Prevención de la epilepsia con vigabatrina en bebés con complejo de esclerosis tuberosa

Prevención de la epilepsia con vigabatrina en lactantes con complejo de esclerosis tuberosa (ensayo PREVeNT) Ensayo clínico aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para la prevención de convulsiones para lactantes con CET

Patrocinadores

Patrocinador principal: Martina Bebin

Colaborador: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Fuente University of Alabama at Birmingham
Resumen breve

El diseño del estudio es un multicéntrico prospectivo de fase IIb, aleatorizado, controlado con placebo, ensayo clínico doble ciego. El objetivo será inscribir a 80 bebés con esclerosis tuberosa Complex que tienen menos de 6 meses de edad antes del inicio de su primera convulsión

Descripción detallada

La hipótesis central de este ensayo de fase IIb es que la identificación temprana de biomarcadores de electroencefalografía (EEG) y tratamiento temprano versus tratamiento tardío con vigabatrina en bebés con complejo de esclerosis tuberosa (CET) tendrá un impacto positivo en resultados del desarrollo a los 24 meses de edad. También evitaría o reduciría el riesgo de desarrollar espasmos infantiles y convulsiones refractarias. Este enfoque preventivo sería Se espera que resulte en resultados cognitivos, conductuales, de desarrollo y de desarrollo más favorables a largo plazo. resultados psiquiátricos y mejorar significativamente la calidad de vida en general. Es un aleatorio, Diseño de ensayo clínico doble ciego controlado por placebo. Finalización exitosa de esta prueba También avanzará en el campo al demostrar el valor de la vigilancia sistemática con EEG en bebés asintomáticos con CET.

Estado general Activo, no reclutando
Fecha de inicio Diciembre de 2016
Fecha de Terminación Diciembre 2022
Fecha de finalización primaria Mayo de 2022
Fase Fase 2
Tipo de estudio Intervencionista
Resultado primario
Medida Periodo de tiempo
Puntuaciones de la evaluación cognitiva e impacto en el desarrollo 24 meses
Resultado secundario
Medida Periodo de tiempo
Number of subjects that develop seizures when treated with vigabatrin 24 months
Tiempo hasta la primera convulsión clínica del sujeto 24 meses
Prevalencia de la epilepsia farmacorresistente 24 meses
Evaluar las puntuaciones de Vineland II y el impacto del tratamiento temprano versus tardío 12 meses, 24 meses y 36 meses
Evalúe las puntuaciones del Programa de observación diagnóstica de autismo de la segunda edición (ADOS2) y el impacto del tratamiento temprano versus tardío 24 meses y 36 meses
Número de sujetos con eventos adversos relacionados con la vigabatrina y eventos adversos graves 24 meses
Biomarcador EEG para desarrollar epilepsia 24 meses
Inscripción 84
Condición
Intervención

Tipo de intervención: Drug

Nombre de intervención: Vigabatrin

Descripción: Subjects randomized to vigabatrin in Arm A will be treated with vigabatrin 100mg/kg/day until 24 months of age or until they show evidence of clinical seizures or electrographic seizures on video EEG. If electrographic or clinical seizures occur while on study drug, they will transition into the Open label phase of the study (Arm B) and continue to be followed until 36 months of age.

Otro nombre: Sabril

Tipo de intervención: Droga

Nombre de intervención: Placebo

Descripción: Los sujetos asignados al azar a placebo en el grupo A serán tratados con un placebo equivalente a 100 mg / kg / día hasta los 24 meses de edad o hasta que muestren evidencia de convulsiones clínicas o convulsiones electrográficas en el video EEG. Si se producen convulsiones electrográficas o clínicas mientras se toma el fármaco del estudio, pasarán a la fase de etiqueta abierta del estudio (Grupo B) y se les seguirá de cerca hasta los 36 meses de edad.

Etiqueta de grupo de brazo: Vigabatrina o placebo

Elegibilidad

Criterios:

Criterios de inclusión:

1. menor o igual a 6 meses de edad

2. Sin antecedentes de convulsiones o espasmos infantiles, o evidencia de electrografía subclínica convulsiones en un EEG video anterior

3. Cumplir con los criterios de diagnóstico genético o clínico para el CET, este último basado en recomendaciones para la evaluación diagnóstica, como examen físico, neuroimagen, ecocardiograma

Criterio de exclusión:

1. Tiene más de 6 meses de edad

2. No se le ha diagnosticado CET

3. Historia de convulsiones o espasmos infantiles, o evidencia de electrografía subclínica. convulsiones en un EEG video anterior

4. Ha recibido algún medicamento anticonvulsivo, incluida la vigabatrina, otros anticonvulsivos agente terapéutico que incluye cannabidiol

5. Ha recibido un inhibidor de mTOR oral como everolimus o sirolimus

6. Ha tomado un medicamento en investigación, incluido, entre otros, cannabidiol, como parte de un estudio de investigación 30 días antes de la inscripción, o planea tomar un estudio de investigación fármaco en cualquier momento durante la duración del estudio

7. Está actualmente inscrito o planea inscribirse en cualquier momento durante la duración del estudio, en un estudio experimental de intervención temprana conductual

8. Tiene antecedentes de haber nacido prematuramente (nacido con menos de <30 semanas de gestación en el tiempo de entrega)

Género: Todas

Edad mínima: N / A

Edad máxima: 6 meses

Voluntarios Saludables: No

Oficial general
Apellido Papel Afiliación
Martina Bebin, MD, MPA Principal Investigator University of Alabama at Birmingham
Ubicación
Instalaciones:
University of Alabama at Birmingham | Birmingham, Alabama, 35233, United States
University of California, Los Angeles | Los Angeles, California, 90095, United States
Stanford University | Palo Alto, California, 94304, United States
Children's National Medical Center | Washington, District of Columbia, 20010, United States
Boston Children's Hospital | Boston, Massachusetts, 02215, United States
Beaumont Children's Hospital | Royal Oak, Michigan, 48073, United States
Minnesota Epilepsy Group, PA | Saint Paul, Minnesota, 55102, United States
Washington University in St. Louis | Saint Louis, Missouri, 63110, United States
Duke University | Durham, North Carolina, 37710, United States
Cincinnati's Children Hospital Medical Center | Cincinnati, Ohio, 45229, United States
The Children's Hospital of Philadelphia | Philadelphia, Pennsylvania, 19104, United States
University of Texas Health Science Center at Houston | Houston, Texas, 77054, United States
Seattle Children's Hospital | Seattle, Washington, 98105, United States
Ubicacion Paises

Estados Unidos

Fecha de verificación

Abril de 2020

Fiesta responsable

Tipo: Patrocinador-Investigador

Afiliación del investigador: Universidad de Alabama en Birmingham

Nombre completo del investigador: Martina Bebin

Título del investigador: Catedrático de Neurología y Pediatría

Tiene acceso ampliado No
Condición Examinar
Número de brazos 3
Grupo de brazo

Etiqueta: Vigabatrin or Placebo

Tipo: Placebo Comparator

Descripción: Vigabatrin or Placebo is given for administration, the entire content of one sachet (500 mg active drug) is dissolved in 10 ml water for oral administration that is dosed according to body weight 50-150 mg/kg/day divided BID. Dosing will follow established recommended guidelines (50 mg/kg/day and increased as needed by 50 mg/kg/day every 3 days up to a maximum dose of 150 mg/kg/day, divided BID).

Etiqueta: Vigabatrin

Tipo: Otro

Descripción: La etiqueta abierta de vigabatrina se proporciona para la administración, el contenido completo de un sobre (500 mg de fármaco activo) se disuelve en 10 ml de agua para administración oral que se dosifica de acuerdo con el peso corporal 50-150 mg / kg / día dividido BID. La dosificación seguirá las pautas recomendadas establecidas (50 mg / kg / día y se incrementará según sea necesario en 50 mg / kg / día cada 3 días hasta una dosis máxima de 150 mg / kg / día, dividida dos veces al día).

Etiqueta: Grupo de control

Tipo: Sin intervención

Descripción: Sujetos inscritos que nunca desarrollaron anomalías en el EEG o convulsiones clínicas

Datos del paciente si
Información de diseño del estudio

Asignación: Aleatorizado

Modelo de intervención: Asignación paralela

Propósito primario: Prevención

Enmascaramiento: Triple (participante, proveedor de atención, investigador)

Fuente: ClinicalTrials.gov