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Prevención de la epilepsia usando vigabatrina en bebés con complejo de esclerosis tuberosa

22 de julio de 2024 actualizado por: Martina Bebin

Prevención de la epilepsia usando vigabatrina en bebés con complejo de esclerosis tuberosa (ensayo PREVeNT) Un ensayo clínico aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para la prevención de convulsiones en bebés con CET

El diseño del estudio es un ensayo clínico prospectivo, multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo y doble ciego de fase IIb. El objetivo será inscribir a 80 bebés con complejo de esclerosis tuberosa que tengan menos de 6 meses de edad antes del inicio de su primera convulsión.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La hipótesis central de este ensayo de fase IIb es que la identificación temprana de biomarcadores de electroencefalografía (EEG) y el tratamiento temprano versus tratamiento tardío con vigabatrina en bebés con complejo de esclerosis tuberosa (TSC) tendrá un impacto positivo en los resultados del desarrollo a los 24 meses de edad. También prevendría o reduciría el riesgo de desarrollar espasmos infantiles y convulsiones refractarias. Se esperaría que este enfoque preventivo resulte en resultados cognitivos, conductuales, de desarrollo y psiquiátricos a largo plazo más favorables y mejore significativamente la calidad de vida en general. Es un diseño de ensayo clínico aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo. La finalización exitosa de este ensayo también avanzará en el campo al demostrar el valor de la vigilancia sistemática con EEG en bebés asintomáticos con CET.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

84

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Estados Unidos, 48073
        • Beaumont Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, PA
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 37710
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati's Children Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77054
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 día a 6 meses (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. menor o igual a 6 meses de edad
  2. Sin antecedentes de convulsiones o espasmos infantiles, o evidencia de convulsiones electrográficas subclínicas en un video EEG anterior
  3. Cumplir con los criterios diagnósticos genéticos o clínicos para CET, estos últimos basados ​​en las recomendaciones actuales para la evaluación diagnóstica, como examen físico, neuroimagen, ecocardiograma

Criterio de exclusión:

  1. Es mayor de 6 meses de edad
  2. No ha sido diagnosticado con CET
  3. Antecedentes de convulsiones o espasmos infantiles, o evidencia de convulsiones electrográficas subclínicas en un video EEG anterior
  4. Ha recibido algún medicamento anticonvulsivo, incluido vigabatrina, otro agente terapéutico anticonvulsivo, incluido el cannabidiol
  5. Ha recibido un inhibidor de mTOR oral como everolimus o sirolimus
  6. Ha tomado un fármaco en investigación, incluido, entre otros, cannabidiol, como parte de un estudio de investigación 30 días antes de la inscripción, o planea tomar un fármaco en investigación en cualquier momento durante la duración del estudio.
  7. Está actualmente inscrito, o planea inscribirse en cualquier momento durante la duración del estudio, en un estudio experimental de intervención temprana conductual
  8. Tiene antecedentes de nacimiento prematuro (nacido con menos de <30 semanas de gestación en el momento del parto)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Prevención
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Vigabatrina retardada (placebo)
La aleatorización solo se producirá después de la detección de actividad epileptiforme en el EEG. Los participantes asignados al azar a este grupo serán tratados con un placebo equivalente hasta los 24 meses de edad o hasta que muestren evidencia de convulsiones clínicas o convulsiones electrográficas en video EEG. Si se producen convulsiones electrográficas o clínicas mientras toma placebo, serán elegibles para recibir vigabatrina de etiqueta abierta. Los participantes serán seguidos hasta los 36 meses de edad.
Droga: Vigabatrina temprana
Los sujetos asignados al azar a vigabatrina serán tratados con 100 mg/kg/día de vigabatrina hasta los 24 meses de edad o hasta que muestren evidencia de convulsiones clínicas o convulsiones electrográficas en video EEG. Si se producen convulsiones electrográficas o clínicas mientras toma el fármaco del estudio, pasarán a la fase de etiqueta abierta del estudio y se continuará con su seguimiento hasta los 36 meses de edad.
Otros nombres:
  • Sabril
Droga: Vigabatrina retardada (placebo)
Los sujetos asignados al azar a placebo serán tratados con un placebo equivalente a 100 mg/kg/día hasta los 24 meses de edad o hasta que muestren evidencia de convulsiones clínicas o convulsiones electrográficas en video EEG. Si se producen convulsiones electrográficas o clínicas mientras toma el fármaco del estudio, pasarán a la fase de etiqueta abierta del estudio y se continuará con su seguimiento hasta los 36 meses de edad.
Experimental: Vigabatrina temprana
La aleatorización solo se producirá después de la detección de actividad epileptiforme en el EEG. Los participantes asignados al azar a este grupo serán tratados con vigabatrina hasta los 24 meses de edad o hasta que muestren evidencia de convulsiones clínicas o convulsiones electrográficas en video EEG. Si se producen convulsiones electrográficas o clínicas mientras toma vigabatrina, serán elegibles para recibir vigabatrina de etiqueta abierta. Los participantes serán seguidos hasta los 36 meses de edad.
Droga: Vigabatrina temprana
Los sujetos asignados al azar a vigabatrina serán tratados con 100 mg/kg/día de vigabatrina hasta los 24 meses de edad o hasta que muestren evidencia de convulsiones clínicas o convulsiones electrográficas en video EEG. Si se producen convulsiones electrográficas o clínicas mientras toma el fármaco del estudio, pasarán a la fase de etiqueta abierta del estudio y se continuará con su seguimiento hasta los 36 meses de edad.
Otros nombres:
  • Sabril
Sin intervención: Espera vigilante (grupo de control)
Los participantes inscritos en este grupo son aquellos que nunca desarrollan anomalías en el EEG o convulsiones clínicas durante la duración del estudio. Si bien todos los participantes que se inscribieron en el estudio comenzaron en este grupo, los participantes fueron asignados al azar según el desarrollo de la actividad epileptiforme del EEG. En este grupo se informan todos los participantes que completaron el estudio sin desarrollar actividad epileptiforme EEG o convulsiones clínicas.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntuaciones de evaluaciones cognitivas e impacto en el desarrollo
Periodo de tiempo: 24 meses
La medida de resultado primaria serán las puntuaciones de la escala cognitiva estandarizada en las Escalas Bayley de Desarrollo de bebés y niños pequeños: tercera edición a los 24 meses. La puntuación compuesta de la escala cognitiva es una puntuación estándar derivada del desempeño observado y obtenido del niño en tareas de evaluación cognitiva, con una media de 100 y una desviación estándar de 10. El rango de puntuación compuesta de la escala cognitiva es de 55 a 145. La puntuación se calcula utilizando procedimientos estándar disponibles en el manual para esta medida. Una puntuación más alta se considera un mejor desempeño. Las escalas Bayley de desarrollo de bebés y niños pequeños a los 24 meses se utilizarán para el análisis de datos y para comparar el impacto en el desarrollo del tratamiento temprano versus tardío con vigabatrina.
24 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar las puntuaciones del programa de observación de diagnóstico de autismo, 2.ª edición (ADOS2), y el impacto del tratamiento temprano frente al tardío
Periodo de tiempo: 24 meses y 36 meses
Evaluar las puntuaciones de ADOS2 y el impacto del tratamiento temprano versus tardío a los 24 y 36 meses.
24 meses y 36 meses
Número de sujetos que desarrollan convulsiones cuando se tratan con el fármaco del estudio durante la fase aleatorizada del estudio.
Periodo de tiempo: 24 meses
Evaluar la cantidad de sujetos que desarrollan convulsiones cuando se tratan con vigabatrina o placebo como prevención de las convulsiones.
24 meses
Tiempo hasta la primera convulsión clínica del sujeto desde la aleatorización
Periodo de tiempo: 24 meses
Se medirá el tiempo hasta la primera convulsión clínica del sujeto para ambos sujetos que reciben placebo y vigabatrina.
24 meses
Recuento de participantes con epilepsia resistente a los medicamentos a los 24 meses de edad.
Periodo de tiempo: 24 meses
El recuento de participantes con epilepsia resistente a los medicamentos. Epilepsia resistente a los medicamentos clasificada según la definición de la Liga Internacional contra la Epilepsia (ILAE), definida específicamente como cualquier participante que toma 2 o más medicamentos anticonvulsivos que experimenta convulsiones persistentes (convulsiones que ocurren dentro de los 3 meses posteriores a la visita del participante de 24 meses).
24 meses
Evalúe las puntuaciones ABC de Vineland II y el impacto del tratamiento temprano frente al tardío
Periodo de tiempo: 12 meses, 24 meses y 36 meses

El rango del compuesto de comportamiento adaptativo Vineland-II es de 20 a 160

La puntuación estándar de Vineland-II ABC tiene una media de 100 y una desviación estándar de 15, y las puntuaciones más altas indican un mejor funcionamiento adaptativo general.

La puntuación estándar ABC es una combinación derivada de las puntuaciones obtenidas en los dominios de comunicación, habilidades de la vida diaria, socialización y habilidades motoras en Vineland-II y se calcula de acuerdo con los procedimientos estandarizados descritos en el manual de Vineland-II.
12 meses, 24 meses y 36 meses
Número de sujetos con eventos adversos relacionados con vigabatrina y eventos adversos graves
Periodo de tiempo: 24 meses
Número de sujetos con eventos adversos relacionados con vigabatrina, eventos adversos graves evaluados por CTCAE v4.0 y medidas de estrategia de mitigación y evaluación de riesgos (REMS) según lo exige la FDA.
24 meses
Biomarcador EEG para el desarrollo de epilepsia
Periodo de tiempo: 24 meses
Viabilidad del vídeo EEG de rutina de 1 hora para determinar el biomarcador EEG para el desarrollo de epilepsia. El resultado se determinó como el número de participantes que desarrollaron convulsiones entre los que desarrollaron el biomarcador (actividad epileptiforme).
24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Martina Bebin

Colaboradores

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Investigadores

  • Investigador principal: Martina Bebin, MD, MPA, University of Alabama at Birmingham

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de diciembre de 2016

Finalización primaria (Actual)

26 de abril de 2023

Finalización del estudio (Actual)

5 de mayo de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de julio de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de julio de 2016

Publicado por primera vez (Estimado)

29 de julio de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de agosto de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de julio de 2024

Última verificación

1 de julio de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PREVENT (Janssen Biotech Inc.)
  • 1U01NS092595-01A1 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los datos no identificados se compartirán con la Base de datos nacional para la investigación del autismo (NDAR)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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