Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Epilepszia megelőzése Vigabatrin használatával Tuberous Sclerosis Complexben szenvedő csecsemőknél

2023. május 6. frissítette: Martina Bebin

Epilepszia megelőzése Vigabatrin alkalmazásával Tuberosus Sclerosis Complexben szenvedő csecsemőknél (PREVeNT Vizsgálat) Randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos rohammegelőzési klinikai vizsgálat TSC-ben szenvedő csecsemőknél

A vizsgálati terv egy IIb fázisú prospektív többközpontú, randomizált, placebo-kontrollos, kettős vak klinikai vizsgálat. A cél az lesz, hogy 80 Tuberous Sclerosis Complexben szenvedő csecsemőt vonjanak be, akik még 6 hónaposnál fiatalabbak az első roham megjelenése előtt.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ennek a IIb fázisú vizsgálatnak a központi hipotézise az, hogy az elektroencefalográfiás (EEG) biomarkerek korai azonosítása és a korai kezelés a vigabatrin késleltetett kezelésével szemben a gumós sclerosis komplexben (TSC) szenvedő csecsemőknél pozitív hatással lesz a 24 hónapos korban elért fejlődési eredményekre. Ezenkívül megelőzné vagy csökkentené a csecsemőkori görcsök és a refrakter rohamok kialakulásának kockázatát. Ez a megelőző megközelítés várhatóan kedvezőbb hosszú távú kognitív, viselkedési, fejlődési és pszichiátriai eredményeket eredményez, és jelentősen javítja az általános életminőséget. Ez egy randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos klinikai vizsgálati terv. Ennek a vizsgálatnak a sikeres befejezése szintén előremozdítja a területet azáltal, hogy bemutatja a szisztematikus EEG-felügyelet értékét tünetmentes TSC-ben szenvedő csecsemőknél.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

84

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Stanford University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Egyesült Államok, 48073
        • Beaumont Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Egyesült Államok, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, PA
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 37710
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati's Children Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77054
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 nap (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. 6 hónaposnál fiatalabb vagy azzal egyenlő
  2. Nincsenek görcsrohamok vagy csecsemőkori görcsök, vagy szubklinikai elektrográfiás rohamok bizonyítéka egy korábbi video-EEG-n
  3. Meg kell felelnie a TSC genetikai vagy klinikai diagnosztikai kritériumainak, ez utóbbi a diagnosztikai értékelésre vonatkozó jelenlegi ajánlásokon alapul, mint például fizikális vizsgálat, neuroimaging, echokardiogram

Kizárási kritériumok:

  1. 6 hónaposnál idősebb
  2. Nem diagnosztizáltak TSC-t
  3. Görcsrohamok vagy csecsemőkori görcsök anamnézisében, vagy szubklinikai elektrográfiás rohamok bizonyítékai egy korábbi video-EEG-n
  4. Bármilyen görcsoldó gyógyszert kapott, beleértve a vigabatrint, más rohamellenes terápiás szert, beleértve a kannabidiolt
  5. Orális mTOR-gátlót kapott, mint például everolimusz vagy szirolimusz
  6. 30 nappal a beiratkozást megelőzően vizsgálati kábítószert vett be, beleértve, de nem kizárólagosan a kannabidiolt, egy kutatás részeként, vagy azt tervezi, hogy a vizsgálat időtartama alatt bármikor bevesz egy vizsgálati gyógyszert
  7. Jelenleg be van írva, vagy a vizsgálat időtartama alatt bármikor be kíván jelentkezni egy kísérleti viselkedési korai intervenciós vizsgálatba
  8. Koraszülött korábban (a szülés időpontjában kevesebb, mint 30 hetes terhesség)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Megelőzés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Vigabatrin vagy Placebo
Vigabatrint vagy placebót adunk beadásra, egy tasak teljes tartalmát (500 mg hatóanyag) 10 ml vízben oldjuk fel szájon át történő beadásra, amelyet testtömeg szerint adagolunk 50-150 mg/ttkg/nap, két alkalommal elosztva. Az adagolás a megállapított ajánlott iránymutatásokat követi (50 mg/ttkg/nap, és szükség szerint 50 mg/ttkg/nap-mal 3 naponta emelve a maximális 150 mg/ttkg/nap dózisig, két alkalommal elosztva).
Drog: Vigabatrin
Az A karban vigabatrinra randomizált alanyokat 100 mg/ttkg/nap vigabatrinnal kezelik 24 hónapos korukig, vagy addig, amíg a video-EEG-n klinikai vagy elektrográfiás rohamok nem mutatkoznak. Ha elektrográfiai vagy klinikai rohamok lépnek fel a vizsgált gyógyszer alkalmazása közben, akkor ezek átmennek a vizsgálat nyílt szakaszába (B kar), és 36 hónapos korukig követik őket.
Más nevek:
  • Sabril
Drog: Placebo
Az A karban placebóra randomizált alanyokat 24 hónapos korukig megfelelő placebóval kezelik 100 mg/ttkg/nap dózisban, vagy addig, amíg a video-EEG-n klinikai vagy elektrográfiás rohamok nem mutatkoznak. Ha elektrográfiai vagy klinikai rohamok lépnek fel a vizsgált gyógyszer alkalmazása közben, akkor ezek átmennek a vizsgálat nyílt szakaszába (B kar), és 36 hónapos korukig követik őket.
Egyéb: Vigabatrin
A Vigabatrint nyitott beadásra adjuk, egy tasak teljes tartalmát (500 mg hatóanyag) 10 ml vízben oldjuk fel szájon át történő beadásra, amelyet testtömeg szerint adagolunk 50-150 mg/ttkg/nap, 2/2-szer elosztva. Az adagolás a megállapított ajánlott iránymutatásokat követi (50 mg/ttkg/nap, és szükség szerint 50 mg/ttkg/nap-mal 3 naponta emelve a maximális 150 mg/ttkg/nap dózisig, két alkalommal elosztva).
Drog: Vigabatrin
Az A karban vigabatrinra randomizált alanyokat 100 mg/ttkg/nap vigabatrinnal kezelik 24 hónapos korukig, vagy addig, amíg a video-EEG-n klinikai vagy elektrográfiás rohamok nem mutatkoznak. Ha elektrográfiai vagy klinikai rohamok lépnek fel a vizsgált gyógyszer alkalmazása közben, akkor ezek átmennek a vizsgálat nyílt szakaszába (B kar), és 36 hónapos korukig követik őket.
Más nevek:
  • Sabril
Nincs beavatkozás: Ellenőrző csoport
Felvett alanyok, akiknél soha nem alakul ki EEG-rendellenesség vagy klinikai görcsroham

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kognitív értékelési pontszámok és fejlődési hatás
Időkeret: 24 hónap

Az elsődleges eredménymérő a 24 hónapos csecsemő- és kisgyermekfejlődés Bayley-skáláján kapott kognitív értékelési pontszámok.

A 24 hónapos csecsemők és kisgyermekek fejlődésének Bayley-skáláját fogják használni az adatok elemzéséhez, és összehasonlítják a vigabatrin korai és késleltetett kezelésének fejlődésre gyakorolt ​​hatását.
24 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon alanyok száma, akiknél görcsrohamok alakultak ki vigabatrin-kezelés során
Időkeret: 24 hónap
Értékelje azoknak az alanyoknak a számát, akiknél rohamok alakulnak ki, ha rohammegelőzésként vigabatrinnal kezelték őket.
24 hónap
Ideje az alany első klinikai rohamáig
Időkeret: 24 hónap
Az alany első klinikai rohamáig eltelt időt a placebót és a vigabatrint kapó alanyok esetében is mérjük.
24 hónap
A gyógyszerrezisztens epilepszia előfordulása
Időkeret: 24 hónap
A gyógyszerrezisztens epilepszia gyakorisága.
24 hónap
Értékelje a Vineland II pontszámait és a korai kezelés hatását a késői kezeléssel szemben
Időkeret: 12 hónap, 24 hónap és 36 hónap
Értékelje a Vineland II pontszámait és a vigabatrin korai és késői kezelés hatását a 12., 24. és 36. hónapban.
12 hónap, 24 hónap és 36 hónap
Értékelje az autizmusdiagnosztikai megfigyelési ütemterv 2. kiadás (ADOS2) pontszámait és a korai és késői kezelés hatását
Időkeret: 24 hónap és 36 hónap
Értékelje az ADOS2 pontszámokat és a korai és késői kezelés hatását a 24. és 36. hónapban.
24 hónap és 36 hónap
Vigabatrinnal kapcsolatos nemkívánatos eseményeket és súlyos nemkívánatos eseményeket szenvedő alanyok száma
Időkeret: 24 hónap
Azon alanyok száma, akiknél vigabatrinhoz kapcsolódó nemkívánatos események, súlyos nemkívánatos események a CTCAE v4.0 szerint, valamint az FDA által előírt kockázatértékelési és -csökkentési stratégiai (REMS) intézkedések alapján kerültek értékelésre.
24 hónap
EEG biomarker az epilepszia kialakulásához
Időkeret: 24 hónap
A rutin 1 órás video-EEG megvalósíthatósága az epilepszia kialakulásának EEG biomarkerének meghatározásában
24 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Martina Bebin

Együttműködők

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Martina Bebin, MD, MPA, University of Alabama at Birmingham

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2016. december 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. április 26.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. május 5.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. július 13.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. július 28.

Első közzététel (Becslés)

2016. július 29.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. május 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. május 6.

Utolsó ellenőrzés

2023. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PREVENT (Janssen Biotech Inc.)
  • 1U01NS092595-01A1 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Az azonosítatlan adatokat megosztjuk az Autizmuskutatási Nemzeti Adatbázissal (NDAR)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Tuberous Sclerosis Complex

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in United Kingdom

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel