Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zapobieganie padaczce za pomocą wigabatryny u niemowląt ze stwardnieniem guzowatym

22 lipca 2024 zaktualizowane przez: Martina Bebin

Zapobieganie padaczce za pomocą wigabatryny u niemowląt ze stwardnieniem guzowatym (badanie PREVeNT) Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie kliniczne dotyczące zapobiegania napadom padaczkowym u niemowląt z TSC

Projekt badania to prospektywne, wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie ślepe badanie kliniczne fazy IIb. Celem będzie włączenie 80 niemowląt ze stwardnieniem guzowatym, które mają mniej niż 6 miesięcy przed wystąpieniem pierwszego napadu

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Zespół stwardnienia guzowatego

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Główną hipotezą tego badania fazy IIb jest to, że wczesna identyfikacja biomarkerów elektroencefalograficznych (EEG) i wczesne leczenie kontra opóźnione leczenie wigabatryną u niemowląt ze stwardnieniem guzowatym (TSC) będzie miało pozytywny wpływ na wyniki rozwojowe w wieku 24 miesięcy. Zapobiegłoby to również lub zmniejszyłoby ryzyko wystąpienia skurczów niemowlęcych i drgawek opornych na leczenie. Oczekuje się, że takie podejście zapobiegawcze przyniesie korzystniejsze długoterminowe wyniki poznawcze, behawioralne, rozwojowe i psychiatryczne oraz znacząco poprawi ogólną jakość życia. Jest to randomizowany, podwójnie ślepy, kontrolowany placebo projekt badania klinicznego. Pomyślne zakończenie tego badania przyczyni się również do postępu w tej dziedzinie, wykazując wartość systematycznego nadzoru za pomocą EEG u bezobjawowych niemowląt z TSC.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Faza

Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Stany Zjednoczone
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
    - University of Alabama at Birmingham
- California
  - Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
    - University of California, Los Angeles
  - Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
    - Stanford University
- District of Columbia
  - Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
    - Children's National Medical Center
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
    - Boston Children's Hospital
- Michigan
  - Royal Oak, Michigan, Stany Zjednoczone, 48073
    - Beaumont Children's Hospital
- Minnesota
  - Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55102
    - Minnesota Epilepsy Group, PA
- Missouri
  - Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
    - Washington University in St. Louis
- North Carolina
  - Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 37710
    - Duke University
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
    - Cincinnati's Children Hospital Medical Center
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
    - The Children's Hospital of Philadelphia
- Texas
  - Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77054
    - University of Texas Health Science Center at Houston
- Washington
  - Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
    - Seattle Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 dzień do 6 miesięcy (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

w wieku poniżej lub równym 6 miesiącom
Brak historii napadów padaczkowych lub skurczów niemowlęcych lub dowodów subklinicznych napadów elektrograficznych na poprzednim wideo EEG
Spełnij genetyczne lub kliniczne kryteria diagnostyczne TSC, te ostatnie oparte na aktualnych zaleceniach dotyczących oceny diagnostycznej, takiej jak badanie fizykalne, neuroobrazowanie, echokardiogram

Kryteria wyłączenia:

Ma więcej niż 6 miesięcy
Nie zdiagnozowano TSC
Historia napadów lub skurczów niemowlęcych lub dowody subklinicznych napadów elektrograficznych na poprzednim wideo EEG
Otrzymał jakikolwiek lek przeciwdrgawkowy, w tym wigabatrynę, inny przeciwdrgawkowy środek terapeutyczny, w tym kannabidiol
Otrzymał doustny inhibitor mTOR, taki jak ewerolimus lub syrolimus
Przyjmował eksperymentalny lek, w tym między innymi kannabidiol, w ramach badania naukowego 30 dni przed włączeniem do badania lub planuje zażyć eksperymentalny lek w dowolnym momencie podczas trwania badania
Jest obecnie zapisany lub planuje zapisać się w dowolnym momencie podczas trwania badania do eksperymentalnego behawioralnego badania wczesnej interwencji
Ma historię przedwczesnego urodzenia (urodzony przed <30 tygodniem ciąży w momencie porodu)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Główny cel: Zapobieganie
Przydział: Randomizowane
Model interwencyjny: Przydział równoległy
Maskowanie: Potroić

Liczba ramion

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm	Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Opóźniona wigabatryna (placebo) Randomizacja nastąpi dopiero po wykryciu aktywności padaczkowej w EEG. Uczestnicy losowo przydzieleni do tej grupy będą leczeni odpowiadającym im placebo do 24. miesiąca życia lub do czasu, gdy na wideo EEG wykażą objawy drgawek klinicznych lub elektrograficznych. Jeśli podczas stosowania placebo wystąpią napady elektrograficzne lub kliniczne, będą kwalifikować się do otwartej terapii wigabatryną. Uczestnicy będą obserwowani do 36 miesiąca życia.	Lek: Wczesna Wigabatryna Pacjenci przydzieleni losowo do grupy otrzymującej wigabatrynę będą leczeni wigabatryną w dawce 100 mg/kg/dobę do 24. miesiąca życia lub do czasu, gdy na wideo EEG wykażą objawy kliniczne lub napady elektrograficzne. Jeżeli podczas stosowania badanego leku wystąpią napady elektrograficzne lub kliniczne, przejdą one do fazy otwartej badania i będą kontynuowane do 36. miesiąca życia. Inne nazwy: Sabril Lek: Opóźniona wigabatryna (placebo) Pacjenci przydzieleni losowo do grupy placebo będą leczeni odpowiadającym im placebo w dawce 100 mg/kg/dzień do 24. miesiąca życia lub do czasu, gdy w badaniu EEG uzyskają objawy kliniczne lub elektrograficzne. Jeżeli podczas stosowania badanego leku wystąpią napady elektrograficzne lub kliniczne, przejdą one do fazy otwartej badania i będą kontynuowane do 36. miesiąca życia.
Eksperymentalny: Wczesna Wigabatryna Randomizacja nastąpi dopiero po wykryciu aktywności padaczkowej w EEG. Uczestnicy losowo przydzieleni do tej grupy będą leczeni wigabatryną do 24. miesiąca życia lub do czasu, gdy w badaniu EEG uzyskają objawy kliniczne lub elektrograficzne. Jeśli podczas leczenia wigabatryną wystąpią napady elektrograficzne lub kliniczne, będą one kwalifikować się do wigabatryny otwartej. Uczestnicy będą obserwowani do 36 miesiąca życia.	Lek: Wczesna Wigabatryna Pacjenci przydzieleni losowo do grupy otrzymującej wigabatrynę będą leczeni wigabatryną w dawce 100 mg/kg/dobę do 24. miesiąca życia lub do czasu, gdy na wideo EEG wykażą objawy kliniczne lub napady elektrograficzne. Jeżeli podczas stosowania badanego leku wystąpią napady elektrograficzne lub kliniczne, przejdą one do fazy otwartej badania i będą kontynuowane do 36. miesiąca życia. Inne nazwy: Sabril
Brak interwencji: Uważne oczekiwanie (grupa kontrolna) Do tej grupy uczestników włączono osoby, u których w trakcie badania nigdy nie wystąpiły nieprawidłowości w zapisie EEG ani napady kliniczne. Chociaż wszyscy uczestnicy biorący udział w badaniu rozpoczynali pracę w tej grupie, zostali oni losowo przydzieleni na podstawie rozwoju aktywności padaczkowej w EEG. Do tej grupy zgłoszono wszystkich uczestników, którzy ukończyli badanie bez wystąpienia aktywności padaczkowej w zapisie EEG ani napadów klinicznych.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
Wyniki oceny poznawczej i wpływ na rozwój Ramy czasowe: 24 miesiące	Główną miarą wyniku będą standaryzowane wyniki w skali poznawczej skali rozwoju niemowląt i małych dzieci Bayley – wydanie trzecie po 24 miesiącach. Wynik złożony skali poznawczej to wynik standardowy uzyskany na podstawie zaobserwowanych i uzyskanych wyników wykonania przez dziecko zadań związanych z oceną poznawczą, ze średnią 100 i odchyleniem standardowym 10. Zakres wyniku złożonego w skali poznawczej wynosi od 55 do 145. Wynik oblicza się przy użyciu standardowych procedur dostępnych w instrukcji dla tego środka. Wyższy wynik jest uważany za lepszą wydajność. Do analizy danych i porównania wpływu wczesnego i opóźnionego leczenia wigabatryną na rozwój niemowląt i małych dzieci zostanie wykorzystana skala Bayley Scale of Infant and Toddler Development po 24 miesiącach.	24 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
