Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Профилактика эпилепсии с помощью вигабатрина у младенцев с комплексом туберозного склероза

22 июля 2024 г. обновлено: Martina Bebin

Профилактика эпилепсии с помощью вигабатрина у младенцев с туберозным склерозом (испытание PREVENT) Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое клиническое исследование по предотвращению судорог у младенцев с ТС

Дизайн исследования представляет собой проспективное многоцентровое рандомизированное плацебо-контролируемое двойное слепое клиническое исследование фазы IIb. Цель будет заключаться в том, чтобы зарегистрировать 80 младенцев с комплексом туберозного склероза в возрасте до 6 месяцев до начала их первого припадка.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Центральная гипотеза этого исследования фазы IIb заключается в том, что раннее выявление биомаркеров электроэнцефалографии (ЭЭГ) и раннее лечение по сравнению с отсроченным лечением вигабатрином у младенцев с туберозным склерозным комплексом (ТС) окажет положительное влияние на исходы развития в возрасте 24 месяцев. Это также предотвратит или снизит риск развития инфантильных спазмов и рефрактерных припадков. Ожидается, что этот профилактический подход приведет к более благоприятным долгосрочным когнитивным, поведенческим, психическим и психическим результатам и значительно улучшит общее качество жизни. Это рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое клиническое исследование. Успешное завершение этого исследования также продвинет область исследования, продемонстрировав ценность систематического наблюдения с помощью ЭЭГ у бессимптомных младенцев с ТС.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

84

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Stanford University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Соединенные Штаты, 48073
        • Beaumont Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, PA
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 37710
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati's Children Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77054
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 день до 6 месяцев (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. младше или равно 6-месячному возрасту
  2. Отсутствие судорог или инфантильных спазмов в анамнезе или признаков субклинических электрографических судорог на предыдущей видео ЭЭГ
  3. Соответствовать генетическим или клиническим диагностическим критериям TSC, последние основаны на текущих рекомендациях по диагностической оценке, таких как физикальное обследование, нейровизуализация, эхокардиограмма.

Критерий исключения:

  1. Возраст старше 6 месяцев
  2. Не был диагностирован TSC
  3. Судороги или инфантильные спазмы в анамнезе или признаки субклинических электрографических судорог на предыдущей видео-ЭЭГ
  4. Принимал какие-либо противосудорожные препараты, включая вигабатрин, другие противосудорожные терапевтические средства, включая каннабидиол.
  5. Получал пероральный ингибитор mTOR, такой как эверолимус или сиролимус
  6. Принимал исследуемый препарат, включая, помимо прочего, каннабидиол, в рамках исследовательского исследования за 30 дней до регистрации или планирует принимать исследуемый препарат в любое время в течение всего периода исследования.
  7. В настоящее время зачислен или планирует зарегистрироваться в любое время в течение всего периода исследования в экспериментальном поведенческом исследовании раннего вмешательства
  8. Имеет в анамнезе преждевременные роды (рожденные менее 30 недель беременности на момент родов)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Профилактика
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Отсроченный вигабатрин (плацебо)
Рандомизация будет происходить только после обнаружения эпилептиформной активности на ЭЭГ. Участники, рандомизированные в эту группу, будут получать соответствующее плацебо до достижения 24-месячного возраста или до тех пор, пока у них не появятся признаки клинических судорог или электрографических судорог на видео-ЭЭГ. Если во время приема плацебо возникают электрографические или клинические судороги, они будут иметь право на получение вигабатрина по открытой этикетке. За участниками будут наблюдать до достижения 36-месячного возраста.
Лекарство: Ранний Вигабатрин
Субъекты, рандомизированные в группу вигабатрина, будут получать вигабатрин в дозе 100 мг/кг/день до 24-месячного возраста или до тех пор, пока у них не появятся признаки клинических судорог или электрографических судорог на видео-ЭЭГ. Если во время приема исследуемого препарата возникают электрографические или клинические судороги, они переходят в открытую фазу исследования и продолжают наблюдаться до достижения 36-месячного возраста.
Другие имена:
  • Сабрил
Лекарство: Отсроченный вигабатрин (плацебо)
Субъекты, рандомизированные в группу плацебо, будут получать соответствующее плацебо в дозе 100 мг/кг/день до возраста 24 месяцев или до тех пор, пока у них не появятся признаки клинических судорог или электрографических судорог на видео-ЭЭГ. Если во время приема исследуемого препарата возникают электрографические или клинические судороги, они переходят в открытую фазу исследования и продолжают наблюдаться до достижения 36-месячного возраста.
Экспериментальный: Ранний Вигабатрин
Рандомизация будет происходить только после обнаружения эпилептиформной активности на ЭЭГ. Участники, рандомизированные в эту группу, будут получать вигабатрин до 24-месячного возраста или до тех пор, пока у них не появятся признаки клинических судорог или электрографических судорог на видео-ЭЭГ. Если во время приема вигабатрина возникают электрографические или клинические судороги, они будут иметь право на получение вигабатрина по открытой этикетке. За участниками будут наблюдать до достижения 36-месячного возраста.
Лекарство: Ранний Вигабатрин
Субъекты, рандомизированные в группу вигабатрина, будут получать вигабатрин в дозе 100 мг/кг/день до 24-месячного возраста или до тех пор, пока у них не появятся признаки клинических судорог или электрографических судорог на видео-ЭЭГ. Если во время приема исследуемого препарата возникают электрографические или клинические судороги, они переходят в открытую фазу исследования и продолжают наблюдаться до достижения 36-месячного возраста.
Другие имена:
  • Сабрил
Без вмешательства: Бдительное ожидание (Контрольная группа)
В эту группу включены участники, у которых ни разу не возникло нарушений ЭЭГ или клинических судорог в течение всего исследования. Хотя все участники, принявшие участие в исследовании, изначально были в этой группе, участники были рандомизированы по развитию эпилептиформной активности на ЭЭГ. В эту группу включены все участники, завершившие исследование без развития эпилептиформной активности на ЭЭГ или клинических припадков.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Когнитивные оценки и влияние на развитие
Временное ограничение: 24 месяца
Первичным показателем результата будут баллы по стандартизированной когнитивной шкале по шкале Бэйли развития младенцев и малышей (третье издание) в возрасте 24 месяцев. Комбинированный балл по когнитивной шкале — это стандартный балл, полученный на основе наблюдаемых и выявленных результатов выполнения ребенком заданий по когнитивной оценке, со средним значением 100 и стандартным отклонением 10. Диапазон совокупного балла по когнитивной шкале составляет от 55 до 145. Оценка рассчитывается с использованием стандартных процедур, доступных в руководстве по этому показателю. Более высокий балл считается лучшей производительностью. Шкала Бэйли развития младенцев и малышей в возрасте 24 месяцев будет использоваться для анализа данных и сравнения влияния на развитие раннего и отсроченного лечения вигабатрином.
24 месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка 2-го издания Графика наблюдения за диагностикой аутизма (ADOS2) и влияние раннего и позднего лечения
Временное ограничение: 24 месяца и 36 месяцев
Оцените баллы ADOS2 и влияние раннего и позднего лечения через 24 и 36 месяцев.
24 месяца и 36 месяцев
Количество субъектов, у которых развиваются судороги при лечении исследуемым препаратом во время рандомизированной фазы исследования.
Временное ограничение: 24 месяца
Оценить количество субъектов, у которых развиваются судороги при лечении вигабатрином или плацебо в качестве профилактики судорог.
24 месяца
Время до первого клинического приступа у субъекта после рандомизации
Временное ограничение: 24 месяца
Время до первого клинического приступа субъекта будет измерено как для субъектов, принимавших плацебо, так и для вигабатрина.
24 месяца
Подсчет участников с лекарственно-резистентной эпилепсией в возрасте 24 месяцев.
Временное ограничение: 24 месяца
Количество участников с лекарственно-устойчивой эпилепсией. Лекарственно-резистентная эпилепсия, классифицированная в соответствии с определением Международной лиги по борьбе с эпилепсией (ILAE), конкретно определяется как любой участник, принимающий 2 или более противосудорожных препаратов, у которого наблюдаются стойкие судороги (приступы возникают в течение 3 месяцев после 24-месячного визита участника).
24 месяца
Оцените показатели Vineland II ABC и влияние раннего и позднего лечения
Временное ограничение: 12 месяцев, 24 месяца и 36 месяцев

Диапазон адаптивного поведения Vineland-II составляет от 20 до 160.

Стандартный балл Vineland-II ABC имеет среднее значение 100 и стандартное отклонение 15, причем более высокие баллы указывают на лучшее общее адаптивное функционирование.

Стандартный балл ABC представляет собой совокупность полученных баллов по областям «Коммуникация», «Навыки повседневной жизни», «Социализация» и «Двигательные навыки» теста Vineland-II и рассчитывается в соответствии со стандартизированными процедурами, описанными в руководстве Vineland-II.
12 месяцев, 24 месяца и 36 месяцев
Количество субъектов с нежелательными явлениями, связанными с вигабатрином, и тяжелыми нежелательными явлениями
Временное ограничение: 24 месяца
Количество субъектов с нежелательными явлениями, связанными с вигабатрином, тяжелыми нежелательными явлениями по оценке CTCAE v4.0 и мерами стратегии оценки и смягчения риска (REMS) в соответствии с требованиями FDA.
24 месяца
ЭЭГ-биомаркер развития эпилепсии
Временное ограничение: 24 месяца
Целесообразность использования рутинной 1-часовой видео-ЭЭГ для определения биомаркера ЭЭГ развития эпилепсии. Результат определялся как количество участников, у которых развивались судороги среди тех, у кого развивался биомаркер (эпилептиформная активность).
24 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Martina Bebin

Соавторы

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Следователи

  • Главный следователь: Martina Bebin, MD, MPA, University of Alabama at Birmingham

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 декабря 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

26 апреля 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

5 мая 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 июля 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

28 июля 2016 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

29 июля 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 августа 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 июля 2024 г.

Последняя проверка

1 июля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PREVENT (Janssen Biotech Inc.)
  • 1U01NS092595-01A1 (Грант/контракт NIH США)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Обезличенные данные будут переданы в Национальную базу данных исследований аутизма (NDAR).

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться