낫적혈구병 소아과에서 GBT440의 효과를 평가하기 위한 연구 (HOPE-KIDS)
2025년 8월 13일 업데이트: Pfizer
낫적혈구병 소아 참가자에서 GBT440의 약동학, 안전성, 내약성 및 치료 효과를 평가하기 위한 공개 라벨, 단일 및 다중 투여 임상 2a상
이 연구는 파트 A, B, C 및 D의 네 부분으로 구성됩니다.
- 파트 A는 6세에서 17세 사이의 낫적혈구병이 있는 소아 참가자를 대상으로 한 단회 투여 약동학(PK) 연구입니다.
- 파트 B는 12세에서 17세 사이의 낫적혈구병이 있는 청소년 참가자를 대상으로 한 다회 투여, 안전성, 탐색적, 효능 및 PK 연구입니다.
- 파트 C는 다회 투여, 안전성, 내약성 및 PK 연구로, 4세에서 17세 사이의 낫적혈구병 소아 참가자를 대상으로 복셀로터의 혈액학적 영향 및 TCD 유속에 대한 영향 평가를 포함합니다.
- 파트 D는 다회 투여, 안전성, 내약성 및 PK 연구로서 6개월에서 4세 미만의 낫적혈구병을 앓고 있는 소아 참가자에서 복셀로터의 혈액학적 효과를 조사합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
147
단계
- 2 단계
확장된 액세스
더 이상 사용할 수 없음 임상시험 외.
확장 액세스 기록을 참조하세요.
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Beirut, 레바논
- Rafik Hariri University Hospital
-
Beirut, 레바논
- American University of Beirut - Medical Center
-
Tripoli, 레바논
- Nini Hospital
-
-
-
-
California
-
Brentwood, California, 미국, 94513
- Brentwood Clinic UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, 미국, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Chicago, Illinois, 미국, 60612
- University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, 미국, 70809
- Our Lady of the Lake Children's Hospital (IP Address)
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, 미국, 08903
- Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, 미국, 27834
- Brody School of Medicine at East Carolina University
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center, Rainbow Babies & Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, 미국, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
-
-
-
London, 영국, E1 1BB
- Barts Health NHS Trust, The Royal London Hospital
-
London, 영국, SE1 7EH
- Guy's and St Thoma's NHS Foundation Trust, Evelina London Children's Hospital
-
Manchester, 영국, M13 9WL
- Manchester University NHS Foundation Trust, Royal Manchester Children's Hospital
-
-
Greater London
-
London, Greater London, 영국, NW1 2PG
- University College London Hospital, NHS Foundation Trust
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6개월 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 동형 접합 헤모글로빈 SS(HbSS) 또는 헤모글로빈 S 베타0 지중해빈혈(HbS β0thal)이 있는 남성 또는 여성 참가자
나이:
- 파트 A - 6~17세
- 파트 B - 12~17세
- 파트 C - 4~17세
- 파트 D - ~6개월
수산화요소(HU) 요법:
- 파트 A, B 및 C: 하이드록시우레아(HU)를 복용하는 참가자는 연구 기간 동안 용량 조절이 예상되지 않고 혈액학적 독성의 징후 없이 최소 3개월 동안 용량이 안정적이면 등록할 수 있습니다.
- 파트 D: 복용량이 최소 1개월 동안 안정적이면 HU를 복용하는 참가자가 등록할 수 있습니다. 연구 동안 최대 허용 용량(MTD)까지의 적정이 허용됩니다.
헤모글로빈(HB):
- 파트 A - 제한 없음
- 부품 B, C 및 D - Hb ≤ 10.5g/dL
- 파트 C만 해당: 12~17세 참가자는 스크리닝 중 언제든지 측정된 TCD 속도가 140cm/초 이상이어야 합니다.
제외 기준:
정보에 입각한 동의서(ICF)에 서명한 후 14일 이내에 치료가 필요한 다음 중 하나:
- 혈관 폐쇄 위기(VOC)
- 급성 흉부 증후군(ACS)
- 비장 격리 위기
- 지염
- 만성 수혈 요법 필요
- 뇌졸중 병력 또는 일차 뇌졸중 예방 기준 충족(비영상 TCD로 ≥ 200cm/초 또는 TCDi로 ≥185cm/초로 두 개의 TCD 측정 이력).
- ICF 서명 전 30일 이내 수혈
파트 D에 대한 제외 기준:
- 체중
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 복셀로터
파트(A, B, C 또는 D)에 따라 voxelotor의 매일 경구 투여를 받는 피험자는 다음과 같이 참여합니다.
|
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
파트 A : 전혈에서 복셀 로터의 최대 농도 (CMAX)
기간: 사전 복용량, 2, 8, 24, 48, 96, 168 및 336 시간 복용 후
|
사전 복용량, 2, 8, 24, 48, 96, 168 및 336 시간 복용 후
|
|
|
파트 A : 전혈에서 복사기의 마지막 정량화 가능한 농도 (AUC0-rast)까지의 농도 시간 곡선 (AUC)에 따른 영역
기간: 사전 복용량, 2, 8, 24, 48, 96, 168 및 336 시간 복용 후
|
AUC0-rast는 선형/로그 사다리꼴 규칙을 사용하여 계산되었습니다.
|
사전 복용량, 2, 8, 24, 48, 96, 168 및 336 시간 복용 후
|
|
파트 A : 전혈에서 복셀 로터의 무한대 (AUC0-inf)로 외삽 된 시간부터 농도 시간 곡선 (AUC) 하의 영역
기간: 사전 복용량, 2, 8, 24, 48, 96,168 및 336 시간 복용 후
|
AUC0-INF는 AUCT + CT/LAMBDAZ로 계산되었으며, 여기서 AUCT = 지정된 시간에 농도 시간 곡선 하에서 AUCT = 면적, CT는 전혈 및 LAMBDAZ = 제거율 상수에 대한 마지막 정량화 가능한 농도입니다.
|
사전 복용량, 2, 8, 24, 48, 96,168 및 336 시간 복용 후
|
|
파트 B : 헤모글로빈 수준에서 기준선에서 24 주차까지 변경
기간: 기준선, 24 주차
|
기준선, 24 주차
|
|
|
C 부 : 뇌 혈류에서 기준선에서 주 1 주차 변경
기간: 기준선, 48 주
|
뇌 혈류는 경 두개 도플러 (TCD) 초음파를 사용하여 측정되었다.
최대 (TAMM) TCD 속도의 시간 평균 평균에 의해 측정 된 대뇌 혈류의 기준선으로부터의 변화가보고된다.
|
기준선, 48 주
|
|
PART D : 치료가있는 부작용 (TEAES) 및 심각한 부작용 (SAE)을 가진 참가자 수
기간: 연구 치료 시작부터 연구 치료 중단 후 최대 28 일 (최대 52 주)
|
부작용 (AE)은 임상 조사 과정에서 제약 제품을 투여 한 참가자의 의료가 무한한 의료 사건으로 정의되었습니다.
TEAE는 연구 약물 중단 후 28 일 동안 연구 약물의 개시 (전처리 결석)의 시작 또는 후에 발생한 후 또는 치료 전 28 일까지 치료에 대해 악화되는 AE로 정의되었다.
SAE는 다음과 같은 결과를 초래 한 모든 AE였다. 사망, 생명을 위협하는 불리한 약물 경험, 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장, 지속적 또는 중대한 장애 또는 무능력, 선천성 변칙 또는 선천적 결함, 기타 중요한 의료 사건.
AE는 SCD 관련 및 비 SCD 관련으로 분류되었다.
|
연구 치료 시작부터 연구 치료 중단 후 최대 28 일 (최대 52 주)
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
A 부 : 혈장에서 복셀 로터의 최대 농도 (CMAX)
기간: 사전 복용량, 2, 8, 24, 48, 96, 168 및 336 시간 복용 후
|
사전 복용량, 2, 8, 24, 48, 96, 168 및 336 시간 복용 후
|
|
|
파트 A : 적혈구에서 복셀 로터의 최대 농도 (CMAX) (RBC)
기간: 사전 복용량, 2, 8, 24, 48, 96, 168 및 336 시간 복용 후
|
사전 복용량, 2, 8, 24, 48, 96, 168 및 336 시간 복용 후
|
|
|
파트 A : 혈장에서 복셀 로터의 마지막 정량화 가능한 농도 (AUC0-rast)까지의 농도 시간 곡선 (AUC)에 따른 영역
기간: 사전 복용량, 2, 8, 24, 48, 96, 168 및 336 시간 복용 후
|
AUC0-rast는 선형/로그 사다리꼴 규칙을 사용하여 계산되었습니다.
