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- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT02849457
Prévention de l'épilepsie à l'aide de vigabatrine chez les nourrissons atteints du complexe de sclérose tubéreuse
Prévention de l'épilepsie à l'aide de vigabatrine chez les nourrissons atteints du complexe de sclérose tubéreuse (essai PREVeNT) Un essai clinique randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo sur la prévention des crises chez les nourrissons atteints de STB
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Alabama
-
Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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-
California
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- University of California, Los Angeles
-
Palo Alto, California, États-Unis, 94304
- Stanford University
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Royal Oak, Michigan, États-Unis, 48073
- Beaumont Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55102
- Minnesota Epilepsy Group, PA
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Washington University in St. Louis
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, États-Unis, 37710
- Duke University
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-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Cincinnati's Children Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, États-Unis, 77054
- University of Texas Health Science Center at Houston
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- âge inférieur ou égal à 6 mois
- Aucun antécédent de convulsions ou de spasmes infantiles, ou preuve de convulsions électrographiques subcliniques sur une vidéo EEG précédente
- Répondre aux critères de diagnostic génétiques ou cliniques de la STB, ces derniers étant basés sur les recommandations actuelles en matière d'évaluation diagnostique, telles que l'examen physique, la neuroimagerie, l'échocardiogramme
Critère d'exclusion:
- Est âgé de plus de 6 mois
- N'a pas été diagnostiqué avec TSC
- Antécédents de convulsions ou de spasmes infantiles, ou preuve de convulsions électrographiques subcliniques sur une vidéo EEG précédente
- A reçu un médicament anticonvulsivant, y compris la vigabatrine, un autre agent thérapeutique anti-épileptique, y compris le cannabidiol
- A reçu un inhibiteur oral de mTOR tel que l'évérolimus ou le sirolimus
- A pris un médicament expérimental, y compris, mais sans s'y limiter, le cannabidiol, dans le cadre d'une étude de recherche 30 jours avant l'inscription, ou prévoit de prendre un médicament expérimental à tout moment pendant la durée de l'étude
- Est actuellement inscrit, ou prévoit de s'inscrire à tout moment pendant la durée de l'étude, à une étude expérimentale comportementale d'intervention précoce
- A des antécédents de naissance prématurée (née à moins de <30 semaines de gestation au moment de l'accouchement)
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: La prévention
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur placebo: Vigabatrine ou Placebo
La vigabatrine ou le placebo sont administrés, le contenu entier d'un sachet (500 mg de médicament actif) est dissous dans 10 ml d'eau pour administration orale dosée en fonction du poids corporel de 50 à 150 mg/kg/jour divisés BID.
La posologie suivra les directives recommandées établies (50 mg/kg/jour et augmentée au besoin de 50 mg/kg/jour tous les 3 jours jusqu'à une dose maximale de 150 mg/kg/jour, fractionnée deux fois par jour).
|
Les sujets randomisés pour recevoir de la vigabatrine dans le bras A seront traités avec de la vigabatrine 100 mg/kg/jour jusqu'à l'âge de 24 mois ou jusqu'à ce qu'ils présentent des signes de convulsions cliniques ou de convulsions électrographiques sur l'EEG vidéo.
Si des crises électrographiques ou cliniques surviennent pendant le traitement par le médicament à l'étude, elles passeront à la phase ouverte de l'étude (bras B) et continueront d'être suivies jusqu'à l'âge de 36 mois.
Autres noms:
Les sujets randomisés pour recevoir un placebo dans le bras A seront traités avec un placebo correspondant à 100 mg/kg/jour jusqu'à l'âge de 24 mois ou jusqu'à ce qu'ils montrent des signes de crises cliniques ou de crises électrographiques sur l'EEG vidéo.
Si des crises électrographiques ou cliniques surviennent pendant le traitement par le médicament à l'étude, elles passeront à la phase ouverte de l'étude (bras B) et continueront d'être suivies jusqu'à l'âge de 36 mois.
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Autre: Vigabatrine
L'étiquette ouverte de vigabatrine est donnée pour l'administration, le contenu entier d'un sachet (500 mg de médicament actif) est dissous dans 10 ml d'eau pour administration orale qui est dosée en fonction du poids corporel 50-150 mg/kg/jour divisé BID.
La posologie suivra les directives recommandées établies (50 mg/kg/jour et augmentée au besoin de 50 mg/kg/jour tous les 3 jours jusqu'à une dose maximale de 150 mg/kg/jour, fractionnée deux fois par jour).
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Les sujets randomisés pour recevoir de la vigabatrine dans le bras A seront traités avec de la vigabatrine 100 mg/kg/jour jusqu'à l'âge de 24 mois ou jusqu'à ce qu'ils présentent des signes de convulsions cliniques ou de convulsions électrographiques sur l'EEG vidéo.
Si des crises électrographiques ou cliniques surviennent pendant le traitement par le médicament à l'étude, elles passeront à la phase ouverte de l'étude (bras B) et continueront d'être suivies jusqu'à l'âge de 36 mois.
Autres noms:
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Aucune intervention: Groupe de contrôle
Sujets inscrits qui ne développent jamais d'anomalies EEG ou de convulsions cliniques
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Scores d'évaluation cognitive et impact sur le développement
Délai: 24mois
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La principale mesure de résultat sera les scores d'évaluation cognitive sur les échelles de Bayley du développement du nourrisson et du tout-petit à 24 mois. Les échelles de Bayley du développement du nourrisson et du tout-petit à 24 mois seront utilisées pour l'analyse des données et compareront l'impact sur le développement d'un traitement précoce par rapport à un traitement retardé par la vigabatrine. |
24mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de sujets qui développent des convulsions lorsqu'ils sont traités par la vigabatrine
Délai: 24mois
|
Évaluer le nombre de sujets qui développent des convulsions lorsqu'ils sont traités avec du vigabatrin comme prévention des convulsions.
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24mois
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Délai avant la première crise clinique du sujet
Délai: 24mois
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Le temps jusqu'à la première crise clinique du sujet sera mesuré pour les deux sujets sous placebo et sous vigabatrine.
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24mois
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Prévalence de l'épilepsie résistante aux médicaments
Délai: 24mois
|
La prévalence de l'épilepsie résistante aux médicaments.
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24mois
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Évaluer les scores Vineland II et l'impact du traitement précoce par rapport au traitement tardif
Délai: 12 mois, 24 mois et 36 mois
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Évaluer les scores Vineland II et l'impact d'un traitement précoce par rapport à un traitement tardif par vigabatrine à 12, 24 et 36 mois.
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12 mois, 24 mois et 36 mois
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Évaluer les scores du programme d'observation diagnostique de l'autisme 2e édition (ADOS2) et l'impact du traitement précoce par rapport au traitement tardif
Délai: 24 mois et 36 mois
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Évaluer les scores ADOS2 et l'impact du traitement précoce par rapport au traitement tardif à 24 et 36 mois.
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24 mois et 36 mois
|
Nombre de sujets présentant des événements indésirables liés à la vigabatrine et des événements indésirables graves
Délai: 24mois
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Nombre de sujets présentant des événements indésirables liés à la vigabatrine, des événements indésirables graves tels qu'évalués par le CTCAE v4.0 et des mesures de stratégie d'évaluation et d'atténuation des risques (REMS) telles que requises par la FDA.
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24mois
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Biomarqueur EEG pour le développement de l'épilepsie
Délai: 24mois
|
Faisabilité de l'EEG vidéo de routine d'une heure pour déterminer le biomarqueur EEG du développement de l'épilepsie
|
24mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Martina Bebin, MD, MPA, University of Alabama at Birmingham
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Tumeurs
- Anomalies congénitales
- Maladies génétiques, innées
- Maladies neurodégénératives
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Syndromes néoplasiques, héréditaires
- Malformations du développement cortical, groupe I
- Malformations du développement cortical
- Malformations du système nerveux
- Syndromes neurocutanés
- Hamartome
- Tumeurs multiples primaires
- Épilepsie
- Sclérose
- Sclérose tubéreuse
- Effets physiologiques des médicaments
- Agents neurotransmetteurs
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Inhibiteurs d'enzymes
- Agents GABA
- Anticonvulsivants
- Vigabatrine
Autres numéros d'identification d'étude
- PREVENT (Janssen Biotech Inc.)
- 1U01NS092595-01A1 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Description du régime IPD
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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