Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Prevence epilepsie pomocí vigabatrinu u kojenců s komplexem tuberózní sklerózy

22. července 2024 aktualizováno: Martina Bebin

Prevence epilepsie pomocí vigabatrinu u kojenců s komplexem tuberózní sklerózy (studie PREVENT) Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná klinická studie prevence záchvatů pro kojence s TSC

Design studie je prospektivní multicentrická, randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená klinická studie fáze IIb. Cílem bude zapsat 80 kojenců s komplexem tuberózní sklerózy, kteří jsou mladší než 6 měsíců před začátkem jejich prvního záchvatu

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Ústřední hypotézou této studie fáze IIb je, že časná identifikace elektroencefalografických (EEG) biomarkerů a včasná léčba versus opožděná léčba vigabatrinem u kojenců s komplexem tuberózní sklerózy (TSC) bude mít pozitivní dopad na vývojové výsledky ve věku 24 měsíců. Také by to zabránilo nebo snížilo riziko rozvoje kojeneckých křečí a refrakterních záchvatů. Očekává se, že tento preventivní přístup povede k příznivějším dlouhodobým kognitivním, behaviorálním, vývojovým a psychiatrickým výsledkům a významně zlepší celkovou kvalitu života. Jde o randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou klinickou studii. Úspěšné dokončení této studie také posune pole vpřed tím, že prokáže hodnotu systematického sledování pomocí EEG u asymptomatických kojenců s TSC.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

84

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Spojené státy, 48073
        • Beaumont Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, PA
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 37710
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati's Children Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77054
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 den až 6 měsíců (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. mladší nebo rovné 6 měsícům věku
  2. Žádné záchvaty nebo infantilní křeče nebo důkazy o subklinických elektrografických záchvatech na předchozím video EEG
  3. Splňují genetická nebo klinická diagnostická kritéria pro TSC, která jsou založena na současných doporučeních pro diagnostické hodnocení, jako je fyzikální vyšetření, neurozobrazení, echokardiogram

Kritéria vyloučení:

  1. Je starší 6 měsíců
  2. Nebyl diagnostikován TSC
  3. Záchvaty nebo infantilní křeče v anamnéze nebo důkazy o subklinických elektrografických záchvatech na předchozím video EEG
  4. Dostal jakékoli antikonvulzivní léky včetně vigabatrinu, jiné terapeutické činidlo proti záchvatům včetně kanabidiolu
  5. Dostal perorální inhibitor mTOR, jako je everolimus nebo sirolimus
  6. Užil(a) zkoumaný lék, včetně mimo jiné kanabidiolu, jako součást výzkumné studie 30 dní před zařazením, nebo plánuje užívat testovaný lék kdykoli během trvání studie
  7. je v současné době zapsán nebo se plánuje zapsat kdykoli během trvání studie do experimentální behaviorální studie rané intervence
  8. V minulosti se narodil předčasně (narozen méně než <30 týdnů těhotenství v době porodu)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Zpožděný vigabatrin (placebo)
Randomizace nastane až po detekci epileptiformní aktivity na EEG. Účastníci randomizovaní do tohoto ramene budou léčeni odpovídajícím placebem až do věku 24 měsíců nebo do doby, než se na video EEG projeví klinické záchvaty nebo elektrografické záchvaty. Pokud se během léčby placebem vyskytnou elektrografické nebo klinické záchvaty, budou způsobilé pro otevřenou léčbu vigabatrinem. Účastníci budou sledováni do 36 měsíců věku.
Lék: Raný Vigabatrin
Subjekty randomizované k vigabatrinu budou léčeny vigabatrinem v dávce 100 mg/kg/den do 24 měsíců věku nebo dokud se u nich na video EEG neprojeví známky klinických záchvatů nebo elektrografických záchvatů. Pokud se během léčby hodnoceným lékem objeví elektrografické nebo klinické záchvaty, přejdou do otevřené fáze studie a budou nadále sledovány až do věku 36 měsíců.
Ostatní jména:
  • Sabril
Lék: Zpožděný vigabatrin (placebo)
Subjekty randomizované k placebu budou léčeny odpovídajícím placebem v dávce 100 mg/kg/den do 24 měsíců věku nebo dokud se u nich na video EEG neprojeví známky klinických záchvatů nebo elektrografických záchvatů. Pokud se během léčby hodnoceným lékem objeví elektrografické nebo klinické záchvaty, přejdou do otevřené fáze studie a budou nadále sledovány až do věku 36 měsíců.
Experimentální: Raný Vigabatrin
Randomizace nastane až po detekci epileptiformní aktivity na EEG. Účastníci randomizovaní do této větve budou léčeni vigabatrinem až do věku 24 měsíců nebo do doby, než na video EEG prokážou klinické záchvaty nebo elektrografické záchvaty. Pokud se během léčby vigabatrinem vyskytnou elektrografické nebo klinické záchvaty, budou způsobilí pro otevřenou léčbu vigabatrinem. Účastníci budou sledováni do 36 měsíců věku.
Lék: Raný Vigabatrin
Subjekty randomizované k vigabatrinu budou léčeny vigabatrinem v dávce 100 mg/kg/den do 24 měsíců věku nebo dokud se u nich na video EEG neprojeví známky klinických záchvatů nebo elektrografických záchvatů. Pokud se během léčby hodnoceným lékem objeví elektrografické nebo klinické záchvaty, přejdou do otevřené fáze studie a budou nadále sledovány až do věku 36 měsíců.
Ostatní jména:
  • Sabril
Žádný zásah: Pozorné čekání (kontrolní skupina)
Zařazení účastníci v této větvi jsou ti, u kterých se během trvání studie nikdy nevyvinou abnormality EEG nebo klinické záchvaty. Zatímco všichni účastníci, kteří se zapsali do studie, začínali v této skupině, účastníci byli randomizováni podle rozvoje EEG epileptiformní aktivity. V této skupině jsou uváděni všichni účastníci, kteří dokončili studii, aniž by u nich došlo k rozvoji EEG epileptiformní aktivity nebo klinických záchvatů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre kognitivního hodnocení a vývojový dopad
Časové okno: 24 měsíců
Primárním měřítkem výsledku budou standardizované skóre kognitivní škály na Bayleyových škálách vývoje kojenců a batolat – třetí vydání po 24 měsících. Složené skóre kognitivní škály je standardní skóre odvozené z pozorovaného a zjištěného výkonu dítěte v úkolech kognitivního hodnocení, s průměrem 100 a směrodatnou odchylkou 10. Rozsah pro kompozitní skóre kognitivní škály je 55 až 145. Skóre se vypočítá pomocí standardních postupů dostupných v příručce pro toto opatření. Vyšší skóre je považováno za lepší výkon. Bayleyova škála vývoje kojenců a batolat po 24 měsících bude použita pro analýzu dat a pro srovnání vývojového dopadu časné a odložené léčby vigabatrinem.
24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnoťte Plán diagnostických pozorování autismu 2. vydání (ADOS2) Skóre a dopad časné versus pozdní léčby
Časové okno: 24 měsíců a 36 měsíců
Vyhodnoťte skóre ADOS2 a dopad časné versus pozdní léčby ve 24. a 36. měsíci.
24 měsíců a 36 měsíců
Počet subjektů, u kterých se vyvinou záchvaty při léčbě studovaným lékem během randomizované fáze studie.
Časové okno: 24 měsíců
Vyhodnoťte počet subjektů, u kterých se rozvinou záchvaty při léčbě vigabatrinem nebo placebem jako prevence záchvatů.
24 měsíců
Čas do prvního klinického záchvatu subjektu od randomizace
Časové okno: 24 měsíců
Doba do prvního klinického záchvatu u subjektu bude měřena u obou subjektů užívajících placebo a vigabatrin.
24 měsíců
Počet účastníků s drogově rezistentní epilepsií ve věku 24 měsíců.
Časové okno: 24 měsíců
Počet účastníků s farmakorezistentní epilepsií. Lékově rezistentní epilepsie klasifikovaná podle definice International League Against Epilepsy (ILAE), konkrétně definovaná jako každý účastník užívající 2 nebo více anti-záchvatových léků, který má perzistující záchvaty (záchvaty vyskytující se do 3 měsíců od 24měsíční návštěvy účastníka).
24 měsíců
Vyhodnoťte skóre Vineland II ABC a dopad časné versus pozdní léčby
Časové okno: 12 měsíců, 24 měsíců a 36 měsíců

Rozsah pro Vineland-II Adaptive Behavior Composite je 20 až 160

Standardní skóre Vineland-II ABC má průměr 100 a směrodatnou odchylku 15, přičemž vyšší skóre ukazuje na lepší celkové adaptivní fungování.

Standardní skóre ABC je složeno ze získaných skóre v oblastech komunikace, každodenního života, socializace a motorických dovedností na Vineland-II a je vypočítáno podle standardizovaných postupů popsaných v příručce Vineland-II.
12 měsíců, 24 měsíců a 36 měsíců
Počet subjektů s nežádoucími účinky a závažnými nežádoucími účinky souvisejícími s vigabatrinem
Časové okno: 24 měsíců
Počet subjektů s nežádoucími příhodami souvisejícími s vigabatrinem, závažnými nežádoucími příhodami podle hodnocení CTCAE v4.0 a opatřeními strategie vyhodnocení rizik a zmírnění (REMS) podle požadavků FDA.
24 měsíců
EEG biomarker pro rozvoj epilepsie
Časové okno: 24 měsíců
Proveditelnost rutinního 1 hodinového video EEG při stanovení biomarkeru EEG pro rozvoj epilepsie. Výsledek byl stanoven jako počet účastníků, u kterých se vyvinuly záchvaty, mezi těmi, u kterých se vyvinul biomarker (epileptiformní aktivita).
24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Martina Bebin

Spolupracovníci

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Martina Bebin, MD, MPA, University of Alabama at Birmingham

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2016

Primární dokončení (Aktuální)

26. dubna 2023

Dokončení studie (Aktuální)

5. května 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. července 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. července 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

29. července 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. srpna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. července 2024

Naposledy ověřeno

1. července 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PREVENT (Janssen Biotech Inc.)
  • 1U01NS092595-01A1 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Neidentifikovaná data budou sdílena s Národní databází pro výzkum autismu (NDAR)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Slovenia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit