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Prevenire l'epilessia usando Vigabatrin nei neonati con complesso di sclerosi tuberosa

22 luglio 2024 aggiornato da: Martina Bebin

Prevenire l'epilessia usando Vigabatrin nei neonati con complesso di sclerosi tuberosa (studio PREVeNT) Uno studio clinico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sulla prevenzione delle crisi epilettiche per neonati con TSC

Il disegno dello studio è uno studio clinico prospettico multicentrico di Fase IIb, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco. L'obiettivo sarà quello di arruolare 80 bambini con Complesso di Sclerosi Tuberosa che hanno meno di 6 mesi di età prima dell'inizio del loro primo attacco

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'ipotesi centrale di questo studio di fase IIb è che l'identificazione precoce dei biomarcatori dell'elettroencefalografia (EEG) e il trattamento precoce rispetto al trattamento ritardato con vigabatrin nei neonati con complesso di sclerosi tuberosa (TSC) avranno un impatto positivo sugli esiti dello sviluppo a 24 mesi di età. Inoltre preverrebbe o ridurrebbe il rischio di sviluppare spasmi infantili e convulsioni refrattarie. Questo approccio preventivo dovrebbe portare a risultati cognitivi, comportamentali, di sviluppo e psichiatrici più favorevoli a lungo termine e migliorare significativamente la qualità complessiva della vita. È uno studio clinico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo. Il completamento con successo di questo studio farà anche avanzare il campo dimostrando il valore della sorveglianza sistematica con EEG nei neonati asintomatici con TSC.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

84

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Stati Uniti, 48073
        • Beaumont Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, PA
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 37710
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati's Children Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77054
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 giorno a 6 mesi (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. di età inferiore o uguale a 6 mesi
  2. Nessuna storia di convulsioni o spasmi infantili, o evidenza di convulsioni elettrografiche subcliniche su un precedente video EEG
  3. Soddisfare i criteri diagnostici genetici o clinici per TSC, quest'ultimo basato sulle attuali raccomandazioni per la valutazione diagnostica, come esame fisico, neuroimaging, ecocardiogramma

Criteri di esclusione:

  1. Ha più di 6 mesi di età
  2. Non è stato diagnosticato con TSC
  3. Storia di convulsioni o spasmi infantili o evidenza di convulsioni elettrografiche subcliniche su un precedente video EEG
  4. Ha ricevuto qualsiasi farmaco anticonvulsivante incluso vigabatrin, altri agenti terapeutici antiepilettici incluso il cannabidiolo
  5. Ha ricevuto un inibitore orale di mTOR come everolimus o sirolimus
  6. Ha assunto un farmaco sperimentale, incluso ma non limitato al cannabidiolo, come parte di uno studio di ricerca 30 giorni prima dell'arruolamento, o prevede di assumere un farmaco sperimentale in qualsiasi momento durante la durata dello studio
  7. È attualmente iscritto, o prevede di iscriversi in qualsiasi momento durante la durata dello studio, a uno studio di intervento precoce comportamentale sperimentale
  8. Ha una storia di nascita prematura (nata meno di <30 settimane di gestazione al momento del parto)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Vigabatrin ritardato (placebo)
La randomizzazione avverrà solo dopo il rilevamento dell'attività epilettiforme sull'EEG. I partecipanti randomizzati a questo braccio saranno trattati con placebo corrispondente fino a 24 mesi di età o fino a quando non mostreranno segni di convulsioni cliniche o convulsioni elettrografiche sul video EEG. Se si verificano convulsioni elettrografiche o cliniche durante il trattamento con placebo, saranno idonei per vigabatrin in aperto. I partecipanti saranno seguiti fino ai 36 mesi di età.
Droga: Il primo Vigabatrin
I soggetti randomizzati a vigabatrin saranno trattati con vigabatrin 100 mg/kg/giorno fino ai 24 mesi di età o fino a quando non mostreranno evidenza di convulsioni cliniche o convulsioni elettrografiche sul video EEG. Se si verificano convulsioni elettrografiche o cliniche durante il trattamento con il farmaco in studio, passeranno alla fase in aperto dello studio e continueranno a essere seguite fino ai 36 mesi di età.
Altri nomi:
  • Sabril
Droga: Vigabatrin ritardato (placebo)
I soggetti randomizzati al placebo saranno trattati con placebo corrispondente alla dose di 100 mg/kg/giorno fino ai 24 mesi di età o fino a quando non mostreranno evidenza di convulsioni cliniche o convulsioni elettrografiche sul video EEG. Se si verificano convulsioni elettrografiche o cliniche durante il trattamento con il farmaco in studio, passeranno alla fase in aperto dello studio e continueranno a essere seguite fino ai 36 mesi di età.
Sperimentale: Il primo Vigabatrin
La randomizzazione avverrà solo dopo il rilevamento dell'attività epilettiforme sull'EEG. I partecipanti randomizzati in questo braccio saranno trattati con vigabatrin fino a 24 mesi di età o fino a quando non mostreranno evidenza di convulsioni cliniche o convulsioni elettrografiche sul video EEG. Se si verificano convulsioni elettrografiche o cliniche durante il trattamento con vigabatrin, saranno idonei per vigabatrin in aperto. I partecipanti saranno seguiti fino ai 36 mesi di età.
Droga: Il primo Vigabatrin
I soggetti randomizzati a vigabatrin saranno trattati con vigabatrin 100 mg/kg/giorno fino ai 24 mesi di età o fino a quando non mostreranno evidenza di convulsioni cliniche o convulsioni elettrografiche sul video EEG. Se si verificano convulsioni elettrografiche o cliniche durante il trattamento con il farmaco in studio, passeranno alla fase in aperto dello studio e continueranno a essere seguite fino ai 36 mesi di età.
Altri nomi:
  • Sabril
Nessun intervento: Vigile attesa (Gruppo di controllo)
I partecipanti arruolati in questo braccio sono quelli che non hanno mai sviluppato anomalie EEG o convulsioni cliniche durante la durata dello studio. Mentre tutti i partecipanti arruolati nello studio hanno iniziato in questo gruppo, i partecipanti sono stati randomizzati dopo lo sviluppo dell'attività epilettiforme EEG. Tutti i partecipanti che hanno completato lo studio senza sviluppare attività epilettiforme EEG o convulsioni cliniche sono riportati in questo gruppo.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggi di valutazione cognitiva e impatto sullo sviluppo
Lasso di tempo: 24 mesi
La misura dell'esito primario saranno i punteggi della scala cognitiva standardizzata sulle scale Bayley dello sviluppo infantile e infantile - Terza edizione a 24 mesi. Il punteggio composito della scala cognitiva è un punteggio standard derivato dalle prestazioni osservate e suscitate del bambino nei compiti di valutazione cognitiva, con una media di 100 e una deviazione standard di 10. L'intervallo per il punteggio composito della scala cognitiva è compreso tra 55 e 145. Il punteggio viene calcolato utilizzando le procedure standard disponibili nel manuale per questa misura. Un punteggio più alto è considerato una prestazione migliore. Per l'analisi dei dati e per confrontare l'impatto sullo sviluppo del trattamento precoce con quello ritardato con vigabatrin verranno utilizzate le scale Bayley dello sviluppo del neonato e del bambino a 24 mesi.
24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare i punteggi del programma di osservazione diagnostica dell'autismo 2a edizione (ADOS2) e l'impatto del trattamento precoce rispetto a quello tardivo
Lasso di tempo: 24 mesi e 36 mesi
Valutare i punteggi ADOS2 e l'impatto del trattamento precoce rispetto a quello tardivo a 24 e 36 mesi.
24 mesi e 36 mesi
Numero di soggetti che sviluppano convulsioni quando trattati con il farmaco in studio durante la fase randomizzata dello studio.
Lasso di tempo: 24 mesi
Valutare il numero di soggetti che sviluppano convulsioni quando trattati con vigabatrin o placebo come prevenzione delle convulsioni.
24 mesi
Tempo prima della prima crisi clinica del soggetto dalla randomizzazione
Lasso di tempo: 24 mesi
Il tempo fino al primo attacco clinico del soggetto sarà misurato per entrambi i soggetti trattati con placebo e vigabatrin.
24 mesi
Conteggio dei partecipanti con epilessia resistente ai farmaci a 24 mesi di età.
Lasso di tempo: 24 mesi
Il conteggio dei partecipanti con epilessia resistente ai farmaci. Epilessia resistente ai farmaci classificata secondo la definizione della International League Against Epilepsy (ILAE), definita specificamente come qualsiasi partecipante che assumeva 2 o più farmaci antiepilettici che presenta convulsioni persistenti (convulsioni che si verificano entro 3 mesi dalla visita del partecipante di 24 mesi).
24 mesi
Valutare i punteggi ABC di Vineland II e l'impatto del trattamento precoce rispetto a quello tardivo
Lasso di tempo: 12 mesi, 24 mesi e 36 mesi

L'intervallo per il composito comportamento adattivo Vineland-II è compreso tra 20 e 160

Il punteggio standard Vineland-II ABC ha una media di 100 e una deviazione standard di 15, con punteggi più alti che indicano un migliore funzionamento adattivo complessivo.

Il punteggio standard ABC è un composto derivato dai punteggi ottenuti nei domini Comunicazione, Abilità di vita quotidiana, Socializzazione e Abilità motorie sul Vineland-II ed è calcolato secondo procedure standardizzate descritte nel manuale Vineland-II.
12 mesi, 24 mesi e 36 mesi
Numero di soggetti con eventi avversi correlati a Vigabatrin ed eventi avversi gravi
Lasso di tempo: 24 mesi
Numero di soggetti con eventi avversi correlati a vigabatrin, eventi avversi gravi valutati mediante CTCAE v4.0 e misure di strategia di valutazione e mitigazione del rischio (REMS) come richiesto dalla FDA.
24 mesi
Biomarcatore EEG per lo sviluppo dell’epilessia
Lasso di tempo: 24 mesi
Fattibilità del video EEG di routine di 1 ora nella determinazione del biomarcatore EEG per lo sviluppo dell'epilessia. Il risultato è stato determinato come il numero di partecipanti che hanno sviluppato convulsioni tra quelli che hanno sviluppato il biomarcatore (attività epilettiforme).
24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Martina Bebin

Collaboratori

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Investigatori

  • Investigatore principale: Martina Bebin, MD, MPA, University of Alabama at Birmingham

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2016

Completamento primario (Effettivo)

26 aprile 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

5 maggio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 luglio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 luglio 2016

Primo Inserito (Stimato)

29 luglio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 agosto 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 luglio 2024

Ultimo verificato

1 luglio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PREVENT (Janssen Biotech Inc.)
  • 1U01NS092595-01A1 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati anonimizzati saranno condivisi con il database nazionale per la ricerca sull'autismo (NDAR)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Complesso di sclerosi tuberosa

Prove cliniche su Il primo Vigabatrin

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