Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Prevence epilepsie pomocí vigabatrinu u kojenců s komplexem tuberózní sklerózy

6. května 2023 aktualizováno: Martina Bebin

Prevence epilepsie pomocí vigabatrinu u kojenců s komplexem tuberózní sklerózy (studie PREVENT) Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná klinická studie prevence záchvatů pro kojence s TSC

Design studie je prospektivní multicentrická, randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená klinická studie fáze IIb. Cílem bude zapsat 80 kojenců s komplexem tuberózní sklerózy, kteří jsou mladší než 6 měsíců před začátkem jejich prvního záchvatu

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Komplex tuberózní sklerózy

Intervence / Léčba

Detailní popis

Ústřední hypotézou této studie fáze IIb je, že časná identifikace elektroencefalografických (EEG) biomarkerů a včasná léčba versus opožděná léčba vigabatrinem u kojenců s komplexem tuberózní sklerózy (TSC) bude mít pozitivní dopad na vývojové výsledky ve věku 24 měsíců. Také by to zabránilo nebo snížilo riziko rozvoje kojeneckých křečí a refrakterních záchvatů. Očekává se, že tento preventivní přístup povede k příznivějším dlouhodobým kognitivním, behaviorálním, vývojovým a psychiatrickým výsledkům a významně zlepší celkovou kvalitu života. Jde o randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou klinickou studii. Úspěšné dokončení této studie také posune pole vpřed tím, že prokáže hodnotu systematického sledování pomocí EEG u asymptomatických kojenců s TSC.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

Fáze

Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Spojené státy
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
    - University of Alabama at Birmingham
- California
  - Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
    - University of California, Los Angeles
  - Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
    - Stanford University
- District of Columbia
  - Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
    - Children's National Medical Center
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
    - Boston Children's Hospital
- Michigan
  - Royal Oak, Michigan, Spojené státy, 48073
    - Beaumont Children's Hospital
- Minnesota
  - Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55102
    - Minnesota Epilepsy Group, PA
- Missouri
  - Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
    - Washington University in St. Louis
- North Carolina
  - Durham, North Carolina, Spojené státy, 37710
    - Duke University
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
    - Cincinnati's Children Hospital Medical Center
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
    - The Children's Hospital of Philadelphia
- Texas
  - Houston, Texas, Spojené státy, 77054
    - University of Texas Health Science Center at Houston
- Washington
  - Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
    - Seattle Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 den až 6 měsíců (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Popis

Kritéria pro zařazení:

mladší nebo rovné 6 měsícům věku
Žádné záchvaty nebo infantilní křeče nebo důkazy o subklinických elektrografických záchvatech na předchozím video EEG
Splňují genetická nebo klinická diagnostická kritéria pro TSC, která jsou založena na současných doporučeních pro diagnostické hodnocení, jako je fyzikální vyšetření, neurozobrazení, echokardiogram

Kritéria vyloučení:

Je starší 6 měsíců
Nebyl diagnostikován TSC
Záchvaty nebo infantilní křeče v anamnéze nebo důkazy o subklinických elektrografických záchvatech na předchozím video EEG
Dostal jakékoli antikonvulzivní léky včetně vigabatrinu, jiné terapeutické činidlo proti záchvatům včetně kanabidiolu
Dostal perorální inhibitor mTOR, jako je everolimus nebo sirolimus
Užil(a) zkoumaný lék, včetně mimo jiné kanabidiolu, jako součást výzkumné studie 30 dní před zařazením, nebo plánuje užívat testovaný lék kdykoli během trvání studie
je v současné době zapsán nebo se plánuje zapsat kdykoli během trvání studie do experimentální behaviorální studie rané intervence
V minulosti se narodil předčasně (narozen méně než <30 týdnů těhotenství v době porodu)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Primární účel: Prevence
Přidělení: Randomizované
Intervenční model: Paralelní přiřazení
Maskování: Trojnásobný

