- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT02849457
Forebyggelse af epilepsi ved hjælp af Vigabatrin hos spædbørn med tuberøs sklerosekompleks
6. maj 2023 opdateret af: Martina Bebin
Forebyggelse af epilepsi ved brug af Vigabatrin hos spædbørn med tuberøs sklerosekompleks (PREVeNT Trial) Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret klinisk forsøg med forebyggelse af anfald for spædbørn med TSC
Studiedesign er et fase IIb prospektivt multicenter, randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblindet klinisk forsøg.
Målet vil være at tilmelde 80 spædbørn med tuberøs sklerosekompleks, som er mindre end 6 måneder gamle før deres første anfald.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Den centrale hypotese i dette fase IIb-studie er, at tidlig identifikation af elektroencefalografi (EEG) biomarkører og tidlig behandling versus forsinket behandling med vigabatrin hos spædbørn med tuberøs sklerosekompleks (TSC) vil have en positiv indvirkning på udviklingsresultater ved 24 måneders alderen.
Det ville også forhindre eller mindske risikoen for at udvikle infantile spasmer og refraktære anfald.
Denne forebyggende tilgang forventes at resultere i mere gunstige langsigtede kognitive, adfærdsmæssige, udviklingsmæssige og psykiatriske resultater og væsentligt forbedre den generelle livskvalitet.
Det er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret klinisk forsøgsdesign.
En vellykket gennemførelse af dette forsøg vil også fremme feltet ved at demonstrere værdien af systematisk overvågning med EEG hos asymptomatiske spædbørn med TSC.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
84
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
- University of California, Los Angeles
-
Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
- Stanford University
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Royal Oak, Michigan, Forenede Stater, 48073
- Beaumont Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55102
- Minnesota Epilepsy Group, PA
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
- Washington University in St. Louis
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 37710
- Duke University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
- Cincinnati's Children Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77054
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
1 dag til 6 måneder (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- under eller lig med 6 måneders alderen
- Ingen historie med anfald eller infantile spasmer eller tegn på subkliniske elektrografiske anfald på en tidligere video-EEG
- Opfyld genetiske eller kliniske diagnostiske kriterier for TSC, sidstnævnte baseret på aktuelle anbefalinger for diagnostisk evaluering, såsom fysisk undersøgelse, neuroimaging, ekkokardiogram
Ekskluderingskriterier:
- Er mere end 6 måneder gammel
- Er ikke blevet diagnosticeret med TSC
- Anamnese med anfald eller infantile spasmer eller tegn på subkliniske elektrografiske anfald på en tidligere video-EEG
- Har modtaget antikonvulsiv medicin inklusive vigabatrin, andre anti-anfald terapeutiske midler inklusive cannabidiol
- Har fået en oral mTOR-hæmmer som everolimus eller sirolimus
- Har taget et forsøgslægemiddel, inklusive men ikke begrænset til cannabidiol, som en del af et forskningsstudie 30 dage før tilmelding, eller har planer om at tage et forsøgslægemiddel på et hvilket som helst tidspunkt i løbet af undersøgelsen
- Er i øjeblikket tilmeldt, eller planlægger at tilmelde sig på et hvilket som helst tidspunkt i løbet af undersøgelsen, i en eksperimentel adfærdsmæssig tidlig interventionsundersøgelse
- Har en historie med at være født for tidligt (født mindre end <30 ugers graviditet på tidspunktet for fødslen)
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Forebyggelse
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Tredobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Placebo komparator: Vigabatrin eller placebo
Vigabatrin eller Placebo gives til administration, hele indholdet af en pose (500 mg aktivt lægemiddel) opløses i 10 ml vand til oral administration, der doseres efter kropsvægt 50-150 mg/kg/dag fordelt BID.
Doseringen vil følge etablerede anbefalede retningslinjer (50 mg/kg/dag og øget efter behov med 50 mg/kg/dag hver 3. dag op til en maksimal dosis på 150 mg/kg/dag, delt BID).
|
Individer randomiseret til vigabatrin i arm A vil blive behandlet med vigabatrin 100 mg/kg/dag indtil 24 måneders alderen, eller indtil de viser tegn på kliniske anfald eller elektrografiske anfald på video-EEG.
Hvis der opstår elektrografiske eller kliniske anfald, mens de er på forsøgslægemidlet, vil de gå over i studiets åben etiket fase (arm B) og fortsætte med at blive fulgt indtil 36 måneders alderen.
Andre navne:
Individer randomiseret til placebo i arm A vil blive behandlet med matchende placebo ved 100 mg/kg/dag indtil 24 måneders alderen, eller indtil de viser tegn på kliniske anfald eller elektrografiske anfald på video-EEG.
Hvis der opstår elektrografiske eller kliniske anfald, mens de er på forsøgslægemidlet, vil de gå over i studiets åben etiket fase (arm B) og fortsætte med at blive fulgt indtil 36 måneders alderen.
|
Andet: Vigabatrin
Vigabatrin open label gives til administration, hele indholdet af en pose (500 mg aktivt lægemiddel) opløses i 10 ml vand til oral administration, der doseres efter kropsvægt 50-150 mg/kg/dag fordelt BID.
Doseringen vil følge etablerede anbefalede retningslinjer (50 mg/kg/dag og øget efter behov med 50 mg/kg/dag hver 3. dag op til en maksimal dosis på 150 mg/kg/dag, delt BID).
|
Individer randomiseret til vigabatrin i arm A vil blive behandlet med vigabatrin 100 mg/kg/dag indtil 24 måneders alderen, eller indtil de viser tegn på kliniske anfald eller elektrografiske anfald på video-EEG.
Hvis der opstår elektrografiske eller kliniske anfald, mens de er på forsøgslægemidlet, vil de gå over i studiets åben etiket fase (arm B) og fortsætte med at blive fulgt indtil 36 måneders alderen.
Andre navne:
|
Ingen indgriben: Kontrolgruppe
Tilmeldte forsøgspersoner, som aldrig udvikler EEG-abnormiteter eller kliniske anfald
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Kognitive vurderingsresultater og udviklingspåvirkning
Tidsramme: 24 måneder
|
Det primære resultatmål vil være de kognitive vurderingsscore på Bayley-skalaerne for spædbørns- og småbørnsudvikling efter 24 måneder. Bayley Scales of Infant and Toddler Development efter 24 måneder vil blive brugt til dataanalysen og sammenligne den udviklingsmæssige effekt af tidlig versus forsinket behandling med vigabatrin. |
24 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Antal forsøgspersoner, der udvikler anfald, når de behandles med vigabatrin
Tidsramme: 24 måneder
|
Evaluer antallet af forsøgspersoner, der udvikler anfald, når de behandles med vigabatrin som forebyggelse af anfald.
|
24 måneder
|
Tid til forsøgspersonens første kliniske anfald
Tidsramme: 24 måneder
|
Tiden til forsøgspersonens første kliniske anfald vil blive målt for både forsøgspersoner på placebo og vigabatrin.
|
24 måneder
|
Forekomst af lægemiddelresistent epilepsi
Tidsramme: 24 måneder
|
Forekomsten af lægemiddelresistent epilepsi.
|
24 måneder
|
Evaluer Vineland II-score og virkningen af tidlig versus sen behandling
Tidsramme: 12 måneder, 24 måneder og 36 måneder
|
Evaluer Vineland II-score og virkningen af tidlig versus sen behandling med vigabatrin efter 12, 24 og 36 måneder.
|
12 måneder, 24 måneder og 36 måneder
|
Evaluer Autism Diagnostic Observation Schedule 2nd Edition (ADOS2) resultater og indvirkning af tidlig versus sen behandling
Tidsramme: 24 måneder og 36 måneder
|
Evaluer ADOS2-score og virkningen af tidlig versus sen behandling efter 24 og 36 måneder.
|
24 måneder og 36 måneder
|
Antal forsøgspersoner med Vigabatrin-relaterede bivirkninger og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: 24 måneder
|
Antal forsøgspersoner med vigabatrin-relaterede bivirkninger, alvorlige bivirkninger som vurderet af CTCAE v4.0 og risikoevaluering og reduktionsstrategi (REMS) foranstaltninger som krævet af FDA.
|
24 måneder
|
EEG biomarkør for udvikling af epilepsi
Tidsramme: 24 måneder
|
Gennemførligheden af den rutinemæssige 1-times video-EEG til bestemmelse af EEG-biomarkøren for udvikling af epilepsi
|
24 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Martina Bebin, MD, MPA, University of Alabama at Birmingham
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. december 2016
Primær færdiggørelse (Faktiske)
26. april 2023
Studieafslutning (Faktiske)
5. maj 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
13. juli 2016
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
28. juli 2016
Først opslået (Skøn)
29. juli 2016
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
9. maj 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
6. maj 2023
Sidst verificeret
1. maj 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske processer
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Neoplasmer
- Medfødte abnormiteter
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Neurodegenerative sygdomme
- Heredodegenerative lidelser, nervesystem
- Neoplastiske syndromer, arvelig
- Misdannelser af kortikal udvikling, gruppe I
- Misdannelser af kortikal udvikling
- Misdannelser i nervesystemet
- Neurokutane syndromer
- Hamartoma
- Neoplasmer, multiple primære
- Epilepsi
- Sclerose
- Tuberøs sklerose
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Neurotransmittermidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Enzymhæmmere
- GABA agenter
- Antikonvulsiva
- Vigabatrin
Andre undersøgelses-id-numre
- PREVENT (Janssen Biotech Inc.)
- 1U01NS092595-01A1 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Afidentificerede data vil blive delt med National Database for Autism Research (NDAR)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Tuberøs sklerosekompleks
-
Northwestern UniversityAktiv, ikke rekrutterendePande Rhytid Complex | Glabellar Rhytid ComplexForenede Stater
-
Cairo UniversityIkke rekrutterer endnu
-
Fayoum UniversityAfsluttetZygomaticomaxillary Complex FractureEgypten
-
Janssen Pharmaceutical K.K.RekrutteringBehandlings-refraktær Mycobacterium Avium Complex-lungesygdom (MAC-LD)Taiwan, Korea, Republikken, Japan
-
University of UtahStratus Medical, INCRekruttering
-
RedHill Biopharma LimitedAktiv, ikke rekrutterendeLungesygdomme | Bronkiektasi | Pulmonal Mycobacterium Avium Complex InfectionForenede Stater
-
Ottawa Hospital Research InstitutePfizerAfsluttetHIV-infektion | HIV-1 infektion | Mycobacterium Avium Complex (MAC)Canada
-
Western University of Health SciencesAfsluttetGlutathion-cyclodextrin Complex AbsorptionForenede Stater
-
InterMuneAfsluttet
-
Johns Hopkins UniversityRekrutteringMycobacterium Avium ComplexForenede Stater
Kliniske forsøg med Vigabatrin
-
Barbara J. CoffeyAfsluttetTourettes lidelseForenede Stater
-
Orphelia PharmaHospices Civils de Lyon; Institut National de la Santé Et de la Recherche... og andre samarbejdspartnereAfsluttet
-
University of PennsylvaniaH. Lundbeck A/SAfsluttetKomplekse partielle anfaldForenede Stater
-
University of FloridaYale University; American Heart Association; Thomas Jefferson UniversityAfsluttetKoma | Status Epilepticus, ElektrografiskForenede Stater
-
University of ArizonaArizona Department of Health ServicesUkendtForhøjet blodtryk | Insulin resistens | Hyperinsulinisme | Glucoseintolerance | Insulinfølsomhed
-
Baylor College of MedicineUniversity of California, Los AngelesAfsluttet
-
Orphelia PharmaAfsluttet
-
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.Afsluttet
-
AmzellTrukket tilbageSpasmer, InfantilItalien, Argentina, Frankrig, Forenede Stater, Spanien, Indien, Polen, Mexico
-
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.AfsluttetMetamfetamin afhængighedForenede Stater