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Prevenção da Epilepsia Usando Vigabatrina em Lactentes com Complexo de Esclerose Tuberosa

22 de julho de 2024 atualizado por: Martina Bebin

Prevenção da epilepsia usando vigabatrina em bebês com complexo de esclerose tuberosa (ensaio PREVeNT) Um estudo clínico randomizado, duplo-cego e controlado por placebo para prevenção de convulsões em bebês com TSC

O desenho do estudo é um ensaio clínico prospectivo, multicêntrico, randomizado, controlado por placebo e duplo-cego de Fase IIb. O objetivo será inscrever 80 crianças com Complexo de Esclerose Tuberosa com menos de 6 meses de idade antes do início de sua primeira convulsão

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A hipótese central deste ensaio de Fase IIb é que a identificação precoce de biomarcadores eletroencefalográficos (EEG) e tratamento precoce versus tratamento tardio com vigabatrina em lactentes com complexo de esclerose tuberosa (TSC) terão um impacto positivo nos resultados do desenvolvimento aos 24 meses de idade. Também preveniria ou diminuiria o risco de desenvolver espasmos infantis e convulsões refratárias. Espera-se que essa abordagem preventiva resulte em resultados cognitivos, comportamentais, de desenvolvimento e psiquiátricos mais favoráveis ​​a longo prazo e melhore significativamente a qualidade de vida geral. É um projeto de ensaio clínico randomizado, duplo-cego e controlado por placebo. A conclusão bem-sucedida deste estudo também avançará no campo, demonstrando o valor da vigilância sistemática com EEG em bebês assintomáticos com TSC.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

84

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Estados Unidos, 48073
        • Beaumont Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, PA
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 37710
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati's Children Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77054
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 dia a 6 meses (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. menor ou igual a 6 meses de idade
  2. Sem história de convulsões ou espasmos infantis, ou evidência de convulsões eletrográficas subclínicas em um vídeo EEG anterior
  3. Atender critérios diagnósticos genéticos ou clínicos para TSC, estes últimos com base nas recomendações atuais para avaliação diagnóstica, como exame físico, neuroimagem, ecocardiograma

Critério de exclusão:

  1. Tem mais de 6 meses de idade
  2. Não foi diagnosticado com TSC
  3. História de convulsões ou espasmos infantis, ou evidência de convulsões eletrográficas subclínicas em um vídeo EEG anterior
  4. Recebeu qualquer medicação anticonvulsivante, incluindo vigabatrina, outro agente terapêutico anticonvulsivante, incluindo canabidiol
  5. Recebeu um inibidor oral de mTOR, como everolimus ou sirolimus
  6. Tomou um medicamento experimental, incluindo, entre outros, canabidiol, como parte de um estudo de pesquisa 30 dias antes da inscrição, ou planeja tomar um medicamento experimental a qualquer momento durante a duração do estudo
  7. Está atualmente matriculado, ou planeja se matricular a qualquer momento durante a duração do estudo, em um estudo experimental de intervenção precoce comportamental
  8. Tem história de nascimento prematuro (nascido com menos de 30 semanas de gestação no momento do parto)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Prevenção
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Vigabatrina retardada (placebo)
A randomização só ocorrerá após detecção de atividade epileptiforme no EEG. Os participantes randomizados para este braço serão tratados com placebo correspondente até os 24 meses de idade ou até mostrarem evidências de convulsões clínicas ou convulsões eletrográficas no vídeo EEG. Se ocorrerem convulsões eletrográficas ou clínicas durante o uso de placebo, eles serão elegíveis para vigabatrina aberta. Os participantes serão acompanhados até os 36 meses de idade.
Medicamento: Vigabatrina precoce
Indivíduos randomizados para vigabatrina serão tratados com vigabatrina 100 mg/kg/dia até os 24 meses de idade ou até mostrarem evidências de convulsões clínicas ou convulsões eletrográficas no vídeo EEG. Se ocorrerem convulsões eletrográficas ou clínicas durante o uso do medicamento do estudo, elas farão a transição para a fase aberta do estudo e continuarão a ser acompanhadas até os 36 meses de idade.
Outros nomes:
  • Sabril
Medicamento: Vigabatrina retardada (placebo)
Os indivíduos randomizados para receber placebo serão tratados com placebo correspondente na dose de 100 mg/kg/dia até os 24 meses de idade ou até mostrarem evidências de convulsões clínicas ou convulsões eletrográficas no vídeo EEG. Se ocorrerem convulsões eletrográficas ou clínicas durante o uso do medicamento do estudo, elas farão a transição para a fase aberta do estudo e continuarão a ser acompanhadas até os 36 meses de idade.
Experimental: Vigabatrina precoce
A randomização só ocorrerá após detecção de atividade epileptiforme no EEG. Os participantes randomizados para este braço serão tratados com vigabatrina até os 24 meses de idade ou até mostrarem evidências de convulsões clínicas ou convulsões eletrográficas no vídeo EEG. Se ocorrerem convulsões eletrográficas ou clínicas durante o uso de vigabatrina, eles serão elegíveis para vigabatrina de rótulo aberto. Os participantes serão acompanhados até os 36 meses de idade.
Medicamento: Vigabatrina precoce
Indivíduos randomizados para vigabatrina serão tratados com vigabatrina 100 mg/kg/dia até os 24 meses de idade ou até mostrarem evidências de convulsões clínicas ou convulsões eletrográficas no vídeo EEG. Se ocorrerem convulsões eletrográficas ou clínicas durante o uso do medicamento do estudo, elas farão a transição para a fase aberta do estudo e continuarão a ser acompanhadas até os 36 meses de idade.
Outros nomes:
  • Sabril
Sem intervenção: Espera Vigilante (Grupo de Controle)
Os participantes inscritos neste braço são aqueles que nunca desenvolveram anormalidades no EEG ou convulsões clínicas durante a duração do estudo. Embora todos os participantes inscritos no estudo tenham começado neste grupo, os participantes foram randomizados após o desenvolvimento da atividade epileptiforme do EEG. Todos os participantes que completaram o estudo sem desenvolver atividade epileptiforme no EEG ou convulsões clínicas são relatados neste grupo.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuações de avaliação cognitiva e impacto no desenvolvimento
Prazo: 24 meses
A medida de resultado primário serão as pontuações da escala cognitiva padronizada nas Escalas Bayley de Desenvolvimento Infantil e Infantil - Terceira Edição aos 24 meses. A pontuação composta da escala cognitiva é uma pontuação padrão derivada do desempenho observado e eliciado da criança em tarefas de avaliação cognitiva, com média de 100 e desvio padrão de 10. O intervalo para a pontuação composta da escala cognitiva é de 55 a 145. A pontuação é calculada utilizando procedimentos padrão disponíveis no manual para esta medida. Uma pontuação mais alta é considerada melhor desempenho. As Escalas Bayley de Desenvolvimento Infantil e Infantil aos 24 meses serão usadas para a análise de dados e para comparar o impacto no desenvolvimento do tratamento precoce versus tardio com vigabatrina.
24 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avalie as pontuações do cronograma de observação diagnóstica do autismo 2ª edição (ADOS2) e o impacto do tratamento precoce versus tardio
Prazo: 24 meses e 36 meses
Avalie os escores ADOS2 e o impacto do tratamento precoce versus tardio aos 24 e 36 meses.
24 meses e 36 meses
Número de indivíduos que desenvolvem convulsões quando tratados com o medicamento do estudo durante a fase randomizada do estudo.
Prazo: 24 meses
Avalie o número de indivíduos que desenvolvem convulsões quando tratados com vigabatrina ou placebo como prevenção de convulsões.
24 meses
Hora da primeira convulsão clínica do sujeito desde a randomização
Prazo: 24 meses
O tempo até a primeira convulsão clínica do sujeito será medido para ambos os indivíduos que receberam placebo e vigabatrina.
24 meses
Contagem de participantes com epilepsia resistente a medicamentos aos 24 meses de idade.
Prazo: 24 meses
A contagem de participantes com epilepsia resistente a medicamentos. Epilepsia resistente a medicamentos classificada de acordo com a definição da Liga Internacional Contra a Epilepsia (ILAE), especificamente definida como qualquer participante que toma 2 ou mais medicamentos anticonvulsivantes que apresenta convulsões persistentes (convulsões que ocorrem dentro de 3 meses após a visita do participante de 24 meses).
24 meses
Avalie as pontuações Vineland II ABC e o impacto do tratamento precoce versus tardio
Prazo: 12 meses, 24 meses e 36 meses

A faixa do Composto de Comportamento Adaptativo Vineland-II é de 20 a 160

A pontuação padrão Vineland-II ABC tem média de 100 e desvio padrão de 15, com pontuações mais altas indicando melhor funcionamento adaptativo geral.

A pontuação padrão ABC é um composto derivado das pontuações obtidas nos domínios Comunicação, Habilidades de Vida Diária, Socialização e Habilidades Motoras no Vineland-II e é calculada de acordo com procedimentos padronizados descritos no manual Vineland-II.
12 meses, 24 meses e 36 meses
Número de indivíduos com eventos adversos relacionados à vigabatrina e eventos adversos graves
Prazo: 24 meses
Número de indivíduos com eventos adversos relacionados à vigabatrina, eventos adversos graves conforme avaliado pelo CTCAE v4.0 e medidas de avaliação de risco e estratégia de mitigação (REMS), conforme exigido pelo FDA.
24 meses
Biomarcador EEG para desenvolvimento de epilepsia
Prazo: 24 meses
Viabilidade do vídeo EEG de rotina de 1 hora na determinação do biomarcador EEG para o desenvolvimento de epilepsia. O resultado foi determinado como o número de participantes que desenvolveram convulsões entre aqueles que desenvolveram o biomarcador (atividade epileptiforme).
24 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Martina Bebin

Colaboradores

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Investigadores

  • Investigador principal: Martina Bebin, MD, MPA, University of Alabama at Birmingham

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de dezembro de 2016

Conclusão Primária (Real)

26 de abril de 2023

Conclusão do estudo (Real)

5 de maio de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de julho de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

28 de julho de 2016

Primeira postagem (Estimado)

29 de julho de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

19 de agosto de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de julho de 2024

Última verificação

1 de julho de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PREVENT (Janssen Biotech Inc.)
  • 1U01NS092595-01A1 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Os dados não identificados serão compartilhados com o National Database for Autism Research (NDAR)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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