結節性硬化症複合体の乳児にビガバトリンを使用しててんかんを予防する
2023年5月6日 更新者：Martina Bebin
結節性硬化症の乳児におけるビガバトリンを使用したてんかんの予防 (PREVeNT 試験)
研究デザインは、第 IIb 相前向き多施設無作為化プラセボ対照二重盲検臨床試験です。
目標は、最初の発作の発症前に生後 6 か月未満の結節性硬化症複合体の乳児 80 人を登録することです。
調査の概要
詳細な説明
この第 IIb 相試験の中心的な仮説は、結節性硬化症複合体 (TSC) の乳児における脳波 (EEG) バイオマーカーの早期同定とビガバトリンによる早期治療と遅延治療が、生後 24 か月の発達転帰にプラスの影響を与えるというものです。
また、乳児のけいれんや難治性発作の発症リスクを予防または軽減します。
この予防的アプローチは、より好ましい長期的な認知、行動、発達、および精神医学的結果をもたらし、全体的な生活の質を大幅に改善することが期待されます.
これは、無作為化、二重盲検、プラセボ対照の臨床試験デザインです。
この試験が成功裏に完了することで、TSC の無症候性乳児における EEG による体系的な監視の価値が実証され、この分野が前進することになります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
84
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- University of Alabama at Birmingham
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- University of California, Los Angeles
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Stanford University
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Medical Center
-
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Royal Oak、Michigan、アメリカ、48073
- Beaumont Children's Hospital
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Minnesota
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Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55102
- Minnesota Epilepsy Group, PA
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University in St. Louis
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North Carolina
-
Durham、North Carolina、アメリカ、37710
- Duke University
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati's Children Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
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Texas
-
Houston、Texas、アメリカ、77054
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1日～6ヶ月 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 生後6ヶ月以下
- -発作または乳児痙攣の病歴がない、または以前のビデオEEGで無症状の電気写真発作の証拠がない
- TSC の遺伝的または臨床的診断基準を満たします。後者は、身体検査、神経画像検査、心エコー図などの診断評価に関する現在の推奨事項に基づいています。
除外基準:
- 生後6ヶ月以上
- TSCと診断されていない
- 発作または乳児痙攣の病歴、または以前のビデオEEGでの無症状の電気写真発作の証拠
- ビガバトリンを含む抗けいれん薬、カンナビジオールを含む他の抗てんかん治療薬を服用している
- エベロリムスやシロリムスなどの経口mTOR阻害剤を投与されたことがある
- -登録の30日前に調査研究の一環として、カンナビジオールを含むがこれに限定されない治験薬を服用したか、または調査期間中のいつでも治験薬を服用する予定
- -現在登録されている、または試験期間中の任意の時点で登録を計画している 実験的行動早期介入研究
- 未熟児の既往歴がある（出産時に妊娠30週未満で生まれた）
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：防止
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：ビガバトリンまたはプラセボ
投与のためにビガバトリンまたはプラセボが与えられ、1つのサシェ（500mgの活性薬物）の全内容物が経口投与のために10mlの水に溶解され、体重50-150mg/kg/日分割BIDに従って投与される。
投与は、確立された推奨ガイドラインに従います (50 mg/kg/日、必要に応じて 3 日ごとに 50 mg/kg/日ずつ増量し、最大用量 150 mg/kg/日、分割 BID)。
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アームAでビガバトリンにランダム化された被験者は、生後24か月まで、またはビデオEEGで臨床発作または電子写真発作の証拠が示されるまで、ビガバトリン100mg / kg /日で治療されます。
治験薬の服用中に電気写真または臨床発作が発生した場合、それらは治験の非盲検段階（Arm B）に移行し、生後 36 か月まで追跡を続けます。
他の名前：
アームAでプラセボに無作為に割り付けられた被験者は、生後24か月まで、またはビデオEEGで臨床発作または電気写真発作の証拠が示されるまで、100mg / kg /日で対応するプラセボで治療されます。
治験薬の服用中に電気写真または臨床発作が発生した場合、それらは治験の非盲検段階（Arm B）に移行し、生後 36 か月まで追跡を続けます。
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他の：ビガバトリン
投与のためにビガバトリン非盲検が与えられ、1つのサシェ(活性薬物500mg)の全内容物が経口投与のために10mlの水に溶解され、体重50-150mg/kg/日分割BIDに従って投与される。
投与は、確立された推奨ガイドラインに従います (50 mg/kg/日、必要に応じて 3 日ごとに 50 mg/kg/日ずつ増量し、最大用量 150 mg/kg/日、分割 BID)。
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アームAでビガバトリンにランダム化された被験者は、生後24か月まで、またはビデオEEGで臨床発作または電子写真発作の証拠が示されるまで、ビガバトリン100mg / kg /日で治療されます。
治験薬の服用中に電気写真または臨床発作が発生した場合、それらは治験の非盲検段階（Arm B）に移行し、生後 36 か月まで追跡を続けます。
他の名前：
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介入なし：対照群
脳波異常または臨床的発作を発症しない登録被験者
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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認知評価スコアと発達への影響
時間枠：24ヶ月
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主要な結果の尺度は、24 か月の幼児および幼児の発達のベイリー スケールの認知評価スコアになります。 24か月の幼児および幼児の発達のベイリースケールは、データ分析に使用され、ビガバトリンによる早期治療と遅延治療の発達への影響を比較します。 |
24ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ビガバトリンで治療したときに発作を起こした被験者の数
時間枠：24ヶ月
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発作予防としてビガバトリンで治療したときに発作を発症する被験者の数を評価します。
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24ヶ月
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被験者の最初の臨床発作までの時間
時間枠：24ヶ月
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被験者の最初の臨床発作までの時間は、プラセボとビガバトリンの両方の被験者について測定されます。
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24ヶ月
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薬剤耐性てんかんの有病率
時間枠：24ヶ月
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薬剤耐性てんかんの有病率。
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24ヶ月
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Vineland II スコアと早期治療と後期治療の影響を評価する
時間枠：12ヶ月、24ヶ月、36ヶ月
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Vineland II スコアと、12、24、および 36 か月でのビガバトリンによる早期治療と後期治療の影響を評価します。
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12ヶ月、24ヶ月、36ヶ月
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自閉症診断観察スケジュール第 2 版 (ADOS2) スコアと初期治療と後期治療の影響を評価する
時間枠：24ヶ月と36ヶ月
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ADOS2 スコアと、24 か月および 36 か月での早期治療と後期治療の影響を評価します。
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24ヶ月と36ヶ月
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ビガバトリン関連有害事象および重篤な有害事象発現例数
時間枠：24ヶ月
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ビガバトリン関連の有害事象、CTCAE v4.0 によって評価された重篤な有害事象、および FDA が要求するリスク評価および軽減戦略 (REMS) 措置を有する被験者の数。
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24ヶ月
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てんかん発症の脳波バイオマーカー
時間枠：24ヶ月
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てんかんを発症する脳波バイオマーカーの決定におけるルーチンの 1 時間ビデオ脳波の実現可能性
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24ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Martina Bebin, MD, MPA、University of Alabama at Birmingham
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2016年12月1日
一次修了 (実際)
2023年4月26日
研究の完了 (実際)
2023年5月5日
試験登録日
最初に提出
2016年7月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年7月28日
最初の投稿 (見積もり)
2016年7月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年5月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年5月6日
最終確認日
2023年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PREVENT (Janssen Biotech Inc.)
- 1U01NS092595-01A1 (米国 NIH グラント/契約)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
匿名化されたデータは、自閉症研究のための国立データベース (NDAR) と共有されます
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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