Oceń wyniki harmonogramu obserwacji diagnostycznych autyzmu, wydanie 2 (ADOS2) i wpływ wczesnego i późnego leczenia Ramy czasowe: 24 miesiące i 36 miesięcy	Oceń wyniki ADOS2 i wpływ wczesnego i późnego leczenia w wieku 24 i 36 miesięcy.	24 miesiące i 36 miesięcy
Liczba pacjentów, u których wystąpiły drgawki po leczeniu badanym lekiem podczas randomizowanej fazy badania. Ramy czasowe: 24 miesiące	Ocenić liczbę pacjentów, u których wystąpiły drgawki podczas leczenia wigabatryną lub placebo w profilaktyce napadów.	24 miesiące
Czas do pierwszego klinicznego napadu drgawkowego u pacjenta po randomizacji Ramy czasowe: 24 miesiące	Czas do pierwszego napadu klinicznego u pacjenta będzie mierzony u obu pacjentów przyjmujących placebo i wigabatrynę.	24 miesiące
Liczba uczestników z padaczką lekooporną w wieku 24 miesięcy. Ramy czasowe: 24 miesiące	Liczba uczestników chorych na padaczkę lekooporną. Padaczka lekooporna sklasyfikowana zgodnie z definicją Międzynarodowej Ligi Przeciw Padaczce (ILAE), szczegółowo zdefiniowana jako u każdego uczestnika przyjmującego 2 lub więcej leków przeciwpadaczkowych, u którego występują uporczywe napady (napady występujące w ciągu 3 miesięcy od 24-miesięcznej wizyty uczestnika).	24 miesiące
Oceń wyniki ABC Vineland II oraz wpływ wczesnego i późnego leczenia Ramy czasowe: 12 miesięcy, 24 miesiące i 36 miesięcy	Zakres dla kompozytu adaptacyjnego zachowania Vineland-II wynosi od 20 do 160 Wynik standardowy testu Vineland-II ABC ma średnią 100 i odchylenie standardowe 15, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepsze ogólne funkcjonowanie adaptacyjne. Standardowy wynik ABC jest sumą uzyskanych wyników w obszarach komunikacji, umiejętności życia codziennego, socjalizacji i umiejętności motorycznych w skali Vineland-II i jest obliczany zgodnie ze standardowymi procedurami opisanymi w podręczniku Vineland-II.	12 miesięcy, 24 miesiące i 36 miesięcy
Liczba pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane i ciężkie zdarzenia niepożądane związane z wigabatryną Ramy czasowe: 24 miesiące	Liczba pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z wigabatryną, ciężkie zdarzenia niepożądane ocenione przez CTCAE wersja 4.0 oraz środki w zakresie oceny i łagodzenia ryzyka (REMS) wymagane przez FDA.	24 miesiące
Biomarker EEG rozwoju padaczki Ramy czasowe: 24 miesiące	Wykonalność rutynowego 1-godzinnego wideo-EEG w określaniu biomarkera EEG rozwoju padaczki. Wynik określono jako liczbę uczestników, u których wystąpiły napady padaczkowe wśród tych, u których rozwinął się biomarker (aktywność padaczkowa).	24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Martina Bebin

Współpracownicy

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Śledczy

Główny śledczy: Martina Bebin, MD, MPA, University of Alabama at Birmingham

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

26 kwietnia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

5 maja 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 lipca 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 lipca 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

29 lipca 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 sierpnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 lipca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

PREVENT (Janssen Biotech Inc.)
1U01NS092595-01A1 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Dane pozbawione elementów umożliwiających identyfikację zostaną udostępnione Narodowej Bazie Danych Badań nad Autyzmem (NDAR)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Zapobieganie padaczce za pomocą wigabatryny u niemowląt ze stwardnieniem guzowatym