- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT02849457
Epilepsie voorkomen met behulp van vigabatrine bij zuigelingen met tubereuze sclerose-complex
Epilepsie voorkomen met behulp van vigabatrine bij zuigelingen met tubereuze sclerosecomplex (PREVeNT-studie) Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde klinische studie ter voorkoming van aanvallen bij zuigelingen met TSC
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- University of California, Los Angeles
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
- Stanford University
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Royal Oak, Michigan, Verenigde Staten, 48073
- Beaumont Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55102
- Minnesota Epilepsy Group, PA
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Washington University in St. Louis
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 37710
- Duke University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Cincinnati's Children Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77054
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- jonger dan of gelijk aan 6 maanden
- Geen geschiedenis van aanvallen of infantiele spasmen, of bewijs van subklinische elektrografische aanvallen op een eerder video-EEG
- Voldoen aan genetische of klinische diagnostische criteria voor TSC, de laatste op basis van huidige aanbevelingen voor diagnostische evaluatie, zoals lichamelijk onderzoek, neuroimaging, echocardiogram
Uitsluitingscriteria:
- Is ouder dan 6 maanden
- Is niet gediagnosticeerd met TSC
- Geschiedenis van epileptische aanvallen of infantiele spasmen, of bewijs van subklinische elektrografische aanvallen op een eerder video-EEG
- Heeft anticonvulsieve medicatie gekregen, waaronder vigabatrine, andere anti-epileptica, waaronder cannabidiol
- Heeft een orale mTOR-remmer gekregen, zoals everolimus of sirolimus
- Heeft een onderzoeksgeneesmiddel gebruikt, inclusief maar niet beperkt tot cannabidiol, als onderdeel van een onderzoeksstudie 30 dagen voorafgaand aan inschrijving, of is van plan op enig moment tijdens de duur van de studie een onderzoeksgeneesmiddel te nemen
- Is momenteel ingeschreven, of is van plan om zich op enig moment tijdens de duur van het onderzoek in te schrijven voor een experimenteel onderzoek naar vroege interventie op gedragsgebied
- Heeft een voorgeschiedenis van te vroeg geboren zijn (geboren minder dan 30 weken zwangerschap op het moment van bevalling)
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Preventie
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verdrievoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
---|---|
Placebo-vergelijker: Vigabatrine of Placebo
Vigabatrine of Placebo wordt gegeven voor toediening, de volledige inhoud van één sachet (500 mg actief geneesmiddel) wordt opgelost in 10 ml water voor orale toediening dat wordt gedoseerd volgens lichaamsgewicht 50-150 mg/kg/dag verdeeld BID.
De dosering volgt de vastgestelde aanbevolen richtlijnen (50 mg/kg/dag en zo nodig verhoogd met 50 mg/kg/dag om de 3 dagen tot een maximumdosis van 150 mg/kg/dag, verdeeld BID).
|
Proefpersonen die gerandomiseerd zijn naar vigabatrine in arm A zullen worden behandeld met vigabatrine 100 mg/kg/dag tot ze 24 maanden oud zijn of totdat ze tekenen vertonen van klinische aanvallen of elektrografische aanvallen op video-EEG.
Als er elektrografische of klinische aanvallen optreden tijdens het gebruik van het onderzoeksgeneesmiddel, gaan deze over naar de open-labelfase van het onderzoek (arm B) en worden ze gevolgd tot de leeftijd van 36 maanden.
Andere namen:
Proefpersonen die in arm A naar placebo zijn gerandomiseerd, zullen worden behandeld met een overeenkomstige placebo van 100 mg/kg/dag tot ze 24 maanden oud zijn of totdat ze tekenen vertonen van klinische aanvallen of elektrografische aanvallen op video-EEG.
Als er elektrografische of klinische aanvallen optreden tijdens het gebruik van het onderzoeksgeneesmiddel, gaan deze over naar de open-labelfase van het onderzoek (arm B) en worden ze gevolgd tot de leeftijd van 36 maanden.
|
Ander: Vigabatrine
Vigabatrine open-label wordt gegeven voor toediening, de volledige inhoud van één sachet (500 mg actief geneesmiddel) wordt opgelost in 10 ml water voor orale toediening dat wordt gedoseerd volgens lichaamsgewicht 50-150 mg/kg/dag verdeeld BID.
De dosering volgt de vastgestelde aanbevolen richtlijnen (50 mg/kg/dag en zo nodig verhoogd met 50 mg/kg/dag om de 3 dagen tot een maximumdosis van 150 mg/kg/dag, verdeeld BID).
|
Proefpersonen die gerandomiseerd zijn naar vigabatrine in arm A zullen worden behandeld met vigabatrine 100 mg/kg/dag tot ze 24 maanden oud zijn of totdat ze tekenen vertonen van klinische aanvallen of elektrografische aanvallen op video-EEG.
Als er elektrografische of klinische aanvallen optreden tijdens het gebruik van het onderzoeksgeneesmiddel, gaan deze over naar de open-labelfase van het onderzoek (arm B) en worden ze gevolgd tot de leeftijd van 36 maanden.
Andere namen:
|
Geen tussenkomst: Controlegroep
Geregistreerde proefpersonen die nooit EEG-afwijkingen of klinische aanvallen ontwikkelen
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Cognitieve beoordelingsscores en ontwikkelingsimpact
Tijdsspanne: 24 maanden
|
De primaire uitkomstmaat zijn de cognitieve beoordelingsscores op de Bayley Scales of Infant and Toddler Development na 24 maanden. De Bayley-schalen van de ontwikkeling van baby's en peuters na 24 maanden zullen worden gebruikt voor de gegevensanalyse en om de ontwikkelingsimpact van vroege versus vertraagde behandeling met vigabatrine te vergelijken. |
24 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Aantal proefpersonen dat epileptische aanvallen krijgt bij behandeling met vigabatrine
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Evalueer het aantal proefpersonen dat epileptische aanvallen krijgt wanneer ze worden behandeld met vigabatrine als preventie van epileptische aanvallen.
|
24 maanden
|
Tijd tot de eerste klinische aanval van de proefpersoon
Tijdsspanne: 24 maanden
|
De tijd tot de eerste klinische aanval van de proefpersoon zal worden gemeten voor zowel proefpersonen op placebo als op vigabatrine.
|
24 maanden
|
Prevalentie van geneesmiddelresistente epilepsie
Tijdsspanne: 24 maanden
|
De prevalentie van medicijnresistente epilepsie.
|
24 maanden
|
Evalueer Vineland II-scores en impact van vroege versus late behandeling
Tijdsspanne: 12 maanden, 24 maanden en 36 maanden
|
Evalueer Vineland II-scores en de impact van vroege versus late behandeling met vigabatrine na 12, 24 en 36 maanden.
|
12 maanden, 24 maanden en 36 maanden
|
Evalueer Autisme Diagnostic Observation Schedule 2nd Edition (ADOS2) Scores en impact van vroege versus late behandeling
Tijdsspanne: 24 maanden en 36 maanden
|
Evalueer ADOS2-scores en de impact van vroege versus late behandeling na 24 en 36 maanden.
|
24 maanden en 36 maanden
|
Aantal proefpersonen met aan vigabatrine gerelateerde bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Aantal proefpersonen met vigabatrine-gerelateerde bijwerkingen, ernstige bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE v4.0 en risico-evaluatie en mitigatiestrategie (REMS) maatregelen zoals vereist door de FDA.
|
24 maanden
|
EEG Biomarker voor het ontwikkelen van epilepsie
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Haalbaarheid van de routinematige video-EEG van 1 uur bij het bepalen van de EEG-biomarker voor het ontwikkelen van epilepsie
|
24 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Martina Bebin, MD, MPA, University of Alabama at Birmingham
Publicaties en nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neoplasmata
- Aangeboren afwijkingen
- Genetische ziekten, aangeboren
- Neurodegeneratieve ziekten
- Heredodegeneratieve aandoeningen, zenuwstelsel
- Neoplastische syndromen, erfelijk
- Misvormingen van corticale ontwikkeling, groep I
- Misvormingen van corticale ontwikkeling
- Misvormingen van het zenuwstelsel
- Neurocutane syndromen
- Hamartoma
- Neoplasmata, meervoudig primair
- Epilepsie
- Sclerose
- Tubereuze sclerose
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Neurotransmitter agenten
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Enzymremmers
- GABA-agenten
- Anticonvulsiva
- Vigabatrine
Andere studie-ID-nummers
- PREVENT (Janssen Biotech Inc.)
- 1U01NS092595-01A1 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Tubereuze sclerose-complex
-
Northwestern UniversityActief, niet wervendVoorhoofd Rhytid-complex | Glabella Rhytid-complexVerenigde Staten
-
Baxalta now part of ShireVoltooidProthrombine Complex Factor-deficiëntieHongarije, Oostenrijk
-
University of ZurichBalgrist University HospitalWervingComplex Regionaal Pijnsyndroom I (CRPS I) | Complexe regionale pijnsyndromen | Artrose hand | Complex Regionaal Pijnsyndroom Type II | Complex regionaal pijnsyndroom type I van de bovenste extremiteit | Complex regionaal pijnsyndroom I van de bovenste ledematen | Complex regionaal pijnsyndroom... en andere voorwaardenZwitserland
-
University of Sao PauloUniversity of Sao Paulo General HospitalOnbekendComplex regionaal pijnsyndroom I van de bovenste ledematenBrazilië
-
The Cleveland ClinicMurdoch UniversityBeëindigdComplex Regionaal Pijnsyndroom (CRPS)Verenigde Staten
-
Ruhr University of BochumOnbekendComplex regionaal pijnsyndroom type I van de bovenste extremiteitDuitsland
-
University of Colorado, DenverNational Institute on Aging (NIA); Aegis Therapies, Inc.WervingVeroudering | Functioneel herstel | De-conditionering | Geschoolde verpleegster faciliteit | Medisch complexVerenigde Staten
-
University of LjubljanaVoltooidXenograft-model | Parodontitis complexSlovenië
-
Stanford UniversityVoltooidComplex Regionaal Pijnsyndroom (CRPS)Verenigde Staten
-
Stanford UniversityVoltooid