|
사전 복용량, 2, 8, 24, 48, 96, 168 및 336 시간 복용 후
|
|
파트 A : RBC에서 VOXELOTOR의 마지막 정량화 가능한 농도 (AUC0-rast)까지의 농도 시간 곡선 (AUC)에 따른 영역
기간: 사전 복용량, 2, 8, 24, 48, 96, 168 및 336 시간 복용 후
|
AUC0-rast는 선형/로그 사다리꼴 규칙을 사용하여 계산되었습니다.
|
사전 복용량, 2, 8, 24, 48, 96, 168 및 336 시간 복용 후
|
|
파트 A : 혈장에서 복셀 로터의 시간 0까지의 농도 시간 곡선 (AUC) 하의 영역
기간: 사전 복용량, 2, 8, 24, 48, 96, 168 및 336 시간 복용 후
|
AUC0-INF는 AUCT + CT/LAMBDAZ로 계산되었으며, 여기서 지정된 시간에 농도 시간 곡선 하에서 AUCT = 면적, CT는 혈장의 마지막 정량화 가능한 농도이며 Lambdaz는 제거율 상수입니다.
|
사전 복용량, 2, 8, 24, 48, 96, 168 및 336 시간 복용 후
|
|
파트 A : RBC에서 복셀 로터의 시간 0 외삽 (AUC)에서 농도 시간 곡선 (AUC)에 따른 영역
기간: 사전 복용량, 2, 8, 24, 48, 96, 168 및 336 시간 복용 후
|
AUC0-INF는 AUCT + CT/LAMBDAZ로 계산되었으며, 여기서 지정된 시간에 농도 시간 곡선 하에서 AUCT = 영역, CT는 마지막 정량화 가능한 농도이고 Lambdaz는 제거 속도 상수입니다.
|
사전 복용량, 2, 8, 24, 48, 96, 168 및 336 시간 복용 후
|
|
파트 A : 전혈에서 복셀 로터에 대한 Cmax가 관찰 된 시간 (Tmax)
기간: 사전 복용량, 2, 8, 24, 48, 96, 168 및 336 시간 복용 후
|
사전 복용량, 2, 8, 24, 48, 96, 168 및 336 시간 복용 후
|
|
|
파트 A : CMAX가 관찰 된 시간 (TMAX) 혈장에서 복셀 로터
기간: 사전 복용량, 2, 8, 24, 48, 96, 168 및 336 시간 복용 후
|
사전 복용량, 2, 8, 24, 48, 96, 168 및 336 시간 복용 후
|
|
|
파트 A : RBC에서 VOXELOTOR에 대한 CMAX가 관찰 된 시간 (TMAX)
기간: 사전 복용량, 2, 8, 24, 48, 96, 168 및 336 시간 복용 후
|
사전 복용량, 2, 8, 24, 48, 96, 168 및 336 시간 복용 후
|
|
|
파트 A : 전혈의 복셀 로터의 말기 제거 반감기 (T1/2)
기간: 사전 복용량, 2, 8, 24, 48, 96, 168 및 336 시간 복용 후
|
T1/2는 약물 농도가 절반으로 감소하는 데 측정 된 시간이었다.
|
사전 복용량, 2, 8, 24, 48, 96, 168 및 336 시간 복용 후
|
|
파트 A : 혈장에서 복셀 로터의 말기 제거 반감기 (T1/2)
기간: 사전 복용량, 2, 8, 24, 48, 96, 168 및 336 시간 복용 후
|
T1/2는 약물 농도가 절반으로 감소하는 데 측정 된 시간이었다.
|
사전 복용량, 2, 8, 24, 48, 96, 168 및 336 시간 복용 후
|
|
파트 A : RBC의 복셀 로터의 말기 제거 반감기 (T1/2)
기간: 사전 복용량, 2, 8, 24, 48, 96, 168 및 336 시간 복용 후
|
T1/2는 약물 농도가 절반으로 감소하는 데 측정 된 시간이었다.
|
사전 복용량, 2, 8, 24, 48, 96, 168 및 336 시간 복용 후
|
|
파트 A : 헤모글로빈 (HB) 점유율
기간: 15 일
|
백분율 헤모글로빈 점유율 (% HB 점유)은 약물 연구에 결합 된 적혈구 내에서 헤모글로빈 분자의 백분율을 말합니다. 전혈 및 혈장에서의 복셀 로터의 농도를 사용하여 %HB 점유율을 계산 하였다. RBC 내의 HB 점유율 백분율 : 공식을 사용하여 추정되었습니다. ([전혈에서의 복셀 로터의 농도- {1-hematocrit}]*[혈장/헤마토크릿에서의 복셀 로터의 농도)/5000*100. |
15 일
|
|
파트 B : 치료 첫 24 주 동안 SCD 증상 악화 일수
기간: 1 일부터 24 주까지
|
SCD 증상은 환자가보고 된 결과 (PRO), SCDLE 세포 질환 심각도 측정 (SCDSM)을 사용하여 측정되었으며, 이는 통증 심각도, 빈도 및 유형, 및 피로 및 정신적 양성을 포함한 SCD 핵심 증상의 자체 관리 된 9 개 항목 설문지 인 참가자들에 의해 손잡이 전자 장치를 사용하여 매일 완료된 4 점 반응 척도로 측정되었습니다.
|
1 일부터 24 주까지
|
|
파트 B : SCDLE 세포 질환 심각도 측정 (SCDSM)에서 기준선에서 21 주에서 24 주 사이의 변화 총 증상 점수 (TSS)
기간: 기준선, 21 ~ 24 주
|
SCDSM은 참가자가 핸드 헬드 전자 장치를 사용하여 매일 완료된 4 점 (강하게 동의하지 않음)의 4 점 반응 척도에서 통증 심각도, 빈도 및 유형, 피로 및 정신적 시력을 포함한 SCD 핵심 증상의 자체 관리 9 항목 설문지였습니다.
TSS는 9 개 항목 설문지 점수의 합으로 0 (증상 없음)에서 100 (가장 심각한 증상)의 범위로 100 점 척도로 확장 된 것으로 계산되었습니다.
기준선 TSS는 스크리닝 기간 동안 비 이동 점수의 평균이었다.
4 주 기간 (21 ~ 24 주)의 SCDSM TSS 점수에서 기준선에서의 평균 변화의 평균이보고됩니다.
|
기준선, 21 ~ 24 주
|
|
파트 B : 락 테이트 탈수소 효소 (LDH)에서 기준선에서 12 주 및 24 주까지의 변화
기간: 기준선, 12 주 및 24 주
|
기준선, 12 주 및 24 주
|
|
|
파트 B : 간접 빌리루빈의 기준선에서 12 주 및 24 주까지의 변화
기간: 기준선, 12 주 및 24 주
|
기준선, 12 주 및 24 주
|
|
|
파트 B : reticulocytes 백분율의 기준선에서 12 주 및 24 주까지의 변화
기간: 기준선, 12 주 및 24 주
|
기준선, 12 주 및 24 주
|
|
|
파트 B : 전혈 및 혈장에서 복셀 로터의 Cmax
기간: 1 일 (예약, 2, 8, 24 시간 복용 후 24 시간), 2 주, 4, 8, 12, 16, 20 및 24의 사전 복용량
|
1 일 (예약, 2, 8, 24 시간 복용 후 24 시간), 2 주, 4, 8, 12, 16, 20 및 24의 사전 복용량
|
|
|
파트 B : 전혈 및 혈장에 대한 복셀 로터의 무한대 (AUC0-inf)로 외삽 된 시간부터 농도 시간 곡선 (AUC) 하의 영역
기간: 1 일 (예약, 2, 8, 24 시간 복용 후 24 시간), 2 주, 4, 8, 12, 16, 20 및 24의 사전 복용량
|
AUC0-INF는 AUCT + CT/LAMBDAZ로 계산되었으며, 여기서 지정된 시간에 농도 시간 곡선 하에서 AUCT = 영역, CT는 마지막 정량화 가능한 농도이고 Lambdaz는 제거 속도 상수입니다.
|
1 일 (예약, 2, 8, 24 시간 복용 후 24 시간), 2 주, 4, 8, 12, 16, 20 및 24의 사전 복용량
|
|
파트 B : 혈장 및 전혈을위한 복셀 로터의 말기 제거 반감기
기간: 1 일 (예약, 2, 8, 24 시간 복용 후 24 시간), 2 주, 4, 8, 12, 16, 20 및 24의 사전 복용량
|
T1/2는 약물 농도가 절반으로 감소하는 데 측정 된 시간이었다.
|
1 일 (예약, 2, 8, 24 시간 복용 후 24 시간), 2 주, 4, 8, 12, 16, 20 및 24의 사전 복용량
|
|
파트 B : 혈장 및 전혈을위한 복셀 로터의 축적 비율 (RAC)
기간: 1 일 (복용 후 0 ~ 24 시간) 및 28 일 (복용 후 0 ~ 24 시간)
|
축적 비율은 1 일에 정상 상태 (28 일)에서 AUC0-24에서 0 내지 24 시간 (AUC0-24)까지의 농도 시간 곡선 하의 영역의 비율로 계산되었다.
|
1 일 (복용 후 0 ~ 24 시간) 및 28 일 (복용 후 0 ~ 24 시간)
|
|
파트 B : 헤모글로빈 점유율 백분율
기간: 28 일
|
백분율 헤모글로빈 점유율 (% HB 점유)은 약물 연구에 결합 된 적혈구 내에서 헤모글로빈 분자의 백분율을 말합니다. 전혈 및 혈장에서의 복셀 로터의 농도를 사용하여 %HB 점유율을 계산 하였다. RBC 내의 HB 점유율 백분율 : 공식을 사용하여 추정되었습니다. ([전혈에서의 복셀 로터의 농도- {1-hematocrit}]*[혈장/헤마토크릿에서의 복셀 로터의 농도)/5000*100. |
28 일
|
|
파트 B : 뇌 혈류에서 기준선에서 12 주차 및 24 주차 변경
기간: 기준선, 12 주 및 24 주
|
뇌 혈류는 TCD 초음파 검사를 사용하여 측정되었다.
TAMM TCD 속도에 의해 측정 된 대뇌 혈류에서의 기준선으로부터의 변화가보고된다.
|
기준선, 12 주 및 24 주
|
|
파트 C : 헤모글로빈 수준에서 기준선에서 24 주 및 48 주까지 변경
기간: 기준선, 24 주 및 48 주
|
기준선, 24 주 및 48 주
|
|
|
파트 C : LDH에서 기준선에서 24 주 및 48 주까지의 변화
기간: 기준선, 24 주 및 48 주
|
기준선, 24 주 및 48 주
|
|
|
파트 C : 간접 빌리루빈에서 기준선에서 24 주 및 48 주까지의 변화
기간: 기준선, 24 주 및 48 주
|
기준선, 24 주 및 48 주
|
|
|
파트 C : reticulocytes 백분율의 기준선에서 24 주 및 48 주 변화 백분율 변화
기간: 기준선, 24 주 및 48 주
|
기준선, 24 주 및 48 주
|
|
|
C 부 : 뇌 혈류에서 기준선에서 24 주차 변경
기간: 기준선, 24 주차
|
뇌 혈류는 TCD 초음파 검사를 사용하여 측정되었다.
TAMM TCD 속도에 의해 측정 된 대뇌 혈류에서의 기준선으로부터의 변화가보고된다.
|
기준선, 24 주차
|
|
파트 C : 초기 헤모글로빈 반응에 대한 시간
기간: 연구 치료의 첫 번째 용량 (1 일)부터 48 주까지
|
초기 HB 반응에 대한 시간은 첫 번째 연구 치료에서 데시 리터 당 HB> 1 그램에서 기준선으로부터의 변화의 첫 번째 발생까지의 시간으로 정의되었다.
|
연구 치료의 첫 번째 용량 (1 일)부터 48 주까지
|
|
C 부 : 혈장 및 전혈을위한 복셀 로터의 Cmax
기간: 1 일 (복용 후 15 분 ~ 2 시간), 4, 8, 12, 12, 16, 20, 24, 36 및 48의 사전 복용량
|
1 일 (복용 후 15 분 ~ 2 시간), 4, 8, 12, 12, 16, 20, 24, 36 및 48의 사전 복용량
|
|
|
파트 C : 전혈 및 혈장에 대한 복셀 로터의 무한대 (AUC0-inf)로 외삽 된 시간부터 농도 시간 곡선 (AUC)에 따른 영역
기간: 1 일 (복용 후 15 분 ~ 2 시간), 4, 8, 12, 12, 16, 20, 24, 36 및 48의 사전 복용량
|
AUC0-INF는 AUCT + CT/LAMBDAZ로 계산되었으며, 여기서 지정된 시간에 농도 시간 곡선 하에서 AUCT = 영역, CT는 마지막 정량화 가능한 농도이고 Lambdaz는 제거 속도 상수입니다.
|
1 일 (복용 후 15 분 ~ 2 시간), 4, 8, 12, 12, 16, 20, 24, 36 및 48의 사전 복용량
|
|
C 부
기간: 1 일 (복용 후 15 분 ~ 2 시간), 4, 8, 12, 12, 16, 20, 24, 36 및 48의 사전 복용량
|
T1/2는 약물 농도가 절반으로 감소하는 데 측정 된 시간이었다.
|
1 일 (복용 후 15 분 ~ 2 시간), 4, 8, 12, 12, 16, 20, 24, 36 및 48의 사전 복용량
|
|
파트 C : 복셀 로빈 점유율 백분율
기간: 28 일
|
백분율 헤모글로빈 점유율 (% HB 점유)은 약물 연구에 결합 된 적혈구 내에서 헤모글로빈 분자의 백분율을 말합니다. 전혈 및 혈장에서의 복셀 로터의 농도를 사용하여 %HB 점유율을 계산 하였다. RBC 내의 HB 점유율 백분율 : 공식을 사용하여 추정되었습니다. ([전혈에서의 복셀 로터의 농도- {1-hematocrit}]*[혈장/헤마토크릿에서의 복셀 로터의 농도)/5000*100. |
28 일
|
|
C 부
기간: 48 주
|
정상적인 TCD 유속은 TCDI (tranccranial doppler)를 이미징에 의해 상상하지 않는 TCD 또는 <155 cm/sec에 의해 초당 170 센티미터 (cm/sec)로 간주되었다.
기준선 TCD 그룹에 의해 48 주차에 정상적인 TCD 유속을 가진 참가자의 백분율 (즉, 즉
기준선 정상 TCD [<170 cm/sec] 및 기준 조건부 TCD [> = 170 cm/sec] 가보고됩니다.
|
48 주
|
|
C 부
기간: 최대 48 주
|
VOC 사건에는 위기, 급성 흉부 증후군, 폐렴 괴사 및 폐렴이있는 겸상 적혈구 빈혈의 바람직한 용어가 포함되었습니다.
연간 발병률은 총 이벤트 수를 총 개인 연도로 나눈 값으로 계산되었습니다.
총 개인 연도 = 참가자 치료 기간의 합계, 첫 번째 복용량부터 마지막 복용량까지의 시간을 다루었습니다.
|
최대 48 주
|
|
파트 C : 뇌졸중 이벤트의 연간 발병률
기간: 최대 48 주
|
연간 발병률은 총 이벤트 수를 총 개인 연도로 나눈 값으로 계산되었습니다.
총 개인 연도 = 참가자 치료 기간의 합계, 첫 번째 복용량부터 마지막 복용량까지의 시간을 다루었습니다.
|
최대 48 주
|
|
파트 D : 혈장 및 전혈을위한 복셀 로터의 Cmax
기간: 1 일 (복용 후 15 분에서 2 시간 사이), 2 주, 8, 12, 16, 16, 24, 36 및 48의 사전 복용량
|
1 일 (복용 후 15 분에서 2 시간 사이), 2 주, 8, 12, 16, 16, 24, 36 및 48의 사전 복용량
|
|
|
파트 D : 혈장 및 전혈을위한 복셀 로터의 시간 0 외삽 (AUC)의 농도 시간 곡선 (AUC)에 따른 영역
기간: 1 일 (복용 후 15 분에서 2 시간 사이), 2 주, 8, 12, 16, 16, 24, 36 및 48의 사전 복용량
|
AUC0-INF는 AUCT + CT/LAMBDAZ로 계산되었으며, 여기서 지정된 시간에 농도 시간 곡선 하에서 AUCT = 영역, CT는 마지막 정량화 가능한 농도이고 Lambdaz는 제거 속도 상수입니다.
|
1 일 (복용 후 15 분에서 2 시간 사이), 2 주, 8, 12, 16, 16, 24, 36 및 48의 사전 복용량
|
|
파트 D : 혈장 및 전혈을위한 복셀 로터의 T1/2
기간: 1 일 (복용 후 15 분에서 2 시간 사이), 2 주, 8, 12, 16, 16, 24, 36 및 48의 사전 복용량
|
T1/2는 약물 농도가 절반으로 감소하는 데 측정 된 시간이었다.
|
1 일 (복용 후 15 분에서 2 시간 사이), 2 주, 8, 12, 16, 16, 24, 36 및 48의 사전 복용량
|
|
파트 D : 헤모글로빈 점유율 백분율
기간: 28 일
|
백분율 헤모글로빈 점유율 (% HB 점유)은 약물 연구에 결합 된 적혈구 내에서 헤모글로빈 분자의 백분율을 말합니다. 전혈 및 혈장에서의 복셀 로터의 농도를 사용하여 %HB 점유율을 계산 하였다. RBC 내의 HB 점유율 백분율 : 공식을 사용하여 추정되었습니다. ([전혈에서의 복셀 로터의 농도- {1-hematocrit}]*[혈장/헤마토크릿에서의 복셀 로터의 농도)/5000*100. |
28 일
|
|
파트 D : 헤모글로빈 수준에서 기준선에서 24 주 및 48 주까지 변경
기간: 기준선, 24 주 및 48 주
|
기준선, 24 주 및 48 주
|
|
|
파트 D : LDH에서 기준선에서 24 주 및 48 주까지의 변화
기간: 기준선, 24 주 및 48 주
|
기준선, 24 주 및 48 주
|
|
|
파트 D : 간접 빌리루빈에서 기준선에서 24 주 및 48 주까지의 변화
기간: 기준선, 24 주 및 48 주
|
기준선, 24 주 및 48 주
|
|
|
파트 D : 레티 큘로 세포 수의 기준선에서 24 주 및 48 주까지의 변화
기간: 기준선, 24 주 및 48 주
|
기준선, 24 주 및 48 주
|
|
|
파트 D : 초기 헤모글로빈 반응에 대한 시간
기간: 연구 치료의 첫 번째 용량 (1 일)부터 48 주까지
|
초기 HB 반응으로의 시간, 첫 번째 연구 치료에서 HB> 1 g/dL에서 기준선으로부터의 첫 번째 발생 발생까지의 시간으로 정의됩니다.
|
연구 치료의 첫 번째 용량 (1 일)부터 48 주까지
|
|
파트 D : VOC 이벤트의 연간 발병률
기간: 최대 48 주
|
VOC 사건에는 '위기가있는 겸상 적혈구 빈혈', '급성 흉부 증후군', '폐렴 괴사'및 '폐렴의 선호하는 용어가 포함되었습니다.
연간 발병률은 총 이벤트 수를 총 개인 연도로 나눈 값으로 계산되었습니다.
총 개인 연도 = 참가자 치료 기간의 합계, 첫 번째 복용량부터 마지막 복용량까지의 시간을 다루었습니다.
|
최대 48 주
|
|
파트 D : 뇌졸중 이벤트의 연간 발병률
기간: 최대 48 주
|
연간 발병률은 총 이벤트 수를 총 개인 연도로 나눈 값으로 계산되었습니다.
총 개인 연도 = 참가자 치료 기간의 합계, 첫 번째 복용량부터 마지막 복용량까지의 시간을 다루었습니다.
|
최대 48 주
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 7월 5일
기본 완료 (실제)
2023년 10월 2일
연구 완료 (실제)
2023년 10월 2일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 7월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 7월 27일
처음 게시됨 (추정된)
2016년 8월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 8월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 8월 13일
마지막으로 확인됨
2025년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- GBT440-007
- C5341020 (기타 식별자: Alias Study Number)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
화이자는 식별되지 않은 개별 참가자 데이터 및 관련 연구 문서(예:
프로토콜, 통계 분석 계획(SAP), 임상 연구 보고서(CSR))는 자격을 갖춘 연구자의 요청에 따라 제공되며 특정 기준, 조건 및 예외가 적용됩니다.
화이자의 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .