このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

結節性硬化症複合体の乳児にビガバトリンを使用しててんかんを予防する

2024年7月22日 更新者：Martina Bebin

結節性硬化症の乳児におけるビガバトリンを使用したてんかんの予防 (PREVeNT 試験)

研究デザインは、第 IIb 相前向き多施設無作為化プラセボ対照二重盲検臨床試験です。 目標は、最初の発作の発症前に生後 6 か月未満の結節性硬化症複合体の乳児 80 人を登録することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

この第 IIb 相試験の中心的な仮説は、結節性硬化症複合体 (TSC) の乳児における脳波 (EEG) バイオマーカーの早期同定とビガバトリンによる早期治療と遅延治療が、生後 24 か月の発達転帰にプラスの影響を与えるというものです。 また、乳児のけいれんや難治性発作の発症リスクを予防または軽減します。 この予防的アプローチは、より好ましい長期的な認知、行動、発達、および精神医学的結果をもたらし、全体的な生活の質を大幅に改善することが期待されます. これは、無作為化、二重盲検、プラセボ対照の臨床試験デザインです。 この試験が成功裏に完了することで、TSC の無症候性乳児における EEG による体系的な監視の価値が実証され、この分野が前進することになります。

研究の種類

介入

入学 (実際)

84

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • University of California, Los Angeles
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • Stanford University
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Children's National Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Royal Oak、Michigan、アメリカ、48073
        • Beaumont Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55102
        • Minnesota Epilepsy Group, PA
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University in St. Louis
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、37710
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati's Children Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77054
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Seattle Children's Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1日～6ヶ月 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 生後6ヶ月以下
  2. -発作または乳児痙攣の病歴がない、または以前のビデオEEGで無症状の電気写真発作の証拠がない
  3. TSC の遺伝的または臨床的診断基準を満たします。後者は、身体検査、神経画像検査、心エコー図などの診断評価に関する現在の推奨事項に基づいています。

除外基準:

  1. 生後6ヶ月以上
  2. TSCと診断されていない
  3. 発作または乳児痙攣の病歴、または以前のビデオEEGでの無症状の電気写真発作の証拠
  4. ビガバトリンを含む抗けいれん薬、カンナビジオールを含む他の抗てんかん治療薬を服用している
  5. エベロリムスやシロリムスなどの経口mTOR阻害剤を投与されたことがある
  6. -登録の30日前に調査研究の一環として、カンナビジオールを含むがこれに限定されない治験薬を服用したか、または調査期間中のいつでも治験薬を服用する予定
  7. -現在登録されている、または試験期間中の任意の時点で登録を計画している 実験的行動早期介入研究
  8. 未熟児の既往歴がある（出産時に妊娠30週未満で生まれた）

