览
详细说明
这项 IIb 期试验的中心假设是，早期识别脑电图 (EEG) 生物标志物和早期治疗与氨己烯酸延迟治疗结节性硬化症 (TSC) 婴儿将对 24 个月大时的发育结果产生积极影响。
它还可以预防或降低发生婴儿痉挛症和难治性癫痫发作的风险。
这种预防方法有望带来更有利的长期认知、行为、发育和精神结果，并显着改善整体生活质量。
这是一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验设计。
该试验的成功完成还将通过证明使用 EEG 对无症状 TSC 婴儿进行系统监测的价值来推动该领域的发展。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
84
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35233
- University of Alabama at Birmingham
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California
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Los Angeles、California、美国、90095
- University of California, Los Angeles
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Palo Alto、California、美国、94304
- Stanford University
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Medical Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02215
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Royal Oak、Michigan、美国、48073
- Beaumont Children's Hospital
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Minnesota
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Saint Paul、Minnesota、美国、55102
- Minnesota Epilepsy Group, PA
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University in St. Louis
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North Carolina
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Durham、North Carolina、美国、37710
- Duke University
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati's Children Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston、Texas、美国、77054
- University of Texas Health Science Center at Houston
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- Seattle Children's Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1天 至 6个月 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 小于或等于 6 个月大
- 无癫痫发作或婴儿痉挛史，或先前视频脑电图显示亚临床电图癫痫发作的证据
- 满足 TSC 的遗传或临床诊断标准，后者基于当前的诊断评估建议，如体格检查、神经影像学、超声心动图
排除标准：
- 大于 6 个月大
- 尚未被诊断出患有 TSC
- 癫痫发作史或婴儿痉挛症史，或先前视频脑电图显示亚临床癫痫发作的证据
- 接受过任何抗惊厥药物，包括氨己烯酸，其他抗癫痫治疗剂，包括大麻二酚
- 已接受口服 mTOR 抑制剂，如依维莫司或西罗莫司
- 在入组前 30 天服用过研究药物，包括但不限于大麻二酚，作为研究的一部分，或计划在研究期间的任何时间服用研究药物
- 目前正在参加或计划在研究期间的任何时间参加一项实验性行为早期干预研究
- 有早产史（分娩时妊娠小于 30 周）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：氨己烯酸或安慰剂
给予喜保宁或安慰剂给药，将一包（500mg活性药物）全部溶于10ml水中口服，按体重50-150mg/kg/天分两次BID服用。
剂量将遵循既定的推荐指南（50 mg/kg/天，并根据需要每 3 天增加 50 mg/kg/天，最大剂量为 150 mg/kg/天，分次 BID）。
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在 A 组中随机分配至氨己烯酸的受试者将接受氨己烯酸 100 毫克/千克/天的治疗，直至 24 个月大或直到他们在视频脑电图上显示出临床癫痫发作或电图癫痫发作的证据。
如果在使用研究药物时发生脑电图或临床癫痫发作，他们将过渡到研究的开放标签阶段（B 组）并继续随访至 36 个月大。
其他名称：
在 A 组随机接受安慰剂的受试者将接受 100 毫克/公斤/天的匹配安慰剂治疗，直至 24 个月大或直到他们在视频脑电图上显示出临床癫痫发作或电图癫痫发作的证据。
如果在使用研究药物时发生脑电图或临床癫痫发作，他们将过渡到研究的开放标签阶段（B 组）并继续随访至 36 个月大。
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其他：喜保宁
喜保宁公开给药，一包（500mg活性药物）全部溶于10ml水口服，按体重50-150mg/kg/日分两次BID服用。
剂量将遵循既定的推荐指南（50 mg/kg/天，并根据需要每 3 天增加 50 mg/kg/天，最大剂量为 150 mg/kg/天，分次 BID）。
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在 A 组中随机分配至氨己烯酸的受试者将接受氨己烯酸 100 毫克/千克/天的治疗，直至 24 个月大或直到他们在视频脑电图上显示出临床癫痫发作或电图癫痫发作的证据。
如果在使用研究药物时发生脑电图或临床癫痫发作，他们将过渡到研究的开放标签阶段（B 组）并继续随访至 36 个月大。
其他名称：
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无干预：控制组
从未出现脑电图异常或临床癫痫发作的受试者
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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认知评估分数和发展影响
大体时间：24个月
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主要结果测量将是 24 个月时 Bayley 婴幼儿发育量表的认知评估分数。 贝利婴幼儿发育量表将在 24 个月时用于数据分析，并比较早期和延迟使用氨己烯酸治疗对发育的影响。 |
24个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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用氨己烯酸治疗时出现癫痫发作的受试者人数
大体时间：24个月
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评估当用氨己烯酸治疗作为癫痫发作预防时出现癫痫发作的受试者数量。
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24个月
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受试者第一次临床发作的时间
大体时间：24个月
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将测量服用安慰剂和氨己烯酸的受试者首次临床发作的时间。
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24个月
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耐药性癫痫的患病率
大体时间：24个月
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耐药性癫痫的流行。
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24个月
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评估 Vineland II 评分和早期与晚期治疗的影响
大体时间：12个月、24个月和36个月
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评估 Vineland II 评分以及在 12、24 和 36 个月时早期与晚期氨己烯酸治疗的影响。
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12个月、24个月和36个月
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评估自闭症诊断观察计划第 2 版 (ADOS2) 分数和早期与晚期治疗的影响
大体时间：24个月和36个月
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评估 ADOS2 评分以及早期与晚期治疗在 24 个月和 36 个月时的影响。
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24个月和36个月
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发生氨己烯酸相关不良事件和严重不良事件的受试者人数
大体时间：24个月
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发生氨己烯酸相关不良事件、CTCAE v4.0 评估的严重不良事件以及 FDA 要求的风险评估和缓解策略 (REMS) 措施的受试者人数。
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24个月
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发展为癫痫的脑电图生物标志物
大体时间：24个月
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常规 1 小时视频脑电图确定发展为癫痫的脑电图生物标志物的可行性
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24个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Martina Bebin, MD, MPA、University of Alabama at Birmingham
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2016年12月1日
初级完成 (实际的)
2023年4月26日
研究完成 (实际的)
2023年5月5日
研究注册日期
首次提交
2016年7月13日
首先提交符合 QC 标准的
2016年7月28日
首次发布 (估计)
2016年7月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年5月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年5月6日
最后验证
2023年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- PREVENT (Janssen Biotech Inc.)
- 1U01NS092595-01A1 (美国 NIH 拨款/合同)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
去识别化数据将与国家自闭症研究数据库 (NDAR) 共享
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