Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forebyggelse af epilepsi ved hjælp af Vigabatrin hos spædbørn med tuberøs sklerosekompleks

22. juli 2024 opdateret af: Martina Bebin

Forebyggelse af epilepsi ved brug af Vigabatrin hos spædbørn med tuberøs sklerosekompleks (PREVeNT Trial) Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret klinisk forsøg med forebyggelse af anfald for spædbørn med TSC

Studiedesign er et fase IIb prospektivt multicenter, randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblindet klinisk forsøg. Målet vil være at tilmelde 80 spædbørn med tuberøs sklerosekompleks, som er mindre end 6 måneder gamle før deres første anfald.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Den centrale hypotese i dette fase IIb-studie er, at tidlig identifikation af elektroencefalografi (EEG) biomarkører og tidlig behandling versus forsinket behandling med vigabatrin hos spædbørn med tuberøs sklerosekompleks (TSC) vil have en positiv indvirkning på udviklingsresultater ved 24 måneders alderen. Det ville også forhindre eller mindske risikoen for at udvikle infantile spasmer og refraktære anfald. Denne forebyggende tilgang forventes at resultere i mere gunstige langsigtede kognitive, adfærdsmæssige, udviklingsmæssige og psykiatriske resultater og væsentligt forbedre den generelle livskvalitet. Det er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret klinisk forsøgsdesign. En vellykket gennemførelse af dette forsøg vil også fremme feltet ved at demonstrere værdien af ​​systematisk overvågning med EEG hos asymptomatiske spædbørn med TSC.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

84

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Forenede Stater, 48073
        • Beaumont Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, PA
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 37710
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati's Children Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77054
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 dag til 6 måneder (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. under eller lig med 6 måneders alderen
  2. Ingen historie med anfald eller infantile spasmer eller tegn på subkliniske elektrografiske anfald på en tidligere video-EEG
  3. Opfyld genetiske eller kliniske diagnostiske kriterier for TSC, sidstnævnte baseret på aktuelle anbefalinger for diagnostisk evaluering, såsom fysisk undersøgelse, neuroimaging, ekkokardiogram

Ekskluderingskriterier:

  1. Er mere end 6 måneder gammel
  2. Er ikke blevet diagnosticeret med TSC
  3. Anamnese med anfald eller infantile spasmer eller tegn på subkliniske elektrografiske anfald på en tidligere video-EEG
  4. Har modtaget antikonvulsiv medicin inklusive vigabatrin, andre anti-anfald terapeutiske midler inklusive cannabidiol
  5. Har fået en oral mTOR-hæmmer som everolimus eller sirolimus
  6. Har taget et forsøgslægemiddel, inklusive men ikke begrænset til cannabidiol, som en del af et forskningsstudie 30 dage før tilmelding, eller har planer om at tage et forsøgslægemiddel på et hvilket som helst tidspunkt i løbet af undersøgelsen
  7. Er i øjeblikket tilmeldt, eller planlægger at tilmelde sig på et hvilket som helst tidspunkt i løbet af undersøgelsen, i en eksperimentel adfærdsmæssig tidlig interventionsundersøgelse
  8. Har en historie med at være født for tidligt (født mindre end <30 ugers graviditet på tidspunktet for fødslen)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Forsinket Vigabatrin (placebo)
Randomisering vil kun ske efter påvisning af epileptiform aktivitet på EEG. Deltagere randomiseret til denne arm vil blive behandlet med matchende placebo indtil 24 måneders alderen eller indtil de viser tegn på kliniske anfald eller elektrografiske anfald på video EEG. Hvis der opstår elektrografiske eller kliniske anfald, mens de er i placebo, vil de være berettiget til Open label vigabatrin. Deltagerne vil blive fulgt indtil 36 måneders alderen.
Medicin: Tidlig Vigabatrin
Individer randomiseret til vigabatrin vil blive behandlet med vigabatrin 100 mg/kg/dag indtil 24 måneders alderen, eller indtil de viser tegn på kliniske anfald eller elektrografiske anfald på video-EEG. Hvis der opstår elektrografiske eller kliniske anfald, mens de er på forsøgslægemidlet, vil de gå over i undersøgelsens Open label-fase og fortsætte med at blive fulgt indtil 36 måneders alderen.
Andre navne:
  • Sabril
Medicin: Forsinket Vigabatrin (placebo)
Forsøgspersoner, der er randomiseret til placebo, vil blive behandlet med matchende placebo ved 100 mg/kg/dag indtil 24 måneders alderen, eller indtil de viser tegn på kliniske anfald eller elektrografiske anfald på video-EEG. Hvis der opstår elektrografiske eller kliniske anfald, mens de er på forsøgslægemidlet, vil de gå over i undersøgelsens Open label-fase og fortsætte med at blive fulgt indtil 36 måneders alderen.
Eksperimentel: Tidlig Vigabatrin
Randomisering vil kun ske efter påvisning af epileptiform aktivitet på EEG. Deltagere randomiseret til denne arm vil blive behandlet med vigabatrin indtil 24 måneders alderen eller indtil de viser tegn på kliniske anfald eller elektrografiske anfald på video EEG. Hvis der opstår elektrografiske eller kliniske anfald, mens de er på vigabatrin, vil de være berettiget til Open label vigabatrin. Deltagerne vil blive fulgt indtil 36 måneders alderen.
Medicin: Tidlig Vigabatrin
Individer randomiseret til vigabatrin vil blive behandlet med vigabatrin 100 mg/kg/dag indtil 24 måneders alderen, eller indtil de viser tegn på kliniske anfald eller elektrografiske anfald på video-EEG. Hvis der opstår elektrografiske eller kliniske anfald, mens de er på forsøgslægemidlet, vil de gå over i undersøgelsens Open label-fase og fortsætte med at blive fulgt indtil 36 måneders alderen.
Andre navne:
  • Sabril
Ingen indgriben: Watchful Waiting (kontrolgruppe)
Tilmeldte deltagere i denne arm er dem, der aldrig udvikler EEG-abnormiteter eller kliniske anfald i løbet af undersøgelsen. Mens alle deltagere, der deltog i undersøgelsen, startede i denne gruppe, blev deltagerne randomiseret efter udvikling af EEG epileptiform aktivitet. Alle deltagere, der fuldførte undersøgelsen uden at udvikle EEG epileptiform aktivitet eller kliniske anfald, er rapporteret i denne gruppe.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kognitive vurderingsresultater og udviklingspåvirkning
Tidsramme: 24 måneder
Det primære resultatmål vil være de standardiserede kognitive skalaer på Bayley Scales of Infant and Toddler Development - Third Edition efter 24 måneder. Den kognitive skala Composite score er en standardscore afledt af den observerede og fremkaldte præstation af barnet på kognitive vurderingsopgaver, med et gennemsnit på 100 og standardafvigelse på 10. Intervallet for den kognitive skala Composite score er 55 til 145. Scoren beregnes ved hjælp af standardprocedurer, der er tilgængelige i manualen for denne foranstaltning. En højere score betragtes som bedre ydeevne. Bayley Scales of Infant and Toddler Development efter 24 måneder vil blive brugt til dataanalysen og til at sammenligne den udviklingsmæssige effekt af tidlig versus forsinket behandling med vigabatrin.
24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer Autism Diagnostic Observation Schedule 2nd Edition (ADOS2) resultater og indvirkning af tidlig versus sen behandling
Tidsramme: 24 måneder og 36 måneder
Evaluer ADOS2-score og virkningen af ​​tidlig versus sen behandling efter 24 og 36 måneder.
24 måneder og 36 måneder
Antal forsøgspersoner, der udvikler anfald, når de behandles med undersøgelsesmedicin i løbet af den randomiserede fase af undersøgelsen.
Tidsramme: 24 måneder
Evaluer antallet af forsøgspersoner, der udvikler anfald, når de behandles med vigabatrin eller placebo som forebyggelse af anfald.
24 måneder
Tid til forsøgspersonens første kliniske anfald fra randomisering
Tidsramme: 24 måneder
Tiden til forsøgspersonens første kliniske anfald vil blive målt for både forsøgspersoner på placebo og vigabatrin.
24 måneder
Antal deltagere med lægemiddelresistent epilepsi i en alder af 24 måneder.
Tidsramme: 24 måneder
Antallet af deltagere med lægemiddelresistent epilepsi. Lægemiddelresistent epilepsi klassificeret i henhold til definitionen af ​​International League Against Epilepsy (ILAE), specifikt defineret som enhver deltager på 2 eller flere anti-anfaldsmedicin, der oplever vedvarende anfald (anfald, der forekommer inden for 3 måneder efter det 24 måneders deltagerbesøg).
24 måneder
Evaluer Vineland II ABC-score og virkningen af ​​tidlig versus sen behandling
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og 36 måneder

Rækkevidden for Vineland-II Adaptive Behavior Composite er 20 til 160

Vineland-II ABC standardscore har et gennemsnit på 100 og standardafvigelse på 15, med højere score, der indikerer bedre overordnet adaptiv funktion.

ABC-standardscoren er en sammensætning, der er afledt af opnåede score på domænerne Kommunikation, Daglige Livsfærdigheder, Socialisering og Motoriske færdigheder på Vineland-II og beregnes i overensstemmelse med standardiserede procedurer beskrevet i Vineland-II-manualen.
12 måneder, 24 måneder og 36 måneder
Antal forsøgspersoner med Vigabatrin-relaterede bivirkninger og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: 24 måneder
Antal forsøgspersoner med vigabatrin-relaterede bivirkninger, alvorlige bivirkninger som vurderet af CTCAE v4.0 og risikoevaluering og reduktionsstrategi (REMS) foranstaltninger som krævet af FDA.
24 måneder
EEG biomarkør for udvikling af epilepsi
Tidsramme: 24 måneder
Gennemførligheden af ​​den rutinemæssige 1 times video-EEG til bestemmelse af EEG-biomarkøren for udvikling af epilepsi. Resultatet blev bestemt som antallet af deltagere, der udviklede anfald blandt dem, der udviklede biomarkøren (epileptiform aktivitet).
24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Martina Bebin

Samarbejdspartnere

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Martina Bebin, MD, MPA, University of Alabama at Birmingham

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

26. april 2023

Studieafslutning (Faktiske)

5. maj 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. juli 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. juli 2016

Først opslået (Anslået)

29. juli 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. august 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. juli 2024

Sidst verificeret

1. juli 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PREVENT (Janssen Biotech Inc.)
  • 1U01NS092595-01A1 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Afidentificerede data vil blive delt med National Database for Autism Research (NDAR)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Tuberøs sklerosekompleks

Kliniske forsøg med Tidlig Vigabatrin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Congo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner