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Vorbeugung von Epilepsie mit Vigabatrin bei Säuglingen mit Tuberöse Sklerose-Komplex

22. Juli 2024 aktualisiert von: Martina Bebin

Prävention von Epilepsie mit Vigabatrin bei Säuglingen mit Tuberöse-Sklerose-Komplex (PREVeNT-Studie) Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte klinische Studie zur Anfallsprävention bei Säuglingen mit TSC

Das Studiendesign ist eine prospektive multizentrische, randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde klinische Studie der Phase IIb. Ziel ist es, 80 Säuglinge mit Tuberöse-Sklerose-Komplex aufzunehmen, die vor dem Einsetzen ihres ersten Anfalls weniger als 6 Monate alt sind

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die zentrale Hypothese dieser Phase-IIb-Studie ist, dass eine frühzeitige Identifizierung von Biomarkern der Elektroenzephalographie (EEG) und eine frühzeitige Behandlung im Vergleich zu einer verzögerten Behandlung mit Vigabatrin bei Säuglingen mit tuberösem Sklerose-Komplex (TSC) einen positiven Einfluss auf die Entwicklungsergebnisse im Alter von 24 Monaten haben werden. Es würde auch das Risiko der Entwicklung von infantilen Krämpfen und refraktären Anfällen verhindern oder verringern. Es ist zu erwarten, dass dieser präventive Ansatz zu günstigeren langfristigen kognitiven, verhaltensbezogenen, entwicklungsbezogenen und psychiatrischen Ergebnissen führt und die allgemeine Lebensqualität erheblich verbessert. Es handelt sich um ein randomisiertes, doppelblindes, placebokontrolliertes klinisches Studiendesign. Der erfolgreiche Abschluss dieser Studie wird auch das Feld voranbringen, indem der Wert einer systematischen Überwachung mit EEG bei asymptomatischen Säuglingen mit TSC demonstriert wird.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

84

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Vereinigte Staaten, 48073
        • Beaumont Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, PA
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 37710
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati's Children Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77054
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Tag bis 6 Monate (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. unter oder gleich 6 Monate alt
  2. Keine Anfälle oder infantile Krämpfe in der Vorgeschichte oder Hinweise auf subklinische elektrografische Anfälle in einem früheren Video-EEG
  3. Genetische oder klinische diagnostische Kriterien für TSC erfüllen, letztere basierend auf aktuellen Empfehlungen für die diagnostische Bewertung, wie körperliche Untersuchung, Neuroimaging, Echokardiogramm

Ausschlusskriterien:

  1. Ist älter als 6 Monate
  2. Wurde nicht mit TSC diagnostiziert
  3. Vorgeschichte von Anfällen oder infantilen Krämpfen oder Hinweise auf subklinische elektrografische Anfälle in einem früheren Video-EEG
  4. Hat krampflösende Medikamente erhalten, einschließlich Vigabatrin, andere Antikonvulsiva, einschließlich Cannabidiol
  5. Hat einen oralen mTOR-Inhibitor wie Everolimus oder Sirolimus erhalten
  6. Hat im Rahmen einer Forschungsstudie 30 Tage vor der Einschreibung ein Prüfpräparat eingenommen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Cannabidiol, oder plant die Einnahme eines Prüfpräparats zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Dauer der Studie
  7. Ist derzeit in einer experimentellen verhaltensbezogenen Frühinterventionsstudie eingeschrieben oder plant die Einschreibung zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Dauer der Studie
  8. Frühgeborene in der Vorgeschichte (weniger als 30 Schwangerschaftswochen zum Zeitpunkt der Geburt geboren)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Verzögert Vigabatrin (Placebo)
Eine Randomisierung erfolgt erst nach Erkennung einer epileptiformen Aktivität im EEG. Teilnehmer, die in diesen Arm randomisiert werden, werden bis zum Alter von 24 Monaten oder bis sie Anzeichen klinischer Anfälle oder elektrografischer Anfälle im Video-EEG zeigen, mit einem passenden Placebo behandelt. Wenn unter Placebo elektrografische oder klinische Anfälle auftreten, haben sie Anspruch auf Open-Label-Vigabatrin. Die Teilnehmer werden bis zum Alter von 36 Monaten beobachtet.
Arzneimittel: Frühes Vigabatrin
Probanden, die nach dem Zufallsprinzip Vigabatrin zugeteilt wurden, werden mit 100 mg/kg/Tag Vigabatrin behandelt, bis sie 24 Monate alt sind oder bis sie im Video-EEG Hinweise auf klinische Anfälle oder elektrografische Anfälle zeigen. Wenn während der Einnahme des Studienmedikaments elektrografische oder klinische Anfälle auftreten, gehen diese in die Open-Label-Phase der Studie über und werden bis zum Alter von 36 Monaten weiter beobachtet.
Andere Namen:
  • Sabril
Arzneimittel: Verzögert Vigabatrin (Placebo)
Probanden, denen nach dem Zufallsprinzip ein Placebo zugewiesen wurde, werden bis zum Alter von 24 Monaten oder bis sie im Video-EEG Hinweise auf klinische Anfälle oder elektrografische Anfälle zeigen, mit einem entsprechenden Placebo in einer Dosierung von 100 mg/kg/Tag behandelt. Wenn während der Einnahme des Studienmedikaments elektrografische oder klinische Anfälle auftreten, gehen diese in die Open-Label-Phase der Studie über und werden bis zum Alter von 36 Monaten weiter beobachtet.
Experimental: Frühes Vigabatrin
Eine Randomisierung erfolgt erst nach Erkennung einer epileptiformen Aktivität im EEG. Teilnehmer, die in diesen Arm randomisiert werden, werden bis zum Alter von 24 Monaten mit Vigabatrin behandelt oder bis sie im Video-EEG Hinweise auf klinische Anfälle oder elektrografische Anfälle zeigen. Wenn während der Einnahme von Vigabatrin elektrografische oder klinische Anfälle auftreten, haben sie Anspruch auf Open-Label-Vigabatrin. Die Teilnehmer werden bis zum Alter von 36 Monaten beobachtet.
Arzneimittel: Frühes Vigabatrin
Probanden, die nach dem Zufallsprinzip Vigabatrin zugeteilt wurden, werden mit 100 mg/kg/Tag Vigabatrin behandelt, bis sie 24 Monate alt sind oder bis sie im Video-EEG Hinweise auf klinische Anfälle oder elektrografische Anfälle zeigen. Wenn während der Einnahme des Studienmedikaments elektrografische oder klinische Anfälle auftreten, gehen diese in die Open-Label-Phase der Studie über und werden bis zum Alter von 36 Monaten weiter beobachtet.
Andere Namen:
  • Sabril
Kein Eingriff: Wachsames Warten (Kontrollgruppe)
Eingeschriebene Teilnehmer in diesem Arm sind diejenigen, die während der Dauer der Studie niemals EEG-Anomalien oder klinische Anfälle entwickeln. Während alle Teilnehmer, die an der Studie teilnahmen, in dieser Gruppe begannen, wurden die Teilnehmer nach der Entwicklung einer epileptiformen EEG-Aktivität randomisiert. Alle Teilnehmer, die die Studie abgeschlossen haben, ohne epileptiforme EEG-Aktivität oder klinische Anfälle zu entwickeln, werden in dieser Gruppe aufgeführt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kognitive Bewertungsergebnisse und Auswirkungen auf die Entwicklung
Zeitfenster: 24 Monate
Das primäre Ergebnismaß werden die standardisierten kognitiven Skalenwerte auf der Bayley-Skala für die Entwicklung von Säuglingen und Kleinkindern – Dritte Ausgabe nach 24 Monaten sein. Der zusammengesetzte Wert der kognitiven Skala ist ein Standardwert, der aus der beobachteten und ermittelten Leistung des Kindes bei kognitiven Bewertungsaufgaben abgeleitet wird, mit einem Mittelwert von 100 und einer Standardabweichung von 10. Der Bereich für den zusammengesetzten Wert der kognitiven Skala liegt zwischen 55 und 145. Die Punktzahl wird anhand der im Handbuch für diese Maßnahme verfügbaren Standardverfahren berechnet. Eine höhere Punktzahl gilt als bessere Leistung. Die Bayley-Skalen der Säuglings- und Kleinkindentwicklung im Alter von 24 Monaten werden für die Datenanalyse und zum Vergleich der Auswirkungen einer frühen gegenüber einer verzögerten Behandlung mit Vigabatrin auf die Entwicklung verwendet.
24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Evaluate Autism Diagnostic Observation Schedule 2nd Edition (ADOS2) Scores and Impact of Early versus Late Treatment
Zeitfenster: 24 Monate und 36 Monate
Bewerten Sie die ADOS2-Scores und die Auswirkungen einer frühen gegenüber einer späten Behandlung nach 24 und 36 Monaten.
24 Monate und 36 Monate
Anzahl der Probanden, die während der randomisierten Phase der Studie Anfälle entwickeln, wenn sie mit dem Studienmedikament behandelt werden.
Zeitfenster: 24 Monate
Bewerten Sie die Anzahl der Probanden, die Anfälle entwickeln, wenn sie mit Vigabatrin oder Placebo zur Anfallsprophylaxe behandelt werden.
24 Monate
Zeit bis zum ersten klinischen Anfall des Probanden nach der Randomisierung
Zeitfenster: 24 Monate
Die Zeit bis zum ersten klinischen Anfall des Probanden wird für beide Probanden unter Placebo und Vigabatrin gemessen.
24 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit arzneimittelresistenter Epilepsie im Alter von 24 Monaten.
Zeitfenster: 24 Monate
Die Anzahl der Teilnehmer mit arzneimittelresistenter Epilepsie. Arzneimittelresistente Epilepsie, klassifiziert nach der Definition der International League Against Epilepsy (ILAE), insbesondere definiert als jeder Teilnehmer, der zwei oder mehr Medikamente gegen Krampfanfälle einnimmt und anhaltende Anfälle erleidet (Anfälle, die innerhalb von 3 Monaten nach dem 24-monatigen Teilnehmerbesuch auftreten).
24 Monate
Bewerten Sie die ABC-Scores von Vineland II und die Auswirkungen einer frühen gegenüber einer späten Behandlung
Zeitfenster: 12 Monate, 24 Monate und 36 Monate

Der Bereich für das Vineland-II Adaptive Behavior Composite liegt zwischen 20 und 160

Der Vineland-II-ABC-Standardwert hat einen Mittelwert von 100 und eine Standardabweichung von 15, wobei höhere Werte auf eine insgesamt bessere adaptive Funktion hinweisen.

Der ABC-Standardwert ist ein zusammengesetzter Wert, der sich aus den erzielten Werten in den Bereichen Kommunikation, Alltagsfähigkeiten, Sozialisation und motorische Fähigkeiten im Vineland-II ergibt und nach standardisierten Verfahren berechnet wird, die im Vineland-II-Handbuch beschrieben sind.
12 Monate, 24 Monate und 36 Monate
Anzahl der Probanden mit Vigabatrin-bedingten unerwünschten Ereignissen und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 24 Monate
Anzahl der Probanden mit Vigabatrin-bedingten unerwünschten Ereignissen, schweren unerwünschten Ereignissen gemäß CTCAE v4.0 und Maßnahmen zur Risikobewertung und -minderungsstrategie (REMS) gemäß den Anforderungen der FDA.
24 Monate
EEG-Biomarker für die Entwicklung von Epilepsie
Zeitfenster: 24 Monate
Machbarkeit des routinemäßigen 1-stündigen Video-EEG zur Bestimmung des EEG-Biomarkers für die Entwicklung von Epilepsie. Das Ergebnis wurde als Anzahl der Teilnehmer bestimmt, die Anfälle entwickelten, unter denen, die den Biomarker (epileptiforme Aktivität) entwickelten.
24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Martina Bebin

Mitarbeiter

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Ermittler

  • Hauptermittler: Martina Bebin, MD, MPA, University of Alabama at Birmingham

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

26. April 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

5. Mai 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Juli 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. Juli 2016

Zuerst gepostet (Geschätzt)

29. Juli 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. August 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Juli 2024

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PREVENT (Janssen Biotech Inc.)
  • 1U01NS092595-01A1 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Anonymisierte Daten werden mit der National Database for Autism Research (NDAR) geteilt

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Tuberöse Sklerose-Komplex

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