Počet zbraní

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm	Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Vigabatrin nebo placebo K aplikaci se podává vigabatrin nebo placebo, celý obsah jednoho sáčku (500 mg účinné látky) se rozpustí v 10 ml vody pro perorální podání, které se dávkuje podle tělesné hmotnosti 50-150 mg/kg/den děleno BID. Dávkování se bude řídit zavedenými doporučenými pokyny (50 mg/kg/den a podle potřeby zvyšováno o 50 mg/kg/den každé 3 dny až do maximální dávky 150 mg/kg/den, rozděleno BID).	Lék: Vigabatrin Subjekty randomizované k vigabatrinu v rameni A budou léčeny vigabatrinem v dávce 100 mg/kg/den do 24 měsíců věku nebo dokud se u nich na video EEG neprojeví známky klinických záchvatů nebo elektrografických záchvatů. Pokud se během léčby hodnoceným lékem objeví elektrografické nebo klinické záchvaty, přejdou do otevřené fáze studie (rameno B) a budou nadále sledovány až do věku 36 měsíců. Ostatní jména: Sabril Lék: Placebo Subjekty randomizované k placebu v rameni A budou léčeny odpovídajícím placebem v dávce 100 mg/kg/den až do věku 24 měsíců nebo dokud neukážou klinické záchvaty nebo elektrografické záchvaty na video EEG. Pokud se během léčby hodnoceným lékem objeví elektrografické nebo klinické záchvaty, přejdou do otevřené fáze studie (rameno B) a budou nadále sledovány až do věku 36 měsíců.
Jiný: Vigabatrin K podání se podává vigabatrin otevřená etiketa, celý obsah jednoho sáčku (500 mg účinné látky) se rozpustí v 10 ml vody pro perorální podání, která se dávkuje podle tělesné hmotnosti 50-150 mg/kg/den děleno BID. Dávkování se bude řídit zavedenými doporučenými pokyny (50 mg/kg/den a podle potřeby zvyšováno o 50 mg/kg/den každé 3 dny až do maximální dávky 150 mg/kg/den, rozděleno BID).	Lék: Vigabatrin Subjekty randomizované k vigabatrinu v rameni A budou léčeny vigabatrinem v dávce 100 mg/kg/den do 24 měsíců věku nebo dokud se u nich na video EEG neprojeví známky klinických záchvatů nebo elektrografických záchvatů. Pokud se během léčby hodnoceným lékem objeví elektrografické nebo klinické záchvaty, přejdou do otevřené fáze studie (rameno B) a budou nadále sledovány až do věku 36 měsíců. Ostatní jména: Sabril
Žádný zásah: Kontrolní skupina Zařazení jedinci, u kterých se nikdy nevyvinou abnormality EEG nebo klinické záchvaty

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku	Popis opatření	Časové okno
Skóre kognitivního hodnocení a vývojový dopad Časové okno: 24 měsíců	Primárním výstupním měřítkem budou skóre kognitivního hodnocení na Bayleyových škálách vývoje kojenců a batolat po 24 měsících. Bayleyova škála vývoje kojenců a batolat po 24 měsících bude použita pro analýzu dat a porovnání vývojového dopadu časné a odložené léčby vigabatrinem.	24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku	Popis opatření	Časové okno
Počet subjektů, u kterých se při léčbě vigabatrinem rozvinou záchvaty Časové okno: 24 měsíců	Vyhodnoťte počet subjektů, u kterých se vyvinou záchvaty při léčbě vigabatrinem jako prevence záchvatů.	24 měsíců
Čas do prvního klinického záchvatu subjektu Časové okno: 24 měsíců	Doba do prvního klinického záchvatu u subjektu bude měřena u obou subjektů užívajících placebo a vigabatrin.	24 měsíců
Prevalence drogově rezistentní epilepsie Časové okno: 24 měsíců	Prevalence farmakorezistentní epilepsie.	24 měsíců
Vyhodnoťte skóre Vineland II a dopad časné versus pozdní léčby Časové okno: 12 měsíců, 24 měsíců a 36 měsíců	Vyhodnoťte skóre Vineland II a dopad časné versus pozdní léčby vigabatrinem ve 12., 24. a 36. měsíci.	12 měsíců, 24 měsíců a 36 měsíců
Vyhodnoťte Plán diagnostických pozorování autismu 2. vydání (ADOS2) Skóre a dopad časné versus pozdní léčby Časové okno: 24 měsíců a 36 měsíců	Vyhodnoťte skóre ADOS2 a dopad časné versus pozdní léčby ve 24. a 36. měsíci.	24 měsíců a 36 měsíců
Počet subjektů s nežádoucími účinky a závažnými nežádoucími účinky souvisejícími s vigabatrinem Časové okno: 24 měsíců	Počet subjektů s nežádoucími příhodami souvisejícími s vigabatrinem, závažnými nežádoucími příhodami podle CTCAE v4.0 a opatřeními vyhodnocení rizik a strategie zmírnění (REMS) podle požadavků FDA.	24 měsíců
EEG biomarker pro rozvoj epilepsie Časové okno: 24 měsíců	Proveditelnost rutinního 1 hodinového video EEG při stanovení biomarkeru EEG pro rozvoj epilepsie	24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Martina Bebin

Spolupracovníci

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Vyšetřovatelé

Vrchní vyšetřovatel: Martina Bebin, MD, MPA, University of Alabama at Birmingham

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

van der Poest Clement E, Jansen FE, Braun KPJ, Peters JM. Update on Drug Management of Refractory Epilepsy in Tuberous Sclerosis Complex. Paediatr Drugs. 2020 Feb;22(1):73-84. doi: 10.1007/s40272-019-00376-0.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2016

Primární dokončení (Aktuální)

26. dubna 2023

Dokončení studie (Aktuální)

5. května 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. července 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. července 2016

První zveřejněno (Odhad)

29. července 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. května 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. května 2023

Naposledy ověřeno

1. května 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další identifikační čísla studie

PREVENT (Janssen Biotech Inc.)
1U01NS092595-01A1 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Neidentifikovaná data budou sdílena s Národní databází pro výzkum autismu (NDAR)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prevence epilepsie pomocí vigabatrinu u kojenců s komplexem tuberózní sklerózy