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：防止
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：遅延型ビガバトリン（プラセボ）
ランダム化は、EEG でてんかん様活動が検出された後にのみ行われます。 この群に無作為に割り付けられた参加者は、生後24カ月になるまで、あるいはビデオEEGで臨床発作や電気的発作の証拠が示されるまで、対応するプラセボで治療される。 プラセボ服用中に電気発作または臨床発作が発生した場合は、オープンラベルのビガバトリンの対象となります。 参加者は生後36か月まで追跡調査されます。
薬：初期のビガバトリン
ビガバトリンに無作為に割り付けられた被験者は、生後24ヵ月になるまで、あるいはビデオEEGで臨床発作もしくは電気的発作の証拠が示されるまで、ビガバトリン100mg/kg/日で治療される。 治験薬の服用中に電気的発作または臨床発作が発生した場合、治験の非盲検段階に移行し、生後36か月まで追跡が続けられます。
他の名前：
  • サブリル
薬：遅延型ビガバトリン（プラセボ）
プラセボに無作為に割り付けられた被験者は、生後24ヵ月になるまで、あるいはビデオEEGで臨床発作や電気的発作の証拠が示されるまで、対応するプラセボで100mg/kg/日で治療される。 治験薬の服用中に電気的発作または臨床発作が発生した場合、治験の非盲検段階に移行し、生後36か月まで追跡が続けられます。
実験的：初期のビガバトリン
ランダム化は、EEG でてんかん様活動が検出された後にのみ行われます。 この群に無作為に割り付けられた参加者は、生後24ヵ月まで、あるいはビデオEEGで臨床発作や電気的発作の証拠が示されるまで、ビガバトリンによる治療を受ける。 ビガバトリン服用中に電気発作または臨床発作が発生した場合は、オープンラベルのビガバトリンの対象となります。 参加者は生後36か月まで追跡調査されます。
薬：初期のビガバトリン
ビガバトリンに無作為に割り付けられた被験者は、生後24ヵ月になるまで、あるいはビデオEEGで臨床発作もしくは電気的発作の証拠が示されるまで、ビガバトリン100mg/kg/日で治療される。 治験薬の服用中に電気的発作または臨床発作が発生した場合、治験の非盲検段階に移行し、生後36か月まで追跡が続けられます。
他の名前：
  • サブリル
介入なし：注意深く待機 (コントロール グループ)
このアームに登録された参加者は、研究期間中にEEG異常や臨床発作を一度も発症しなかった参加者です。 研究に登録したすべての参加者はこのグループから開始しましたが、参加者はEEGてんかん様活動の発現に応じてランダム化されました。 EEGてんかん様活動や臨床発作を発症することなく研究を完了したすべての参加者がこのグループに報告されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
認知評価スコアと発達への影響
時間枠：24ヶ月
主要評価項目は、生後 24 か月時点の Bayley Scales of Infant and Toddler Development-Third Edition の標準化された認知スケール スコアとなります。 認知スケール複合スコアは、認知評価タスクにおける子供の観察および導き出されたパフォーマンスから導出される標準スコアであり、平均 100、標準偏差 10 です。 認知スケール複合スコアの範囲は 55 ～ 145 です。 スコアは、この測定のマニュアルに記載されている標準手順を使用して計算されます。 スコアが高いほど、パフォーマンスが優れていると考えられます。 生後 24 か月の乳児および幼児の発達に関するベイリー スケールをデータ分析に使用し、ビガバトリンによる早期治療と後期治療の発達への影響を比較します。
24ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
自閉症診断観察スケジュール第 2 版 (ADOS2) スコアと初期治療と後期治療の影響を評価する
時間枠：24ヶ月と36ヶ月
ADOS2 スコアと、24 か月および 36 か月での早期治療と後期治療の影響を評価します。
24ヶ月と36ヶ月
研究のランダム化段階中に研究薬で治療した場合に発作を発症した被験者の数。
時間枠：24ヶ月
発作予防としてビガバトリンまたはプラセボで治療した場合に発作を発症する被験者の数を評価します。
24ヶ月
ランダム化から被験者が最初の臨床発作を起こすまでの時間
時間枠：24ヶ月
被験者の最初の臨床発作までの時間は、プラセボとビガバトリンの両方の被験者について測定されます。
24ヶ月
生後24ヵ月の薬剤耐性てんかんを患う参加者の数。
時間枠：24ヶ月
薬剤耐性てんかんを有する参加者の数。 国際抗てんかん連盟（ILAE）の定義に従って分類される薬剤耐性てんかん。具体的には、2つ以上の抗てんかん薬を服用している参加者が持続発作（24か月の参加者の来院後3か月以内に発作が起こる）を経験している参加者として定義されます。
24ヶ月
Vineland II ABC スコアと早期治療と後期治療の影響を評価する
時間枠：12ヶ月、24ヶ月、36ヶ月

Vineland-II Adaptive Behavior Composite の範囲は 20 ～ 160 です。

Vineland-II ABC 標準スコアは平均 100、標準偏差 15 で、スコアが高いほど全体的な適応機能が優れていることを示します。

ABC 標準スコアは、Vineland-II のコミュニケーション、日常生活スキル、社交性、および運動スキルの各領域で得られたスコアから導出された総合スコアであり、Vineland-II マニュアルに記載されている標準化された手順に従って計算されます。
12ヶ月、24ヶ月、36ヶ月
ビガバトリン関連の有害事象および重篤な有害事象を有する被験者の数
時間枠：24ヶ月
ビガバトリン関連の有害事象、CTCAE v4.0 によって評価された重篤な有害事象、および FDA が要求するリスク評価および軽減戦略 (REMS) 措置が発生した被験者の数。
24ヶ月
てんかん発症の脳波バイオマーカー
時間枠：24ヶ月
てんかん発症の EEG バイオマーカーを決定する際のルーチン 1 時間ビデオ EEG の実現可能性。 結果は、バイオマーカー (てんかん様活動) を発現した参加者のうち発作を発症した参加者の数として決定されました。
24ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Martina Bebin

協力者

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

捜査官

  • 主任研究者：Martina Bebin, MD, MPA、University of Alabama at Birmingham

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2016年12月1日

一次修了 (実際)

2023年4月26日

研究の完了 (実際)

2023年5月5日

試験登録日

最初に提出

2016年7月13日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年7月28日

最初の投稿 (推定)

2016年7月29日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年8月19日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年7月22日

最終確認日

2024年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • PREVENT (Janssen Biotech Inc.)
  • 1U01NS092595-01A1 (米国 NIH グラント/契約)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

匿名化されたデータは、自閉症研究のための国立データベース (NDAR) と共有されます

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する