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Prevenire l'epilessia usando Vigabatrin nei neonati con complesso di sclerosi tuberosa

6 maggio 2023 aggiornato da: Martina Bebin

Prevenire l'epilessia usando Vigabatrin nei neonati con complesso di sclerosi tuberosa (studio PREVeNT) Uno studio clinico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sulla prevenzione delle crisi epilettiche per neonati con TSC

Il disegno dello studio è uno studio clinico prospettico multicentrico di Fase IIb, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco. L'obiettivo sarà quello di arruolare 80 bambini con Complesso di Sclerosi Tuberosa che hanno meno di 6 mesi di età prima dell'inizio del loro primo attacco

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'ipotesi centrale di questo studio di fase IIb è che l'identificazione precoce dei biomarcatori dell'elettroencefalografia (EEG) e il trattamento precoce rispetto al trattamento ritardato con vigabatrin nei neonati con complesso di sclerosi tuberosa (TSC) avranno un impatto positivo sugli esiti dello sviluppo a 24 mesi di età. Inoltre preverrebbe o ridurrebbe il rischio di sviluppare spasmi infantili e convulsioni refrattarie. Questo approccio preventivo dovrebbe portare a risultati cognitivi, comportamentali, di sviluppo e psichiatrici più favorevoli a lungo termine e migliorare significativamente la qualità complessiva della vita. È uno studio clinico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo. Il completamento con successo di questo studio farà anche avanzare il campo dimostrando il valore della sorveglianza sistematica con EEG nei neonati asintomatici con TSC.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

84

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Stati Uniti, 48073
        • Beaumont Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, PA
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 37710
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati's Children Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77054
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 giorno a 6 mesi (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. di età inferiore o uguale a 6 mesi
  2. Nessuna storia di convulsioni o spasmi infantili, o evidenza di convulsioni elettrografiche subcliniche su un precedente video EEG
  3. Soddisfare i criteri diagnostici genetici o clinici per TSC, quest'ultimo basato sulle attuali raccomandazioni per la valutazione diagnostica, come esame fisico, neuroimaging, ecocardiogramma

Criteri di esclusione:

  1. Ha più di 6 mesi di età
  2. Non è stato diagnosticato con TSC
  3. Storia di convulsioni o spasmi infantili o evidenza di convulsioni elettrografiche subcliniche su un precedente video EEG
  4. Ha ricevuto qualsiasi farmaco anticonvulsivante incluso vigabatrin, altri agenti terapeutici antiepilettici incluso il cannabidiolo
  5. Ha ricevuto un inibitore orale di mTOR come everolimus o sirolimus
  6. Ha assunto un farmaco sperimentale, incluso ma non limitato al cannabidiolo, come parte di uno studio di ricerca 30 giorni prima dell'arruolamento, o prevede di assumere un farmaco sperimentale in qualsiasi momento durante la durata dello studio
  7. È attualmente iscritto, o prevede di iscriversi in qualsiasi momento durante la durata dello studio, a uno studio di intervento precoce comportamentale sperimentale
  8. Ha una storia di nascita prematura (nata meno di <30 settimane di gestazione al momento del parto)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Vigabatrin o Placebo
Per la somministrazione viene somministrato Vigabatrin o Placebo, l'intero contenuto di una bustina (500 mg di farmaco attivo) viene sciolto in 10 ml di acqua per somministrazione orale che viene dosata in base al peso corporeo 50-150 mg/kg/giorno diviso BID. Il dosaggio seguirà le linee guida raccomandate stabilite (50 mg/kg/giorno e aumentato se necessario di 50 mg/kg/giorno ogni 3 giorni fino a una dose massima di 150 mg/kg/giorno, diviso BID).
Droga: Vigabatrin
I soggetti randomizzati a vigabatrin nel braccio A saranno trattati con vigabatrin 100 mg/kg/die fino a 24 mesi di età o fino a quando non mostreranno evidenza di convulsioni cliniche o convulsioni elettrografiche su video EEG. Se si verificano convulsioni elettrografiche o cliniche durante il trattamento con il farmaco oggetto dello studio, passeranno alla fase in aperto dello studio (braccio B) e continueranno a essere seguite fino a 36 mesi di età.
Altri nomi:
  • Sabril
Droga: Placebo
I soggetti randomizzati al placebo nel braccio A saranno trattati con placebo corrispondente a 100 mg/kg/die fino a 24 mesi di età o fino a quando non mostreranno evidenza di convulsioni cliniche o convulsioni elettrografiche su video EEG. Se si verificano convulsioni elettrografiche o cliniche durante il trattamento con il farmaco oggetto dello studio, passeranno alla fase in aperto dello studio (braccio B) e continueranno a essere seguite fino a 36 mesi di età.
Altro: Vigabatrin
Vigabatrin in etichetta aperta viene somministrato per la somministrazione, l'intero contenuto di una bustina (500 mg di farmaco attivo) viene sciolto in 10 ml di acqua per somministrazione orale che viene dosata in base al peso corporeo 50-150 mg/kg/giorno diviso BID. Il dosaggio seguirà le linee guida raccomandate stabilite (50 mg/kg/giorno e aumentato se necessario di 50 mg/kg/giorno ogni 3 giorni fino a una dose massima di 150 mg/kg/giorno, diviso BID).
Droga: Vigabatrin
I soggetti randomizzati a vigabatrin nel braccio A saranno trattati con vigabatrin 100 mg/kg/die fino a 24 mesi di età o fino a quando non mostreranno evidenza di convulsioni cliniche o convulsioni elettrografiche su video EEG. Se si verificano convulsioni elettrografiche o cliniche durante il trattamento con il farmaco oggetto dello studio, passeranno alla fase in aperto dello studio (braccio B) e continueranno a essere seguite fino a 36 mesi di età.
Altri nomi:
  • Sabril
Nessun intervento: Gruppo di controllo
Soggetti arruolati che non sviluppano mai anomalie EEG o convulsioni cliniche

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggi di valutazione cognitiva e impatto sullo sviluppo
Lasso di tempo: 24 mesi

La misura dell'esito primario saranno i punteggi di valutazione cognitiva sulla Bayley Scales of Infant and Toddler Development a 24 mesi.

Le scale Bayley dello sviluppo del neonato e del bambino a 24 mesi saranno utilizzate per l'analisi dei dati e confronteranno l'impatto sullo sviluppo del trattamento precoce rispetto a quello ritardato con vigabatrin.
24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di soggetti che sviluppano convulsioni se trattati con vigabatrin
Lasso di tempo: 24 mesi
Valutare il numero di soggetti che sviluppano convulsioni se trattati con vigabatrin come prevenzione delle convulsioni.
24 mesi
Tempo alla prima crisi clinica del soggetto
Lasso di tempo: 24 mesi
Il tempo alla prima crisi clinica del soggetto sarà misurato per entrambi i soggetti trattati con placebo e vigabatrin.
24 mesi
Prevalenza dell'epilessia resistente ai farmaci
Lasso di tempo: 24 mesi
La prevalenza dell'epilessia resistente ai farmaci.
24 mesi
Valutare i punteggi di Vineland II e l'impatto del trattamento precoce rispetto a quello tardivo
Lasso di tempo: 12 mesi, 24 mesi e 36 mesi
Valutare i punteggi di Vineland II e l'impatto del trattamento precoce rispetto a quello tardivo con vigabatrin a 12, 24 e 36 mesi.
12 mesi, 24 mesi e 36 mesi
Valutare i punteggi del programma di osservazione diagnostica dell'autismo 2a edizione (ADOS2) e l'impatto del trattamento precoce rispetto a quello tardivo
Lasso di tempo: 24 mesi e 36 mesi
Valutare i punteggi ADOS2 e l'impatto del trattamento precoce rispetto a quello tardivo a 24 e 36 mesi.
24 mesi e 36 mesi
Numero di soggetti con eventi avversi correlati a Vigabatrin ed eventi avversi gravi
Lasso di tempo: 24 mesi
Numero di soggetti con eventi avversi correlati a vigabatrin, eventi avversi gravi valutati da CTCAE v4.0 e misure della strategia di valutazione e mitigazione del rischio (REMS) come richiesto dalla FDA.
24 mesi
Biomarcatore EEG per lo sviluppo dell'epilessia
Lasso di tempo: 24 mesi
Fattibilità del video EEG di routine di 1 ora nella determinazione del biomarcatore EEG per lo sviluppo dell'epilessia
24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Martina Bebin

Collaboratori

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Investigatori

  • Investigatore principale: Martina Bebin, MD, MPA, University of Alabama at Birmingham

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2016

Completamento primario (Effettivo)

26 aprile 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

5 maggio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 luglio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 luglio 2016

Primo Inserito (Stima)

29 luglio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 maggio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 maggio 2023

Ultimo verificato

1 maggio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PREVENT (Janssen Biotech Inc.)
  • 1U01NS092595-01A1 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati anonimizzati saranno condivisi con il database nazionale per la ricerca sull'autismo (NDAR)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Complesso di sclerosi tuberosa

Prove cliniche su Vigabatrin

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