Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Förebygga epilepsi med hjälp av Vigabatrin hos spädbarn med tuberös skleroskomplex

22 juli 2024 uppdaterad av: Martina Bebin

Förebygga epilepsi med användning av Vigabatrin hos spädbarn med tuberös skleroskomplex (PREVeNT-prövning) En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad klinisk prövning för förebyggande av anfall för spädbarn med TSC

Studiedesign är en fas IIb prospektiv multicenter, randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind klinisk prövning. Målet kommer att vara att registrera 80 spädbarn med tuberös skleroskomplex som är yngre än 6 månader innan deras första anfall debuterar

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Den centrala hypotesen i denna fas IIb-studie är att tidig identifiering av elektroencefalografi (EEG) biomarkörer och tidig behandling kontra fördröjd behandling med vigabatrin hos spädbarn med tuberös skleroskomplex (TSC) kommer att ha en positiv inverkan på utvecklingsresultat vid 24 månaders ålder. Det skulle också förhindra eller minska risken för att utveckla infantila spasmer och refraktära anfall. Detta förebyggande tillvägagångssätt skulle förväntas resultera i mer gynnsamma långsiktiga kognitiva, beteendemässiga, utvecklingsmässiga och psykiatriska resultat och avsevärt förbättra den övergripande livskvaliteten. Det är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad klinisk prövningsdesign. Ett framgångsrikt slutförande av denna studie kommer också att främja fältet genom att visa värdet av systematisk övervakning med EEG hos asymtomatiska spädbarn med TSC.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

84

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Stanford University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Förenta staterna, 48073
        • Beaumont Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Förenta staterna, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, PA
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 37710
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati's Children Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77054
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 dag till 6 månader (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. yngre än eller lika med 6 månaders ålder
  2. Ingen historia av anfall eller infantila spasmer, eller tecken på subkliniska elektrografiska anfall på en tidigare video-EEG
  3. Uppfyll genetiska eller kliniska diagnostiska kriterier för TSC, det senare baserat på aktuella rekommendationer för diagnostisk utvärdering, såsom fysisk undersökning, neuroimaging, ekokardiogram

Exklusions kriterier:

  1. Är äldre än 6 månader
  2. Har inte fått diagnosen TSC
  3. Historik av anfall eller infantila spasmer, eller bevis på subkliniska elektrografiska anfall på en tidigare video-EEG
  4. Har fått något antikonvulsivt läkemedel inklusive vigabatrin, annat terapeutiskt medel mot anfall inklusive cannabidiol
  5. Har fått en oral mTOR-hämmare som everolimus eller sirolimus
  6. Har tagit ett prövningsläkemedel, inklusive men inte begränsat till cannabidiol, som en del av en forskningsstudie 30 dagar före registreringen, eller planerar att ta ett prövningsläkemedel när som helst under studiens varaktighet
  7. Är för närvarande inskriven, eller planerar att registrera sig när som helst under studiens varaktighet, i en experimentell beteendestudie för tidig intervention
  8. Har tidigare fötts för tidigt (född mindre än <30 veckors graviditet vid tidpunkten för förlossningen)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Förebyggande
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Fördröjd Vigabatrin (Placebo)
Randomisering kommer endast att ske efter upptäckt av epileptiform aktivitet på EEG. Deltagare som randomiserats till denna arm kommer att behandlas med matchande placebo fram till 24 månaders ålder eller tills de visar tecken på kliniska anfall eller elektrografiska anfall på video-EEG. Om elektrografiska eller kliniska anfall inträffar under placebo, kommer de att vara berättigade till Open label vigabatrin. Deltagarna kommer att följas fram till 36 månaders ålder.
Läkemedel: Tidig Vigabatrin
Försökspersoner som randomiserats till vigabatrin kommer att behandlas med vigabatrin 100 mg/kg/dag fram till 24 månaders ålder eller tills de visar tecken på kliniska anfall eller elektrografiska anfall på video-EEG. Om elektrografiska eller kliniska anfall inträffar under studieläkemedlet, kommer de att övergå till studiens öppna märkningsfas och fortsätta att följas till 36 månaders ålder.
Andra namn:
  • Sabril
Läkemedel: Fördröjd Vigabatrin (Placebo)
Försökspersoner som randomiserats till placebo kommer att behandlas med matchande placebo med 100 mg/kg/dag fram till 24 månaders ålder eller tills de visar tecken på kliniska anfall eller elektrografiska anfall på video-EEG. Om elektrografiska eller kliniska anfall inträffar under studieläkemedlet, kommer de att övergå till studiens öppna märkningsfas och fortsätta att följas till 36 månaders ålder.
Experimentell: Tidig Vigabatrin
Randomisering kommer endast att ske efter upptäckt av epileptiform aktivitet på EEG. Deltagare som randomiserats till denna arm kommer att behandlas med vigabatrin fram till 24 månaders ålder eller tills de visar tecken på kliniska anfall eller elektrografiska anfall på video-EEG. Om elektrografiska eller kliniska anfall inträffar under behandling med vigabatrin, kommer de att vara berättigade till Open label vigabatrin. Deltagarna kommer att följas fram till 36 månaders ålder.
Läkemedel: Tidig Vigabatrin
Försökspersoner som randomiserats till vigabatrin kommer att behandlas med vigabatrin 100 mg/kg/dag fram till 24 månaders ålder eller tills de visar tecken på kliniska anfall eller elektrografiska anfall på video-EEG. Om elektrografiska eller kliniska anfall inträffar under studieläkemedlet, kommer de att övergå till studiens öppna märkningsfas och fortsätta att följas till 36 månaders ålder.
Andra namn:
  • Sabril
Inget ingripande: Vakande väntan (kontrollgrupp)
Inskrivna deltagare i denna arm är de som aldrig utvecklar EEG-avvikelser eller kliniska anfall under studiens längd. Medan alla deltagare som ingick i studien började i denna grupp randomiserades deltagarna vid utveckling av EEG-epileptisk aktivitet. Alla deltagare som genomförde studien utan att utveckla EEG-epileptiform aktivitet eller kliniska anfall rapporteras i denna grupp.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kognitiva bedömningspoäng och utvecklingseffekt
Tidsram: 24 månader
Det primära resultatmåttet kommer att vara den standardiserade kognitiva skalan på Bayley Scales of Infant and Toddler Development - Third Edition vid 24 månader. Den kognitiva skalans sammansatta poäng är ett standardpoäng som härletts från barnets observerade och framkallade prestation i kognitiva bedömningsuppgifter, med ett medelvärde på 100 och standardavvikelse på 10. Intervallet för den kognitiva skalan Composite-poäng är 55 till 145. Poängen beräknas med standardprocedurer som finns i manualen för denna åtgärd. En högre poäng anses vara bättre prestanda. Bayley Scales of Infant and Toddler Development vid 24 månader kommer att användas för dataanalysen och för att jämföra utvecklingseffekten av tidig kontra fördröjd behandling med vigabatrin.
24 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utvärdera Autism Diagnostic Observation Schedule 2nd Edition (ADOS2) poäng och inverkan av tidig versus sen behandling
Tidsram: 24 månader och 36 månader
Utvärdera ADOS2-poäng och effekten av tidig kontra sen behandling vid 24 och 36 månader.
24 månader och 36 månader
Antal försökspersoner som utvecklar anfall när de behandlas med studieläkemedel under den randomiserade fasen av studien.
Tidsram: 24 månader
Utvärdera antalet försökspersoner som utvecklar anfall när de behandlas med vigabatrin eller placebo för att förebygga anfall.
24 månader
Dags för försökspersonens första kliniska anfall från randomisering
Tidsram: 24 månader
Tiden till försökspersonens första kliniska anfall kommer att mätas för både patienter på placebo och vigabatrin.
24 månader
Antal deltagare med läkemedelsresistent epilepsi vid 24 månaders ålder.
Tidsram: 24 månader
Antalet deltagare med läkemedelsresistent epilepsi. Läkemedelsresistent epilepsi klassificerad enligt definitionen av International League Against Epilepsy (ILAE), specifikt definierad som varje deltagare på 2 eller fler anti-anfallsmediciner som upplever ihållande anfall (anfall som inträffar inom 3 månader efter det 24 månader långa deltagarbesöket).
24 månader
Utvärdera Vineland II ABC-resultat och effekten av tidig kontra sen behandling
Tidsram: 12 månader, 24 månader och 36 månader

Intervallet för Vineland-II Adaptive Behavior Composite är 20 till 160

Vineland-II ABC standardpoäng har ett medelvärde på 100 och standardavvikelse på 15, med högre poäng som indikerar bättre övergripande adaptiv funktion.

ABC-standardpoängen är en sammansättning härledd från erhållna poäng på domänerna Communication, Daily Living Skills, Socialization och Motor Skills på Vineland-II och beräknas enligt standardiserade procedurer som beskrivs i Vineland-II-manualen.
12 månader, 24 månader och 36 månader
Antal försökspersoner med Vigabatrinrelaterade biverkningar och allvarliga biverkningar
Tidsram: 24 månader
Antal försökspersoner med vigabatrinrelaterade biverkningar, allvarliga biverkningar som bedömts av CTCAE v4.0 och åtgärder för riskutvärdering och reduktionsstrategi (REMS) som krävs av FDA.
24 månader
EEG-biomarkör för att utveckla epilepsi
Tidsram: 24 månader
Genomförbarhet av rutin 1 timmes video EEG för att bestämma EEG-biomarkören för att utveckla epilepsi. Resultatet bestämdes som antalet deltagare som utvecklade anfall bland dem som utvecklade biomarkören (epileptiform aktivitet).
24 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Martina Bebin

Samarbetspartners

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Utredare

  • Huvudutredare: Martina Bebin, MD, MPA, University of Alabama at Birmingham

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 december 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

26 april 2023

Avslutad studie (Faktisk)

5 maj 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 juli 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 juli 2016

Första postat (Beräknad)

29 juli 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 augusti 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 juli 2024

Senast verifierad

1 juli 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PREVENT (Janssen Biotech Inc.)
  • 1U01NS092595-01A1 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Avidentifierad data kommer att delas med National Database for Autism Research (NDAR)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera