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Prevenção da Epilepsia Usando Vigabatrina em Lactentes com Complexo de Esclerose Tuberosa

6 de maio de 2023 atualizado por: Martina Bebin

Prevenção da epilepsia usando vigabatrina em bebês com complexo de esclerose tuberosa (ensaio PREVeNT) Um estudo clínico randomizado, duplo-cego e controlado por placebo para prevenção de convulsões em bebês com TSC

O desenho do estudo é um ensaio clínico prospectivo, multicêntrico, randomizado, controlado por placebo e duplo-cego de Fase IIb. O objetivo será inscrever 80 crianças com Complexo de Esclerose Tuberosa com menos de 6 meses de idade antes do início de sua primeira convulsão

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A hipótese central deste ensaio de Fase IIb é que a identificação precoce de biomarcadores eletroencefalográficos (EEG) e tratamento precoce versus tratamento tardio com vigabatrina em lactentes com complexo de esclerose tuberosa (TSC) terão um impacto positivo nos resultados do desenvolvimento aos 24 meses de idade. Também preveniria ou diminuiria o risco de desenvolver espasmos infantis e convulsões refratárias. Espera-se que essa abordagem preventiva resulte em resultados cognitivos, comportamentais, de desenvolvimento e psiquiátricos mais favoráveis ​​a longo prazo e melhore significativamente a qualidade de vida geral. É um projeto de ensaio clínico randomizado, duplo-cego e controlado por placebo. A conclusão bem-sucedida deste estudo também avançará no campo, demonstrando o valor da vigilância sistemática com EEG em bebês assintomáticos com TSC.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

84

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Estados Unidos, 48073
        • Beaumont Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, PA
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 37710
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati's Children Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77054
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 dia a 6 meses (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. menor ou igual a 6 meses de idade
  2. Sem história de convulsões ou espasmos infantis, ou evidência de convulsões eletrográficas subclínicas em um vídeo EEG anterior
  3. Atender critérios diagnósticos genéticos ou clínicos para TSC, estes últimos com base nas recomendações atuais para avaliação diagnóstica, como exame físico, neuroimagem, ecocardiograma

Critério de exclusão:

  1. Tem mais de 6 meses de idade
  2. Não foi diagnosticado com TSC
  3. História de convulsões ou espasmos infantis, ou evidência de convulsões eletrográficas subclínicas em um vídeo EEG anterior
  4. Recebeu qualquer medicação anticonvulsivante, incluindo vigabatrina, outro agente terapêutico anticonvulsivante, incluindo canabidiol
  5. Recebeu um inibidor oral de mTOR, como everolimus ou sirolimus
  6. Tomou um medicamento experimental, incluindo, entre outros, canabidiol, como parte de um estudo de pesquisa 30 dias antes da inscrição, ou planeja tomar um medicamento experimental a qualquer momento durante a duração do estudo
  7. Está atualmente matriculado, ou planeja se matricular a qualquer momento durante a duração do estudo, em um estudo experimental de intervenção precoce comportamental
  8. Tem história de nascimento prematuro (nascido com menos de 30 semanas de gestação no momento do parto)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Prevenção
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Vigabatrina ou Placebo
Vigabatrina ou Placebo é administrado para administração, todo o conteúdo de um sachê (500 mg de fármaco ativo) é dissolvido em 10 ml de água para administração oral que é dosado de acordo com o peso corporal 50-150 mg/kg/dia dividido BID. A dosagem seguirá as diretrizes recomendadas estabelecidas (50 mg/kg/dia e aumentada conforme necessário em 50 mg/kg/dia a cada 3 dias até uma dose máxima de 150 mg/kg/dia, dividida BID).
Medicamento: Vigabatrina
Indivíduos randomizados para vigabatrina no Braço A serão tratados com vigabatrina 100mg/kg/dia até os 24 meses de idade ou até mostrarem evidências de convulsões clínicas ou convulsões eletrográficas no vídeo EEG. Se ocorrerem convulsões eletrográficas ou clínicas durante o uso do medicamento do estudo, elas farão a transição para a fase aberta do estudo (Braço B) e continuarão a ser acompanhadas até os 36 meses de idade.
Outros nomes:
  • Sabril
Medicamento: Placebo
Indivíduos randomizados para placebo no Braço A serão tratados com placebo correspondente a 100 mg/kg/dia até os 24 meses de idade ou até mostrarem evidências de convulsões clínicas ou convulsões eletrográficas no vídeo EEG. Se ocorrerem convulsões eletrográficas ou clínicas durante o uso do medicamento do estudo, elas farão a transição para a fase aberta do estudo (Braço B) e continuarão a ser acompanhadas até os 36 meses de idade.
Outro: Vigabatrina
A vigabatrina aberta é dada para administração, todo o conteúdo de uma saqueta (500 mg de fármaco activo) é dissolvido em 10 ml de água para administração oral que é doseado de acordo com o peso corporal 50-150 mg/kg/dia dividido BID. A dosagem seguirá as diretrizes recomendadas estabelecidas (50 mg/kg/dia e aumentada conforme necessário em 50 mg/kg/dia a cada 3 dias até uma dose máxima de 150 mg/kg/dia, dividida BID).
Medicamento: Vigabatrina
Indivíduos randomizados para vigabatrina no Braço A serão tratados com vigabatrina 100mg/kg/dia até os 24 meses de idade ou até mostrarem evidências de convulsões clínicas ou convulsões eletrográficas no vídeo EEG. Se ocorrerem convulsões eletrográficas ou clínicas durante o uso do medicamento do estudo, elas farão a transição para a fase aberta do estudo (Braço B) e continuarão a ser acompanhadas até os 36 meses de idade.
Outros nomes:
  • Sabril
Sem intervenção: Grupo de controle
Indivíduos inscritos que nunca desenvolveram anormalidades de EEG ou convulsões clínicas

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuações de avaliação cognitiva e impacto no desenvolvimento
Prazo: 24 meses

A medida de resultado primário será a pontuação da avaliação cognitiva nas Escalas Bayley de Desenvolvimento Infantil e Infantil aos 24 meses.

As Escalas Bayley de Desenvolvimento Infantil e Infantil aos 24 meses serão usadas para a análise de dados e compararão o impacto no desenvolvimento do tratamento precoce versus tardio com vigabatrina.
24 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de indivíduos que desenvolveram convulsões quando tratados com vigabatrina
Prazo: 24 meses
Avalie o número de indivíduos que desenvolvem convulsões quando tratados com vigabatrina como prevenção de convulsões.
24 meses
Tempo para a primeira convulsão clínica do sujeito
Prazo: 24 meses
O tempo até a primeira convulsão clínica do sujeito será medido para ambos os sujeitos em placebo e vigabatrina.
24 meses
Prevalência de Epilepsia Resistente a Drogas
Prazo: 24 meses
Prevalência de epilepsia resistente a medicamentos.
24 meses
Avalie as pontuações de Vineland II e o impacto do tratamento precoce versus tardio
Prazo: 12 meses, 24 meses e 36 meses
Avalie os escores Vineland II e o impacto do tratamento precoce versus tardio com vigabatrina aos 12, 24 e 36 meses.
12 meses, 24 meses e 36 meses
Avalie as pontuações do cronograma de observação diagnóstica do autismo 2ª edição (ADOS2) e o impacto do tratamento precoce versus tardio
Prazo: 24 meses e 36 meses
Avalie os escores ADOS2 e o impacto do tratamento precoce versus tardio aos 24 e 36 meses.
24 meses e 36 meses
Número de indivíduos com eventos adversos relacionados à vigabatrina e eventos adversos graves
Prazo: 24 meses
Número de indivíduos com eventos adversos relacionados à vigabatrina, eventos adversos graves conforme avaliado pelo CTCAE v4.0 e avaliação de risco e medidas de estratégia de mitigação (REMS) conforme exigido pelo FDA.
24 meses
Biomarcador EEG para o desenvolvimento de epilepsia
Prazo: 24 meses
Viabilidade do vídeo EEG de rotina de 1 hora na determinação do biomarcador EEG para o desenvolvimento de epilepsia
24 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Martina Bebin

Colaboradores

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Investigadores

  • Investigador principal: Martina Bebin, MD, MPA, University of Alabama at Birmingham

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de dezembro de 2016

Conclusão Primária (Real)

26 de abril de 2023

Conclusão do estudo (Real)

5 de maio de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de julho de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

28 de julho de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

29 de julho de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

9 de maio de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de maio de 2023

Última verificação

1 de maio de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PREVENT (Janssen Biotech Inc.)
  • 1U01NS092595-01A1 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Os dados não identificados serão compartilhados com o National Database for Autism Research (NDAR)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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