Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Epilepsian ehkäisy Vigabatriinilla imeväisillä, joilla on tuberkuloosiskleroosikompleksi

maanantai 22. heinäkuuta 2024 päivittänyt: Martina Bebin

Epilepsian ehkäiseminen Vigabatriinilla Tuberous Sclerosis Complexia sairastavilla vauvoilla (PREVeNT Trial) Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu kouristuskohtausten ehkäisytutkimus vauvoille, joilla on TSC

Tutkimussuunnitelma on vaiheen IIb prospektiivinen monikeskus, satunnaistettu, lumekontrolloitu kaksoissokkoutettu kliininen tutkimus. Tavoitteena on ottaa mukaan 80 tuberkuloosiskleroosikompleksia sairastavaa vauvaa, jotka ovat alle 6 kuukauden ikäisiä ennen ensimmäisen kohtauksen alkamista.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän vaiheen IIb tutkimuksen keskeinen hypoteesi on, että elektroenkefalografian (EEG) biomarkkerien varhainen tunnistaminen ja varhainen hoito verrattuna viivästyneeseen vigabatriinin hoitoon vauvoilla, joilla on tuberkuloosiskleroosikompleksi (TSC), vaikuttavat positiivisesti kehitystuloksiin 24 kuukauden iässä. Se myös estäisi tai pienentäisi infantiilisten kouristusten ja refraktoristen kohtausten kehittymisen riskiä. Tämän ennaltaehkäisevän lähestymistavan odotetaan johtavan suotuisampiin pitkän aikavälin kognitiivisiin, käyttäytymiseen, kehitykseen ja psykiatrisiin tuloksiin ja parantavan merkittävästi yleistä elämänlaatua. Se on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu kliininen tutkimussuunnitelma. Tämän tutkimuksen onnistunut loppuun saattaminen edistää myös alaa osoittamalla systemaattisen EEG-valvonnan arvon oireettomilla vauvoilla, joilla on TSC.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

84

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Yhdysvallat, 48073
        • Beaumont Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, PA
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 37710
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati's Children Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77054
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 päivä - 6 kuukautta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. alle tai yhtä suuri kuin 6 kuukauden ikäinen
  2. Ei aiempia kohtauksia tai infantiileja kouristuksia tai näyttöä subkliinisistä elektrografisista kohtauksista edellisessä video-EEG:ssä
  3. Täyttää TSC:n geneettiset tai kliiniset diagnostiset kriteerit, jälkimmäinen perustuu nykyisiin diagnostisen arvioinnin suosituksiin, kuten fyysinen tutkimus, hermokuvaus, kaikukardiogrammi

Poissulkemiskriteerit:

  1. On yli 6 kuukauden ikäinen
  2. TSC:tä ei ole diagnosoitu
  3. Aiemmat kohtaukset tai infantiilit kouristukset tai todisteet subkliinisistä elektrografisista kohtauksista edellisessä video-EEG:ssä
  4. on saanut kouristuksia estäviä lääkkeitä, mukaan lukien vigabatriini, muu kouristuslääkkeitä, mukaan lukien kannabidioli
  5. On saanut suun kautta mTOR-estäjää, kuten everolimuusia tai sirolimuusia
  6. on ottanut tutkimuslääkettä, mukaan lukien mutta ei rajoittuen kannabidioliin, osana tutkimusta 30 päivää ennen ilmoittautumista tai aikoo ottaa tutkimuslääkettä milloin tahansa tutkimuksen aikana
  7. Onko tällä hetkellä mukana tai aikoo ilmoittautua milloin tahansa tutkimuksen keston aikana kokeelliseen käyttäytymistutkimukseen
  8. on ennen syntynyt ennenaikaisesti (syntynyt alle 30 raskausviikkoa synnytyshetkellä)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Viivästynyt vigabatriini (plasebo)
Satunnaistaminen tapahtuu vasta sen jälkeen, kun EEG:ssä on havaittu epileptiforminen aktiivisuus. Tähän ryhmään satunnaistettuja osallistujia hoidetaan vastaavalla lumelääkkeellä 24 kuukauden ikään asti tai kunnes he osoittavat kliinisistä kohtauksista tai sähkögrafisista kohtauksista video-EEG:ssä. Jos elektrografisia tai kliinisiä kohtauksia ilmenee lumelääkehoidon aikana, ne ovat kelvollisia avoimeen vigabatriiniin. Osallistujia seurataan 36 kuukauden ikään asti.
Lääke: Varhainen Vigabatrin
Vigabatriinille satunnaistettuja koehenkilöitä hoidetaan vigabatriinilla 100 mg/kg/vrk 24 kuukauden ikään asti tai kunnes heillä on näyttöä kliinisistä kohtauksista tai sähkögrafisista kohtauksista video-EEG:ssä. Jos elektrografisia tai kliinisiä kohtauksia ilmenee tutkimuslääkkeen käytön aikana, ne siirtyvät tutkimuksen avoimeen vaiheeseen ja niitä jatketaan 36 kuukauden ikään asti.
Muut nimet:
  • Sabril
Lääke: Viivästynyt vigabatriini (plasebo)
Plaseboon satunnaistettuja koehenkilöitä hoidetaan vastaavalla lumelääkeannoksella 100 mg/kg/vrk 24 kuukauden ikään asti tai kunnes he osoittavat kliinisistä kohtauksista tai sähkögrafisista kohtauksista video-EEG:ssä. Jos elektrografisia tai kliinisiä kohtauksia ilmenee tutkimuslääkkeen käytön aikana, ne siirtyvät tutkimuksen avoimeen vaiheeseen ja niitä jatketaan 36 kuukauden ikään asti.
Kokeellinen: Varhainen Vigabatrin
Satunnaistaminen tapahtuu vasta sen jälkeen, kun EEG:ssä on havaittu epileptiforminen aktiivisuus. Tähän ryhmään satunnaistettuja osallistujia hoidetaan vigabatriinilla 24 kuukauden ikään asti tai kunnes he osoittavat kliinisistä kohtauksista tai sähkögrafisista kohtauksista video-EEG:ssä. Jos vigabatriinihoidon aikana ilmenee sähkögrafisia tai kliinisiä kohtauksia, ne ovat kelvollisia avoimeen vigabatriiniin. Osallistujia seurataan 36 kuukauden ikään asti.
Lääke: Varhainen Vigabatrin
Vigabatriinille satunnaistettuja koehenkilöitä hoidetaan vigabatriinilla 100 mg/kg/vrk 24 kuukauden ikään asti tai kunnes heillä on näyttöä kliinisistä kohtauksista tai sähkögrafisista kohtauksista video-EEG:ssä. Jos elektrografisia tai kliinisiä kohtauksia ilmenee tutkimuslääkkeen käytön aikana, ne siirtyvät tutkimuksen avoimeen vaiheeseen ja niitä jatketaan 36 kuukauden ikään asti.
Muut nimet:
  • Sabril
Ei väliintuloa: Valvova odotus (valvontaryhmä)
Tämän ryhmän osallistujat ovat sellaisia, joille ei koskaan kehity EEG-poikkeavuuksia tai kliinisiä kohtauksia tutkimuksen keston aikana. Vaikka kaikki osallistujat, jotka ilmoittautuivat tutkimukseen, aloittivat tästä ryhmästä, osallistujat satunnaistettiin EEG-epileptiformisen aktiivisuuden kehittyessä. Kaikki osallistujat, jotka suorittivat tutkimuksen ilman EEG-epileptiformista aktiivisuutta tai kliinisiä kohtauksia, on raportoitu tässä ryhmässä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kognitiivisen arvioinnin pisteet ja kehitysvaikutus
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Ensisijainen tulosmitta on standardoidut kognitiiviset pisteet Bayley Scales of Infant and Toddler Development - Third Edition 24 kuukauden kohdalla. Kognitiivisen asteikon yhdistelmäpistemäärä on vakiopistemäärä, joka on johdettu lapsen havaitusta ja havaitusta suorituksesta kognitiivisissa arviointitehtävissä. Keskiarvo on 100 ja keskihajonta 10. Kognitiivisen asteikon yhdistelmäpistemäärän vaihteluväli on 55–145. Pisteet lasketaan käyttämällä tämän toimenpiteen käsikirjassa olevia vakiomenetelmiä. Korkeampi pistemäärä katsotaan paremmaksi suoritukseksi. Bayley Scales of Infant and Toddler Development 24 kuukauden iässä käytetään tietojen analysointiin ja verrattaessa vigabatriinihoidon varhaisen ja viivästyneen hoidon kehitysvaikutuksia.
24 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioi autismin diagnostisen havainnointiaikataulun 2. painos (ADOS2) pisteet ja varhaisen ja myöhäisen hoidon vaikutus
Aikaikkuna: 24 kuukautta ja 36 kuukautta
Arvioi ADOS2-pisteet ja aikaisen ja myöhäisen hoidon vaikutus 24 ja 36 kuukauden kohdalla.
24 kuukautta ja 36 kuukautta
Kohteiden lukumäärä, joille kehittyy kohtauksia, kun niitä hoidetaan tutkimuslääkkeellä tutkimuksen satunnaistetun vaiheen aikana.
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Arvioi niiden potilaiden lukumäärä, joille kehittyy kohtauksia, kun heitä hoidetaan vigabatriinilla tai lumelääkehoidolla kohtausten ehkäisyssä.
24 kuukautta
Aika potilaan ensimmäiseen kliiniseen kohtaukseen satunnaistamisesta
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Aika koehenkilön ensimmäiseen kliiniseen kohtaukseen mitataan sekä lumelääkettä että vigabatriinia saaneilta koehenkilöiltä.
24 kuukautta
Lääkkeille vastustuskykyistä epilepsiaa sairastavien osallistujien määrä 24 kuukauden iässä.
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Lääkeresistenttiä epilepsiaa sairastavien osallistujien määrä. Lääkeresistentti epilepsia, joka on luokiteltu International League Against Epilepsy (ILAE) -määritelmän mukaan ja joka määritellään erityisesti kahdella tai useammalla kouristuslääkettä käyttävällä henkilöllä, jolla on jatkuvia kohtauksia (kohtaukset, jotka ilmaantuvat 3 kuukauden sisällä 24 kuukauden osallistujan käynnistä).
24 kuukautta
Arvioi Vineland II ABC -pisteet ja aikaisen ja myöhäisen hoidon vaikutus
Aikaikkuna: 12 kuukautta, 24 kuukautta ja 36 kuukautta

Vineland-II:n mukautuvan käyttäytymiskomposiitin vaihteluväli on 20-160

Vineland-II ABC -standardipistemäärän keskiarvo on 100 ja keskihajonta 15, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa yleistä mukautuvaa toimintaa.

ABC-standardipistemäärä on yhdistelmä, joka on johdettu Vineland-II:n kommunikaatio-, päivittäistaitojen, sosialisoinnin ja motoristen taitojen aloilla saaduista pisteistä, ja se lasketaan Vineland-II-oppaassa kuvattujen standardisoitujen menetelmien mukaisesti.
12 kuukautta, 24 kuukautta ja 36 kuukautta
Vigabatriiniin liittyvien haittatapahtumien ja vakavien haittatapahtumien koehenkilöiden lukumäärä
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Koehenkilöiden lukumäärä, joilla on vigabatriiniin liittyviä haittavaikutuksia, vakavia haittatapahtumia CTCAE v4.0:lla arvioituina ja riskinarviointi- ja lieventämisstrategian (REMS) toimenpiteitä FDA:n edellyttämällä tavalla.
24 kuukautta
EEG-biomarkkeri epilepsian kehittymiseen
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Rutiininomaisen 1 tunnin video-EEG:n toteutettavuus epilepsian kehittymisen EEG-biomarkkerin määrittämisessä. Lopputulos määritettiin kouristuskohtausten saaneiden osallistujien lukumääränä niiden joukossa, jotka kehittävät biomarkkerin (epileptiforminen aktiivisuus).
24 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Martina Bebin

Yhteistyökumppanit

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Tutkijat

  • Päätutkija: Martina Bebin, MD, MPA, University of Alabama at Birmingham

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. joulukuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 26. huhtikuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 5. toukokuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 13. heinäkuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 28. heinäkuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Perjantai 29. heinäkuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 19. elokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 22. heinäkuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. heinäkuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PREVENT (Janssen Biotech Inc.)
  • 1U01NS092595-01A1 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Tunnistamattomat tiedot jaetaan National Database for Autism Researchin (NDAR) kanssa.

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa