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Vorbeugung von Epilepsie mit Vigabatrin bei Säuglingen mit Tuberöse Sklerose-Komplex

6. Mai 2023 aktualisiert von: Martina Bebin

Prävention von Epilepsie mit Vigabatrin bei Säuglingen mit Tuberöse-Sklerose-Komplex (PREVeNT-Studie) Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte klinische Studie zur Anfallsprävention bei Säuglingen mit TSC

Das Studiendesign ist eine prospektive multizentrische, randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde klinische Studie der Phase IIb. Ziel ist es, 80 Säuglinge mit Tuberöse-Sklerose-Komplex aufzunehmen, die vor dem Einsetzen ihres ersten Anfalls weniger als 6 Monate alt sind

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die zentrale Hypothese dieser Phase-IIb-Studie ist, dass eine frühzeitige Identifizierung von Biomarkern der Elektroenzephalographie (EEG) und eine frühzeitige Behandlung im Vergleich zu einer verzögerten Behandlung mit Vigabatrin bei Säuglingen mit tuberösem Sklerose-Komplex (TSC) einen positiven Einfluss auf die Entwicklungsergebnisse im Alter von 24 Monaten haben werden. Es würde auch das Risiko der Entwicklung von infantilen Krämpfen und refraktären Anfällen verhindern oder verringern. Es ist zu erwarten, dass dieser präventive Ansatz zu günstigeren langfristigen kognitiven, verhaltensbezogenen, entwicklungsbezogenen und psychiatrischen Ergebnissen führt und die allgemeine Lebensqualität erheblich verbessert. Es handelt sich um ein randomisiertes, doppelblindes, placebokontrolliertes klinisches Studiendesign. Der erfolgreiche Abschluss dieser Studie wird auch das Feld voranbringen, indem der Wert einer systematischen Überwachung mit EEG bei asymptomatischen Säuglingen mit TSC demonstriert wird.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

84

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Vereinigte Staaten, 48073
        • Beaumont Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, PA
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 37710
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati's Children Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77054
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Tag bis 6 Monate (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. unter oder gleich 6 Monate alt
  2. Keine Anfälle oder infantile Krämpfe in der Vorgeschichte oder Hinweise auf subklinische elektrografische Anfälle in einem früheren Video-EEG
  3. Genetische oder klinische diagnostische Kriterien für TSC erfüllen, letztere basierend auf aktuellen Empfehlungen für die diagnostische Bewertung, wie körperliche Untersuchung, Neuroimaging, Echokardiogramm

Ausschlusskriterien:

  1. Ist älter als 6 Monate
  2. Wurde nicht mit TSC diagnostiziert
  3. Vorgeschichte von Anfällen oder infantilen Krämpfen oder Hinweise auf subklinische elektrografische Anfälle in einem früheren Video-EEG
  4. Hat krampflösende Medikamente erhalten, einschließlich Vigabatrin, andere Antikonvulsiva, einschließlich Cannabidiol
  5. Hat einen oralen mTOR-Inhibitor wie Everolimus oder Sirolimus erhalten
  6. Hat im Rahmen einer Forschungsstudie 30 Tage vor der Einschreibung ein Prüfpräparat eingenommen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Cannabidiol, oder plant die Einnahme eines Prüfpräparats zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Dauer der Studie
  7. Ist derzeit in einer experimentellen verhaltensbezogenen Frühinterventionsstudie eingeschrieben oder plant die Einschreibung zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Dauer der Studie
  8. Frühgeborene in der Vorgeschichte (weniger als 30 Schwangerschaftswochen zum Zeitpunkt der Geburt geboren)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Vigabatrin oder Placebo
Zur Verabreichung wird Vigabatrin oder Placebo gegeben, der gesamte Inhalt eines Beutels (500 mg Wirkstoff) wird in 10 ml Wasser zur oralen Verabreichung gelöst, die entsprechend dem Körpergewicht dosiert wird, 50–150 mg/kg/Tag, aufgeteilt auf BID. Die Dosierung erfolgt gemäß den etablierten empfohlenen Richtlinien (50 mg/kg/Tag und Erhöhung nach Bedarf um 50 mg/kg/Tag alle 3 Tage bis zu einer Höchstdosis von 150 mg/kg/Tag, aufgeteilt auf 2 x täglich).
Arzneimittel: Vigabatrin
Probanden, die in Arm A randomisiert Vigabatrin zugeteilt wurden, werden mit Vigabatrin 100 mg/kg/Tag bis zum Alter von 24 Monaten behandelt oder bis sie im Video-EEG Anzeichen von klinischen Anfällen oder elektrografischen Anfällen zeigen. Wenn während der Einnahme des Studienmedikaments elektrografische oder klinische Anfälle auftreten, werden diese in die Open-Label-Phase der Studie (Arm B) überführt und bis zum Alter von 36 Monaten weiter beobachtet.
Andere Namen:
  • Sabril
Arzneimittel: Placebo
Probanden, die in Arm A auf Placebo randomisiert wurden, werden bis zum Alter von 24 Monaten oder bis sie im Video-EEG Anzeichen für klinische Anfälle oder elektrografische Anfälle zeigen, mit passendem Placebo in einer Dosierung von 100 mg/kg/Tag behandelt. Wenn während der Einnahme des Studienmedikaments elektrografische oder klinische Anfälle auftreten, werden diese in die Open-Label-Phase der Studie (Arm B) überführt und bis zum Alter von 36 Monaten weiter beobachtet.
Sonstiges: Vigabatrin
Vigabatrin wird offen zur Verabreichung gegeben, der gesamte Inhalt eines Beutels (500 mg Wirkstoff) wird in 10 ml Wasser zur oralen Verabreichung gelöst, die entsprechend dem Körpergewicht dosiert wird, 50-150 mg/kg/Tag, aufgeteilt auf BID. Die Dosierung erfolgt gemäß den etablierten empfohlenen Richtlinien (50 mg/kg/Tag und Erhöhung nach Bedarf um 50 mg/kg/Tag alle 3 Tage bis zu einer Höchstdosis von 150 mg/kg/Tag, aufgeteilt auf 2 x täglich).
Arzneimittel: Vigabatrin
Probanden, die in Arm A randomisiert Vigabatrin zugeteilt wurden, werden mit Vigabatrin 100 mg/kg/Tag bis zum Alter von 24 Monaten behandelt oder bis sie im Video-EEG Anzeichen von klinischen Anfällen oder elektrografischen Anfällen zeigen. Wenn während der Einnahme des Studienmedikaments elektrografische oder klinische Anfälle auftreten, werden diese in die Open-Label-Phase der Studie (Arm B) überführt und bis zum Alter von 36 Monaten weiter beobachtet.
Andere Namen:
  • Sabril
Kein Eingriff: Kontrollgruppe
Eingeschriebene Probanden, die niemals EEG-Anomalien oder klinische Anfälle entwickeln

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kognitive Bewertungsergebnisse und Auswirkungen auf die Entwicklung
Zeitfenster: 24 Monate

Das primäre Ergebnismaß sind die kognitiven Bewertungsergebnisse auf der Bayley-Skala der Säuglings- und Kleinkindentwicklung nach 24 Monaten.

Die Bayley-Skalen der Säuglings- und Kleinkindentwicklung im Alter von 24 Monaten werden für die Datenanalyse verwendet und die Auswirkungen einer frühen gegenüber einer verzögerten Behandlung mit Vigabatrin auf die Entwicklung verglichen.
24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Probanden, die bei Behandlung mit Vigabatrin Anfälle entwickeln
Zeitfenster: 24 Monate
Bewerten Sie die Anzahl der Probanden, die Anfälle entwickeln, wenn sie mit Vigabatrin zur Anfallsprävention behandelt werden.
24 Monate
Zeit bis zum ersten klinischen Anfall des Subjekts
Zeitfenster: 24 Monate
Die Zeit bis zum ersten klinischen Anfall des Probanden wird für beide Probanden unter Placebo und Vigabatrin gemessen.
24 Monate
Prävalenz von medikamentenresistenter Epilepsie
Zeitfenster: 24 Monate
Die Prävalenz von medikamentenresistenter Epilepsie.
24 Monate
Bewerten Sie die Vineland II-Ergebnisse und die Auswirkungen einer frühen gegenüber einer späten Behandlung
Zeitfenster: 12 Monate, 24 Monate und 36 Monate
Bewertung der Vineland-II-Scores und der Auswirkungen einer frühen gegenüber einer späten Behandlung mit Vigabatrin nach 12, 24 und 36 Monaten.
12 Monate, 24 Monate und 36 Monate
Evaluate Autism Diagnostic Observation Schedule 2nd Edition (ADOS2) Scores and Impact of Early versus Late Treatment
Zeitfenster: 24 Monate und 36 Monate
Bewerten Sie die ADOS2-Scores und die Auswirkungen einer frühen gegenüber einer späten Behandlung nach 24 und 36 Monaten.
24 Monate und 36 Monate
Anzahl der Probanden mit Vigabatrin-bezogenen unerwünschten Ereignissen und schweren unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 24 Monate
Anzahl der Probanden mit Vigabatrin-bedingten unerwünschten Ereignissen, schweren unerwünschten Ereignissen gemäß CTCAE v4.0 und Risikobewertungs- und Minderungsstrategie (REMS)-Maßnahmen gemäß den Anforderungen der FDA.
24 Monate
EEG-Biomarker für die Entwicklung einer Epilepsie
Zeitfenster: 24 Monate
Machbarkeit des routinemäßigen 1-Stunden-Video-EEGs zur Bestimmung des EEG-Biomarkers für die Entwicklung einer Epilepsie
24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Martina Bebin

Mitarbeiter

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Ermittler

  • Hauptermittler: Martina Bebin, MD, MPA, University of Alabama at Birmingham

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

26. April 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

5. Mai 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Juli 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. Juli 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

29. Juli 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. Mai 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Mai 2023

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PREVENT (Janssen Biotech Inc.)
  • 1U01NS092595-01A1 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Anonymisierte Daten werden mit der National Database for Autism Research (NDAR) geteilt

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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